CNS10-NPC-GDNF ALS용 운동피질에 전달
2025년 8월 14일 업데이트: Clive Svendsen, Cedars-Sinai Medical Center
근위축성 측삭 경화증 치료를 위해 운동 피질에 전달된 아교세포주 유래 신경영양 인자(CNS10-NPC-GDNF)를 분비하는 인간 신경 전구 세포
연구원은 근위축성 측삭 경화증(ALS) 환자의 운동 피질(뇌)에 성장 인자를 생성하도록 조작된 세포 이식의 안전성을 조사하고 있습니다.
세포는 신경계에서 여러 다른 유형의 세포가 될 수 있는 일종의 줄기 세포인 신경 전구 세포라고 합니다.
이 세포들은 특별히 신경 세포의 일종인 성상 세포가 되도록 유도되었습니다.
성장 인자는 신경아교세포주 유래 신경영양 인자(GDNF)라고 합니다.
GDNF는 많은 유형의 신경 세포의 생존을 촉진하는 단백질입니다.
따라서 세포를 "CNS10-NPC-GDNF"라고 합니다.
연구 치료는 척수에 전달하여 사람들에게 테스트되었습니다.
그러나 동물의 운동 피질에만 전달되었습니다.
본 연구에서는 CNS10-NPC-GDNF 세포가 사람의 운동 피질(뇌)에 이식해도 안전한지 알아보고자 합니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 신경퇴행성 질환을 치료하기 위해 운동 피질에 전달된 유전적으로 변형된 전구 세포주를 사용하는 최초의 연구가 될 것입니다. 이것은 GDNF(CNS10-NPC-GDNF)를 발현하는 인간 신경 전구 세포의 두 단계 증량 투여량을 ALS 환자의 운동 피질의 "손잡이" 영역에 일방적으로 전달하는 단계 1/2a, 단일 센터, 안전성 연구입니다. .
모든 적격성 기준을 충족하고 정보에 입각한 동의를 제공하는 피험자는 3개의 순차적 투약 그룹 중 하나에 등록됩니다. 피험자는 각 투약 코호트에서 처음 3명의 피험자에 대해 수술 사이에 최소 1개월 간격으로 순차적으로 치료됩니다. 코호트의 나머지 대상체는 수술 사이에 최소 1주일의 최소 간격으로 치료될 것입니다.
기본 결과:
다음에 의해 평가되는 안전성:
- 부작용 및 심각한 부작용
- 수술 후 MRI 및/또는 CT(조영제 포함) 및 임상적으로 지시된 대로
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
16
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함:
- ALS 진단 확인
- ALS 증상의 지속 기간 ≤ 36개월
- 상지의 진행성 쇠약, EMG는 양쪽 상지에서 탈신경의 증거를 뒷받침함
- 반듯이 누운 상태에서 강제 폐활량 ≥50% 예상 정상
- 연령: 18세 이상
- 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있음
- 연구 장소에 지리적으로 접근할 수 있고 필요한 방문을 위해 연구 장소로 이동할 수 있어야 합니다.
- 연구 참여에 필요한 이동 및 관리를 도와줄 간병인이 있습니다.
- riluzole 및/또는 edaravone을 복용하지 않거나 ≥ 30일 동안 안정적인 용량으로
- 가임 능력이 있는 여성의 경우, 수술 전 임신 테스트 음성 및 시험 기간 동안 피임 사용 의지.
- 현장 PI 및/또는 조사자가 결정한 대로 의학적으로 개두술을 받을 수 있음
- 부위 PI에 의해 결정된 바와 같이 의학적으로 면역억제 요법을 견딜 수 있음
제외:
- 침습적 인공호흡기 사용
- PI의 재량에 따라 연구 참여를 방해할 수 있는 다른 활동성 또는 불안정한 의학적 질병의 진단
다음 조건 중 하나의 존재:
- 현재 약물 또는 알코올 남용
- 알려진 면역결핍 증후군
- 불안정한 건강 상태
- 정신병을 포함한 불안정한 정신과적 질환 및 치료되지 않은 주요우울증이 스크리닝 90일 이내
- 피임을 할 의향이 없는 가임 능력이 있는 사람
- 지난 30일 이내에 연구용 기기/생물학적 제제/의약품을 받았거나 이전에 줄기 세포 치료에 노출된 적이 있는 경우
- 일련의 강도 또는 조정 테스트를 방해하는 상지의 모든 상태
- 조사관이 느끼는 모든 상태는 수술에 합병증을 유발할 수 있습니다.
- 사이트 PI가 느끼는 모든 상태 또는 ALS 질병 표현형은 연구 참여 또는 연구 종점의 해석을 방해할 수 있습니다.
- Beta-Lactam 항생제에 대한 알레르기
- 공여자 특이적 항체(DSA) ≥ 2500MFI 또는 CPRA ≥ 20%
- MRI에 대한 금기 사항
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: CNS10-NPC-GDNF - 그룹 A
한쪽, 운동 피질, 0.25x10^6 세포, 10 µL/사이트, 21개 부위(5.25x10^6 총 세포) - 비주요 손에 해당하는 운동 피질
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CNS10-NPC-GDNF를 운동 피질에 일방적으로 주입
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실험적: CNS10-NPC-GDNF - 그룹 B
한쪽, 운동 피질, 0.5x10^6 cells in 10 µL/site, 21 sites (10.5x10^6 total cells) - 비주요 손에 해당하는 운동 피질
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CNS10-NPC-GDNF를 운동 피질에 일방적으로 주입
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실험적: CNS10-NPC-GDNF - 그룹 C
한쪽 운동 피질, 0.5x10^6 cells in 10 µL/site, 21 sites (10.5x10^6 total cells) - 우세한 손에 해당하는 운동 피질
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CNS10-NPC-GDNF를 운동 피질에 일방적으로 주입
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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부작용 및 심각한 부작용의 발생률 및 치료와의 관계로 평가한 안전성
기간: 수술 후 12개월
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수술 후 12개월
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안전성, 뇌 MRI의 기준선에서 변화로 평가
기간: 수술 후 12개월
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수술 후 12개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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사지 아이소메트릭 강도(ATLIS) 테스트의 정확한 테스트를 통한 힘 생성
기간: ATLIS 테스트는 15개월 동안 7회 수행됩니다.
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ATLIS에 의한 힘 생성 기준선에서 변경
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ATLIS 테스트는 15개월 동안 7회 수행됩니다.
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핀치 강도
기간: 핀치 강도 테스트는 15개월 동안 7회 수행됩니다.
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핀치 강도 기준선에서 변경
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핀치 강도 테스트는 15개월 동안 7회 수행됩니다.
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손/손목 근력
기간: 손/손목 강도 테스트는 15개월 동안 7회 수행됩니다.
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휴대용 동력계를 사용하여 손/손목 근력 기준선에서 변경
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손/손목 강도 테스트는 15개월 동안 7회 수행됩니다.
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복합 운동 활동 전위(CMAP)
기간: CMAP는 15개월 동안 7회 수행됩니다.
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CMAP 기준선에서 변경
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CMAP는 15개월 동안 7회 수행됩니다.
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9홀 페그 테스트를 사용한 기능적 손 평가
기간: 9홀 페그 테스트는 15개월 동안 7회 수행됩니다.
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9홀 페그 테스트 기준선에서 변경
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9홀 페그 테스트는 15개월 동안 7회 수행됩니다.
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PUMNS(Penn Upper Motor Neuron Score)
기간: 품앤스는 15개월간 총 7회 진행됩니다.
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Penn Upper Motor Neuron Score의 기준선에서 변경.
(0-32의 척도, 여기서 0은 정상)
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품앤스는 15개월간 총 7회 진행됩니다.
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손잡이 - 기능적 MRI(fMRI)
기간: fMRI는 15개월 동안 최대 4회 수행됩니다.
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FMRI에 의해 평가된 손 손잡이 영역에서 뇌 활동의 기준선으로부터의 변화
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fMRI는 15개월 동안 최대 4회 수행됩니다.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Richard Lewis, MD, Cedars-Sinai Medical Center
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 5월 8일
기본 완료 (추정된)
2026년 10월 1일
연구 완료 (추정된)
2026년 10월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 12월 21일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 3월 23일
처음 게시됨 (실제)
2022년 4월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 8월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 8월 14일
마지막으로 확인됨
2025년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- STUDY00000278
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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