Terveyteen liittyvä elämänlaatu, oireiden vakavuus ja kipu potilailla, joilla on PIK3CA:han liittyvä liikakasvuspektri: sekamenetelmien havaintotutkimus
Terveyteen liittyvä elämänlaatu, oireiden vakavuus ja kipu potilailla, joita hoidettiin Alpelisibillä PIK3CA:han liittyvän liikakasvuspektrin vuoksi: Havaintotutkimus sekamenetelmillä
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tässä tutkimuksessa kerätään laadullista tietoa haastattelemalla potilaita ja hoitajia ja laadullista tietoa verkkopohjaisen pitkittäistutkimuksen avulla.
Tutkimuksen molemmat osat on suunniteltu keräämään tietoa HRQoL:sta, oireiden vakavuudesta ja kivusta potilailla, joilla on alpelisibihoitoa Yhdysvalloissa. Lisäksi potilaat, joita ei ole hoidettu alpelisibillä, osallistuvat myös tutkimuksen kvantitatiiviseen osaan toimittamalla tietoa HRQoL:stä, oireiden vaikeudesta ja kivusta, jotka on kerätty verkkokyselyn yhdestä annosta.
Viisitoista alpelisibillä hoidettua osallistujaa rekrytoidaan osallistumaan tunnin mittaiseen henkilökohtaiseen kvalitatiiviseen haastatteluun, jonka suunnittelee yleislääkäri ja jonka suorittaa koulutettu QM-kvalitatiivinen tutkija. Tämä 15 osallistujan osajoukko suorittaa ensimmäisen online-arvioinnin viikko haastattelun jälkeen estääkseen heidän kyselyvastaustensa vääristymisen haastattelukokemuksen vuoksi. Ne, jotka eivät osallistu laadulliseen haastatteluun, ohjataan täyttämään verkkokysely ilmoittautumisen yhteydessä (ts. päivä 1, kuukausi 2, kuukausi 4 suhteessa ilmoittautumisen jälkeiseen aikaan kvantitatiivisessa osassa, joka ei ole riippuvainen ajasta alkamisesta hoito). Kaikki osallistujat ohjataan vastaamaan verkkokyselyyn, johon pääsee verkkolinkin kautta.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
New Jersey
-
East Hanover, New Jersey, Yhdysvallat, 07936
- Novartis Investigative Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Mukana on kolme osallistujaryhmää:
- Aikuiset, joilla on PROS ja jotka pystyvät itsenäisesti suorittamaan vaaditut kliiniset tulosarviot (aikuisten itseraportti)
- Nuoret, 12–17-vuotiaat (mukaan lukien), joilla on PROS:t, jotka pystyvät itsenäisesti suorittamaan vaaditut kliinisen lopputuloksen arvioinnit laillisen huoltajan arvioimina (nuorten oma raportti).
- Lasten/nuorten omaishoitajat, joilla on PROS (caregivers proxy-report). näiden on oltava vanhempia tai laillisia huoltajia, joiden lapset ovat 5–11-vuotiaita, tai 12–17-vuotiaita nuoria, jotka eivät pysty itsenäisesti suorittamaan vaadittuja kliinisten tulosten arviointeja.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Aikuiset potilaat:
- Vähintään 18-vuotias
Omat ilmoitukset, joilla on diagnosoitu yksi seuraavista oireyhtymistä:
- Klippel-Trenaunayn oireyhtymä (KTS)
- Synnynnäinen lipomatoottinen liikakasvu, verisuonten epämuodostumat, epidermaalinen nevi, skolioosi/luusto ja selkäranka (CLOVES-oireyhtymä)
- Isolated Lymphatic Epämuodostuma (ILM)
- Megalenkefalia-kapillaari epämuodostuma (MCAP tai M-CM)
- Hemimegalenkefalia (HME) / dysplastinen megalenkefalia (DMEG) / fokaalinen kortikaalinen dysplasia tyyppi II
- Hemihyperplasia-multiple lipomatosis (HHML)
- Kasvojen infiltroiva lipomatoosi (FIL)
- Fibroadipose Vascular Anomalia (FAVA)
- Makrodaktyyli
- Hemihyperplasia (lihasten HH)
- Fibroadipoosi hyperplasia tai liikakasvu (FAO)
- Alahuulen kapillaariepämuodostuma, kasvojen ja kaulan imusolmukkeiden epämuodostumat, kasvojen ja raajojen epäsymmetria ja osittainen tai yleistynyt liikakasvu (CLAPO-oireyhtymä)
- Epidermaalinen nevus, hyvänlaatuinen jäkäläkeratoosi tai seborrooinen keratoosi
- Pystyy keskustelemaan ja lukemaan/vastaamaan kyselyn kysymyksiin englanniksi
- Haluaa ja pystyä antamaan tietoisen suostumuksen
Nuoret potilaat
- 12-17 vuoden iässä
Omat ilmoitukset, joilla on diagnosoitu jokin seuraavista oireyhtymistä:
- Klippel-Trenaunayn oireyhtymä (KTS)
- Synnynnäinen lipomatoottinen liikakasvu, verisuonten epämuodostumat, epidermaalinen nevi, skolioosi/luusto ja selkäranka (CLOVES-oireyhtymä)
- Isolated Lymphatic Epämuodostuma (ILM)
- Megalenkefalia-kapillaari epämuodostuma (MCAP tai M-CM)
- Hemimegalenkefalia (HME) / dysplastinen megalenkefalia (DMEG) / fokaalinen kortikaalinen dysplasia tyyppi II
- Hemihyperplasia-multiple lipomatosis (HHML)
- Kasvojen infiltroiva lipomatoosi (FIL)
- Fibroadipose Vascular Anomalia (FAVA)
- Makrodaktyyli
- Hemihyperplasia (lihasten HH)
- Fibroadipoosi hyperplasia tai liikakasvu (FAO)
- Alahuulen kapillaariepämuodostuma, kasvojen ja kaulan imusolmukkeiden epämuodostumat, kasvojen ja raajojen epäsymmetria ja osittainen tai yleistynyt liikakasvu (CLAPO-oireyhtymä)
- Epidermaalinen nevus, hyvänlaatuinen jäkäläkeratoosi tai seborrooinen keratoosi
- Pystyy keskustelemaan ja lukemaan/vastaamaan kyselyn kysymyksiin itsenäisesti englanniksi huoltajan arvioiden mukaan
- Haluaa ja pystyä antamaan suostumuksen
- Hänellä on vanhempi/laillinen huoltaja, joka pystyy ja haluaa antaa nuorelle luvan osallistua
Omaishoitajat
- Vähintään 18-vuotias
Onko lapsen/nuoren vanhempi/laillinen huoltaja, jolla on diagnosoitu jokin seuraavista oireyhtymistä:
- Klippel-Trenaunayn oireyhtymä (KTS)
- Synnynnäinen lipomatoottinen liikakasvu, verisuonten epämuodostumat, epidermaalinen nevi, skolioosi/luusto ja selkäranka (CLOVES-oireyhtymä)
- Isolated Lymphatic Epämuodostuma (ILM)
- Megalenkefalia-kapillaari epämuodostuma (MCAP tai M-CM)
- Hemimegalenkefalia (HME) / dysplastinen megalenkefalia (DMEG) / fokaalinen kortikaalinen dysplasia tyyppi II
- Hemihyperplasia-multiple lipomatosis (HHML)
- Kasvojen infiltroiva lipomatoosi (FIL)
- Fibroadipose Vascular Anomalia (FAVA)
- Makrodaktyyli
- Hemihyperplasia (lihasten HH)
- Fibroadipoosi hyperplasia tai liikakasvu (FAO)
- Alahuulen kapillaariepämuodostuma, kasvojen ja kaulan imusolmukkeiden epämuodostumat, kasvojen ja raajojen epäsymmetria ja osittainen tai yleistynyt liikakasvu (CLAPO-oireyhtymä)
- Epidermaalinen nevus, hyvänlaatuinen jäkäläkeratoosi tai seborrooinen keratoosi
- Lapsi on joko 5-11-vuotias (mukaan lukien) tai 12-17-vuotias (mukaan lukien), mutta ei pysty ilmoittamaan itseään kognitiivisten vaikeuksien vuoksi
- Pystyy keskustelemaan ja lukemaan/vastaamaan kyselyn kysymyksiin englanniksi
- Haluaa ja pystyä antamaan tietoisen suostumuksen
Poissulkemiskriteerit:
Mitään erityisiä poissulkemiskriteerejä ei ole. Osallistujat voidaan kuitenkin sulkea pois, jos alpelisibihoitoon liittyvä kiintiö (60 alpelisibillä hoidettua; 40 ei alpelisibillä hoidettua) on saavutettu. Jos esimerkiksi 40 osallistujaa, joita ei ole hoidettu alpelisibillä, on otettu mukaan tutkimukseen, kaikki muut osallistujat, joita ei ole hoidettu alpelisibillä, suljetaan pois. Alpelisibillä hoidetut potilaat voidaan samalla tavoin sulkea pois, jos 60 potilaan kiintiö on jo saavutettu.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Alpelisibillä hoidetut PROS-potilaat
Potilaat, joilla on PROS ja jotka saavat alpelisb-hoitoa
|
Hoitoa koskevaa allokointia ei ollut.
Potilaat, jotka antoivat alpelisibin reseptillä, osallistuivat Novartisin Alpelisib -hallinnoimaan pääsyohjelmaan
|
|
PROS-potilaat, joita ei ole hoidettu alpelisibillä
Pros-potilaat, jotka eivät saa apelisibihoitoa
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
PROMIS-29 + 2 profiili aikuisten itseraportointiin
Aikaikkuna: Jopa 4 kuukautta
|
Potilaiden ilmoittamien tulosten mittaustietojärjestelmä (PROMIS)-29 +2 -profiili. PROMIS-29 plus 2 Profile v2.1 on suunniteltu yli 18-vuotiaille aikuisille ja sisältää 29 kohdetta seuraavilla aloilla: masennus, ahdistus, fyysinen toiminta, kipuhäiriöt, väsymys, unihäiriöt, kyky osallistua sosiaalisiin rooleihin ja aktiviteetit, kognitiiviset toiminnot asteikolla 1 (pahin) 5 (paras) ja kivun voimakkuus (asteikolla 0 (ei kipua) 10:een (pahin kuviteltavissa oleva kipu). |
Jopa 4 kuukautta
|
|
EQ-5D-5L aikuisten itseraportointiin
Aikaikkuna: Jopa 4 kuukautta
|
EuroQoL-5 Dimension (EQ-5D-5L) on yksinkertainen, yleinen mitta, joka sisältää vain 5 perusaluetta, jotka ovat yhteisiä monille yleisille terveydentilamittauksille: liikkuvuus, itsehoito, tavalliset toiminnot, kipu/epämukavuus ja ahdistus/masennus.
Tässä tutkimuksessa käytetyssä lomakkeessa (EQ-5D-5L) on 5 vastausluokkaa jokaiselle ulottuvuudelle (ei ongelmia, vähäisiä ongelmia, kohtalaisia ongelmia, vakavia ongelmia ja äärimmäisiä ongelmia).
EQ-5D-5L on kehitetty aikuisille
|
Jopa 4 kuukautta
|
|
PROMIS-lastenprofiili teini-ikäisten itsensä raportoinnille ja Caregiver-Proxylle
Aikaikkuna: Jopa 4 kuukautta
|
PROMIS Pediatric-25 Profile v2.0 on suunniteltu 8–17-vuotiaiden lasten itsensä raportointiin. Se on suunniteltu vanhemman valtakirjan täyttämiseksi 5–17-vuotiaiden lasten puolesta.
Nämä arvioivat masennusoireita, ahdistusta, fyysistä toimintaa-liikkuvuutta, kivun häiriöitä, väsymystä, vertaissuhteita asteikolla 1 (pahin) 5 (paras) ja kivun intensiteetin asteikolla 0 (ei kipua) 10 (pahin kipu mitä sinulla on) voi ajatella).
Lasten ja vanhemman valtakirjalomakkeen sisältö on identtinen, lukuun ottamatta pieniä muutoksia vastaajien erojen huomioon ottamiseksi (esim. "Olin huolissani" vs. "Lapseni oli huolissaan").
|
Jopa 4 kuukautta
|
|
PROMIS lasten unihäiriö nuorten itseraportoinnissa ja hoitajan välityspalvelimessa
Aikaikkuna: Jopa 4 kuukautta
|
PROMIS-unihäiriö-lyhytlomake sisältää 4 kohtaa, jotka arvioivat nukahtamisvaikeuksia, yöunia, unihäiriöitä ja unihäiriöitä asteikolla 1 (pahin) 5 (paras).
Jotta saavutettaisiin samanlainen verkkoalueen kattavuus koko otoksessa, PROMIS-lasten ja vanhempien ja välityspalvelimen unihäiriöiden lyhyt lomake 4a annetaan alle 18-vuotiaille osallistujille ja PROMIS-lasten hoitajille, koska toisin kuin aikuisten PROMIS-profiilissa, lastenlääkäri ja vanhempi-välityspalvelimen PROMIS-profiili ei sisällä unihäiriöaluetta.
|
Jopa 4 kuukautta
|
|
EQ-5D-Youth nuorille Self-Report ja Caregiver-Proxy
Aikaikkuna: Jopa 4 kuukautta
|
EQ-5D-Y perustuu EQ-5D-3L:ään, mutta arvioi 5 ulottuvuutta lapsille/nuorille sopivalla kielellä (5 ulottuvuutta ovat: liikkuvuus, itsestään huolehtiminen, tavallisten toimintojen tekeminen, kipu tai epämukavuus , ja tunnet itsesi huolestuneeksi, surulliseksi tai onnettomaksi). Viiteen ulottuvuuteen vastataan 3-pisteen vastausasteikolla, jossa korkeammat pisteet osoittavat parempaa lopputulosta. EQ-5D-Y:ssä on myös välityspalvelinversio, joka arvioi samat alueet kuin EQ-5D-Y. |
Jopa 4 kuukautta
|
|
Maailmanlaajuinen vaikutelma oireiden vakavuudesta
Aikaikkuna: Jopa 4 kuukautta
|
Kaikille kolmelle osallistujaryhmälle lähetetään yksi kohde, jossa pyydetään arviota kokeneiden oireiden yleisestä vaikeudesta.
Tämä kohde sisältää 5 vastausvaihtoehtoa: ei oireita, lievä, kohtalainen, vaikea ja erittäin vaikea.
Kohteen sanamuotoon on tehty pieniä muutoksia, jotta voidaan ottaa huomioon erot aikuisen/lapsen omailmoituksen ja hoitajan välitysraportin välillä (esim. "yleisoireesi" muuttaminen sanaksi "lapsesi yleisoireet").
|
Jopa 4 kuukautta
|
|
Muokattu PROMIS-hengityshäiriön vaikeusaste aikuisten omaraportointiin ja nuorten omaan raportointiin
Aikaikkuna: Jopa 4 kuukautta
|
Tietyn oireen arvioimiseen käytetään kahta asiaa: hengenahdistusta. Nämä kohteet perustuvat kahteen kohteeseen PROMIS Dyspnea Severity -tuotepankissa, mutta niillä on 24 tunnin palautusoikeus:
PROMIS Dyspnea Severity -kohdepankista ei ole välitysversiota, joten hengenahdistuksen vakavuuskohteita ei anneta nykyiseen tutkimukseen osallistuville omaishoitajille. |
Jopa 4 kuukautta
|
|
Lyhyt kipukartoitus aikuisten ja nuorten omatoimiraporttiin
Aikaikkuna: Jopa 4 kuukautta
|
BPI on kivun moniosainen arviointi.
Tämä arvio sisältää 2 aluetta, jotka yhdessä arvioivat yleistä kipukokemusta: kivun vakavuus ja kivun häiriöt.
Kolme BPI-kohdetta annetaan osana nykyistä tutkimusta: yksi kohde arvioi kipua pahimmillaan viimeisen 24 tunnin aikana, yksi kohde arvioi, missä kehon kipua on koettu, ja yksi kohde arvioi koetun kivun tyyppiä.
Pahin kipukohde sisältää 11 pisteen vasteasteikon, joka vaihtelee välillä 0 (ei kipua) 10:een (niin paha kipu kuin voit kuvitella).
Vastaajille tarjotaan kaavio ihmiskehosta (edestä ja takaa), jotta he voivat merkitä kipualueet ja alueen, joka sattuu eniten.
Vastaajille tarjotaan joukko kuvauksia (esim. polttava, väsyttävä ja tunnoton), jotta he voivat osoittaa, koskeeko jokainen adjektiivi heidän kipuaan.
Koska tätä päätepistettä ei ole mukautettu välitysraporttia varten, sen täyttävät vain nuoret ja aikuiset, jotka voivat raportoida itse.
|
Jopa 4 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kuvaus hoidon seurauksena tapahtuvasta HRQoL:n, oireiden vakavuuden ja kivun muutoksista
Aikaikkuna: 4 kuukautta
|
Potilaat ja omaishoitajat antavat nämä kuvaukset laadullisten haastattelujen aikana. Kokeneet kvalitatiivisen tutkimusryhmän jäsenet koodaavat ja analysoivat haastattelujen tekstit 2-osaisella temaattisella analyysimenetelmällä. Sen lisäksi, että tutkimusryhmä kohdistaa dataa a priori koodien joukkoon (eli etukäteen kehitettyihin ja haastatteluoppaaseen linkitettyihin koodeihin), tutkimusryhmä käyttää myös perusteltua teorialähestymistapaa, jossa lisäkoodeja kehitetään ja jalostetaan. - Meneillään, kun kopiot tarkistetaan ja analysoidaan. Tämä koodausmenetelmien yhdistelmä varmistaa, että tärkeimmät kiinnostavat näkökohdat (esim. HRQoL:ään liittyvät käsitteet, oireiden vakavuus ja kipu) huomioidaan, mutta silti jätetään tilaa uusille kuvauksille ja kokemuksille. |
4 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muut tutkimustunnusnumerot
- CBYL719A0US14
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .