Helserelatert livskvalitet, symptomalvorlighet og smerte blant pasienter med PIK3CA-relatert overvekstspektrum: en observasjonsstudie med blandede metoder
Helserelatert livskvalitet, symptomalvorlighet og smerte blant pasienter behandlet med Alpelisib for PIK3CA-relatert overvekstspektrum: En observasjonsstudie med blandede metoder
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne studien vil samle inn kvalitative data gjennom intervjuer med pasienter og omsorgspersoner og kvalitative data gjennom en nettbasert longitudinell undersøkelse.
Begge deler av studien er designet for å samle informasjon om HRQoL, symptomalvorlighet og smerte blant pasienter med PROS som får behandling med alpelisib i USA. I tillegg vil pasienter som ikke har blitt behandlet med alpelisib også delta i den kvantitative delen av studien ved å gi data om HRQoL, symptomalvorlighet og smerte, samlet inn fra en enkelt administrasjon av den nettbaserte undersøkelsen.
Femten deltakere behandlet med alpelisib vil bli rekruttert til å delta i et timelangt, en-til-en kvalitativt intervju planlagt av fastlegen og utført av en utdannet QM kvalitativ forsker. Denne undergruppen av 15 deltakere vil fullføre den første nettbaserte vurderingen 1 uke etter intervjuet for å forhindre skjevhet i undersøkelsessvarene deres på grunn av intervjuopplevelsen. De som ikke deltar i det kvalitative intervjuet vil bli bedt om å fylle ut den elektroniske undersøkelsen ved påmelding (dvs. dag 1, måned 2, måned 4 med referanse til tiden siden påmelding i kvantitativ del, som er uavhengig av tid siden starten av behandling). Alle deltakere vil bli bedt om å fullføre den elektroniske spørreundersøkelsen som vil bli åpnet via en nettlenke.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
New Jersey
-
East Hanover, New Jersey, Forente stater, 07936
- Novartis Investigative Site
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Tre grupper av deltakere vil bli inkludert:
- Voksne med PROS som er i stand til uavhengig å fullføre de nødvendige kliniske resultatvurderingene (selvrapportering for voksne)
- Ungdom, mellom 12 og 17 år (inklusive), med PROS som er i stand til uavhengig å fullføre de nødvendige kliniske resultatvurderingene, vurdert av en juridisk verge (selvrapportering av ungdom).
- Omsorgspersoner for barn/ungdom med PROS (omsorgsfullmektig-rapport). disse må være foreldre eller foresatte hvis barn er mellom 5 og 11 år, eller ungdom mellom 12 og 17 år som ikke er i stand til å fullføre de nødvendige kliniske resultatvurderingene på egen hånd.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Voksne pasienter:
- Minst 18 år
Selvrapporter som har blitt diagnostisert med 1 av følgende syndromer:
- Klippel-Trenaunay syndrom (KTS)
- Medfødt lipomatøs overvekst, vaskulære misdannelser, epidermal nevi, skoliose/skjelett og spinal (NEDLØD syndrom)
- Isolert lymfatisk misdannelse (ILM)
- Megalensefali-kapillær misdannelse (MCAP eller M-CM)
- Hemimegalencefali (HME)/dysplastisk megalencefali (DMEG)/Fokal kortikal dysplasi type II
- Hemihyperplasi-multippel lipomatose (HHML)
- Facial Infiltrating Lipomatosis (FIL)
- Fibroadipose vaskulær anomali (FAVA)
- Macrodactyly
- Hemihyperplasi (muskulær HH)
- Fibroadipose hyperplasi eller overvekst (FAO)
