Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

CNS10-NPC-GDNF A Motor Cortex számára szállítva az ALS-hez

2024. február 5. frissítette: Clive Svendsen, Cedars-Sinai Medical Center

Gliális sejtvonalból származó neurotróf faktort (CNS10-NPC-GDNF) szekretáló humán idegi progenitor sejtek a motoros kéregbe az amiotrófiás laterális szklerózis kezelésére

A kutató az amiotróf laterális szklerózisban (ALS) szenvedő betegek motoros kéregébe (agya) történő átültetésének biztonságosságát vizsgálja. A sejteket idegi progenitor sejteknek nevezik, amelyek olyan őssejttípusok, amelyek az idegrendszer különböző típusú sejtjévé válhatnak. Ezeket a sejteket úgy alakították ki, hogy specifikusan asztrocitákká váljanak, ami egyfajta idegsejt. A növekedési faktort glia sejtvonalból származó neurotróf faktornak vagy GDNF-nek nevezik. A GDNF egy olyan fehérje, amely sokféle idegsejt túlélését segíti elő. Ezért a sejteket "CNS10-NPC-GDNF"-nek nevezik. A vizsgálati kezelést embereken tesztelték, a gerincvelőbe juttatva. Azonban csak az állatok motoros kéregébe szállították. Ebben a tanulmányban azt szeretnénk megtudni, hogy a CNS10-NPC-GDNF sejteket biztonságosan lehet-e átültetni az emberek motoros kéregébe (agyába).

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a tanulmány lesz az első, amely a motoros kéregbe szállított genetikailag módosított progenitor sejtvonalat neurodegeneratív betegség kezelésére alkalmazza. Ez egy 1/2a fázisú, egyközpontos biztonsági vizsgálat két növekvő dózisú, GDNF-et (CNS10-NPC-GDNF) expresszáló humán idegi progenitor sejtekkel, amelyeket egyoldalúan juttattak el ALS-ben szenvedő betegek motoros kéregének "kézgomb" területére. .

Azok az alanyok, akik megfelelnek az összes alkalmassági feltételnek, és tájékozott beleegyezést adtak, a három egymást követő adagolási csoport egyikébe kerülnek be. Az alanyokat egymást követően kezeljük, legalább egy hónapos intervallumot a műtétek között az első három alanynál minden adagolási kohorszban. A kohorsz többi alanyait a műtétek között legalább egy hétnek kell eltelnie.

Elsődleges eredmény:

Biztonság, értékelése szerint:

  • Nemkívánatos események és súlyos nemkívánatos események
  • Operáció utáni MRI és/vagy CT (kontraszttal) és klinikailag indokolt módon

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

16

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90048
        • Toborzás
        • Cedars-Sinai Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
          • Pablo Avalos
          • Telefonszám: 310-248-8584
        • Kutatásvezető:
          • Richard Lewis, MD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Befogadás:

  1. Az ALS megerősített diagnózisa (lehetséges, laboratóriumilag támogatott valószínű, valószínű vagy határozott El Escorial kritérium)
  2. Az ALS-tünetek időtartama ≤ 36 hónap
  3. Progresszív gyengeség a felső végtagokban, az EMG-vel alátámasztott bizonyíték a denervációra mindkét felső végtagon
  4. A kényszerített életkapacitás ≥50%-a a várható normál értéknek fekvő helyzetben
  5. Életkor: 18 év vagy idősebb
  6. Képes tájékozott hozzájárulást adni
  7. Földrajzilag elérhetőnek kell lennie a tanulmányi helyszín számára, és képesnek kell lennie arra, hogy a szükséges látogatásokhoz a tanulmányi helyszínre utazzon
  8. Gondoskodjon a vizsgálatban való részvételhez szükséges szállításról és gondozásról
  9. nem szed riluzolt és/vagy edaravont, vagy nem szed stabil adagot ≥ 30 napig
  10. Fogamzóképes nők esetében negatív terhességi teszt a műtét előtt és hajlandóság a fogamzásgátló alkalmazására a vizsgálat időtartama alatt.
  11. A helyszíni PI és/vagy a nyomozók meghatározása szerint orvosilag alkalmas a koponyavágásra
  12. Orvosilag képes tolerálni az immunszuppressziós rendet, a hely PI által meghatározottak szerint

Kirekesztés:

  1. Invazív lélegeztetési segítség alkalmazása
  2. Más aktív vagy instabil orvosi betegség diagnosztizálása, amely zavarhatja a vizsgálatban való részvételt a PI belátása szerint

  3. Az alábbi feltételek bármelyikének megléte:

    1. Jelenlegi kábítószerrel vagy alkohollal való visszaélés
    2. Bármilyen ismert immunhiányos szindróma
    3. Instabil egészségügyi állapot
    4. Instabil pszichiátriai betegség, beleértve a pszichózist és a kezeletlen súlyos depressziót a szűrést követő 90 napon belül
  4. Fogamzóképes személyek, akik nem hajlandók fogamzásgátlást gyakorolni
  5. Bármilyen vizsgálóeszköz/biológiai/gyógyszer vétele az elmúlt 30 napban, vagy bármilyen korábbi őssejtterápiás expozíció
  6. A felső végtagok bármely olyan állapota, amely kizárja a sorozatos erő- vagy koordinációs vizsgálatot
  7. Bármilyen állapot, amelyet a vizsgálók úgy érzik, komplikációkat okozhat a műtét során
  8. Bármilyen állapot vagy ALS-betegség fenotípusa, amelyet a helyszíni PI úgy érez, zavarhatja a vizsgálatban való részvételt vagy a vizsgálati végpontok értelmezését.
  9. Allergia a béta-laktám antibiotikumokra
  10. Donor specifikus antitestek (DSA) ≥ 2500MFI vagy CPRA ≥ 20%
  11. Az MRI ellenjavallatai

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: CNS10-NPC-GDNF – A csoport
Egyoldali, motoros kéreg, 0,25x10^6 sejt 10 µl-ben/hely, 21 hely (összesen 5,25x10^6 sejt) - A nem domináns kéznek megfelelő motoros kéreg
Biológiai: CNS10-NPC-GDNF
CNS10-NPC-GDNF egyoldalú injekciója a motoros kéregbe
Kísérleti: CNS10-NPC-GDNF – B csoport
Egyoldali, motoros kéreg, 0,5x10^6 sejt 10 µl/helyen, 21 hely (összesen 10,5x10^6 sejt) - A nem domináns kéznek megfelelő motoros kéreg
Biológiai: CNS10-NPC-GDNF
CNS10-NPC-GDNF egyoldalú injekciója a motoros kéregbe
Kísérleti: CNS10-NPC-GDNF – C csoport
Egyoldali motoros kéreg, 0,5x10^6 sejt 10 µl-ben/hely, 21 hely (összesen 10,5x10^6 sejt) - A domináns kéznek megfelelő motoros kéreg
Biológiai: CNS10-NPC-GDNF
CNS10-NPC-GDNF egyoldalú injekciója a motoros kéregbe

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Biztonság, a nemkívánatos események és súlyos nemkívánatos események előfordulási gyakorisága, valamint ezek kezeléssel való kapcsolata alapján értékelve
Időkeret: 12 hónappal a műtét után
12 hónappal a műtét után
Biztonság, az agyi MRI kiindulási értékhez viszonyított változásai alapján
Időkeret: 12 hónappal a műtét után
12 hónappal a műtét után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Erőgenerálás a végtag izometrikus erősségének pontos tesztjével (ATLIS).
Időkeret: Az ATLIS-tesztet 15 hónapon keresztül 7 alkalommal végzik el
Változás az alapvonalhoz képest az ATLIS által végzett erőgeneráláshoz
Az ATLIS-tesztet 15 hónapon keresztül 7 alkalommal végzik el
Pinch Strength
Időkeret: A csípőszilárdság-tesztet 15 hónapon keresztül 7 alkalommal végzik el
Változás az alapvonalhoz képest a becsípés erőssége érdekében
A csípőszilárdság-tesztet 15 hónapon keresztül 7 alkalommal végzik el
Kéz/csukló erőssége
Időkeret: A kéz/csukló erősségi tesztje 15 hónapon keresztül 7 alkalommal történik
Változás a kiindulási értékhez képest a kéz/csukló erejénél a kézi dinamométerrel
A kéz/csukló erősségi tesztje 15 hónapon keresztül 7 alkalommal történik
Összetett motor hatáspotenciál (CMAP)
Időkeret: A CMAP 15 hónapon keresztül 7 alkalommal kerül végrehajtásra
Változás a CMAP alapértékéhez képest
A CMAP 15 hónapon keresztül 7 alkalommal kerül végrehajtásra
Funkcionális kézi értékelések 9 lyukú peg teszttel
Időkeret: A 9 lyukú csapok tesztelését 15 hónap alatt 7 alkalommal végzik el
Változás az alapvonalhoz képest a 9 lyukú csap teszthez
A 9 lyukú csapok tesztelését 15 hónap alatt 7 alkalommal végzik el
Penn Upper Motor Neuron Score (PUMNS)
Időkeret: A PUMNS-t 15 hónapon keresztül 7 alkalommal hajtják végre
Változás a Penn Upper Motor Neuron Score alapértékéhez képest. (0-32-ig terjedő skála, ahol a 0 a normális)
A PUMNS-t 15 hónapon keresztül 7 alkalommal hajtják végre
Kézi gomb – Funkcionális MRI (fMRI)
Időkeret: Az fMRI-t 15 hónapon keresztül legfeljebb 4 alkalommal végzik el
Változások az agyi aktivitásban az alapvonalhoz képest a kézgomb területén fMRI-vel értékelve
Az fMRI-t 15 hónapon keresztül legfeljebb 4 alkalommal végzik el

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Cedars-Sinai Medical Center

Együttműködők

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Richard Lewis, MD, Cedars-Sinai Medical Center

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. május 8.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. szeptember 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. szeptember 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. december 21.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. március 23.

Első közzététel (Tényleges)

2022. április 1.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2024. február 6.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. február 5.

Utolsó ellenőrzés

2024. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • STUDY00000278

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Amiotróf laterális szklerózis

Klinikai vizsgálatok a CNS10-NPC-GDNF

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Singapore

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel