Jakość życia związana ze zdrowiem, nasilenie objawów i ból wśród pacjentów ze spektrum przerostu związanego z PIK3CA: badanie obserwacyjne metodami mieszanymi
Jakość życia związana ze zdrowiem, nasilenie objawów i ból wśród pacjentów leczonych alpelisibem z powodu spektrum przerostu związanego z PIK3CA: badanie obserwacyjne z zastosowaniem metod mieszanych
Przegląd badań
Szczegółowy opis
To badanie będzie gromadzić dane jakościowe poprzez wywiady z pacjentami i opiekunami oraz dane jakościowe poprzez internetową ankietę podłużną.
Obie części badania mają na celu zebranie informacji na temat HRQoL, nasilenia objawów i bólu wśród pacjentów z PROS, którzy otrzymują leczenie alpelisibem w USA. Ponadto pacjenci, którzy nie byli leczeni alpelisibem, wezmą również udział w ilościowej części badania, dostarczając danych dotyczących HRQoL, nasilenia objawów i bólu, zebranych podczas pojedynczego podania ankiety internetowej.
Piętnastu uczestników leczonych alpelisibem zostanie zwerbowanych do wzięcia udziału w godzinnym, indywidualnym wywiadzie jakościowym zaplanowanym przez lekarza rodzinnego i przeprowadzonym przez przeszkolonego badacza jakości QM. Ta podgrupa 15 uczestników przejdzie pierwszą ocenę online 1 tydzień po rozmowie kwalifikacyjnej, aby zapobiec stronniczości ich odpowiedzi w ankiecie ze względu na doświadczenie w rozmowie kwalifikacyjnej. Osoby, które nie wezmą udziału w rozmowie jakościowej, zostaną skierowane do wypełnienia ankiety online w momencie rejestracji (tj. Dzień 1, Miesiąc 2, Miesiąc 4 w odniesieniu do czasu od rejestracji do części ilościowej, która jest niezależna od czasu od rozpoczęcia leczenie). Wszyscy uczestnicy zostaną skierowani do wypełnienia ankiety online, do której będzie można uzyskać dostęp za pośrednictwem łącza internetowego.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
New Jersey
-
East Hanover, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07936
- Novartis Investigative Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Wezmą w nim udział trzy grupy uczestników:
- Dorośli z PROS, którzy są w stanie samodzielnie przeprowadzić wymagane Oceny Wyników Klinicznych (samoopis osoby dorosłej)
- Młodzież w wieku od 12 do 17 lat (włącznie), z PROS, która jest w stanie samodzielnie przejść wymagane Oceny Wyników Klinicznych, zgodnie z oceną opiekuna prawnego (samoocena nastolatka).
- Opiekunowie dzieci/młodzieży z PROS (raport pełnomocnika opiekunów). muszą to być rodzice lub opiekunowie prawni, których dzieci są w wieku od 5 do 11 lat lub nastolatki w wieku od 12 do 17 lat, które nie są w stanie samodzielnie przeprowadzić wymaganych ocen wyników klinicznych.
Opis
Kryteria przyjęcia:
Pacjenci dorośli:
- Co najmniej 18 lat
Samoopisy, u których zdiagnozowano 1 z następujących zespołów:
- Zespół Klippla-Trenaunaya (KTS)
- Wrodzony rozrost tłuszczakowaty, malformacje naczyniowe, znamiona naskórkowe, skolioza/szkielet i kręgosłup (zespół goździków)
- Izolowana malformacja limfatyczna (ILM)
- Malformacja naczyń włosowatych megalencephaly (MCAP lub M-CM)
- Hemimegalencefalia (HME)/dysplastyczna megalencephaly (DMEG)/ogniskowa dysplazja korowa typu II
- Hemihyperplasia-multiple lipomatoza (HHML)
- Lipomatoza naciekająca twarz (FIL)
- Anomalia naczyń włóknisto-tłuszczowych (FAVA)
- makrodaktylia
- Hiperplazja połowicza (mięśniowa HH)
- Hiperplazja włóknisto-tłuszczowa lub przerost (FAO)
- Malformacja naczyń włosowatych dolnej wargi, Malformacja limfatyczna twarzy i szyi, Asymetria twarzy i kończyn oraz Częściowy lub uogólniony przerost (zespół CLAPO)
- Znamię naskórkowe, łagodne rogowacenie liszajowate lub rogowacenie łojotokowe
- Potrafi rozmawiać i czytać/odpowiadać na pytania w ankiecie w języku angielskim
- Chęć i możliwość wyrażenia świadomej zgody
Pacjenci młodociani
- W wieku od 12 do 17 lat
Samoopisy, u których zdiagnozowano jeden z następujących zespołów:
- Zespół Klippla-Trenaunaya (KTS)
- Wrodzony rozrost tłuszczakowaty, malformacje naczyniowe, znamiona naskórkowe, skolioza/szkielet i kręgosłup (zespół goździków)
- Izolowana malformacja limfatyczna (ILM)
- Malformacja naczyń włosowatych megalencephaly (MCAP lub M-CM)
- Hemimegalencefalia (HME)/dysplastyczna megalencephaly (DMEG)/ogniskowa dysplazja korowa typu II
- Hemihyperplasia-multiple lipomatoza (HHML)
- Lipomatoza naciekająca twarz (FIL)
- Anomalia naczyń włóknisto-tłuszczowych (FAVA)
- makrodaktylia
- Hiperplazja połowicza (mięśniowa HH)
- Hiperplazja włóknisto-tłuszczowa lub przerost (FAO)
- Malformacja naczyń włosowatych dolnej wargi, Malformacja limfatyczna twarzy i szyi, Asymetria twarzy i kończyn oraz Częściowy lub uogólniony przerost (zespół CLAPO)
- Znamię naskórkowe, łagodne rogowacenie liszajowate lub rogowacenie łojotokowe
- Potrafi niezależnie rozmawiać i czytać/odpowiadać na pytania w ankiecie w języku angielskim, zgodnie z oceną opiekuna
- Chęć i możliwość wyrażenia zgody
- Ma rodzica/opiekuna prawnego, który może i chce wyrazić zgodę na udział nastolatka
Opiekunowie
- Co najmniej 18 lat
Jest rodzicem/opiekunem prawnym dziecka/nastolatka, u którego zdiagnozowano jeden z poniższych zespołów:
- Zespół Klippla-Trenaunaya (KTS)
- Wrodzony rozrost tłuszczakowaty, malformacje naczyniowe, znamiona naskórkowe, skolioza/szkielet i kręgosłup (zespół goździków)
- Izolowana malformacja limfatyczna (ILM)
- Malformacja naczyń włosowatych megalencephaly (MCAP lub M-CM)
- Hemimegalencefalia (HME)/dysplastyczna megalencephaly (DMEG)/ogniskowa dysplazja korowa typu II
- Hemihyperplasia-multiple lipomatoza (HHML)
- Lipomatoza naciekająca twarz (FIL)
- Anomalia naczyń włóknisto-tłuszczowych (FAVA)
- makrodaktylia
- Hiperplazja połowicza (mięśniowa HH)
- Hiperplazja włóknisto-tłuszczowa lub przerost (FAO)
- Malformacja naczyń włosowatych dolnej wargi, Malformacja limfatyczna twarzy i szyi, Asymetria twarzy i kończyn oraz Częściowy lub uogólniony przerost (zespół CLAPO)
- Znamię naskórkowe, łagodne rogowacenie liszajowate lub rogowacenie łojotokowe
- Dziecko jest w wieku od 5 do 11 lat (włącznie) lub w wieku od 12 do 17 lat (włącznie), ale nie jest w stanie samodzielnie zgłosić się z powodu trudności poznawczych
- Potrafi rozmawiać i czytać/odpowiadać na pytania w ankiecie w języku angielskim
- Chęć i możliwość wyrażenia świadomej zgody
Kryteria wyłączenia:
Nie ma określonych kryteriów wykluczenia. Jednak uczestnicy mogą zostać wykluczeni, jeśli osiągnięto limit związany z leczeniem alpelisibem (60 leczonych alpelisibem; 40 nieleczonych alpelisibem). Na przykład, jeśli do badania zrekrutowano 40 uczestników nieleczonych alpelisibem, wszyscy dodatkowi uczestnicy nieleczeni alpelisibem zostaną wykluczeni. Pacjenci leczeni alpelisibem mogą zostać podobnie wykluczeni, jeśli osiągnięto już limit 60 pacjentów.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Pacjenci z PROS leczeni alpelisibem
Pacjenci z PROS, którzy otrzymują leczenie alpelisb
|
Nie było alokacji leczenia.
Pacjenci podawali alpelisib za pomocą recepty, które były zaangażowane w program dostępu do ALPELISIB Novartis.
|
|
Pacjenci z PROS nieleczeni alpelisibem
Pacjenci z PROS, którzy nie otrzymują leczenia apelisibem
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
PROMIS-29 + 2 profil dla samoopisu osoby dorosłej
Ramy czasowe: Do 4 miesięcy
|
System informacji o pomiarach wyników zgłaszanych przez pacjentów (PROMIS)-29 +2 profil. Profil PROMIS-29 plus 2 v2.1 jest przeznaczony dla osób dorosłych w wieku ≥18 lat i obejmuje 29 pozycji w następujących domenach: depresja, lęk, sprawność fizyczna, zakłócenia bólu, zmęczenie, zaburzenia snu, zdolność do uczestniczenia w rolach społecznych i czynności, funkcji poznawczych w skali od 1 (najgorszy) do 5 (najlepszy) oraz nasilenia bólu (w skali od 0 (brak bólu) do 10 (najgorszy możliwy do wyobrażenia ból). |
Do 4 miesięcy
|
|
EQ-5D-5L dla samoopisu osoby dorosłej
Ramy czasowe: Do 4 miesięcy
|
Wymiar EuroQoL-5 (EQ-5D-5L) to prosta, ogólna miara, która obejmuje tylko 5 podstawowych domen wspólnych dla wielu ogólnych miar stanu zdrowia: mobilność, samoopieka, zwykłe czynności, ból/dyskomfort oraz niepokój/depresja.
Formularz wykorzystany w tym badaniu (EQ-5D-5L) ma 5 kategorii odpowiedzi dla każdego wymiaru (brak problemów, niewielkie problemy, umiarkowane problemy, poważne problemy i ekstremalne problemy).
EQ-5D-5L został opracowany do użytku przez osoby dorosłe
|
Do 4 miesięcy
|
|
Profil pediatryczny PROMIS dla samoopisu nastolatka i pełnomocnika opiekuna
Ramy czasowe: Do 4 miesięcy
|
Profil PROMIS Pediatric-25 v2.0 jest przeznaczony do samoopisu dzieci w wieku 8-17 lat; Jest przeznaczony do wypełnienia przez pełnomocnika rodzica w imieniu dzieci w wieku 5-17 lat.
Oceniają one objawy depresyjne, niepokój, sprawność ruchową, zakłócenia bólu, zmęczenie, relacje z rówieśnikami w skali od 1 (najgorszy) do 5 (najlepszy) oraz skalę natężenia bólu od 0 (brak bólu) do 10 (najgorszy ból, jaki odczuwasz). mogę pomyśleć).
Treść formularzy pediatrycznych i pełnomocników rodziców jest identyczna, z wyjątkiem niewielkich modyfikacji uwzględniających różnice w odpowiedziach (np. „Czułem się zmartwiony” vs „Moje dziecko czuło się zmartwiony”).
|
Do 4 miesięcy
|
|
PROMIS pediatryczne zaburzenia snu dla nastolatków Self-Report i opiekun-pełnomocnik
Ramy czasowe: Do 4 miesięcy
|
Krótka ankieta dotycząca zaburzeń snu PROMIS zawiera 4 pozycje, które oceniają trudności z zasypianiem, przesypianie nocy, problemy ze snem i problemy ze snem w skali od 1 (najgorsza) do 5 (najlepsza).
Aby uzyskać podobne pokrycie domen w całej próbie, skrócony formularz PROMIS Pediatric i Parent-Proxy Sleep Disturbance 4a zostanie podany uczestnikom w wieku poniżej 18 lat i opiekunom dzieci z PROS, ponieważ w przeciwieństwie do profilu PROMIS dla dorosłych, profil pediatryczny a profil PROMIS rodzic-proxy nie obejmuje domeny zaburzeń snu.
|
Do 4 miesięcy
|
|
EQ-5D-Youth dla samoopisu nastolatków i pełnomocnika opiekuna
Ramy czasowe: Do 4 miesięcy
|
EQ-5D-Y jest oparty na EQ-5D-3L, ale ocenia 5 wymiarów przy użyciu języka, który jest bardziej odpowiedni dla dzieci/młodzieży (5 wymiarów to: mobilność, dbanie o siebie, wykonywanie zwykłych czynności, odczuwanie bólu lub dyskomfortu) i uczucie zmartwienia, smutku lub nieszczęścia). Odpowiedzi na 5 wymiarów udziela się za pomocą 3-punktowej skali odpowiedzi, gdzie wyższy wynik wskazuje na lepszy wynik. EQ-5D-Y ma również wersję proxy, która ocenia te same domeny, co EQ-5D-Y. |
Do 4 miesięcy
|
|
Ogólne wrażenie nasilenia objawów
Ramy czasowe: Do 4 miesięcy
|
Pojedyncza pozycja zostanie przekazana wszystkim 3 grupom uczestników, prosząc o ocenę ogólnego nasilenia doświadczanych objawów.
Ta pozycja obejmuje 5 opcji odpowiedzi: brak objawów, łagodna, umiarkowana, ciężka i bardzo ciężka.
Wprowadzono niewielkie modyfikacje w brzmieniu pozycji, aby uwzględnić różnice między samoopisem osoby dorosłej/dziecka a raportem zastępczym opiekuna (np. zmiana „ogólnych objawów” na „ogólne objawy dziecka”).
|
Do 4 miesięcy
|
|
Zmodyfikowane nasilenie duszności PROMIS dla samoopisu dorosłych i samoopisu młodzieży
Ramy czasowe: Do 4 miesięcy
|
Do oceny konkretnego objawu zostaną użyte dwie pozycje: duszność. Te pozycje są oparte na 2 pozycjach w banku przedmiotów PROMIS Dyspnea Severity, ale z 24-godzinnym wycofaniem:
Nie ma zastępczej wersji banku pozycji PROMIS Dyspnea Severity, w związku z czym pozycje dotyczące ciężkości duszności nie będą podawane opiekunom uczestniczącym w bieżącym badaniu. |
Do 4 miesięcy
|
|
Krótka inwentaryzacja bólu dla samoopisu osoby dorosłej i samoopisu nastolatka
Ramy czasowe: Do 4 miesięcy
|
BPI to wieloelementowa ocena bólu.
Ta ocena obejmuje 2 domeny, które razem oceniają ogólne odczuwanie bólu: nasilenie bólu i interferencja bólu.
W ramach obecnego badania zostaną podane trzy pozycje BPI: jedna pozycja ocenia najgorszy ból w ciągu ostatnich 24 godzin, jedna pozycja ocenia miejsce odczuwania bólu na ciele, a jedna pozycja ocenia rodzaj odczuwanego bólu.
Najgorszy ból obejmuje 11-punktową skalę odpowiedzi od 0 (brak bólu) do 10 (ból tak silny, jak tylko możesz sobie wyobrazić).
Diagram ludzkiego ciała (przód i tył) jest dostępny dla ratowników, aby zaznaczyć obszary bólu i obszar, który boli najbardziej.
Osoby reagujące otrzymają serię deskryptorów (np. palący, męczący i odrętwiały), aby wskazać, czy każdy przymiotnik odnosi się do ich bólu.
Ponieważ ten punkt końcowy nie został dostosowany do raportu zastępczego, zostanie on wypełniony wyłącznie przez nastolatków i dorosłych, którzy są w stanie samodzielnie zgłosić.
|
Do 4 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Opis zmiany HRQoL, nasilenia objawów i bólu w wyniku leczenia
Ramy czasowe: 4 miesiące
|
Opisy te będą podawane przez pacjentów i opiekunów podczas wywiadów jakościowych. Transkrypcje wywiadów zostaną zakodowane i przeanalizowane przez doświadczonych członków zespołu badań jakościowych, przy użyciu dwuczęściowej analizy tematycznej. Oprócz przypisania danych do zestawu kodów a priori (tj. kodów opracowanych z wyprzedzeniem i powiązanych z przewodnikiem wywiadu), zespół badawczy zastosuje również podejście oparte na teorii ugruntowanej, w ramach którego zostaną opracowane i udoskonalone dodatkowe kody w - sposób, w jaki stenogramy są przeglądane i analizowane. Ta mieszanka metod kodowania zapewni uwzględnienie kluczowych aspektów zainteresowania (np. pojęć związanych z HRQoL, nasileniem objawów i bólem), pozostawiając miejsce na nowe opisy i doświadczenia do rozważenia. |
4 miesiące
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Inne numery identyfikacyjne badania
- CBYL719A0US14
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .