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Gesundheitsbezogene Lebensqualität, Symptomschwere und Schmerzen bei Patienten mit PIK3CA-bedingtem Überwucherungsspektrum: Eine Beobachtungsstudie mit gemischten Methoden

18. Juni 2025 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Gesundheitsbezogene Lebensqualität, Schwere der Symptome und Schmerzen bei Patienten, die mit Alpelisib wegen PIK3CA-bedingtem Überwucherungsspektrum behandelt wurden: Eine Beobachtungsstudie mit gemischten Methoden

Dies ist eine Mixed-Methods-Beobachtungsstudie, die sowohl qualitative Interviews als auch eine quantitative Datenerhebung durch eine webbasierte Längsschnittstudie (Tag 1, Monate 2 und 4) umfasst.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie wird qualitative Daten durch Interviews mit Patienten und Pflegekräften und qualitative Daten durch eine webbasierte Längsschnittbefragung sammeln.

Beide Teile der Studie sind darauf ausgelegt, Informationen zu HRQoL, Schweregrad der Symptome und Schmerzen bei Patienten mit PROS zu sammeln, die in den USA mit Alpelisib behandelt werden. Darüber hinaus werden auch Patienten, die nicht mit Alpelisib behandelt wurden, am quantitativen Teil der Studie teilnehmen, indem sie Daten zu HRQoL, Schweregrad der Symptome und Schmerzen bereitstellen, die aus einer einzigen Verabreichung der webbasierten Umfrage stammen.

Fünfzehn mit Alpelisib behandelte Teilnehmer werden rekrutiert, um an einem einstündigen qualitativen Einzelgespräch teilzunehmen, das vom Hausarzt geplant und von einem ausgebildeten qualitativen QM-Forscher durchgeführt wird. Diese Untergruppe von 15 Teilnehmern wird das erste Online-Assessment 1 Woche nach dem Interview absolvieren, um eine Verzerrung ihrer Umfrageantworten aufgrund der Interviewerfahrung zu vermeiden. Diejenigen, die nicht am qualitativen Interview teilnehmen, werden angewiesen, die Online-Umfrage bei der Registrierung auszufüllen (d. h. Tag 1, Monat 2, Monat 4 in Bezug auf die Zeit seit der Registrierung im quantitativen Teil, der unabhängig von der Zeit seit Beginn ist Behandlung). Alle Teilnehmer werden angewiesen, die Online-Umfrage auszufüllen, auf die über einen Weblink zugegriffen wird.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

77

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • New Jersey
      • East Hanover, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07936
        • Novartis Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre bis 99 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Es werden drei Gruppen von Teilnehmern aufgenommen:

  • Erwachsene mit PROS, die in der Lage sind, die erforderlichen klinischen Ergebnisbewertungen (Selbstbericht für Erwachsene) selbstständig durchzuführen
  • Jugendliche im Alter zwischen 12 und 17 (einschließlich) mit PROS, die in der Lage sind, die erforderlichen klinischen Ergebnisbewertungen, wie von einem Erziehungsberechtigten beurteilt, selbstständig durchzuführen (Selbstauskunft von Jugendlichen).
  • Betreuer von Kindern/Jugendlichen mit PROS (Caregivers Proxy-Report). Dies müssen Eltern oder Erziehungsberechtigte sein, deren Kinder zwischen 5 und 11 Jahre alt sind, oder Jugendliche zwischen 12 und 17 Jahren, die nicht in der Lage sind, die erforderlichen klinischen Ergebnisbewertungen selbstständig durchzuführen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Erwachsene Patienten:

  • Mindestens 18 Jahre alt

  • Selbstberichte, bei denen eines der folgenden Syndrome diagnostiziert wurde:

    • Klippel-Trenaunay-Syndrom (KTS)
    • Angeborene lipomatöse Überwucherung, vaskuläre Fehlbildungen, epidermale Nävi, Skoliose/Skelett und Wirbelsäule (CLOVES-Syndrom)
    • Isolierte lymphatische Malformation (ILM)
    • Megalenzephalie-kapillare Malformation (MCAP oder M-CM)
    • Hemimegalenzephalie (HME)/dysplastische Megalenzephalie (DMEG)/fokale kortikale Dysplasie Typ II
    • Hemihyperplasie-Multiple Lipomatose (HHML)
    • Gesichtsinfiltrierende Lipomatose (FIL)
    • Fibradiöse Gefäßanomalie (FAVA)
    • Makrodaktylie
    • Hemihyperplasie (muskuläre HH)
    • Fibradiöse Hyperplasie oder Überwucherung (FAO)
    • Kapillarfehlbildung der Unterlippe, lymphatische Fehlbildung von Gesicht und Hals, Asymmetrie von Gesicht und Gliedmaßen und partielle oder generalisierte Überwucherung (CLAPO-Syndrom)
    • Epidermaler Nävus, gutartige lichenoide Keratose oder seborrhoische Keratose
  • Kann sich auf Englisch unterhalten und Umfragefragen lesen/beantworten
  • Bereit und in der Lage, eine informierte Einwilligung zu erteilen

Jugendliche Patienten

  • Zwischen 12 und 17 Jahren

  • Selbstberichte, bei denen eines der folgenden Syndrome diagnostiziert wurde:

    • Klippel-Trenaunay-Syndrom (KTS)
    • Angeborene lipomatöse Überwucherung, vaskuläre Fehlbildungen, epidermale Nävi, Skoliose/Skelett und Wirbelsäule (CLOVES-Syndrom)
    • Isolierte lymphatische Malformation (ILM)
    • Megalenzephalie-kapillare Malformation (MCAP oder M-CM)
    • Hemimegalenzephalie (HME)/dysplastische Megalenzephalie (DMEG)/fokale kortikale Dysplasie Typ II
    • Hemihyperplasie-Multiple Lipomatose (HHML)
    • Gesichtsinfiltrierende Lipomatose (FIL)
    • Fibradiöse Gefäßanomalie (FAVA)
    • Makrodaktylie
    • Hemihyperplasie (muskuläre HH)
    • Fibradiöse Hyperplasie oder Überwucherung (FAO)
    • Kapillarfehlbildung der Unterlippe, lymphatische Fehlbildung von Gesicht und Hals, Asymmetrie von Gesicht und Gliedmaßen und partielle oder generalisierte Überwucherung (CLAPO-Syndrom)
    • Epidermaler Nävus, gutartige lichenoide Keratose oder seborrhoische Keratose
  • Kann sich selbstständig auf Englisch unterhalten und Umfragefragen lesen/beantworten, wie vom Erziehungsberechtigten beurteilt
  • Zusage bereit und in der Lage
  • Hat einen Elternteil/Erziehungsberechtigten, der in der Lage und willens ist, dem Jugendlichen die Erlaubnis zur Teilnahme zu erteilen

Betreuer

  • Mindestens 18 Jahre alt

  • Ist ein Elternteil/Erziehungsberechtigter eines Kindes/Jugendlichen, bei dem eines der folgenden Syndrome diagnostiziert wurde:

    • Klippel-Trenaunay-Syndrom (KTS)
    • Angeborene lipomatöse Überwucherung, vaskuläre Fehlbildungen, epidermale Nävi, Skoliose/Skelett und Wirbelsäule (CLOVES-Syndrom)
    • Isolierte lymphatische Malformation (ILM)
    • Megalenzephalie-kapillare Malformation (MCAP oder M-CM)
    • Hemimegalenzephalie (HME)/dysplastische Megalenzephalie (DMEG)/fokale kortikale Dysplasie Typ II
    • Hemihyperplasie-Multiple Lipomatose (HHML)
    • Gesichtsinfiltrierende Lipomatose (FIL)
    • Fibradiöse Gefäßanomalie (FAVA)
    • Makrodaktylie
    • Hemihyperplasie (muskuläre HH)
    • Fibradiöse Hyperplasie oder Überwucherung (FAO)
    • Kapillarfehlbildung der Unterlippe, lymphatische Fehlbildung von Gesicht und Hals, Asymmetrie von Gesicht und Gliedmaßen und partielle oder generalisierte Überwucherung (CLAPO-Syndrom)
    • Epidermaler Nävus, gutartige lichenoide Keratose oder seborrhoische Keratose
  • Das Kind ist entweder zwischen 5 und 11 Jahren (einschließlich) oder zwischen 12 und 17 Jahren (einschließlich) alt, kann sich jedoch aufgrund kognitiver Schwierigkeiten nicht selbst melden
  • Kann sich auf Englisch unterhalten und Umfragefragen lesen/beantworten
  • Bereit und in der Lage, eine informierte Einwilligung zu erteilen

Ausschlusskriterien:

Es gibt keine spezifischen Ausschlusskriterien. Teilnehmer können jedoch ausgeschlossen werden, wenn die Quote für die Behandlung mit Alpelisib (60 mit Alpelisib behandelt; 40 nicht mit Alpelisib behandelt) erreicht wurde. Wenn beispielsweise 40 nicht mit Alpelisib behandelte Teilnehmer in die Studie aufgenommen wurden, werden alle weiteren nicht mit Alpelisib behandelten Teilnehmer ausgeschlossen. Mit Alpelisib behandelte Patienten können ebenfalls ausgeschlossen werden, wenn die Quote von 60 Patienten bereits erreicht ist.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
PROS-Patienten, die mit Alpelisib behandelt wurden
Patienten mit PROS, die eine Behandlung mit Alpelisb erhalten
Sonstiges: Alpelisib
Es gab keine Behandlungszuweisung. Patienten, die Alpelisib durch verschreibungspflichtige Verabreichung verabreichten, waren eingeschrieben
PROS-Patienten, die nicht mit Alpelisib behandelt wurden
Patienten mit PROS, die keine Behandlung mit Apelisib erhalten

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
PROMIS-29 + 2-Profil für die Selbstauskunft von Erwachsenen
Zeitfenster: Bis zu 4 Monate

Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS)-29+2-Profil.

Das PROMIS-29 plus 2 Profile v2.1 wurde für Erwachsene ab 18 Jahren entwickelt und umfasst 29 Elemente in den folgenden Bereichen: Depressionen, Angstzustände, körperliche Funktion, Schmerzbeeinträchtigung, Müdigkeit, Schlafstörungen, Fähigkeit zur Teilnahme an sozialen Rollen und Aktivitäten, kognitive Funktion auf einer Skala von 1 (am schlechtesten) bis 5 (am besten) und Schmerzintensität (auf einer Skala von 0 (kein Schmerz) bis 10 (stärkster vorstellbarer Schmerz).
Bis zu 4 Monate
EQ-5D-5L für den Selbstbericht von Erwachsenen
Zeitfenster: Bis zu 4 Monate
Die EuroQoL-5-Dimension (EQ-5D-5L) ist ein einfaches, generisches Maß, das nur 5 grundlegende Bereiche umfasst, die vielen generischen Gesundheitszustandsmaßen gemeinsam sind: Mobilität, Selbstversorgung, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Unbehagen und Angst/Depression. Das in dieser Studie verwendete Formular (EQ-5D-5L) hat 5 Antwortkategorien für jede Dimension (keine Probleme, leichte Probleme, mittlere Probleme, schwere Probleme und extreme Probleme). Der EQ-5D-5L wurde für den Abschluss durch Erwachsene entwickelt
Bis zu 4 Monate
PROMIS pädiatrisches Profil für jugendlichen Selbstbericht und Betreuer-Proxy
Zeitfenster: Bis zu 4 Monate
Das PROMIS Pediatric-25 Profile v2.0 wurde für die Selbstauskunft von Kindern im Alter von 8 bis 17 Jahren entwickelt; Es ist für das Ausfüllen durch einen Elternvertreter im Namen von Kindern im Alter von 5 bis 17 Jahren konzipiert. Diese bewerten depressive Symptome, Angstzustände, körperliche Funktionsmobilität, Schmerzbeeinträchtigung, Müdigkeit, Beziehungen zu Gleichaltrigen auf einer Skala von 1 (am schlimmsten) bis 5 (am besten) und einer Schmerzintensitätsskala von 0 (kein Schmerz) bis 10 (stärkster Schmerz, den Sie haben). denken kann). Der Inhalt der pädiatrischen und Eltern-Stellvertreter-Formulare ist identisch, mit Ausnahme geringfügiger Änderungen, um Unterschiede bei den Antwortenden zu berücksichtigen (z. B. „Ich war besorgt“ vs. „Mein Kind war besorgt“).
Bis zu 4 Monate
PROMIS pädiatrische Schlafstörung für den Selbstbericht von Jugendlichen und den Betreuer-Proxy
Zeitfenster: Bis zu 4 Monate
Die PROMIS-Schlafstörungs-Kurzform umfasst 4 Items, die Einschlafschwierigkeiten, Durchschlafstörungen, Schlafprobleme und Schlafstörungen auf einer Skala von 1 (am schlechtesten) bis 5 (am besten) bewerten. Um eine ähnliche Domänenabdeckung über die gesamte Stichprobe hinweg zu erreichen, wird das PROMIS-Kurzformular 4a für pädiatrische und Eltern-Proxy-Schlafstörungen an Teilnehmer unter 18 Jahren und Betreuer von Kindern mit PROS verabreicht, da im Gegensatz zum PROMIS-Profil für Erwachsene das pädiatrische Profil und Eltern-Proxy-PROMIS-Profil enthält keine Schlafstörungsdomäne.
Bis zu 4 Monate
EQ-5D-Youth für jugendlichen Selbstbericht und Betreuer-Proxy
Zeitfenster: Bis zu 4 Monate

Der EQ-5D-Y basiert auf dem EQ-5D-3L, bewertet aber die 5 Dimensionen in einer kind-/jugendlichen Sprache (die 5 Dimensionen sind: Mobilität, sich um sich selbst kümmern, gewöhnliche Aktivitäten ausführen, Schmerzen oder Beschwerden haben , und sich besorgt, traurig oder unglücklich fühlen). Die 5 Dimensionen werden anhand einer 3-Punkte-Antwortskala beantwortet, wobei höhere Punktzahlen ein besseres Ergebnis anzeigen.

Das EQ-5D-Y hat auch eine Proxy-Version, die die gleichen Domänen wie das EQ-5D-Y bewertet.
Bis zu 4 Monate
Globaler Eindruck der Symptomschwere
Zeitfenster: Bis zu 4 Monate
Alle 3 Teilnehmergruppen erhalten ein einziges Item, in dem sie um eine Bewertung der Gesamtschwere der erlebten Symptome gebeten werden. Dieses Element umfasst 5 Reaktionsoptionen: keine Symptome, leicht, mäßig, schwer und sehr schwer. Geringfügige Änderungen werden am Wortlaut des Items vorgenommen, um Unterschiede zwischen dem Selbstbericht von Erwachsenen/Kind und dem Bericht der Betreuer zu berücksichtigen (z. B. Änderung von „Ihre Gesamtsymptome“ in „Gesamtsymptome Ihres Kindes“).
Bis zu 4 Monate
Modifizierter PROMIS-Schweregrad der Dyspnoe für den Selbstbericht von Erwachsenen und den Selbstbericht von Jugendlichen
Zeitfenster: Bis zu 4 Monate

Zwei Items werden verwendet, um ein bestimmtes Symptom zu beurteilen: Kurzatmigkeit. Diese Items basieren auf 2 Items in der Promis-Itembank Schweregrad Dyspnoe, aber mit 24-Stunden-Rückruf:

  • Kurzatmigkeit beim Hinaufgehen von 10 Stufen
  • Kurzatmigkeit beim Sprechen beim Gehen Die 2 PROMIS-Schwere-Items der Atemnot werden anhand einer 5-stufigen Antwortskala beantwortet: Keine Kurzatmigkeit, Leichte Kurzatmigkeit, Mäßige Kurzatmigkeit, Starke Kurzatmigkeit, Ich habe dies nicht gemacht die letzten 24 Stunden.

Es gibt keine Proxy-Version der PROMIS-Itembank zum Schweregrad der Dyspnoe, und daher werden die Items zum Schweregrad der Dyspnoe den pflegenden Teilnehmern der aktuellen Studie nicht verabreicht.
Bis zu 4 Monate
Kurzes Schmerzinventar für den Selbstbericht von Erwachsenen und den Selbstbericht von Jugendlichen
Zeitfenster: Bis zu 4 Monate
Der BPI ist eine Multi-Item-Beurteilung von Schmerzen. Diese Bewertung umfasst zwei Bereiche, die zusammen das gesamte Schmerzempfinden bewerten: Schmerzstärke und Schmerzinterferenz. Im Rahmen der aktuellen Studie werden drei BPI-Elemente verabreicht: Ein Element bewertet die schlimmsten Schmerzen in den letzten 24 Stunden, ein Element bewertet, wo am Körper Schmerzen aufgetreten sind, und ein Element bewertet die Art des Schmerzes, der empfunden wird. Das Element mit den schlimmsten Schmerzen umfasst eine 11-Punkte-Antwortskala, die von 0 (keine Schmerzen) bis 10 (Schmerzen so schlimm, wie Sie es sich vorstellen können) reicht. Den Helfern wird ein Diagramm des menschlichen Körpers (Vorder- und Rückseite) zur Verfügung gestellt, um die Schmerzbereiche und den Bereich, der am meisten schmerzt, zu markieren. Eine Reihe von Deskriptoren (z. B. brennend, ermüdend und taub) wird den Respondern zur Verfügung gestellt, um anzuzeigen, ob jedes Adjektiv auf ihren Schmerz zutrifft. Da dieser Endpunkt nicht für Proxy-Berichte angepasst wurde, wird er nur von Jugendlichen und Erwachsenen ausgefüllt, die in der Lage sind, sich selbst zu melden.
Bis zu 4 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Beschreibung der Veränderung der HRQoL, der Schwere der Symptome und der Schmerzen als Ergebnis der Behandlung
Zeitfenster: 4 Monate

Diese Beschreibungen werden von Patienten und Pflegekräften während qualitativer Interviews bereitgestellt.

Interviewtranskripte werden von erfahrenen Mitgliedern des qualitativen Forschungsteams unter Verwendung eines zweiteiligen thematischen Analyseansatzes kodiert und analysiert. Neben der Zuordnung von Daten zu einer Reihe von A-priori-Codes (d. h. vorab entwickelte und mit dem Interviewleitfaden verknüpfte Codes) wird das Studienteam auch einen Grounded-Theory-Ansatz verwenden, bei dem zusätzliche Codes entwickelt und im Laufe der Zeit verfeinert werden -so wie die Transkripte überprüft und analysiert werden. Diese Mischung aus Codierungsmethoden stellt sicher, dass wichtige Aspekte von Interesse (z. B. Konzepte in Bezug auf HRQoL, Schweregrad der Symptome und Schmerzen) angesprochen werden, während gleichzeitig Raum für neue Beschreibungen und Erfahrungen bleibt, die in Betracht gezogen werden können.
4 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

16. Mai 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

28. Juni 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

28. Juni 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Februar 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. März 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

24. März 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. Juni 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. Juni 2025

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Andere Studien-ID-Nummern

  • CBYL719A0US14

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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