ATTRv における神経障害の早期発見 (EDONA)
2024年3月6日 更新者：University of Pennsylvania
遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシスにおける末梢神経障害の早期発見
この研究の目的は、TTRv 患者の末梢神経障害の証拠を検出するために使用されるさまざまなツールを評価および比較することです。
調査の概要
状態
積極的、募集していない
詳細な説明
TTRv 患者の末梢神経障害の早期発見は、疾患の経過を変える治療の開始をサポートするために重要です。
末梢神経障害を検出するために使用される現在のツールは、特に非常に早期および遠位の末梢神経障害では感度が高くない可能性があります。
この研究では、マイスナー小体、血清ニューロフィラメント軽鎖、定量的感覚検査、神経障害スコア、神経伝導研究、生活の質と症状のアンケートを評価するための生体内反射共焦点顕微鏡の使用を含む、末梢神経障害を評価するさまざまな方法を比較します。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
47
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- University of Pennsylvania
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
30年～90年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
なし
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
ATTRv 症候性、無症候性およびコントロール。
説明
包含基準:
- 年齢 30歳以上
- 既知の TTR 変異および神経障害を有する患者、TTR 変異を有し、典型的な疾患の発症から 10 年以内に症状がない患者、または神経障害のない健康な人
除外基準:
- TTRアミロイド以外の神経障害のある患者
- -神経障害の危険因子（糖尿病、家族の神経障害の病歴、神経毒薬）またはNFLの上昇に関連する神経障害のある被験者
健康な参加者を登録する際には、次の年齢範囲の分布が考慮されます。
- 30～40歳の患者10名
- 40～50歳の患者10名
- 50～60歳の患者10名
- 60～70歳の患者10名
無症候性 TTR 保因者には、次の年齢制限が適用されます。 アイデアは、今後 10 年以内に病気の証拠を開発する可能性が高い患者を選択することです。
- 非 V122I 変異 >40
- V122I> 55
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：ケースコントロール
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
|
症候性 TTRv
既知のTTR変異および神経障害のある患者
|
血液検査
イメージング
神経伝導研究
|
|
無症候性TTRv
TTR 変異を有し、典型的な疾患の発症から 10 年以内に無症状の患者
|
血液検査
イメージング
神経伝導研究
|
|
健康管理
年齢と性別は、神経障害やその他の神経障害のない健康な対照と一致しました。
|
血液検査
イメージング
神経伝導研究
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
血清ニューロフィラメント軽鎖の変化
時間枠：12ヶ月
|
12ヶ月での漿膜ニューロフィラメント軽鎖濃度の変化
|
12ヶ月
|
|
マイスナー小体
時間枠：12ヶ月
|
12ヶ月でのマイスナー小体密度の変化
|
12ヶ月
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
定量官能検査
時間枠：12ヶ月
|
音叉を使った振動感覚のテスト、ニューロフィラメントを使った軽いタッチのテスト
|
12ヶ月
|
|
神経障害症状アンケート
時間枠：12ヶ月
|
神経障害の症状と重症度を評価するアンケート。
|
12ヶ月
|
|
神経障害障害スコア
時間枠：12ヶ月
|
運動強度、反射神経、感覚を報告する神経学的検査。
スケールの範囲は 0 (正常) から 244 で、スコアが高いほど障害が大きいことを示します。
|
12ヶ月
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Chafic Karam, MD、University of Pennsylvania
- 主任研究者：Brian Drachman、University of Pennsylvania
- 主任研究者：Sami Khella, MD、University of Pennsylvania
- 主任研究者：Janice Pieretti, MD、University of Pennsylvania
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年2月14日
一次修了 (推定)
2025年6月14日
研究の完了 (推定)
2029年2月14日
試験登録日
最初に提出
2022年3月16日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年3月25日
最初の投稿 (実際)
2022年4月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年3月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年3月6日
最終確認日
2024年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 849579
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
ニューロフィラメント軽鎖の臨床試験
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