CNS10-NPC-GDNF Geleverd aan de Motor Cortex voor ALS

opname:

1. Bevestigde diagnose van ALS (Mogelijk, Lab-ondersteunde Probable, Probable of Definite El Escorial Criteria)
2. Duur van ALS-symptomen ≤ 36 maanden
3. Progressieve zwakte in de bovenste ledematen, met door EMG ondersteund bewijs van denervatie in beide bovenste ledematen
4. Geforceerde vitale capaciteit ≥50% van voorspeld normaal in rugligging
5. Leeftijd: 18 jaar of ouder
6. In staat om geïnformeerde toestemming te geven
7. Geografisch toegankelijk zijn voor de onderzoekslocatie en in staat zijn om naar de studielocatie te reizen voor vereiste bezoeken
8. Laat een verzorger helpen bij het transport en de zorg die nodig zijn voor deelname aan het onderzoek
9. Geen riluzol en/of edaravone gebruiken of een stabiele dosis gedurende ≥ 30 dagen
10. Voor vrouwen in de vruchtbare leeftijd, negatieve zwangerschapstest voorafgaand aan de operatie en bereidheid om anticonceptie te gebruiken voor de duur van de proef.
11. Medisch in staat om een ​​craniotomie te ondergaan zoals bepaald door de PI van de locatie en/of onderzoekers
12. Medisch in staat om het regime van immunosuppressie te verdragen zoals bepaald door de PI van de plaats

Uitsluiting:

1. Invasieve beademingshulp gebruiken
2. Diagnose van een andere actieve of onstabiele medische ziekte die studiedeelname kan verstoren naar goeddunken van PI

3. Aanwezigheid van een van de volgende aandoeningen:

   1. Actueel drugs- of alcoholmisbruik
   2. Elk bekend immunodeficiëntiesyndroom
   3. Onstabiele medische toestand
   4. Onstabiele psychiatrische ziekte waaronder psychose en onbehandelde ernstige depressie binnen 90 dagen na screening
4. Personen die kinderen kunnen krijgen en niet bereid zijn anticonceptie toe te passen
5. In de afgelopen 30 dagen een onderzoeksapparaat/biologisch/geneesmiddel ontvangen of een eerdere blootstelling aan stamceltherapie
6. Elke aandoening in de bovenste extremiteiten die seriële kracht- of coördinatietesten uitsluit
7. Elke aandoening die de onderzoekers voelen, kan complicaties voor de operatie opleveren
8. Elke aandoening of het ALS-ziektefenotype waarvan de PI van de locatie denkt dat het deelname aan het onderzoek of de interpretatie van onderzoekseindpunten kan belemmeren
9. Allergie voor Beta-Lactam-antibiotica
10. Donorspecifieke antilichamen (DSA) ≥ 2500MFI of CPRA ≥ 20%
11. Contra-indicaties voor MRI