- Kapillær misdannelse i underleppen, lymfatisk misdannelse i ansikt og hals, asymmetri i ansikt og lemmer, og delvis eller generalisert overvekst (CLAPO-syndrom)
- Epidermal nevus, godartet lichenoid keratose eller seboreisk keratose
- Kunne snakke og lese/svare på spørreundersøkelser på engelsk
- Villig og i stand til å gi informert samtykke
Ungdomspasienter
- Mellom 12 og 17 år
Selvrapporter har blitt diagnostisert med ett av følgende syndromer:
- Klippel-Trenaunay syndrom (KTS)
- Medfødt lipomatøs overvekst, vaskulære misdannelser, epidermal nevi, skoliose/skjelett og spinal (NEDLØD syndrom)
- Isolert lymfatisk misdannelse (ILM)
- Megalensefali-kapillær misdannelse (MCAP eller M-CM)
- Hemimegalencefali (HME)/dysplastisk megalencefali (DMEG)/Fokal kortikal dysplasi type II
- Hemihyperplasi-multippel lipomatose (HHML)
- Facial Infiltrating Lipomatosis (FIL)
- Fibroadipose vaskulær anomali (FAVA)
- Macrodactyly
- Hemihyperplasi (muskulær HH)
- Fibroadipose hyperplasi eller overvekst (FAO)
- Kapillær misdannelse i underleppen, lymfatisk misdannelse i ansikt og hals, asymmetri i ansikt og lemmer, og delvis eller generalisert overvekst (CLAPO-syndrom)
- Epidermal nevus, godartet lichenoid keratose eller seboreisk keratose
- Kunne snakke og lese/svare på spørreundersøkelser på engelsk uavhengig, vurdert av verge
- Villig og i stand til å gi samtykke
- Har en forelder/verge som er i stand og villig til å gi tillatelse til at ungdommen kan delta
Omsorgspersoner
- Minst 18 år
Er forelder/verge til et barn/ungdom som har blitt diagnostisert med ett av følgende syndromer:
- Klippel-Trenaunay syndrom (KTS)
- Medfødt lipomatøs overvekst, vaskulære misdannelser, epidermal nevi, skoliose/skjelett og spinal (NEDLØD syndrom)
- Isolert lymfatisk misdannelse (ILM)
- Megalensefali-kapillær misdannelse (MCAP eller M-CM)
- Hemimegalencefali (HME)/dysplastisk megalencefali (DMEG)/Fokal kortikal dysplasi type II
- Hemihyperplasi-multippel lipomatose (HHML)
- Facial Infiltrating Lipomatosis (FIL)
- Fibroadipose vaskulær anomali (FAVA)
- Macrodactyly
- Hemihyperplasi (muskulær HH)
- Fibroadipose hyperplasi eller overvekst (FAO)
- Kapillær misdannelse i underleppen, lymfatisk misdannelse i ansikt og hals, asymmetri i ansikt og lemmer, og delvis eller generalisert overvekst (CLAPO-syndrom)
- Epidermal nevus, godartet lichenoid keratose eller seboreisk keratose
- Barnet er enten mellom 5 og 11 år (inklusive), eller mellom 12 og 17 år (inklusive), men kan ikke selvrapportere på grunn av kognitive vansker
- Kunne snakke og lese/svare på spørreundersøkelser på engelsk
- Villig og i stand til å gi informert samtykke
Ekskluderingskriterier:
Det er ingen spesifikke eksklusjonskriterier. Deltakere kan imidlertid ekskluderes dersom kvoten knyttet til alpelisibbehandling (60 behandlet med alpelisib; 40 ikke behandlet med alpelisib) er oppnådd. For eksempel, hvis 40 deltakere som ikke er behandlet med alpelisib har blitt rekruttert til studien, vil eventuelle ytterligere deltakere som ikke er behandlet med alpelisib bli ekskludert. Pasienter behandlet med alpelisib kan på samme måte ekskluderes dersom kvoten på 60 pasienter allerede er oppnådd.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
PROS-pasienter behandlet med alpelisib
Pasienter med PROS som får behandling med alpelisb
|
Det var ingen behandlingsfordeling.
Pasienter administrert alpelisib med resept som var involvert i Novartis 'Alpelisib Managed Access -program ble registrert
|
|
PROS-pasienter som ikke er behandlet med alpelisib
Pasienter med PROS som ikke får behandling med apelisib
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
PROMIS-29 + 2 profil for selvrapportering for voksne
Tidsramme: Inntil 4 måneder
|
Pasientrapporterte utfallsmålingsinformasjonssystem (PROMIS)-29 +2-profil. PROMIS-29 plus 2 Profile v2.1 er designet for voksne ≥18 år og inkluderer 29 elementer på tvers av følgende domener: depresjon, angst, fysisk funksjon, smerteforstyrrelser, tretthet, søvnforstyrrelser, evne til å delta i sosiale roller og aktiviteter, kognitiv funksjon på en skala fra 1 (verst) til 5 (best), og smerteintensitet (på en skala fra 0 (ingen smerte) til 10 (verst tenkelig smerte). |
Inntil 4 måneder
|
|
EQ-5D-5L for selvrapportering for voksne
Tidsramme: Inntil 4 måneder
|
EuroQoL-5 Dimension (EQ-5D-5L) er et enkelt, generisk mål som inkluderer kun 5 grunnleggende domener som er felles for mange generiske helsestatusmål: mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon.
Skjemaet som brukes i denne studien (EQ-5D-5L) har 5 svarkategorier for hver dimensjon (ingen problemer, små problemer, moderate problemer, alvorlige problemer og ekstreme problemer).
EQ-5D-5L ble utviklet for komplettering av voksne
|
Inntil 4 måneder
|
|
PROMIS pediatrisk profil for selvrapportering av ungdom og omsorgsfullmektig
Tidsramme: Inntil 4 måneder
|
PROMIS Pediatric-25 Profile v2.0 er designet for selvrapportering av barn i alderen 8-17; Den er designet for å fullføres av en forelderfullmektig på vegne av barn i alderen 5-17.
Disse vurderer depressive symptomer, angst, fysisk funksjon-mobilitet, smerteinterferens, tretthet, jevnaldrende forhold, på en skala fra 1 (verst) til 5 (best) og smerteintensitetsskala fra 0 (ingen smerte) til 10 (verste smerte du kan tenke seg).
Innholdet i det pediatriske skjemaet og skjemaet for foreldrefullmektig er identisk, bortsett fra mindre endringer for å ta hensyn til forskjeller i respondere (f.eks. "Jeg følte meg bekymret" vs "Barnet mitt følte seg bekymret").
|
Inntil 4 måneder
|
|
PROMIS pediatrisk søvnforstyrrelse for selvrapportering for ungdom og omsorgsperson
Tidsramme: Inntil 4 måneder
|
PROMIS søvnforstyrrelse kortform inkluderer 4 elementer som vurderer problemer med å sovne, sove gjennom natten, problemer med søvn og søvnproblemer på en skala fra 1 (verst) til 5 (best).
For å oppnå lignende domenedekning over hele utvalget, vil PROMIS Pediatric and Parent-Proxy Sleep Disurbance Short Form 4a administreres til deltakere under 18 år og omsorgspersoner for barn med PROS, siden i motsetning til PROMIS-profilen for voksne, den pediatriske og foreldre-proxy PROMIS-profilen inkluderer ikke et søvnforstyrrelsesdomene.
|
Inntil 4 måneder
|
|
EQ-5D-Ungdom for ungdom selvrapportering og omsorgsperson-fullmektig
Tidsramme: Inntil 4 måneder
|
EQ-5D-Y er basert på EQ-5D-3L, men vurderer de 5 dimensjonene ved å bruke språk som er mer egnet for barn/ungdom (de 5 dimensjonene er: mobilitet, ta vare på seg selv, gjøre vanlige aktiviteter, ha smerte eller ubehag og føler seg bekymret, trist eller ulykkelig). De 5 dimensjonene besvares ved hjelp av en 3-punkts svarskala, der høyere skårer indikerer bedre resultat. EQ-5D-Y har også en proxy-versjon som vurderer de samme domenene som EQ-5D-Y. |
Inntil 4 måneder
|
|
Globalt inntrykk av symptomets alvorlighetsgrad
Tidsramme: Inntil 4 måneder
|
Et enkelt element vil bli sendt til alle 3 gruppene av deltakere, som ber om en vurdering av den generelle alvorlighetsgraden av symptomene som oppleves.
Dette elementet inkluderer 5 svaralternativer: ingen symptomer, mild, moderat, alvorlig og svært alvorlig.
Mindre endringer er gjort i elementets ordlyd for å ta hensyn til forskjeller mellom voksen/barns egenrapportering og omsorgspersonens proxy-rapport (f.eks. endre "dine generelle symptomer" til "ditt barns generelle symptomer").
|
Inntil 4 måneder
|
|
Modifisert PROMIS-dyspné-alvorlighet for selvrapportering for voksne og selvrapportering for ungdom
Tidsramme: Inntil 4 måneder
|
To elementer vil bli brukt for å vurdere et spesifikt symptom: kortpustethet. Disse elementene er basert på 2 elementer i PROMIS Dyspnea Severity-varebank, men med en 24-timers tilbakekalling:
Det er ingen proxy-versjon av PROMIS Dyspné-alvorlighetselementbank, og derfor vil ikke postene med dyspné-alvorlighet bli administrert til omsorgsdeltakere i den nåværende studien. |
Inntil 4 måneder
|
|
Kort smerteoversikt for selvrapportering for voksne og selvrapportering for ungdom
Tidsramme: Inntil 4 måneder
|
BPI er en multi-item vurdering av smerte.
Denne vurderingen inkluderer 2 domener som sammen vurderer den generelle smerteopplevelsen: smertens alvorlighetsgrad og smerteinterferens.
Tre BPI-elementer vil bli administrert som en del av den nåværende studien: ett element vurderer smerte på sitt verste de siste 24 timene, ett element vurderer hvor på kroppen smerte oppleves, og ett element vurderer typen smerte som oppleves.
Det verste smerteelementet inkluderer en 11-punkts responsskala som strekker seg fra 0 (ingen smerte) til 10 (smerte så ille som du kan forestille deg).
Et diagram over menneskekroppen (foran og bak) er gitt for respondere for å markere smerteområdene og området som gjør mest vondt.
En serie med beskrivelser (f.eks. brennende, slitsom og nummen) vil bli gitt for respondentene for å indikere om hvert adjektiv gjelder deres smerte.
Siden dette endepunktet ikke er tilpasset for proxy-rapport, vil det kun fylles ut av ungdom og voksne som er i stand til å selvrapportere.
|
Inntil 4 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Beskrivelse av endring i HRQoL, symptomalvorlighet og smerte som følge av behandling
Tidsramme: 4 måneder
|
Disse beskrivelsene vil bli gitt av pasienter og omsorgspersoner under kvalitative intervjuer. Intervjuutskrifter vil bli kodet og analysert av erfarne medlemmer av det kvalitative forskerteamet, ved bruk av en 2-delt tematisk analysetilnærming. I tillegg til å tildele data til et sett med a priori-koder (dvs. koder utviklet på forhånd og knyttet til intervjuguiden), vil studieteamet også bruke en grounded theory-tilnærming, der tilleggskoder vil bli utviklet og foredlet i en på - gående ettersom utskriftene gjennomgås og analyseres. Denne blandingen av kodingsmetoder vil sikre at nøkkelaspekter av interesse (f.eks. konsepter relatert til HRQoL, symptomalvorlighet og smerte) blir adressert, samtidig som det gir rom for nye beskrivelser og opplevelser som kan vurderes. |
4 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Andre studie-ID-numre
- CBYL719A0US14
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .