Качество жизни, связанное со здоровьем, тяжесть симптомов и боль у пациентов со спектром избыточного роста, связанным с PIK3CA: обсервационное исследование с использованием смешанных методов
Связанное со здоровьем качество жизни, тяжесть симптомов и боль у пациентов, получавших алпелисиб для спектра избыточного роста, связанного с PIK3CA: обсервационное исследование с использованием смешанных методов
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Подробное описание
В рамках этого исследования будут собираться качественные данные посредством интервью с пациентами и лицами, осуществляющими уход, а также качественные данные посредством лонгитюдного опроса в Интернете.
Обе части исследования предназначены для сбора информации о HRQoL, тяжести симптомов и боли у пациентов с PROS, получающих лечение алпелисибом в США. Кроме того, пациенты, которые не получали алпелисиб, также примут участие в количественной части исследования, предоставив данные о качестве жизни, тяжести симптомов и боли, собранные в ходе одного веб-опроса.
Пятнадцать участников, получавших алпелисиб, будут набраны для участия в часовом индивидуальном качественном интервью, запланированном врачом общей практики и проведенном квалифицированным исследователем QM. Эта подгруппа из 15 участников пройдет первую онлайн-оценку через 1 неделю после интервью, чтобы предотвратить предвзятость их ответов на опрос из-за опыта интервью. Тем, кто не примет участие в качественном собеседовании, будет предложено пройти онлайн-опрос при регистрации (т. е. день 1, месяц 2, месяц 4 относительно времени, прошедшего с момента регистрации в количественной части, которая не зависит от времени, прошедшего с начала опроса). уход). Всем участникам будет предложено пройти онлайн-опрос, доступ к которому можно будет получить через веб-ссылку.
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Novartis Pharmaceuticals
- Номер телефона: +41613241111
- Электронная почта: novartis.email@novartis.com
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Novartis Pharmaceuticals
Места учебы
-
-
New Jersey
-
East Hanover, New Jersey, Соединенные Штаты, 07936
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Метод выборки
Исследуемая популяция
Будут включены три группы участников:
- Взрослые с PROS, способные самостоятельно пройти необходимую оценку клинических исходов (самостоятельный отчет взрослого)
- Подростки в возрасте от 12 до 17 лет (включительно) с PROS, способные самостоятельно пройти требуемую оценку клинических исходов по оценке законного опекуна (самоотчет подростка).
- Опекуны детей/подростков с PROS (прокси-отчет опекунов). это должны быть родители или законные опекуны, дети которых находятся в возрасте от 5 до 11 лет, или подростки в возрасте от 12 до 17 лет, которые не могут самостоятельно пройти требуемую оценку клинических исходов.
Описание
Критерии включения:
Взрослые пациенты:
- Не моложе 18 лет
Самоотчеты о том, что у них был диагностирован один из следующих синдромов:
- Синдром Клиппеля-Треноне (СКК)
- Врожденное липоматозное разрастание, сосудистые мальформации, эпидермальные невусы, сколиоз/скелетный и спинальный (ГВОЗДОЧНЫЙ синдром)
- Изолированная лимфатическая мальформация (ИЛМ)
- Мегалэнцефалия-капиллярная мальформация (MCAP или M-CM)
- Гемимегалэнцефалия (ГМЭ)/Диспластическая мегалэнцефалия (ДМЭГ)/Очаговая кортикальная дисплазия II типа
- Гемигиперплазия-множественный липоматоз (HHML)
- Инфильтрирующий липоматоз лица (FIL)
- Фиброжировая сосудистая аномалия (FAVA)
- Макродактилия
- Гемигиперплазия (мышечный HH)
- Фиброзно-жировая гиперплазия или разрастание (ФАО)
- Капиллярная мальформация нижней губы, лимфатическая мальформация лица и шеи, асимметрия лица и конечностей, частичное или генерализованное разрастание (синдром CLAPO)
- Эпидермальный невус, доброкачественный лихеноидный кератоз или себорейный кератоз
- Способен общаться и читать/отвечать на вопросы опроса на английском языке
- Желание и возможность дать информированное согласие
Подростки
- В возрасте от 12 до 17 лет
Самоотчеты о том, что у них был диагностирован один из следующих синдромов:
- Синдром Клиппеля-Треноне (СКК)
- Врожденное липоматозное разрастание, сосудистые мальформации, эпидермальные невусы, сколиоз/скелетный и спинальный (ГВОЗДОЧНЫЙ синдром)
- Изолированная лимфатическая мальформация (ИЛМ)
- Мегалэнцефалия-капиллярная мальформация (MCAP или M-CM)
- Гемимегалэнцефалия (ГМЭ)/Диспластическая мегалэнцефалия (ДМЭГ)/Очаговая кортикальная дисплазия II типа
- Гемигиперплазия-множественный липоматоз (HHML)
- Инфильтрирующий липоматоз лица (FIL)
- Фиброжировая сосудистая аномалия (FAVA)
- Макродактилия
- Гемигиперплазия (мышечный HH)
- Фиброзно-жировая гиперплазия или разрастание (ФАО)
- Капиллярная мальформация нижней губы, лимфатическая мальформация лица и шеи, асимметрия лица и конечностей, частичное или генерализованное разрастание (синдром CLAPO)
- Эпидермальный невус, доброкачественный лихеноидный кератоз или себорейный кератоз
- Способен самостоятельно разговаривать и читать/отвечать на вопросы анкеты на английском языке по оценке опекуна
- Желание и возможность дать согласие
- Имеет родителя/законного опекуна, который может и желает дать разрешение на участие подростка.
Опекуны
- Не моложе 18 лет
Является родителем/законным опекуном ребенка/подростка, у которого диагностирован один из следующих синдромов:
- Синдром Клиппеля-Треноне (СКК)
- Врожденное липоматозное разрастание, сосудистые мальформации, эпидермальные невусы, сколиоз/скелетный и спинальный (ГВОЗДОЧНЫЙ синдром)
- Изолированная лимфатическая мальформация (ИЛМ)
- Мегалэнцефалия-капиллярная мальформация (MCAP или M-CM)
- Гемимегалэнцефалия (ГМЭ)/Диспластическая мегалэнцефалия (ДМЭГ)/Очаговая кортикальная дисплазия II типа
- Гемигиперплазия-множественный липоматоз (HHML)
- Инфильтрирующий липоматоз лица (FIL)
- Фиброжировая сосудистая аномалия (FAVA)
- Макродактилия
- Гемигиперплазия (мышечный HH)
- Фиброзно-жировая гиперплазия или разрастание (ФАО)
- Капиллярная мальформация нижней губы, лимфатическая мальформация лица и шеи, асимметрия лица и конечностей, частичное или генерализованное разрастание (синдром CLAPO)
- Эпидермальный невус, доброкачественный лихеноидный кератоз или себорейный кератоз
- Ребенок в возрасте от 5 до 11 лет (включительно) или в возрасте от 12 до 17 лет (включительно), но не может сообщить о себе из-за когнитивных трудностей
- Способен общаться и читать/отвечать на вопросы опроса на английском языке
- Желание и возможность дать информированное согласие
Критерий исключения:
Особых критериев исключения нет. Однако участники могут быть исключены, если достигнута квота, связанная с лечением алпелисибом (60 получавших алпелисиб; 40 не получавших алпелисиб). Например, если в исследование было включено 40 участников, не получавших алпелисиб, любые дополнительные участники, не получавшие алпелисиб, будут исключены. Аналогичным образом могут быть исключены пациенты, получающие алпелисиб, если уже достигнута квота в 60 пациентов.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Когорта
- Временные перспективы: Перспективный
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
PROS-пациенты, получающие алпелисиб
Пациенты с PROS, получающие лечение alpelisb
|
Назначение лечения отсутствует.
Пациенты, получающие алпелисиб по рецепту и участвующие в программе управляемого доступа Novartis к алпелисибу, будут включены в исследование.
|
|
PROS-пациенты, не получавшие алпелисиб
Пациенты с PROS, не получающие лечения апелисибом
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
ПРОМИС-29 + 2 профиля для самоотчета взрослых
Временное ограничение: До 4 месяцев
|
Информационная система оценки исходов, сообщаемых пациентами (ПРОМИС)-29 +2 профиль. PROMIS-29 plus 2 Profile v2.1 разработан для взрослых ≥18 лет и включает 29 пунктов в следующих областях: депрессия, тревога, физическая функция, воздействие боли, усталость, нарушение сна, способность участвовать в социальных ролях и деятельность, когнитивную функцию по шкале от 1 (самая плохая) до 5 (лучшая) и интенсивность боли (по шкале от 0 (отсутствие боли) до 10 (самая сильная боль, какую только можно вообразить). |
До 4 месяцев
|
|
EQ-5D-5L для самоотчета взрослых
Временное ограничение: До 4 месяцев
|
Критерий EuroQoL-5 (EQ-5D-5L) представляет собой простой общий показатель, который включает только 5 основных доменов, общих для многих общих показателей состояния здоровья: мобильность, самообслуживание, обычная деятельность, боль/дискомфорт и тревога/депрессия.
Форма, используемая в этом исследовании (EQ-5D-5L), имеет 5 категорий ответов для каждого параметра (нет проблем, небольшие проблемы, умеренные проблемы, серьезные проблемы и крайние проблемы).
EQ-5D-5L был разработан для взрослых.
|
До 4 месяцев
|
|
Педиатрический профиль PROMIS для самоотчета подростков и доверенного лица по уходу
Временное ограничение: До 4 месяцев
|
PROMIS Pediatric-25 Profile v2.0 предназначен для самоотчета детей в возрасте 8-17 лет; Он предназначен для заполнения доверенным лицом родителей от имени детей в возрасте от 5 до 17 лет.
Они оценивают депрессивные симптомы, тревогу, подвижность физических функций, болевые помехи, утомляемость, отношения со сверстниками по шкале от 1 (самая плохая) до 5 (лучшая) и по шкале интенсивности боли от 0 (нет боли) до 10 (самая сильная боль, которую вы испытываете). можно подумать).
Содержание педиатрических и родительских форм идентично, за исключением незначительных изменений, учитывающих различия в респондентах (например, «Я беспокоился» против «Мой ребенок беспокоился»).
|
До 4 месяцев
|
|
PROMIS педиатрическое нарушение сна для самоотчета подростков и доверенности лица, осуществляющего уход
Временное ограничение: До 4 месяцев
|
Краткая форма опроса PROMIS о нарушениях сна включает 4 пункта, которые оценивают трудности с засыпанием, бессонницу в течение всей ночи, проблемы со сном и проблемы со сном по шкале от 1 (самое плохое) до 5 (лучшее).
Для достижения аналогичного охвата предметной области по всей выборке краткая форма PROMIS Pediatric and Parent-Proxy Disturbance 4a будет применяться к участникам в возрасте до 18 лет и лицам, осуществляющим уход за детьми с PROS, поскольку, в отличие от профиля PROMIS для взрослых, педиатрический профиль PROMIS и профиль родительского прокси PROMIS не включает домен нарушения сна.
|
До 4 месяцев
|
|
EQ-5D-Youth для самоотчета подростков и доверенности лица, осуществляющего уход
Временное ограничение: До 4 месяцев
|
EQ-5D-Y основан на EQ-5D-3L, но оценивает 5 измерений, используя язык, более подходящий для детей/подростков (5 измерений: подвижность, забота о себе, выполнение обычных действий, наличие боли или дискомфорта). , и чувство беспокойства, грусти или несчастья). Для ответа на 5 параметров используется 3-балльная шкала ответов, где более высокие баллы указывают на лучший результат. EQ-5D-Y также имеет прокси-версию, которая оценивает те же домены, что и EQ-5D-Y. |
До 4 месяцев
|
|
Общее впечатление о тяжести симптомов
Временное ограничение: До 4 месяцев
|
Всем трем группам участников будет выставлен один вопрос с просьбой оценить общую тяжесть испытываемых симптомов.
Этот пункт включает 5 вариантов ответа: нет симптомов, легкая, умеренная, тяжелая и очень тяжелая.
Незначительные изменения внесены в формулировку пункта, чтобы учесть различия между самоотчетом взрослого/ребенка и доверенным отчетом опекуна (например, изменение «ваших общих симптомов» на «общие симптомы вашего ребенка»).
|
До 4 месяцев
|
|
Модифицированная тяжесть одышки PROMIS для самоотчета взрослых и самоотчетов подростков
Временное ограничение: До 4 месяцев
|
Для оценки конкретного симптома будут использоваться два пункта: одышка. Эти предметы основаны на 2 предметах из банка предметов PROMIS Dyspnea Severity, но с отзывом в течение 24 часов:
Не существует прокси-версии банка элементов PROMIS для оценки степени тяжести одышки, и, таким образом, элементы для определения степени тяжести одышки не будут применяться к лицам, осуществляющим уход, в текущем исследовании. |
До 4 месяцев
|
|
Краткий опросник о боли для самоотчета взрослых и подростков
Временное ограничение: До 4 месяцев
|
BPI представляет собой многокомпонентную оценку боли.
Эта оценка включает в себя 2 области, которые вместе оценивают общее ощущение боли: тяжесть боли и воздействие боли.
В рамках текущего исследования будут введены три пункта BPI: один пункт оценивает боль в ее наибольшей степени за последние 24 часа, один пункт оценивает, где на теле ощущается боль, и один пункт оценивает тип испытываемой боли.
Пункт «Сильнейшая боль» включает 11-балльную шкалу ответов от 0 (нет боли) до 10 (боль настолько сильная, насколько вы можете себе представить).
Диаграмма человеческого тела (спереди и сзади) предоставляется респондентам, чтобы отметить области боли и область, которая болит больше всего.
Респондентам будет предоставлен ряд дескрипторов (например, жжение, утомление и онемение), чтобы указать, относится ли каждое прилагательное к их боли.
Поскольку эта конечная точка не адаптирована для отчетов по доверенности, ее будут заполнять только подростки и взрослые, способные самостоятельно отчитываться.
|
До 4 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Описание изменения КЖСЗ, тяжести симптомов и боли в результате лечения
Временное ограничение: 4 месяца
|
Эти описания будут предоставлены пациентами и опекунами во время качественных интервью. Стенограммы интервью будут закодированы и проанализированы опытными членами группы качественных исследований с использованием подхода тематического анализа, состоящего из двух частей. В дополнение к присвоению данных набору априорных кодов (т. е. кодов, разработанных заранее и связанных с руководством по проведению опроса), исследовательская группа также будет использовать подход обоснованной теории, при котором дополнительные коды будут разработаны и уточнены в процессе работы. -проходной манере, поскольку стенограммы просматриваются и анализируются. Такое сочетание методов кодирования обеспечит учет ключевых аспектов, представляющих интерес (например, концепции, связанные с HRQoL, тяжестью симптомов и болью), оставляя при этом место для новых описаний и опыта. |
4 месяца
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Другие идентификационные номера исследования
- CBYL719A0US14
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .