척수근위축 환자에서 Taldefgrobep Alfa의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 연구 (RESILIENT)
2023년 11월 6일 업데이트: Biohaven Pharmaceuticals, Inc.
공개 확장을 통한 척수 근위축증이 있는 보행 및 비보행 참가자에서 Taldefgrobep Alfa의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구
이 임상시험은 이미 누시네르센 또는 리스디플람을 안정적으로 복용하고 있거나 오나셈노젠 아베파르보벡-시오이 병력이 있는 참가자를 대상으로 보조 요법으로 taldefgrobep alfa의 효능과 안전성을 위약과 비교하여 연구할 것입니다.
연구 개요
상세 설명
마이오스타틴은 근육 성장의 음성 조절자입니다.
미오스타틴 활동을 차단하면 근육 크기와 기능이 증가하는 것으로 나타났습니다.
Taldefgrobep alfa는 미오스타틴 활성을 직접 차단하고 다른 임상 연구에서 내약성이 우수했습니다.
신체의 SMN 단백질 양을 증가시키는 약물과 함께 taldefgrobep alfa는 SMA 환자의 운동 기능 및 임상 조치를 추가로 개선할 수 있는 잠재력을 가지고 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
269
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Chief Medical Officer
- 전화번호: 203-404-0410
- 이메일: clinicaltrials@biohavenpharma.com
연구 장소
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Utrecht, 네덜란드, 3584 CX
- University Medical Center Utrecht
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Essen, 독일, 45147
- University Hospital Essen (Public-Law Institution) - Dept. of Pediatrics I
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Freiburg, 독일, 79106
- University Hospital Freiburg, Center For Children and Adolescent Medicine, Dept. of Neuropediatrics and Muscle Disorders
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Munich, 독일, 80337
- Dr. Von Haunersches Children'S Hospital - Lmu Munich
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85016
- Phoenix Children's
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California
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La Jolla, California, 미국, 92037
- UCSD & Rady Children's
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
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San Francisco, California, 미국, 94158
- UCSF Benioff Children's Hospital, Medical Center
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32610
- UF Health, Shands Hospital
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30329
- Rare Disease Research
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Northwestern University - Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Indiana University -Riley Research
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa
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Kansas
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Fairway, Kansas, 미국, 66205
- University of Kansas Medical Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital - Harvard
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Michigan
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Grand Rapids, Michigan, 미국, 49503
- BSHS Office of Research
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University in St. Louis
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University Medical Center
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Stony Brook, New York, 미국, 11794
- Stony Brook University Hospital
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27705
- Duke University Medicine
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
- Penn State College of Medicine
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- CHOP Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Austin, Texas, 미국, 78723
- UT Pediatric Neurosciences/Dell Children's Medical Center
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Denton, Texas, 미국, 75208
- Neurology Rare Disease Center
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Fort Worth, Texas, 미국, 76104
- Cook Children's Hospital
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, 미국, 22903
- University of Virginia Children's Hospital
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Norfolk, Virginia, 미국, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
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Washington
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Tacoma, Washington, 미국, 98405
- MultiCare Institute of Research and Innovation
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- Medical College of Wisconsin
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Edegem, 벨기에, 02650
- University hospital Antwerp
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Ghent, 벨기에, 09000
- University Hospital Ghent
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Leuven, 벨기에, 03000
- University Hospital Leuven
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Donostia, 스페인, 20014
- Donostia University Hospital
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Esplugues De Llobregat, 스페인, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Málaga, 스페인, 29011
- Maternal-Child'S Hospital of Málaga, Regional University Hospital - Pediatric Neurology Unit
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Valencia, 스페인, 46026
- La Fe University and Polytechnic Hospital
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Oxford, 영국, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
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Scotland
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Glasgow, Scotland, 영국, G51 4TF
- Royal Hospital For Children
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Bologna, 이탈리아, 40139
- Irccs Institute of Neurological Sciences of Bologna - Bellaria Hospital
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Gussago, 이탈리아, 25064
- Nemo-Brescia Clinical Center For Neuromuscular Diseases
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Pavia, 이탈리아, 27100
- IRCCS NEUROLOGICAL INSTITUTE C. MONDINO CHILD and NEUROPSYCHIATRIC UNIT
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Roma, 이탈리아, 00165
- Bambino Gesù Children'S Research Hospital Irccs - San Paolo Office Dept. of Neuroscience
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Brno, 체코, 625 00
- University Hospital Brno - Dept. of Pediatric Neurology
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Prague, 체코, 150 06
- Motol University Hospital
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Gdańsk, 폴란드, 80-925
- University Clinical Centre in Gdansk - Dept. of Developmental Neurology
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Poznań, 폴란드, 60-355
- Heliodor Swiecicki Clinical Hospital At Medical University - Child and Adolescents Neurology Clinic
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Warsaw, 폴란드, 04-730
- The Children'S Memorial Health Institute - Dept. of Neurology and Epileptology
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Wrocław, 폴란드, 54-049
- T. Marciniak Lower Silesian Specialist Hospital, Pediatric Neurology Dept.
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
4년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 5q-상염색체 열성 SMA 및 SMN2 카피 수의 유전적 진단으로 확인된 척추근위축증
- 보행 가능 또는 보행 불가능
- SMA 질병 수정 요법으로 치료를 받았으며 nusinersen, risdiplam 및/또는 onasemnogene abeparvovec의 병력을 포함하여 시험 기간 동안 동일한 치료 요법 및 용량을 유지할 것으로 예상됩니다.
주요 제외 기준:
- 이전에 항미오스타틴 요법을 받은 적이 없어야 합니다.
- 최소 15kg 이상이어야 함
- 깨어 있는 동안 주간 치료를 위한 침습적 또는 비침습적 환기에 대한 의학적 필요성으로 정의되는 호흡 부전(야간 또는 낮잠 동안 사용은 허용됨)
- 스크리닝 6개월 이내의 척추 융합 병력. 연구 기간 동안 MAGEC 로드 비수술적 조정이 허용됩니다.
- CSF 배액을 위한 이식된 션트 또는 이식된 중추신경계(CNS) 카테터의 존재
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: taldefgrobep 알파
taldefgrobep alfa - 이중 맹검(DB) 단계: 참가자는 48주 DB 단계 동안 체중 기준 35mg/50mg 매주 피하 주사를 받습니다. taldefgrobep alfa/taldefgrobep alfa - 연장 단계: 참가자는 48주 오픈 라벨 연장(OLE) 단계 동안 체중 기준 35mg/50mg 매주 피하 주사를 받습니다. |
DB 단계: 매주 35mg/50mg 피하 주사
다른 이름들:
연장 단계: 매주 35mg/50mg 피하 주사
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
위약 - 이중 맹검(DB) 단계: 참가자는 48주 DB 단계 동안 체중 기반 35mg/50mg 매주 피하 주사를 받습니다. 위약/taldefgrobep alfa - 연장 단계: DB 단계 동안 위약을 투여받은 참가자는 48주 OLE 단계 동안 매주 체중 기준 35mg/50mg 피하 taldefgrobep alfa 주사를 받습니다. |
DB 단계: 일치하는 위약 35mg/50mg 매주 피하 주사
DB 단계: 매주 35mg/50mg 피하 주사
다른 이름들:
연장 단계: 매주 35mg/50mg 피하 주사
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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32개 항목 운동 기능 측정(MFM-32) 총점의 변화에서 위약 대비 taldefgrobep alfa의 효능
기간: 48주까지의 기준선
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기준선에서 48주차까지 MFM-32 총점의 변화.
점수 범위는 각 항목에 대해 0-3입니다.
점수가 높을수록 더 높은 기능을 나타냅니다.
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48주까지의 기준선
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Lindsey Lair, MD, Biohaven Pharmaceuticals, Inc.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 7월 6일
기본 완료 (추정된)
2025년 1월 1일
연구 완료 (추정된)
2025년 1월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 4월 14일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 4월 14일
처음 게시됨 (실제)
2022년 4월 20일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 11월 7일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 11월 6일
마지막으로 확인됨
2023년 11월 1일
추가 정보
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신경근 질환에 대한 임상 시험
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University of Pennsylvania완전한Intrntl Classification of Diseases, 9th Revision, (ICD-9-CM) 410의 주진단 또는 이차진단 코드가 있는 환자(5번째 숫자가 2인 경우 제외)미국
위약에 대한 임상 시험
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AJU Pharm Co., Ltd.OM Pharma SA모병
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University Hospital, Strasbourg, France모집하지 않고 적극적으로