ATTRv에서 신경병증의 조기 발견 (EDONA)
2026년 3월 10일 업데이트: University of Pennsylvania
유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증에서 말초신경병증의 조기 발견
이 연구의 목적은 TTRv 환자에서 말초 신경병증의 증거를 탐지하는 데 사용되는 다양한 도구를 평가하고 비교하는 것입니다.
연구 개요
상태
완전한
상세 설명
TTRv 환자의 말초 신경병증을 조기에 발견하는 것은 질병의 경과를 바꾸는 치료의 시작을 지원하는 데 중요합니다.
말초 신경병증을 감지하는 데 사용되는 현재 도구는 특히 매우 초기 및 원위 말초 신경병증에서 민감하지 않을 수 있습니다.
이 연구는 마이스너 소체, 혈청 신경필라멘트 경쇄, 정량적 감각 검사, 신경병증 손상 점수, 신경 전도 연구 및 삶의 질과 증상 설문지를 평가하기 위해 생체 내 반사 공초점 현미경을 사용하는 것을 포함하여 말초 신경병증을 평가하는 다양한 방법을 비교할 것입니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
47
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- UNIVERSITY of PENNSYLVANIA
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
30년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
예
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
ATTRv 증상, 무증상 및 대조군.
설명
포함 기준:
- 30세 이상
- 알려진 TTR 돌연변이 및 신경병증이 있는 환자, TTR 돌연변이가 있고 전형적인 질병 발병 후 10년 이내에 증상이 없는 환자 또는 신경병증이 없는 건강한 사람
제외 기준:
- TTR 아밀로이드 이외의 신경병증 환자
- 신경병증에 대한 위험 인자(당뇨병, 가족 내 신경병증 병력, 신경독성 약물) 또는 상승된 NFL과 관련된 신경 장애가 있는 피험자
건강한 참가자를 등록할 때 다음 연령대 분포가 고려됩니다.
- 30-40세 환자 10명
- 40-50세 환자 10명
- 50-60세 환자 10명
- 60-70세 환자 10명
무증상 TTR 보균자에 대해 다음과 같은 연령 제한이 적용됩니다. 아이디어는 향후 10년 이내에 질병의 증거가 나타날 가능성이 있는 환자를 선택하는 것입니다.
- 비 V122I 돌연변이 >40
- V122I> 55
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 케이스 컨트롤
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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증상 TTRv
알려진 TTR 돌연변이 및 신경병증이 있는 환자
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혈액 검사
이미징
신경 전도 연구
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무증상 TTRv
TTR 변이가 있고 전형적인 발병 후 10년 이내에 증상이 없는 환자
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혈액 검사
이미징
신경 전도 연구
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건강한 통제
나이와 성별은 신경병증이나 다른 신경 장애가 없는 건강한 대조군과 일치했습니다.
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혈액 검사
이미징
신경 전도 연구
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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마이스너 소체
기간: 12 개월
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12개월에 마이스너 소체 밀도의 변화
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12 개월
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혈청 신경 필라멘트 경쇄의 변화
기간: 12 개월
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12 개월에 혈청 신경 필라멘트 경쇄 농도의 변화
|
12 개월
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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정량적 관능 검사
기간: 12 개월
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소리굽쇠를 이용한 진동감각검사, 신경필라멘트를 이용한 가벼운 촉각검사
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12 개월
|
|
신경병증 증상 설문지
기간: 12 개월
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신경병증 및 중증도의 증상을 평가하는 설문지.
|
12 개월
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신경병증 장애 점수
기간: 12 개월
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운동 강도, 반사 및 감각을 보고하는 신경학적 검사.
척도 범위는 0(정상)에서 244까지이며 점수가 높을수록 손상이 심한 것을 나타냅니다.
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12 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Chafic Karam, MD, UNIVERSITY of PENNSYLVANIA
- 수석 연구원: Brian Drachman, UNIVERSITY of PENNSYLVANIA
- 수석 연구원: Sami Khella, MD, UNIVERSITY of PENNSYLVANIA
- 수석 연구원: Janice Pieretti, MD, UNIVERSITY of PENNSYLVANIA
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 2월 14일
기본 완료 (실제)
2025년 11월 1일
연구 완료 (실제)
2026년 2월 14일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 3월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 3월 25일
처음 게시됨 (실제)
2022년 4월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 3월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 3월 10일
마지막으로 확인됨
2026년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 849579
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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