ATTRv 神经病变的早期检测 (EDONA)
2024年3月6日 更新者：University of Pennsylvania
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性周围神经病变的早期检测
该研究的目的是评估和比较用于检测 TTRv 患者周围神经病变证据的不同工具。
研究概览
详细说明
早期发现 TTRv 患者的周围神经病变对于支持开始改变疾病进程的治疗非常重要。
当前用于检测周围神经病变的工具可能不灵敏，尤其是在极早期和远端周围神经病变中。
本研究将比较不同的周围神经病变评估方法，包括使用体内反射共聚焦显微镜评估迈斯纳小体、血清神经丝轻链、定量感官测试、神经病变损伤评分、神经传导研究以及生活质量和症状问卷。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
47
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- University of Pennsylvania
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
30年 至 90年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不适用
取样方法
非概率样本
研究人群
ATTRv 有症状、无症状和对照。
描述
纳入标准：
- 年龄 30 岁或以上
- 具有已知 TTR 突变和神经病变的患者，具有 TTR 突变且在典型疾病发作后不到 10 年内无症状的患者，或没有神经病变的健康人
排除标准：
- TTR 淀粉样蛋白以外的神经病变患者
- 具有神经病变危险因素（糖尿病、家族神经病变史、神经毒性药物）或患有与 NFL 升高相关的神经系统疾病的受试者
招募健康参与者时将考虑以下年龄范围分布：
- 10 名 30-40 岁的患者
- 10名40-50岁的患者
- 10 名 50-60 岁的患者
- 10 名 60-70 岁的患者
以下年龄限制将适用于无症状的 TTR 携带者。 这个想法是选择可能在未来 10 年内出现疾病迹象的患者。
- 非 V122I 突变 >40
- V122I>55
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：病例对照
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
有症状的TTRv
具有已知 TTR 突变和神经病变的患者
|
验血
成像
神经传导研究
|
|
无症状TTRv
具有 TTR 突变且在典型疾病发作后不到 10 年内无症状的患者
|
验血
成像
神经传导研究
|
|
健康控制
年龄和性别与没有神经病变或其他神经系统疾病的健康对照相匹配。
|
验血
成像
神经传导研究
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
血清神经丝轻链的变化
大体时间：12个月
|
12 个月时血清神经丝轻链浓度的变化
|
12个月
|
|
迈斯纳小体
大体时间：12个月
|
12 个月时迈斯纳小体密度的变化
|
12个月
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
定量感官测试
大体时间：12个月
|
使用音叉测试振动感，使用神经丝测试轻触感
|
12个月
|
|
神经病症状问卷
大体时间：12个月
|
评估神经病变症状和严重程度的问卷。
|
12个月
|
|
神经病变损伤评分
大体时间：12个月
|
神经系统检查报告运动强度、反射和感觉。
量表范围从 0（正常）到 244，分数越高表示损伤越严重。
|
12个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Chafic Karam, MD、University of Pennsylvania
- 首席研究员：Brian Drachman、University of Pennsylvania
- 首席研究员：Sami Khella, MD、University of Pennsylvania
- 首席研究员：Janice Pieretti, MD、University of Pennsylvania
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年2月14日
初级完成 (估计的)
2025年6月14日
研究完成 (估计的)
2029年2月14日
研究注册日期
首次提交
2022年3月16日
首先提交符合 QC 标准的
2022年3月25日
首次发布 (实际的)
2022年4月5日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年3月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年3月6日
最后验证
2024年3月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- 849579
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
未定
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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