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Qualité de vie liée à la santé, gravité des symptômes et douleur chez les patients présentant un spectre de prolifération lié à PIK3CA : une étude observationnelle à méthodes mixtes

13 mars 2024 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals

Qualité de vie liée à la santé, gravité des symptômes et douleur chez les patients traités par l'alpelisib pour le spectre de prolifération lié à PIK3CA : une étude observationnelle à méthodes mixtes

Il s'agit d'une étude observationnelle à méthodes mixtes qui intègre à la fois des entretiens qualitatifs et une collecte de données quantitatives par le biais d'une enquête longitudinale en ligne (jour 1, mois 2 et 4).

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude recueillera des données qualitatives au moyen d'entrevues avec des patients et des soignants et des données qualitatives au moyen d'une enquête longitudinale en ligne.

Les deux parties de l'étude sont conçues pour collecter des informations sur la qualité de vie, la gravité des symptômes et la douleur chez les patients atteints de PROS qui reçoivent un traitement par alpelisib aux États-Unis. De plus, les patients qui n'ont pas été traités par l'alpelisib participeront également à la partie quantitative de l'étude en fournissant des données sur la QVLS, la gravité des symptômes et la douleur, recueillies à partir d'une seule administration de l'enquête en ligne.

Quinze participants traités par alpelisib seront recrutés pour participer à un entretien qualitatif individuel d'une heure programmé par un médecin généraliste et mené par un chercheur qualitatif QM formé. Ce sous-ensemble de 15 participants effectuera la première évaluation en ligne 1 semaine après l'entretien pour éviter de biaiser leurs réponses à l'enquête en raison de l'expérience de l'entretien. Ceux qui ne participent pas à l'entretien qualitatif seront invités à répondre au sondage en ligne lors de l'inscription (c'est-à-dire le jour 1, le mois 2, le mois 4 en référence au temps écoulé depuis l'inscription dans la partie quantitative, qui est indépendante du temps écoulé depuis le début de traitement). Tous les participants seront invités à remplir le sondage en ligne qui sera accessible via un lien Web.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

60

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

  • Nom: Novartis Pharmaceuticals

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • New Jersey
      • East Hanover, New Jersey, États-Unis, 07936
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

5 ans à 99 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Trois groupes de participants seront inclus :

  • Adultes atteints de PROS qui sont capables de remplir indépendamment les évaluations des résultats cliniques requises (auto-évaluation de l'adulte)
  • Adolescents âgés de 12 à 17 ans (inclus), atteints de PROS, capables de remplir de manière indépendante les évaluations des résultats cliniques requises, telles qu'évaluées par un tuteur légal (auto-évaluation de l'adolescent).
  • Aidants d'enfants/adolescents atteints de PROS (rapport par procuration des aidants). ceux-ci doivent être des parents ou des tuteurs légaux dont les enfants sont âgés de 5 à 11 ans, ou des adolescents âgés de 12 à 17 ans qui ne sont pas en mesure de remplir de manière indépendante les évaluations des résultats cliniques requises.

La description

Critère d'intégration:

Patients adultes :

  • Au moins 18 ans

  • Autodéclare avoir été diagnostiqué avec 1 des syndromes suivants :

    • Syndrome de Klippel-Trenaunay (KTS)
    • Prolifération lipomateuse congénitale, malformations vasculaires, naevus épidermiques, scoliose/squelettique et spinale (syndrome CLOVES)
    • Malformation Lymphatique Isolée (MLI)
    • Mégalencéphalie-malformation capillaire (MCAP ou M-CM)
    • Hémimégalencéphalie (HME)/Mégalencéphalie dysplasique (DMEG)/Dysplasie corticale focale de type II
    • Hémihyperplasie-lipomatose multiple (HHML)
    • Lipomatose infiltrante faciale (LIL)
    • Anomalie vasculaire fibro-adipose (FAVA)
    • Macrodactylie
    • Hémihyperplasie (HH musculaire)
    • Hyperplasie fibro-adipose ou prolifération (FAO)
    • Malformation capillaire de la lèvre inférieure, Malformation lymphatique du visage et du cou, Asymétrie du visage et des membres, et Hypertrophie partielle ou généralisée (syndrome CLAPO)
    • Naevus épidermique, kératose lichénoïde bénigne ou kératose séborrhéique
  • Capable de converser et de lire/répondre aux questions du sondage en anglais
  • Volonté et capable de donner un consentement éclairé

Patients adolescents

  • Entre 12 et 17 ans

  • Autodéclare avoir reçu un diagnostic de l'un des syndromes suivants :

    • Syndrome de Klippel-Trenaunay (KTS)
    • Prolifération lipomateuse congénitale, malformations vasculaires, naevus épidermiques, scoliose/squelettique et spinale (syndrome CLOVES)
    • Malformation Lymphatique Isolée (MLI)
    • Mégalencéphalie-malformation capillaire (MCAP ou M-CM)
    • Hémimégalencéphalie (HME)/Mégalencéphalie dysplasique (DMEG)/Dysplasie corticale focale de type II
    • Hémihyperplasie-lipomatose multiple (HHML)
    • Lipomatose infiltrante faciale (LIL)
    • Anomalie vasculaire fibro-adipose (FAVA)
    • Macrodactylie
    • Hémihyperplasie (HH musculaire)
    • Hyperplasie fibro-adipose ou prolifération (FAO)
    • Malformation capillaire de la lèvre inférieure, Malformation lymphatique du visage et du cou, Asymétrie du visage et des membres, et Hypertrophie partielle ou généralisée (syndrome CLAPO)
    • Naevus épidermique, kératose lichénoïde bénigne ou kératose séborrhéique
  • Capable de converser et de lire/répondre aux questions du sondage en anglais de manière indépendante, tel qu'évalué par le tuteur
  • Disposé et capable de donner son assentiment
  • A un parent/tuteur légal qui est capable et désireux de donner la permission à l'adolescent de participer

Aidants

  • Au moins 18 ans

  • Est le parent/tuteur légal d'un enfant/adolescent chez qui on a diagnostiqué l'un des syndromes suivants :

    • Syndrome de Klippel-Trenaunay (KTS)
    • Prolifération lipomateuse congénitale, malformations vasculaires, naevus épidermiques, scoliose/squelettique et spinale (syndrome CLOVES)
    • Malformation Lymphatique Isolée (MLI)
    • Mégalencéphalie-malformation capillaire (MCAP ou M-CM)
    • Hémimégalencéphalie (HME)/Mégalencéphalie dysplasique (DMEG)/Dysplasie corticale focale de type II
    • Hémihyperplasie-lipomatose multiple (HHML)
    • Lipomatose infiltrante faciale (LIL)
    • Anomalie vasculaire fibro-adipose (FAVA)
    • Macrodactylie
    • Hémihyperplasie (HH musculaire)
    • Hyperplasie fibro-adipose ou prolifération (FAO)
    • Malformation capillaire de la lèvre inférieure, Malformation lymphatique du visage et du cou, Asymétrie du visage et des membres, et Hypertrophie partielle ou généralisée (syndrome CLAPO)
    • Naevus épidermique, kératose lichénoïde bénigne ou kératose séborrhéique
  • L'enfant a soit entre 5 et 11 ans (inclus), soit entre 12 et 17 ans (inclus), mais est incapable de se déclarer en raison de difficultés cognitives
  • Capable de converser et de lire/répondre aux questions du sondage en anglais
  • Volonté et capable de donner un consentement éclairé

Critère d'exclusion:

Il n'y a pas de critères d'exclusion spécifiques. Cependant, les participants peuvent être exclus si le quota lié au traitement par l'alpelisib (60 traités par l'alpelisib ; 40 non traités par l'alpelisib) a été atteint. Par exemple, si 40 participants non traités par l'alpelisib ont été recrutés dans l'étude, tout participant supplémentaire non traité par l'alpelisib sera exclu. Les patients traités par alpelisib peuvent être exclus de la même manière si le quota de 60 patients a déjà été atteint.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Patients PROS traités par alpelisib
Patients atteints de PROS qui reçoivent un traitement avec alpelisb
Autre: Alpélisib
Il n'y a pas d'allocation de traitement. Les patients recevant de l'alpelisib sur ordonnance qui participent au programme d'accès géré à l'alpelisib de Novartis seront inscrits
Patients PROS non traités par alpelisib
Patients atteints de PROS qui ne reçoivent pas de traitement par apelisib

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Profil PROMIS-29 + 2 pour l'auto-évaluation des adultes
Délai: Jusqu'à 4 mois

Système d'information sur la mesure des résultats déclarés par les patients (PROMIS)-29 +2 profil.

Le profil PROMIS-29 plus 2 v2.1 est conçu pour les adultes ≥18 ans et comprend 29 éléments dans les domaines suivants : dépression, anxiété, fonction physique, interférence de la douleur, fatigue, troubles du sommeil, capacité à participer à des rôles sociaux et activités, la fonction cognitive sur une échelle de 1 (pire) à 5 (meilleure) et l'intensité de la douleur (sur une échelle allant de 0 (pas de douleur) à 10 (pire douleur imaginable).
Jusqu'à 4 mois
EQ-5D-5L pour l'auto-évaluation des adultes
Délai: Jusqu'à 4 mois
La dimension EuroQoL-5 (EQ-5D-5L) est une mesure générique simple qui ne comprend que 5 domaines de base communs à de nombreuses mesures génériques de l'état de santé : mobilité, soins personnels, activités habituelles, douleur/inconfort et anxiété/dépression. Le formulaire utilisé dans cette étude (EQ-5D-5L) comporte 5 catégories de réponses pour chaque dimension (aucun problème, problèmes légers, problèmes modérés, problèmes graves et problèmes extrêmes). L'EQ-5D-5L a été développé pour être complété par des adultes
Jusqu'à 4 mois
Profil pédiatrique PROMIS pour l'auto-évaluation et la procuration des soignants adolescents
Délai: Jusqu'à 4 mois
Le PROMIS Pediatric-25 Profile v2.0 est conçu pour l'auto-évaluation par les enfants âgés de 8 à 17 ans ; Il est conçu pour être rempli par un parent mandataire au nom des enfants âgés de 5 à 17 ans. Ceux-ci évaluent les symptômes dépressifs, l'anxiété, la fonction physique-mobilité, l'interférence de la douleur, la fatigue, les relations avec les pairs, sur une échelle de 1 (pire) à 5 (meilleure) et une échelle d'intensité de la douleur allant de 0 (pas de douleur) à 10 (pire douleur ressentie). peut penser). Le contenu des formulaires pédiatrique et parent-proxy est identique, à l'exception de modifications mineures pour tenir compte des différences entre les répondants (par exemple, "je me suis senti inquiet" vs "mon enfant s'est senti inquiet").
Jusqu'à 4 mois
Troubles du sommeil pédiatrique PROMIS pour l'auto-évaluation et le soignant par procuration des adolescents
Délai: Jusqu'à 4 mois
Le formulaire abrégé PROMIS sur les troubles du sommeil comprend 4 éléments qui évaluent la difficulté à s'endormir, à dormir toute la nuit, les problèmes de sommeil et les troubles du sommeil sur une échelle de 1 (pire) à 5 (meilleur). Afin d'atteindre une couverture de domaine similaire dans l'ensemble de l'échantillon, le formulaire court 4a sur les troubles du sommeil pédiatrique et proxy du PROMIS sera administré aux participants de moins de 18 ans et aux soignants d'enfants atteints de PROS, car contrairement au profil PROMIS adulte, le profil pédiatrique et le profil PROMIS parent-proxy n'inclut pas de domaine de perturbation du sommeil.
Jusqu'à 4 mois
EQ-5D-Jeunesse pour l'auto-évaluation de l'adolescent et la procuration de l'aidant
Délai: Jusqu'à 4 mois

L'EQ-5D-Y est basé sur l'EQ-5D-3L mais évalue les 5 dimensions en utilisant un langage plus adapté aux enfants/adolescents (les 5 dimensions sont : la mobilité, s'occuper de soi, faire les activités habituelles, avoir des douleurs ou des malaises , et se sentir inquiet, triste ou malheureux). Les 5 dimensions sont répondues à l'aide d'une échelle de réponse à 3 points, où des scores plus élevés indiquent de meilleurs résultats.

L'EQ-5D-Y a également une version proxy qui évalue les mêmes domaines que l'EQ-5D-Y.
Jusqu'à 4 mois
Impression globale de la gravité des symptômes
Délai: Jusqu'à 4 mois
Un seul élément sera envoyé aux 3 groupes de participants, demandant une évaluation de la gravité globale des symptômes ressentis. Cet item comprend 5 options de réponse : aucun symptôme, léger, modéré, sévère et très sévère. Des modifications mineures sont apportées à la formulation de l'élément pour tenir compte des différences entre l'auto-déclaration de l'adulte/enfant et la déclaration par procuration de l'aidant (par exemple, remplacer « vos symptômes généraux » par « les symptômes généraux de votre enfant »).
Jusqu'à 4 mois
Gravité de la dyspnée PROMIS modifiée pour l'auto-évaluation de l'adulte et l'auto-évaluation de l'adolescent
Délai: Jusqu'à 4 mois

Deux items seront utilisés pour évaluer un symptôme précis : l'essoufflement. Ces items sont basés sur 2 items de la banque d'items PROMIS Dyspnea Severity, mais avec un rappel de 24 heures :

  • Essoufflement en montant 10 marches
  • Essoufflement en parlant en marchant Les 2 éléments de gravité de la dyspnée PROMIS recevront une réponse à l'aide d'une échelle de réponse en 5 points : Pas d'essoufflement, Légèrement essoufflé, Modérément essoufflé, Sévèrement essoufflé, Je n'ai pas fait ça en les dernières 24 heures.

Il n'y a pas de version proxy de la banque d'items PROMIS sur la gravité de la dyspnée, et par conséquent, les items sur la gravité de la dyspnée ne seront pas administrés aux soignants participants à l'étude en cours.
Jusqu'à 4 mois
Bref inventaire de la douleur pour l'auto-évaluation de l'adulte et l'auto-évaluation de l'adolescent
Délai: Jusqu'à 4 mois
Le BPI est une évaluation multi-items de la douleur. Cette évaluation comprend 2 domaines qui, ensemble, évaluent l'expérience globale de la douleur : l'intensité de la douleur et l'interférence de la douleur. Trois items BPI seront administrés dans le cadre de l'étude actuelle : un item évalue la douleur à son pire au cours des dernières 24 heures, un item évalue où sur le corps la douleur est ressentie et un item évalue le type de douleur ressentie. L'item de la pire douleur comprend une échelle de réponse en 11 points allant de 0 (pas de douleur) à 10 (douleur aussi intense que vous pouvez l'imaginer). Un schéma du corps humain (avant et arrière) est fourni aux intervenants pour marquer les zones douloureuses et la zone qui fait le plus mal. Une série de descripteurs (par exemple, brûlure, fatigue et engourdissement) sera fournie aux répondants pour indiquer si chaque adjectif s'applique à leur douleur. Comme ce paramètre n'a pas été adapté pour le rapport par procuration, il ne sera rempli que par les adolescents et les adultes capables de s'auto-déclarer.
Jusqu'à 4 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Description du changement de la QVLS, de la gravité des symptômes et de la douleur à la suite du traitement
Délai: 4 mois

Ces descriptions seront fournies par les patients et les soignants lors d'entretiens qualitatifs.

Les transcriptions des entretiens seront codées et analysées par des membres expérimentés de l'équipe de recherche qualitative, en utilisant une approche d'analyse thématique en 2 parties. En plus d'attribuer des données à un ensemble de codes a priori (c. - de manière continue au fur et à mesure que les transcriptions sont examinées et analysées. Cette combinaison de méthodes de codage garantira que les principaux aspects d'intérêt (par exemple, les concepts liés à la QVLS, la gravité des symptômes et la douleur) sont traités tout en laissant de la place pour de nouvelles descriptions et expériences à prendre en compte.
4 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Novartis Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

16 mai 2022

Achèvement primaire (Estimé)

28 juin 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

28 juin 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 février 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

15 mars 2022

Première publication (Réel)

24 mars 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

15 mars 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 mars 2024

Dernière vérification

1 mars 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Autres numéros d'identification d'étude

  • CBYL719A0US14

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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