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CNS10-NPC-GDNF Consegnato alla corteccia motoria per la SLA

14 agosto 2025 aggiornato da: Clive Svendsen, Cedars-Sinai Medical Center

Cellule progenitrici neurali umane che secernono il fattore neurotrofico derivato dalla linea cellulare gliale (CNS10-NPC-GDNF) consegnato alla corteccia motoria per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica

Il ricercatore sta esaminando la sicurezza del trapianto di cellule, che sono state ingegnerizzate per produrre un fattore di crescita, nella corteccia motoria (cervello) di pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA). Le cellule sono chiamate cellule progenitrici neurali, che sono un tipo di cellula staminale che può diventare diversi tipi di cellule nel sistema nervoso. Queste cellule sono state derivate per diventare specificamente astrociti, che è un tipo di cellula neurale. Il fattore di crescita è chiamato fattore neurotrofico derivato dalla linea cellulare gliale o GDNF. GDNF è una proteina che promuove la sopravvivenza di molti tipi di cellule neurali. Pertanto, le celle sono chiamate "CNS10-NPC-GDNF". Il trattamento sperimentale è stato testato su persone somministrandolo al midollo spinale. Tuttavia, è stato consegnato solo alla corteccia motoria degli animali. In questo studio, vogliamo sapere se le cellule CNS10-NPC-GDNF sono sicure da trapiantare nella corteccia motoria (cervello) delle persone.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio sarà il primo a utilizzare una linea cellulare progenitrice geneticamente modificata consegnata alla corteccia motoria per trattare una malattia neurodegenerativa. Questo è uno studio di fase 1/2a, monocentrico, sulla sicurezza di due dosi crescenti di cellule progenitrici neurali umane che esprimono GDNF (CNS10-NPC-GDNF) somministrate unilateralmente all'area "manopola" della corteccia motoria di pazienti con SLA .

I soggetti che soddisfano tutti i criteri di ammissibilità e che forniscono il consenso informato saranno arruolati in uno dei tre gruppi di dosaggio sequenziali. I soggetti saranno trattati in sequenza con un intervallo minimo di un mese tra gli interventi chirurgici per i primi tre soggetti in ciascuna coorte di dosaggio. I restanti soggetti nella coorte saranno trattati con un intervallo minimo di almeno una settimana tra gli interventi chirurgici.

Il risultato principale:

Sicurezza, valutata da:

  • Eventi avversi ed eventi avversi gravi
  • RM post-operatoria e/o TC (con mezzo di contrasto) e come clinicamente indicato

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

16

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Inclusione:

  1. Diagnosi confermata di SLA (criteri El Escorial possibili, supportati dal laboratorio, probabili o definiti)
  2. Durata dei sintomi della SLA ≤ 36 mesi
  3. Debolezza progressiva degli arti superiori, con evidenza EMG supportata di denervazione in entrambi gli arti superiori
  4. Capacità vitale forzata ≥50% del normale previsto in posizione supina
  5. Età: 18 anni o più
  6. In grado di fornire il consenso informato
  7. Essere geograficamente accessibile al sito dello studio e in grado di recarsi presso il sito dello studio per le visite richieste
  8. Avere un caregiver che assista nel trasporto e nelle cure richieste dalla partecipazione allo studio
  9. Non assumere riluzolo e/o edaravone o a una dose stabile per ≥ 30 giorni
  10. Per le donne in età fertile, test di gravidanza negativo prima dell'intervento chirurgico e disponibilità a utilizzare il controllo delle nascite per la durata della sperimentazione.
  11. In grado di sottoporsi a craniotomia dal punto di vista medico come determinato dal PI del sito e / o dagli investigatori
  12. In grado di tollerare dal punto di vista medico il regime di immunosoppressione determinato dal sito PI

Esclusione:

  1. Uso dell'assistenza ventilatoria invasiva
  2. Diagnosi di un'altra malattia medica attiva o instabile che possa interferire con la partecipazione allo studio a discrezione del PI

  3. Presenza di una delle seguenti condizioni:

    1. Abuso attuale di droghe o alcol
    2. Qualsiasi sindrome da immunodeficienza nota
    3. Condizione medica instabile
    4. Malattia psichiatrica instabile inclusa psicosi e depressione maggiore non trattata entro 90 giorni dallo screening
  4. Persone in età fertile non disposte a praticare il controllo delle nascite
  5. Ricezione di qualsiasi dispositivo sperimentale/biologico/farmaco negli ultimi 30 giorni o qualsiasi precedente esposizione alla terapia con cellule staminali
  6. Qualsiasi condizione degli arti superiori che precluda test seriali di forza o coordinazione
  7. Qualsiasi condizione che gli investigatori ritengono possa comportare complicazioni per l'intervento chirurgico
  8. Qualsiasi condizione o fenotipo di malattia della SLA che il PI del sito ritenga possa interferire con la partecipazione allo studio o con l'interpretazione degli endpoint dello studio
  9. Allergia agli antibiotici beta-lattamici
  10. Anticorpi specifici del donatore (DSA) ≥ 2500MFI o CPRA ≥ 20%
  11. Controindicazioni alla risonanza magnetica

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: CNS10-NPC-GDNF - Gruppo A
Unilaterale, corteccia motoria, 0,25x10^6 celle in 10 µL/sito, 21 siti (5,25x10^6 celle totali) - Corteccia motoria corrispondente alla mano non dominante
Biologico: CNS10-NPC-GDNF
Iniezioni unilaterali di CNS10-NPC-GDNF nella corteccia motoria
Sperimentale: CNS10-NPC-GDNF - Gruppo B
Unilaterale, corteccia motoria, 0,5x10^6 celle in 10 µL/sito, 21 siti (10,5x10^6 celle totali) - Corteccia motoria corrispondente alla mano non dominante
Biologico: CNS10-NPC-GDNF
Iniezioni unilaterali di CNS10-NPC-GDNF nella corteccia motoria
Sperimentale: CNS10-NPC-GDNF - Gruppo C
Corteccia motoria unilaterale, 0,5x10^6 celle in 10 µL/sito, 21 siti (10,5x10^6 celle totali) - Corteccia motoria corrispondente alla mano dominante
Biologico: CNS10-NPC-GDNF
Iniezioni unilaterali di CNS10-NPC-GDNF nella corteccia motoria

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Sicurezza, valutata dall'incidenza di eventi avversi ed eventi avversi gravi e dalla loro relazione con il trattamento
Lasso di tempo: 12 mesi dopo l'intervento
12 mesi dopo l'intervento
Sicurezza, valutata dai cambiamenti rispetto al basale nella risonanza magnetica cerebrale
Lasso di tempo: 12 mesi dopo l'intervento
12 mesi dopo l'intervento

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Generazione di forza tramite il test accurato della forza isometrica degli arti (ATLIS).
Lasso di tempo: Il test ATLIS verrà eseguito 7 volte nell'arco di 15 mesi
Modifica rispetto alla linea di base per la generazione della forza da parte di ATLIS
Il test ATLIS verrà eseguito 7 volte nell'arco di 15 mesi
Forza del pizzico
Lasso di tempo: Il test di Pinch Strength verrà eseguito 7 volte nell'arco di 15 mesi
Cambia dalla linea di base per la forza del pizzico
Il test di Pinch Strength verrà eseguito 7 volte nell'arco di 15 mesi
Forza mano/polso
Lasso di tempo: Il test della forza della mano/polso verrà eseguito 7 volte nell'arco di 15 mesi
Modifica dalla linea di base per la forza della mano/polso utilizzando il dinamometro portatile
Il test della forza della mano/polso verrà eseguito 7 volte nell'arco di 15 mesi
Potenziale di azione motoria composta (CMAP)
Lasso di tempo: Il CMAP verrà eseguito 7 volte nell'arco di 15 mesi
Modifica rispetto al basale per CMAP
Il CMAP verrà eseguito 7 volte nell'arco di 15 mesi
Valutazioni funzionali della mano utilizzando il test del piolo a 9 fori
Lasso di tempo: Il test dei pioli a 9 fori verrà eseguito 7 volte nell'arco di 15 mesi
Modifica rispetto al basale per il test del piolo a 9 fori
Il test dei pioli a 9 fori verrà eseguito 7 volte nell'arco di 15 mesi
Punteggio del motoneurone superiore Penn (PUMNS)
Lasso di tempo: PUMNS verrà eseguito 7 volte nell'arco di 15 mesi
Variazione rispetto al basale per Penn Upper Motor Neuron Score. (Scala da 0 a 32, dove 0 è normale)
PUMNS verrà eseguito 7 volte nell'arco di 15 mesi
Manopola - MRI funzionale (fMRI)
Lasso di tempo: fMRI verrà eseguito fino a 4 volte nell'arco di 15 mesi
Cambiamenti rispetto al basale nell'attività cerebrale nell'area della manopola della mano valutata mediante fMRI
fMRI verrà eseguito fino a 4 volte nell'arco di 15 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Cedars-Sinai Medical Center

Collaboratori

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Investigatori

  • Investigatore principale: Richard Lewis, MD, Cedars-Sinai Medical Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 maggio 2022

Completamento primario (Stimato)

1 ottobre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 ottobre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 dicembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 marzo 2022

Primo Inserito (Effettivo)

1 aprile 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 agosto 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 agosto 2025

Ultimo verificato

1 febbraio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • STUDY00000278

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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