A neuropátia korai felismerése az ATTRv-ben (EDONA)
2024. március 6. frissítette: University of Pennsylvania
A perifériás neuropátia korai felismerése örökletes transzthyretin amiloidózisban
A tanulmány célja a különböző eszközök értékelése és összehasonlítása, amelyeket a perifériás neuropátia bizonyítékainak kimutatására használnak TTRv-ben szenvedő betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Részletes leírás
A TTRv-ben szenvedő betegek perifériás neuropátiájának korai felismerése fontos a betegség lefolyását megváltoztató terápia megkezdésének elősegítése érdekében.
A perifériás neuropátia kimutatására használt jelenlegi eszközök nem feltétlenül érzékenyek, különösen nagyon korai és disztális perifériás neuropátia esetén.
Ez a tanulmány a perifériás neuropátia különböző értékelési módszereit hasonlítja össze, beleértve az in vivo reflektancia konfokális mikroszkóppal végzett meissner-testek, szérum neurofilament könnyű lánc, kvantitatív szenzoros tesztelés, neuropátia-károsodás pontszámok, idegvezetési vizsgálatok, valamint életminőség- és tünetek kérdőívek értékelését.
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
47
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Daniel Corr
- Telefonszám: 2156622692
- E-mail: CorrD@pennmedicine.upenn.edu
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: Kelsey Moulton
- Telefonszám: 2156140027
- E-mail: Kelsey.Moulton@pennmedicine.upenn.edu
Tanulmányi helyek
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- University of Pennsylvania
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
30 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
N/A
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
ATTRv tünetmentes, tünetmentes és kontroll.
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 30 éves vagy idősebb
- Ismert TTR-mutációban és neuropátiában szenvedő betegek, TTR-mutációban szenvedő betegek, akiknél a betegség tipikus megjelenésétől számított 10 éven belül nincsenek tünetek, vagy egészséges személyek, akiknek nincs neuropátiája
Kizárási kritériumok:
- A TTR amiloidtól eltérő neuropátiában szenvedő betegek
- Olyan alanyok, akiknél a neuropátia kockázati tényezői (cukorbetegség, a családban előfordult neuropátia, neurotoxikus gyógyszerek) vagy az emelkedett NFL-hez kapcsolódó neurológiai rendellenességben szenvednek.
Az egészséges résztvevők beiratkozásánál a következő életkor-eloszlást kell figyelembe venni:
- 10 30-40 éves beteg
- 10 40-50 éves beteg
- 10 50-60 éves beteg
- 10 beteg 60-70 év között
A következő korhatárok vonatkoznak a tünetmentes TTR-hordozókra. Az ötlet az, hogy kiválasszák azokat a betegeket, akiknél a következő 10 éven belül valószínűleg betegségre utaló jelek alakulnak ki.
- Nem V122I mutáció >40
- V122I> 55
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Case-Control
- Időperspektívák: Leendő
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Tüneti TTRv
Ismert TTR-mutációban és neuropátiában szenvedő betegek
|
Vérvizsgálat
Képalkotás
Idegvezetési vizsgálat
|
|
Tünetmentes TTRv
TTR-mutációban szenvedő betegek, akiknél a betegség tipikus megjelenésétől számított 10 éven belül nincsenek tünetek
|
Vérvizsgálat
Képalkotás
Idegvezetési vizsgálat
|
|
Egészséges ellenőrzések
Az életkor és a nem megegyezett az egészséges kontrollokkal, neuropátia vagy más neurológiai rendellenesség nélkül.
|
Vérvizsgálat
Képalkotás
Idegvezetési vizsgálat
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a szérum neurofilament könnyű láncában
Időkeret: 12 hónap
|
Változás a sesrum neurofilament könnyű lánc koncentrációjában 12 hónap után
|
12 hónap
|
|
Meissner-testek
Időkeret: 12 hónap
|
A Meissner-testek sűrűségének változása 12 hónapos korban
|
12 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Kvantitatív érzékszervi vizsgálat
Időkeret: 12 hónap
|
Vibrációs érzet tesztelése hangvillával, könnyű érintés tesztelése neurofilamenttel
|
12 hónap
|
|
Neuropathia tünetei kérdőív
Időkeret: 12 hónap
|
Kérdőív, amely értékeli a neuropátia tüneteit és súlyosságát.
|
12 hónap
|
|
Neuropathia károsodás pontszáma
Időkeret: 12 hónap
|
Neurológiai vizsgálat a motoros erőről, a reflexekről és az érzékelésről.
A skála 0-tól (normál) 244-ig terjed, a magasabb pontszám nagyobb károsodást jelez.
|
12 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Chafic Karam, MD, University of Pennsylvania
- Kutatásvezető: Brian Drachman, University of Pennsylvania
- Kutatásvezető: Sami Khella, MD, University of Pennsylvania
- Kutatásvezető: Janice Pieretti, MD, University of Pennsylvania
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2022. február 14.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2025. június 14.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2029. február 14.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2022. március 16.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. március 25.
Első közzététel (Tényleges)
2022. április 5.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. március 8.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. március 6.
Utolsó ellenőrzés
2024. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 849579
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
ELDÖNTETLEN
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a neurofilamentum könnyű lánc
-
Guangzhou University of Traditional Chinese MedicineUniversity of HoustonToborzásXiao Chai Hu Tang | Irinotekán okozta hasmenésKína
-
Guangzhou University of Traditional Chinese MedicineUniversity of HoustonToborzásHasmenés | Rosszindulatú daganatKína