Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven, ernst van symptomen en pijn bij patiënten met PIK3CA-gerelateerd overgroeispectrum: een observatieonderzoek met gemengde methoden
Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven, ernst van symptomen en pijn bij patiënten behandeld met Alpelisib voor PIK3CA-gerelateerd overgroeispectrum: een observatieonderzoek met gemengde methoden
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Deze studie zal kwalitatieve gegevens verzamelen via interviews met patiënten en zorgverleners en kwalitatieve gegevens via een webgebaseerd longitudinaal onderzoek.
Beide delen van het onderzoek zijn bedoeld om informatie te verzamelen over de kwaliteit van leven, de ernst van de symptomen en pijn bij patiënten met PROS die in de VS met alpelisib worden behandeld. Bovendien zullen patiënten die niet met alpelisib zijn behandeld, ook deelnemen aan het kwantitatieve deel van het onderzoek door gegevens te verstrekken over HRQoL, de ernst van de symptomen en pijn, verzameld uit een enkele administratie van de webgebaseerde enquête.
Vijftien deelnemers die met alpelisib worden behandeld, zullen worden geworven om deel te nemen aan een één-op-één kwalitatief interview van een uur, gepland door de huisarts en uitgevoerd door een getrainde kwalitatieve QM-onderzoeker. Deze subset van 15 deelnemers voltooit de eerste online beoordeling 1 week na het interview om vertekening van hun enquêteantwoorden als gevolg van de interviewervaring te voorkomen. Degenen die niet deelnemen aan het kwalitatieve interview zullen worden gevraagd om de online enquête in te vullen bij inschrijving (d.w.z. dag 1, maand 2, maand 4 met betrekking tot de tijd sinds de inschrijving in kwantitatief deel, wat onafhankelijk is van de tijd sinds het begin van behandeling). Alle deelnemers worden gevraagd om de online enquête in te vullen die toegankelijk is via een weblink.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
New Jersey
-
East Hanover, New Jersey, Verenigde Staten, 07936
- Novartis Investigative Site
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Er zullen drie groepen deelnemers worden opgenomen:
- Volwassenen met PROS die in staat zijn om zelfstandig de vereiste klinische uitkomstbeoordelingen uit te voeren (zelfrapportage door volwassenen)
- Adolescenten in de leeftijd van 12 tot en met 17 jaar met PROS die in staat zijn om zelfstandig de vereiste klinische uitkomstbeoordelingen uit te voeren, zoals beoordeeld door een wettelijke voogd (zelfrapportage van adolescenten).
- Mantelzorgers van kinderen/adolescenten met PROS (zorgverleners proxy-rapport). dit moeten ouders of wettelijke voogden zijn wiens kinderen tussen de 5 en 11 jaar oud zijn, of adolescenten tussen de 12 en 17 jaar die niet in staat zijn zelfstandig de vereiste klinische uitkomstbeoordelingen in te vullen.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Volwassen patiënten:
- Minstens 18 jaar oud
Zelfrapportage met de diagnose van 1 van de volgende syndromen:
- Klippel-Trenaunay-syndroom (KTS)
- Congenitale lipomateuze overgroei, vasculaire misvormingen, epidermale naevi, scoliose/skelet en spinaal (CLOVES-syndroom)
- Geïsoleerde lymfatische malformatie (ILM)
- Megalencefalie-capillaire malformatie (MCAP of M-CM)
- Hemimegalencefalie (HME)/dysplastische megalencefalie (DMEG)/focale corticale dysplasie type II
- Hemihyperplasie - Meervoudige lipomatose (HHML)
- Gezichtsinfiltrerende lipomatose (FIL)
- Fibredipose vasculaire anomalie (FAVA)
- Macrodactylie
- Hemihyperplasie (gespierde HH)
- Fibredipose hyperplasie of overgroei (FAO)
- Capillaire misvorming van de onderlip, lymfatische misvorming van het gezicht en de nek, asymmetrie van het gezicht en de ledematen, en gedeeltelijke of gegeneraliseerde overgroei (CLAPO-syndroom)
- Epidermale naevus, goedaardige lichenoïde keratose of seborroïsche keratose
- In staat zijn om te converseren en enquêtevragen in het Engels te lezen/beantwoorden
- Bereid en in staat om geïnformeerde toestemming te geven
Adolescente patiënten
- Tussen de 12 en 17 jaar
Zelfrapportages zijn gediagnosticeerd met een van de volgende syndromen:
- Klippel-Trenaunay-syndroom (KTS)
- Congenitale lipomateuze overgroei, vasculaire misvormingen, epidermale naevi, scoliose/skelet en spinaal (CLOVES-syndroom)
- Geïsoleerde lymfatische malformatie (ILM)
- Megalencefalie-capillaire malformatie (MCAP of M-CM)
- Hemimegalencefalie (HME)/dysplastische megalencefalie (DMEG)/focale corticale dysplasie type II
- Hemihyperplasie - Meervoudige lipomatose (HHML)
- Gezichtsinfiltrerende lipomatose (FIL)
- Fibredipose vasculaire anomalie (FAVA)
- Macrodactylie
- Hemihyperplasie (gespierde HH)
- Fibredipose hyperplasie of overgroei (FAO)
- Capillaire misvorming van de onderlip, lymfatische misvorming van het gezicht en de nek, asymmetrie van het gezicht en de ledematen, en gedeeltelijke of gegeneraliseerde overgroei (CLAPO-syndroom)
- Epidermale naevus, goedaardige lichenoïde keratose of seborroïsche keratose
- In staat zelfstandig te converseren en enquêtevragen in het Engels te lezen/beantwoorden, zoals beoordeeld door de voogd
- Bereid en in staat om instemming te verlenen
- Heeft een ouder/wettelijke voogd die de adolescent toestemming kan en wil geven om deel te nemen
Verzorgers
- Minstens 18 jaar oud
Is de ouder/wettelijke voogd van een kind/jongere bij wie een van de volgende ziektebeelden is vastgesteld:
- Klippel-Trenaunay-syndroom (KTS)
- Congenitale lipomateuze overgroei, vasculaire misvormingen, epidermale naevi, scoliose/skelet en spinaal (CLOVES-syndroom)
- Geïsoleerde lymfatische malformatie (ILM)
- Megalencefalie-capillaire malformatie (MCAP of M-CM)
- Hemimegalencefalie (HME)/dysplastische megalencefalie (DMEG)/focale corticale dysplasie type II
- Hemihyperplasie - Meervoudige lipomatose (HHML)
- Gezichtsinfiltrerende lipomatose (FIL)
- Fibredipose vasculaire anomalie (FAVA)
- Macrodactylie
- Hemihyperplasie (gespierde HH)
- Fibredipose hyperplasie of overgroei (FAO)
- Capillaire misvorming van de onderlip, lymfatische misvorming van het gezicht en de nek, asymmetrie van het gezicht en de ledematen, en gedeeltelijke of gegeneraliseerde overgroei (CLAPO-syndroom)
- Epidermale naevus, goedaardige lichenoïde keratose of seborroïsche keratose
- Het kind is tussen de 5 en 11 jaar (inclusief) of tussen de 12 en 17 jaar (inclusief), maar kan zichzelf niet rapporteren vanwege cognitieve problemen
- In staat zijn om te converseren en enquêtevragen in het Engels te lezen/beantwoorden
- Bereid en in staat om geïnformeerde toestemming te geven
Uitsluitingscriteria:
Er zijn geen specifieke uitsluitingscriteria. Deelnemers kunnen echter worden uitgesloten als het quotum met betrekking tot alpelisib-behandeling (60 behandeld met alpelisib; 40 niet behandeld met alpelisib) is bereikt. Als bijvoorbeeld 40 deelnemers die niet met alpelisib zijn behandeld, zijn gerekruteerd voor het onderzoek, worden eventuele extra deelnemers die niet met alpelisib zijn behandeld, uitgesloten. Patiënten die met alpelisib worden behandeld, kunnen op dezelfde manier worden uitgesloten als het quotum van 60 patiënten al is bereikt.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Cohort
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
PROS-patiënten behandeld met alpelisib
Patiënten met PROS die behandeld worden met alpelisb
|
Er was geen behandelingstoewijzing.
Patiënten die alpelisib op recept werden toegediend die betrokken waren bij het Alpelisib -beheerde toegangsprogramma van Novartis, waren ingeschreven
|
|
PROS-patiënten die niet met alpelisib worden behandeld
Patiënten met PROS die geen behandeling met apelisib krijgen
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
PROMIS-29 + 2 profiel voor zelfrapportage door volwassenen
Tijdsspanne: Tot 4 maanden
|
Door de patiënt gerapporteerd meetinformatiesysteem (PROMIS) -29 +2 profiel. Het PROMIS-29 plus 2 profiel v2.1 is ontworpen voor volwassenen ≥18 jaar en bevat 29 items in de volgende domeinen: depressie, angst, fysiek functioneren, pijninterferentie, vermoeidheid, slaapstoornissen, vermogen om deel te nemen aan sociale rollen en activiteiten, cognitieve functie op een schaal van 1 (ergst) tot 5 (best), en pijnintensiteit (op een schaal van 0 (geen pijn) tot 10 (ergst denkbare pijn). |
Tot 4 maanden
|
|
EQ-5D-5L voor zelfrapportage door volwassenen
Tijdsspanne: Tot 4 maanden
|
De EuroQoL-5-dimensie (EQ-5D-5L) is een eenvoudige, generieke maatstaf die slechts 5 basisdomeinen omvat die veel algemene gezondheidsstatusmetingen gemeen hebben: mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie.
Het in dit onderzoek gebruikte formulier (EQ-5D-5L) kent per dimensie 5 antwoordcategorieën (geen problemen, lichte problemen, matige problemen, ernstige problemen en extreme problemen).
De EQ-5D-5L is ontwikkeld voor voltooiing door volwassenen
|
Tot 4 maanden
|
|
PROMIS pediatrisch profiel voor zelfrapportage door adolescenten en verzorger-proxy
Tijdsspanne: Tot 4 maanden
|
Het PROMIS Pediatric-25 Profile v2.0 is ontworpen voor zelfrapportage door kinderen van 8-17 jaar; Het is ontworpen om te worden ingevuld door een gevolmachtigde ouder namens kinderen van 5-17 jaar.
Deze beoordelen depressieve symptomen, angst, lichamelijke functie-mobiliteit, pijninterferentie, vermoeidheid, relaties met leeftijdsgenoten, op een schaal van 1 (ergste) tot 5 (beste) en pijnintensiteitsschaal variërend van 0 (geen pijn) tot 10 (ergste pijn die je hebt). kan bedenken).
De inhoud van de pediatrische en ouder-volmachtformulieren is identiek, met uitzondering van kleine aanpassingen om rekening te houden met verschillen in responders (bijv. "Ik voelde me bezorgd" versus "Mijn kind voelde zich bezorgd").
|
Tot 4 maanden
|
|
PROMIS pediatrische slaapstoornis voor zelfrapportage door adolescenten en verzorger-proxy
Tijdsspanne: Tot 4 maanden
|
De verkorte vorm van PROMIS slaapverstoring omvat 4 items die de moeilijkheid om in slaap te vallen, de hele nacht doorslapen, slaapproblemen en slaapproblemen beoordelen op een schaal van 1 (slechtste) tot 5 (beste).
Om een vergelijkbare domeindekking te bereiken in de hele steekproef, wordt het PROMIS Pediatric en Parent-Proxy Sleep Disturbance Short Form 4a toegediend aan deelnemers jonger dan 18 jaar en verzorgers van kinderen met PROS, omdat in tegenstelling tot het PROMIS-profiel voor volwassenen, de pediatrische en ouder-proxy PROMIS-profiel bevat geen slaapverstoringsdomein.
|
Tot 4 maanden
|
|
EQ-5D-Jeugd voor zelfrapportage voor adolescenten en verzorger-proxy
Tijdsspanne: Tot 4 maanden
|
De EQ-5D-Y is gebaseerd op de EQ-5D-3L maar beoordeelt de 5 dimensies met behulp van taal die geschikter is voor kinderen/adolescenten (de 5 dimensies zijn: mobiliteit, voor zichzelf zorgen, gebruikelijke activiteiten uitvoeren, pijn of ongemak hebben en zich bezorgd, verdrietig of ongelukkig voelen). De 5 dimensies worden beantwoord met behulp van een 3-puntsschaal, waarbij hogere scores een betere uitkomst aangeven. De EQ-5D-Y heeft ook een proxyversie die dezelfde domeinen beoordeelt als de EQ-5D-Y. |
Tot 4 maanden
|
|
Globale indruk van de ernst van de symptomen
Tijdsspanne: Tot 4 maanden
|
Een enkel item zal aan alle 3 groepen deelnemers worden voorgelegd, waarin wordt gevraagd om een beoordeling van de algehele ernst van de ervaren symptomen.
Dit item bevat 5 antwoordmogelijkheden: geen symptomen, licht, matig, ernstig en zeer ernstig.
Er zijn kleine wijzigingen aangebracht in de formulering van het item om rekening te houden met verschillen tussen de zelfrapportage van een volwassene/kind en de proxy-rapportage van de verzorger (bijv. het veranderen van "uw algemene symptomen" in "de algemene symptomen van uw kind").
|
Tot 4 maanden
|
|
Gewijzigde PROMIS-ernst van kortademigheid voor zelfrapportage voor volwassenen en zelfrapportage voor adolescenten
Tijdsspanne: Tot 4 maanden
|
Er worden twee items gebruikt om een specifiek symptoom te beoordelen: kortademigheid. Deze items zijn gebaseerd op 2 items in de PROMIS Dyspnea Severity itembank, maar met een 24-uurs recall:
Er is geen proxy-versie van de PROMIS Dyspnoe Severity-itembank, en daarom zullen de dyspnoe-severity-items niet worden toegediend aan zorgverleners die deelnemen aan het huidige onderzoek. |
Tot 4 maanden
|
|
Korte pijninventaris voor zelfrapportage door volwassenen en zelfrapportage door adolescenten
Tijdsspanne: Tot 4 maanden
|
De BPI is een beoordeling van pijn met meerdere items.
Deze beoordeling omvat 2 domeinen die samen de algehele pijnervaring beoordelen: pijnernst en pijninterferentie.
Er zullen drie BPI-items worden afgenomen als onderdeel van het huidige onderzoek: één item beoordeelt de pijn op zijn ergst in de afgelopen 24 uur, één item beoordeelt waar op het lichaam pijn wordt ervaren en één item beoordeelt het soort pijn dat wordt ervaren.
Het item voor de ergste pijn omvat een 11-punts antwoordschaal die loopt van 0 (geen pijn) tot 10 (pijn zo erg als u zich kunt voorstellen).
Een diagram van het menselijk lichaam (voor- en achterkant) is beschikbaar voor hulpverleners om de pijngebieden en het gebied dat het meest pijn doet te markeren.
Een reeks descriptoren (bijv. brandend, vermoeiend en gevoelloos) wordt aan de respondenten gegeven om aan te geven of elk bijvoeglijk naamwoord van toepassing is op hun pijn.
Aangezien dit eindpunt niet is aangepast voor proxyrapportage, zal het alleen worden ingevuld door adolescenten en volwassenen die in staat zijn om zichzelf te rapporteren.
|
Tot 4 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Beschrijving van verandering in HRQoL, ernst van de symptomen en pijn als gevolg van de behandeling
Tijdsspanne: 4 maanden
|
Deze beschrijvingen zullen door patiënten en zorgverleners worden verstrekt tijdens kwalitatieve interviews. Interviewtranscripten zullen worden gecodeerd en geanalyseerd door ervaren leden van het kwalitatieve onderzoeksteam, met behulp van een 2-delige thematische analysebenadering. Naast het toekennen van gegevens aan een set van a priori codes (d.w.z. vooraf ontwikkelde codes die gekoppeld zijn aan de interviewgids), zal het onderzoeksteam ook een gefundeerde theoriebenadering gebruiken, waarbij aanvullende codes zullen worden ontwikkeld en verfijnd in een op manier waarop de transcripties worden beoordeeld en geanalyseerd. Deze mix van coderingsmethoden zorgt ervoor dat belangrijke aspecten die van belang zijn (bijv. concepten met betrekking tot HRQoL, ernst van symptomen en pijn) worden behandeld, terwijl er nog steeds ruimte is voor nieuwe beschrijvingen en ervaringen die kunnen worden overwogen. |
4 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Andere studie-ID-nummers
- CBYL719A0US14
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .