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Früherkennung von Neuropathie bei ATTRv (EDONA)

10. März 2026 aktualisiert von: University of Pennsylvania

Früherkennung peripherer Neuropathie bei hereditärer Transthyretin-Amyloidose

Der Zweck der Studie besteht darin, verschiedene Instrumente zu bewerten und zu vergleichen, die zum Nachweis von Hinweisen auf eine periphere Neuropathie bei Patienten mit TTRv verwendet werden.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Früherkennung einer peripheren Neuropathie bei Patienten mit TTRv ist wichtig, um den Beginn einer Therapie zu unterstützen, die den Krankheitsverlauf verändert. Gegenwärtige Werkzeuge, die zum Nachweis von peripherer Neuropathie verwendet werden, sind möglicherweise nicht empfindlich, insbesondere bei sehr früher und distaler peripherer Neuropathie. In dieser Studie werden verschiedene Methoden zur Beurteilung peripherer Neuropathie verglichen, einschließlich der Verwendung von konfokaler In-vivo-Reflexionsmikroskopie zur Beurteilung von Meissner-Körperchen, Serum-Neurofilament-Leichtketten, quantitativen sensorischen Tests, Neuropathie-Beeinträchtigungswerten, Nervenleitungsstudien und Fragebögen zur Lebensqualität und zu Symptomen.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

47

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • University of Pennsylvania

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

30 Jahre bis 90 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

ATTRv symptomatisch, asymptomatisch und Kontrolle.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter 30 Jahre oder älter
  2. Patienten mit bekannter TTR-Mutation und Neuropathie, Patienten mit TTR-Mutation und ohne Symptome innerhalb von weniger als 10 Jahren nach dem typischen Krankheitsbeginn oder gesunde Personen ohne Neuropathie

Ausschlusskriterien:

  1. Patienten mit einer anderen Neuropathie als TTR-Amyloid
  2. Patienten mit Risikofaktoren für Neuropathie (Diabetes, Neuropathie in der Familie in der Vorgeschichte, neurotoxische Medikamente) oder mit neurologischen Störungen im Zusammenhang mit erhöhtem NFL

Bei der Einschreibung gesunder Teilnehmer wird folgende Altersverteilung berücksichtigt:

  • 10 Patienten im Alter von 30-40
  • 10 Patienten im Alter von 40-50
  • 10 Patienten im Alter von 50-60
  • 10 Patienten im Alter von 60-70

Für asymptomatische TTR-Träger gelten die folgenden Altersbeschränkungen. Die Idee ist, Patienten auszuwählen, bei denen es wahrscheinlich ist, dass sie innerhalb der nächsten 10 Jahre Anzeichen einer Krankheit entwickeln.

  • Nicht-V122I-Mutation >40
  • V122I> 55

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Fallkontrolle
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Symptomatische TTRv
Patienten mit bekannten TTR-Mutationen und Neuropathie
Diagnosetest: Neurofilament-Leichtkette
Bluttest
Diagnosetest: In-vivo-Meißner-Körperchen-Bildgebung
Bildgebung
Diagnosetest: Untersuchung der Nervenleitung
Untersuchung der Nervenleitung
Asymptomatische TTRv
Patienten mit TTR-Mutation und ohne Symptome innerhalb von weniger als 10 Jahren nach dem typischen Krankheitsbeginn
Diagnosetest: Neurofilament-Leichtkette
Bluttest
Diagnosetest: In-vivo-Meißner-Körperchen-Bildgebung
Bildgebung
Diagnosetest: Untersuchung der Nervenleitung
Untersuchung der Nervenleitung
Gesunde Kontrollen
Alter und Geschlecht entsprachen gesunden Kontrollen ohne Neuropathie oder anderen neurologischen Störungen.
Diagnosetest: Neurofilament-Leichtkette
Bluttest
Diagnosetest: In-vivo-Meißner-Körperchen-Bildgebung
Bildgebung
Diagnosetest: Untersuchung der Nervenleitung
Untersuchung der Nervenleitung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Meissner-Körperchen
Zeitfenster: 12 Monate
Änderung der Dichte der Meissner-Körperchen nach 12 Monaten
12 Monate
Änderung der leichten Kette des Serumneurofilaments
Zeitfenster: 12 Monate
Veränderung der leichten Konzentration der Serumneurofilament nach 12 Monaten
12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Quantitative sensorische Prüfung
Zeitfenster: 12 Monate
Testen der Vibrationsempfindung mit einer Stimmgabel, Testen der leichten Berührung mit Neurofilament
12 Monate
Fragebogen zu Neuropathie-Symptomen
Zeitfenster: 12 Monate
Fragebogen, der die Symptome einer Neuropathie und deren Schweregrad bewertet.
12 Monate
Neuropathie-Beeinträchtigungs-Score
Zeitfenster: 12 Monate
Neurologische Untersuchung mit Angabe von motorischer Stärke, Reflexen und Empfindung. Die Skala reicht von 0 (normal) bis 244, wobei eine höhere Punktzahl eine stärkere Beeinträchtigung anzeigt.
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Pennsylvania

Mitarbeiter

AstraZeneca
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Ermittler

  • Hauptermittler: Chafic Karam, MD, University of Pennsylvania
  • Hauptermittler: Brian Drachman, University of Pennsylvania
  • Hauptermittler: Sami Khella, MD, University of Pennsylvania
  • Hauptermittler: Janice Pieretti, MD, University of Pennsylvania

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. Februar 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. November 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

14. Februar 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. März 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. März 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. April 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 849579

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UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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