Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Kvalita života související se zdravím, závažnost příznaků a bolest u pacientů se spektrem přerůstání souvisejícím s PIK3CA: observační studie smíšených metod

18. června 2025 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Kvalita života související se zdravím, závažnost příznaků a bolest u pacientů léčených Alpelisibem pro spektrum přerůstání souvisejícího s PIK3CA: observační studie smíšených metod

Jedná se o observační studii se smíšenými metodami, která zahrnuje jak kvalitativní rozhovory, tak kvantitativní sběr dat prostřednictvím webového longitudinálního průzkumu (den 1, měsíce 2 a 4).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie bude shromažďovat kvalitativní data prostřednictvím rozhovorů s pacienty a pečovateli a kvalitativní data prostřednictvím internetového longitudinálního průzkumu.

Obě části studie jsou navrženy tak, aby shromáždily informace o HRQoL, závažnosti symptomů a bolesti u pacientů s PROS, kteří jsou léčeni alpelisibem v USA. Kromě toho se do kvantitativní části studie zapojí také pacienti, kteří nebyli léčeni alpelisibem, a to poskytnutím údajů o HRQoL, závažnosti symptomů a bolesti, shromážděných z jediné administrace webového průzkumu.

Patnáct účastníků léčených alpelisibem bude přijato k účasti na hodinovém, individuálním kvalitativním rozhovoru naplánovaném praktickým lékařem a vedeném vyškoleným kvalitativním výzkumníkem QM. Tato podskupina 15 účastníků dokončí první online hodnocení 1 týden po rozhovoru, aby se předešlo zkreslení jejich odpovědí v průzkumu kvůli zkušenostem s rozhovorem. Ti, kteří se nezúčastní kvalitativního rozhovoru, budou po přihlášení přesměrováni k vyplnění online průzkumu (tj. 1. den, 2. měsíc, 4. měsíc ve vztahu k době od přihlášení v kvantitativní části, která je nezávislá na čase od začátku léčba). Všichni účastníci budou přesměrováni k vyplnění online průzkumu, který bude zpřístupněn prostřednictvím webového odkazu.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

77

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New Jersey
      • East Hanover, New Jersey, Spojené státy, 07936
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 99 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Budou zahrnuty tři skupiny účastníků:

  • Dospělí s PROS, kteří jsou schopni samostatně dokončit požadovaná hodnocení klinického výsledku (sebehodnocení dospělých)
  • Dospívající ve věku od 12 do 17 let (včetně) s PROS, kteří jsou schopni samostatně vypracovat požadovaná hodnocení klinického výsledku, jak je posoudí zákonný zástupce (samotná zpráva adolescentů).
  • Pečovatelé o děti/dospívající s PROS (pečovatelé proxy-report). musí jít o rodiče nebo zákonné zástupce, jejichž děti jsou ve věku od 5 do 11 let, nebo o mladistvé ve věku 12 až 17 let, kteří nejsou schopni samostatně provést požadované Hodnocení klinického výsledku.

Popis

Kritéria pro zařazení:

Dospělí pacienti:

  • Minimálně 18 let

  • Sebehlásí, že byl diagnostikován 1 z následujících syndromů:

    • Klippel-Trenaunayův syndrom (KTS)
    • Vrozený lipomatózní přerůst, cévní malformace, epidermální nevi, skolióza/kostele a páteře (CLOVES syndrom)
    • Izolovaná lymfatická malformace (ILM)
    • Megalencefalie-kapilární malformace (MCAP nebo M-CM)
    • Hemimegalencefalie (HME)/Dysplastická megalencefalie (DMEG)/Fokální kortikální dysplazie typu II
    • Hemihyperplazie-Multiple Lipomatosis (HHML)
    • Obličejová infiltrující lipomatóza (FIL)
    • Fibroadipózní vaskulární anomálie (FAVA)
    • Makodaktylie
    • Hemihyperplazie (svalová HH)
    • Fibroadipózní hyperplazie nebo přerůstání (FAO)
    • Kapilární malformace dolního rtu, lymfatická malformace obličeje a krku, asymetrie obličeje a končetin a částečný nebo generalizovaný přerůst (CLAPO syndrom)
    • Epidermální nevus, benigní lichenoidní keratóza nebo seboroická keratóza
  • Umět konverzovat a číst/odpovídat na otázky průzkumu v angličtině
  • Ochotný a schopný poskytnout informovaný souhlas

Dospívající pacienti

  • Ve věku od 12 do 17 let

  • Sebehlásí, že byl diagnostikován s jedním z následujících syndromů:

    • Klippel-Trenaunayův syndrom (KTS)
    • Vrozený lipomatózní přerůst, cévní malformace, epidermální nevi, skolióza/kostele a páteře (CLOVES syndrom)
    • Izolovaná lymfatická malformace (ILM)
    • Megalencefalie-kapilární malformace (MCAP nebo M-CM)
    • Hemimegalencefalie (HME)/Dysplastická megalencefalie (DMEG)/Fokální kortikální dysplazie typu II
    • Hemihyperplazie-Multiple Lipomatosis (HHML)
    • Obličejová infiltrující lipomatóza (FIL)
    • Fibroadipózní vaskulární anomálie (FAVA)
    • Makodaktylie
    • Hemihyperplazie (svalová HH)
    • Fibroadipózní hyperplazie nebo přerůstání (FAO)
    • Kapilární malformace dolního rtu, lymfatická malformace obličeje a krku, asymetrie obličeje a končetin a částečný nebo generalizovaný přerůst (CLAPO syndrom)
    • Epidermální nevus, benigní lichenoidní keratóza nebo seboroická keratóza
  • Schopnost samostatně konverzovat a číst/odpovídat na otázky průzkumu v angličtině podle posouzení opatrovníka
  • Ochotný a schopný poskytnout souhlas
  • Má rodiče/zákonného zástupce, který je schopen a ochoten poskytnout dospívajícímu povolení k účasti

Pečovatelé

  • Minimálně 18 let

  • Je rodič/zákonný zástupce dítěte/dospívajícího, u kterého byl diagnostikován jeden z následujících syndromů:

    • Klippel-Trenaunayův syndrom (KTS)
    • Vrozený lipomatózní přerůst, cévní malformace, epidermální nevi, skolióza/kostele a páteře (CLOVES syndrom)
    • Izolovaná lymfatická malformace (ILM)
    • Megalencefalie-kapilární malformace (MCAP nebo M-CM)
    • Hemimegalencefalie (HME)/Dysplastická megalencefalie (DMEG)/Fokální kortikální dysplazie typu II
    • Hemihyperplazie-Multiple Lipomatosis (HHML)
    • Obličejová infiltrující lipomatóza (FIL)
    • Fibroadipózní vaskulární anomálie (FAVA)
    • Makodaktylie
    • Hemihyperplazie (svalová HH)
    • Fibroadipózní hyperplazie nebo přerůstání (FAO)
    • Kapilární malformace dolního rtu, lymfatická malformace obličeje a krku, asymetrie obličeje a končetin a částečný nebo generalizovaný přerůst (CLAPO syndrom)
    • Epidermální nevus, benigní lichenoidní keratóza nebo seboroická keratóza
  • Dítě je buď ve věku od 5 do 11 let (včetně), nebo ve věku od 12 do 17 let (včetně), ale není schopno se hlásit kvůli kognitivním potížím
  • Umět konverzovat a číst/odpovídat na otázky průzkumu v angličtině
  • Ochotný a schopný poskytnout informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

Neexistují žádná specifická kritéria vyloučení. Účastníci však mohou být vyloučeni, pokud bylo dosaženo kvóty související s léčbou alpelisibem (60 léčených alpelisibem; 40 neléčených alpelisibem). Například, pokud bylo do studie přijato 40 účastníků neléčených alpelisibem, budou vyloučeni další účastníci, kteří nebyli léčeni alpelisibem. Pacienti léčení alpelisibem mohou být podobně vyloučeni, pokud již bylo dosaženo kvóty 60 pacientů.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
PROS pacienti léčení alpelisibem
Pacienti s PROS, kteří jsou léčeni alpelisbem
Jiný: Alpelisib
Nebyla žádná alokace léčby. Pacienti s podáváním alpelisibu na předpis, kteří byli zapojeni do programu ALPARTISIB spravovaného přístupu společnosti Novartis
PROS pacienti neléčení alpelisibem
Pacienti s PROS, kteří nedostávají léčbu apelisibem

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Profil PROMIS-29 + 2 pro vlastní hlášení dospělých
Časové okno: Až 4 měsíce

Informační systém měření výsledků hlášených pacientem (PROMIS) - 29 +2 profil.

PROMIS-29 plus 2 Profile v2.1 je určen pro dospělé ve věku ≥ 18 let a zahrnuje 29 položek v následujících oblastech: deprese, úzkost, fyzické funkce, interference bolesti, únava, poruchy spánku, schopnost účastnit se sociálních rolí a aktivity, kognitivní funkce na stupnici od 1 (nejhorší) do 5 (nejlepší) a intenzita bolesti (na stupnici od 0 (žádná bolest) do 10 (nejhorší představitelná bolest).
Až 4 měsíce
EQ-5D-5L pro vlastní hlášení dospělých
Časové okno: Až 4 měsíce
Dimenze EuroQoL-5 (EQ-5D-5L) je jednoduché, obecné měřítko, které zahrnuje pouze 5 základních domén společných mnoha obecným měřítkům zdravotního stavu: mobilita, sebepéče, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí a úzkost/deprese. Formulář použitý v této studii (EQ-5D-5L) má 5 kategorií odezvy pro každou dimenzi (žádné problémy, mírné problémy, střední problémy, vážné problémy a extrémní problémy). EQ-5D-5L byl vyvinut pro dokončení dospělými
Až 4 měsíce
PROMIS pediatrický profil pro adolescentní self-Report a Caregiver-Proxy
Časové okno: Až 4 měsíce
PROMIS Pediatric-25 Profile v2.0 je navržen pro sebe-hlášení dětmi ve věku 8-17 let; Je navržena tak, aby ji vyplnil zmocněnec rodičů jménem dětí ve věku 5–17 let. Ty hodnotí depresivní symptomy, úzkost, fyzickou pohyblivost, interferenci bolesti, únavu, vztahy s vrstevníky na stupnici od 1 (nejhorší) do 5 (nejlepší) a stupnici intenzity bolesti v rozsahu od 0 (žádná bolest) do 10 (nejhorší bolest, kterou ucítíte může myslet). Obsah formulářů pro děti a rodiče je totožný, s výjimkou drobných úprav, které zohledňují rozdíly mezi respondenty (např. „Měl jsem strach“ vs. „Moje dítě mělo obavy“).
Až 4 měsíce
PROMIS dětská porucha spánku pro adolescentní self-report a zástupce pečovatele
Časové okno: Až 4 měsíce
Krátký formulář PROMIS pro poruchy spánku obsahuje 4 položky, které hodnotí potíže s usínáním, přes noc, problémy se spánkem a problémy se spánkem na stupnici od 1 (nejhorší) do 5 (nejlepší). Aby se dosáhlo podobného pokrytí domény v celém vzorku, bude PROMIS dětský a rodičovský-zástupný krátký formulář 4a pro poruchy spánku podáván účastníkům mladším 18 let a pečovatelům o děti s PROS, protože na rozdíl od profilu PROMIS pro dospělé bude pediatrický a rodičovský proxy profil PROMIS nezahrnuje doménu rušení spánku.
Až 4 měsíce
EQ-5D-Youth pro dospívající Self-Report a Caregiver-Proxy
Časové okno: Až 4 měsíce

EQ-5D-Y vychází z EQ-5D-3L, ale posuzuje 5 dimenzí pomocí jazyka, který je vhodnější pro děti/dospívající (těch 5 dimenzí je: pohyblivost, péče o sebe, vykonávání běžných činností, bolest nebo nepohodlí a cítit se ustaraný, smutný nebo nešťastný). Na 5 dimenzí se odpovídá pomocí 3bodové škály odpovědí, kde vyšší skóre značí lepší výsledek.

EQ-5D-Y má také proxy verzi, která posuzuje stejné domény jako EQ-5D-Y.
Až 4 měsíce
Globální dojem závažnosti symptomů
Časové okno: Až 4 měsíce
Všem 3 skupinám účastníků bude přidělena jediná položka s žádostí o posouzení celkové závažnosti pociťovaných symptomů. Tato položka obsahuje 5 možností odezvy: žádné příznaky, mírná, střední, závažná a velmi závažná. Ve znění položky byly provedeny drobné úpravy, aby se zohlednily rozdíly mezi sebehodnocením dospělého/dítěte a proxy zprávou pečovatele (např. změna „vaše celkové příznaky“ na „celkové příznaky vašeho dítěte“).
Až 4 měsíce
Modifikovaná závažnost dušnosti PROMIS pro sebehodnocení dospělých a sebehodnocení dospívajících
Časové okno: Až 4 měsíce

K posouzení konkrétního příznaku budou použity dvě položky: dušnost. Tyto položky jsou založeny na 2 položkách v bance položek PROMIS Dyspnea Severity, ale s 24hodinovým stažením:

  • Dušnost při chůzi do 10 schodů
  • Dušnost při mluvení při chůzi 2 položky závažnosti dušnosti PROMIS budou zodpovězeny pomocí 5bodové škály odezvy: Žádná dušnost, Mírná dušnost, Střední dušnost, Silná dušnost, toto jsem neudělal v posledních 24 hodin.

Neexistuje žádná zástupná verze banky položek PROMIS Závažnost dušnosti, a proto položky Závažnost dušnosti nebudou podávány pečujícím účastníkům aktuální studie.
Až 4 měsíce
Stručná inventarizace bolesti pro sebehodnocení dospělých a sebehodnocení dospívajících
Časové okno: Až 4 měsíce
BPI je vícepoložkové hodnocení bolesti. Toto hodnocení zahrnuje 2 domény, které společně hodnotí celkovou zkušenost s bolestí: závažnost bolesti a interference bolesti. V rámci aktuální studie budou podávány tři položky BPI: jedna položka hodnotí bolest v nejhorším stavu za posledních 24 hodin, jedna položka hodnotí, kde na těle bolest pociťuje, a jedna položka hodnotí typ bolesti, která je pociťována. Položka nejhorší bolesti zahrnuje 11bodovou škálu odezvy v rozsahu od 0 (žádná bolest) do 10 (bolest tak silná, jak si dokážete představit). Respondenti mají k dispozici schéma lidského těla (přední a zadní), aby označili oblasti bolesti a oblasti, které bolí nejvíce. Respondentům bude poskytnuta řada deskriptorů (např. pálení, únavnost a znecitlivění), aby uvedli, zda se každé přídavné jméno vztahuje na jejich bolest. Vzhledem k tomu, že tento cílový bod nebyl upraven pro hlášení proxy, vyplní jej pouze dospívající a dospělí, kteří jsou schopni sami hlásit.
Až 4 měsíce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Popis změny HRQoL, závažnosti symptomů a bolesti v důsledku léčby
Časové okno: 4 měsíce

Tyto popisy budou poskytnuty pacienty a pečovateli během kvalitativních rozhovorů.

Přepisy rozhovorů budou kódovány a analyzovány zkušenými členy kvalitativního výzkumného týmu pomocí dvoudílného přístupu tematické analýzy. Kromě přiřazení dat k sadě apriorních kódů (tj. kódů vyvinutých předem a propojených s průvodcem rozhovorů) bude studijní tým používat také přístup zakotvené teorie, ve kterém budou vyvíjeny a zpřesňovány další kódy. - probíhající způsobem, jak jsou přepisy přezkoumávány a analyzovány. Tato kombinace metod kódování zajistí, že budou řešeny klíčové aspekty zájmu (např. koncepty související s HRQoL, závažnost symptomů a bolest), přičemž bude stále ponechán prostor pro nové popisy a zkušenosti, které je třeba vzít v úvahu.
4 měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. května 2022

Primární dokončení (Aktuální)

28. června 2024

Dokončení studie (Aktuální)

28. června 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. února 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. března 2022

První zveřejněno (Aktuální)

24. března 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. června 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. června 2025

Naposledy ověřeno

1. června 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další identifikační čísla studie

  • CBYL719A0US14

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Spektrum přerůstání související s PIK3CA

Klinické studie na Alpelisib

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Angola

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit