En studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Taldefgrobep Alfa hos deltagare med spinal muskelatrofi (RESILIENT)
29 maj 2026 uppdaterad av: Biohaven Pharmaceuticals, Inc.
En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Taldefgrobep Alfa hos ambulerande och icke-ambulerande deltagare med spinal muskelatrofi med öppen förlängning
Denna studie kommer att studera effektiviteten och säkerheten av taldefgrobep alfa som tilläggsterapi för deltagare som redan tar en stabil dos av nusinersen eller risdiplam eller har en historia av onasemnogen abeparvovec-xioi, jämfört med placebo.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Myostatin är en negativ regulator av muskeltillväxt.
Blockering av myostatinaktivitet har visat sig öka muskelstorlek och funktion.
Taldefgrobep alfa blockerar direkt myostatinaktivitet och tolererades väl i andra kliniska studier.
I kombination med mediciner som ökar mängden SMN-protein i kroppen har taldefgrobep alfa potential att ytterligare förbättra motorisk funktion och kliniska åtgärder för personer som lever med SMA.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
269
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Edegem, Belgien, 02650
- University Hospital Antwerp
-
Ghent, Belgien, 09000
- University Hospital Ghent
-
Leuven, Belgien, 03000
- University Hospital Leuven
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
- Phoenix Children's
-
-
California
-
La Jolla, California, Förenta staterna, 92037
- UCSD & Rady Children's
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
- UCSF Benioff Children's Hospital, Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
- UF Health, Shands Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30329
- Rare Disease Research
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Northwestern University - Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
- Indiana University -Riley Research
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
- University of Iowa
-
-
Kansas
-
Fairway, Kansas, Förenta staterna, 66205
- University of Kansas Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Boston Children's Hospital - Harvard
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Förenta staterna, 49503
- BSHS Office of Research
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
- Washington University in St. Louis
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Columbia University Medical Center
-
Stony Brook, New York, Förenta staterna, 11794
- Stony Brook University Hospital
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27705
- Duke University Medicine
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
- Penn State College of Medicine
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- CHOP Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Förenta staterna, 78723
- UT Pediatric Neurosciences/Dell Children's Medical Center
-
Denton, Texas, Förenta staterna, 75208
- Neurology Rare Disease Center
-
Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
- Cook Children's Hospital
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22903
- University of Virginia Children's Hospital
-
Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
-
Washington
-
Tacoma, Washington, Förenta staterna, 98405
- MultiCare Institute of Research and Innovation
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
-
-
-
Bologna, Italien, 40139
- Irccs Institute of Neurological Sciences of Bologna - Bellaria Hospital
-
Gussago, Italien, 25064
- Nemo-Brescia Clinical Center For Neuromuscular Diseases
-
Pavia, Italien, 27100
- IRCCS NEUROLOGICAL INSTITUTE C. MONDINO CHILD and NEUROPSYCHIATRIC UNIT
-
Roma, Italien, 00165
- Bambino Gesù Children'S Research Hospital Irccs - San Paolo Office Dept. of Neuroscience
-
-
-
-
-
Utrecht, Nederländerna, 3584 CX
- University Medical Center Utrecht
-
-
-
-
-
Gdansk, Polen, 80-925
- University Clinical Centre in Gdansk - Dept. of Developmental Neurology
-
Poznan, Polen, 60-355
- Heliodor Swiecicki Clinical Hospital At Medical University - Child and Adolescents Neurology Clinic
-
Warsaw, Polen, 04-730
- The Children'S Memorial Health Institute - Dept. of Neurology and Epileptology
-
Wroclaw, Polen, 54-049
- T. Marciniak Lower Silesian Specialist Hospital, Pediatric Neurology Dept.
-
-
-
-
-
Donostia / San Sebastian, Spanien, 20014
- Donostia University Hospital
-
Esplugues de Llobregat, Spanien, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Málaga, Spanien, 29011
- Maternal-Child'S Hospital of Málaga, Regional University Hospital - Pediatric Neurology Unit
-
Valencia, Spanien, 46026
- La Fe University and Polytechnic Hospital
-
-
-
-
-
Oxford, Storbritannien, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
-
-
Scotland
-
Glasgow, Scotland, Storbritannien, G51 4TF
- Royal Hospital for Children
-
-
-
-
-
Brno, Tjeckien, 625 00
- University Hospital Brno - Dept. of Pediatric Neurology
-
Prague, Tjeckien, 150 06
- Motol University Hospital
-
-
-
-
-
Essen, Tyskland, 45147
- University Hospital Essen (Public-Law Institution) - Dept. of Pediatrics I
-
Freiburg im Breisgau, Tyskland, 79106
- University Hospital Freiburg, Center For Children and Adolescent Medicine, Dept. of Neuropediatrics and Muscle Disorders
-
Munich, Tyskland, 80337
- Dr. Von Haunersches Children'S Hospital - Lmu Munich
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
4 år till 21 år (Barn, Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- Spinal muskelatrofi bekräftad genom genetisk diagnos av 5q-autosomal recessiv SMA samt SMN2 kopia nummer
- Ambulant eller icke-ambulant
- Behandlas med en SMA sjukdomsmodifierande terapi och förväntas förbli på samma behandlingsregim och dos under hela studien inklusive nusinersen, risdiplam och/eller en historia av onasemnogen abeparvovec
Viktiga uteslutningskriterier:
- Kan inte ha tagit antimyostatinbehandlingar tidigare
- Måste väga minst 15 kg
- Andningsinsufficiens, definierad av den medicinska nödvändigheten av invasiv eller icke-invasiv ventilation för dagbehandling när du är vaken (användning över natten eller under dagtid är acceptabelt)
- Historik av Spinal Fusion inom 6 månader efter screening. Icke-kirurgiska justeringar av MAGEC-staven är tillåtna under studien
- Närvaro av en implanterad shunt för dränering av CSF eller en implanterad kateter i centrala nervsystemet (CNS)
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: taldefgrobep alfa
taldefgrobep alfa - Dubbelblind (DB) fas: Deltagarna får en viktbaserad 35 mg/50 mg veckovis subkutan injektion under 48-veckors DB-fas. taldefgrobep alfa/taldefgrobep alfa - Förlängningsfas: Deltagarna får en viktbaserad 35 mg/50 mg veckovis subkutan injektion under Open label Extension (OLE)-fasen. |
DB Fas: 35 mg/50 mg veckovis subkutan injektion
Andra namn:
Förlängningsfas: 35 mg/50 mg veckovis subkutan injektion
Andra namn:
|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Placebo - Dubbelblind (DB) fas: Deltagare får en viktbaserad 35 mg/50 mg veckovis subkutan injektion under 48-veckors DB-fas. Placebo/taldefgrobep alfa - Förlängningsfas: Deltagare som får placebo under DB-fasen får en viktbaserad 35 mg/50 mg veckovis subkutan taldefgrobep alfa-injektion för OLE-fasen. |
DB-fas: matchande placebo 35 mg/50 mg veckovis subkutan injektion
DB Fas: 35 mg/50 mg veckovis subkutan injektion
Andra namn:
Förlängningsfas: 35 mg/50 mg veckovis subkutan injektion
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Effektiviteten av Taldefgrobep Alfa jämfört med placebo i förändring i 32-objektets motorfunktionsmått (MFM-32) Total poäng
Tidsram: Baslinje till vecka 48
|
Förändring i MFM-32 total poäng från baslinjen till vecka 48.
Poäng sträcker sig från 0-3 på varje objekt.
Poängen från de 32 artiklarna summeras och omvandlas till en 0-100 skala, med högre poäng som återspeglar högre nivåer av funktionella förmågor.
|
Baslinje till vecka 48
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Effektiviteten av Taldefgrobep Alfa jämfört med placebo i förändring i den reviderade övre extremitetsmodulen (ROLM)
Tidsram: Baslinje till vecka 48
|
Rolliten innehåller 20 artiklar, graderade från 0 till 2, med en maximal poäng på 37. Högre poäng indikerar bättre funktion.
|
Baslinje till vecka 48
|
|
Effektivitet av Taldefgrobep Alfa jämfört med placebo i förändring i den reviderade Hammersmith Scale (RHS)
Tidsram: Baslinje till vecka 48
|
RHS har en maximal poäng på 69 poäng (33 artiklar görs 0-2 och 3 artiklar som görs 0-1).
Högre poäng indikerar bättre funktion.
|
Baslinje till vecka 48
|
|
Byt från baslinjen i mager kroppsmassa
Tidsram: Baslinje, vecka 48
|
Kroppsmassa kommer att mätas som förändring i kg (större förändring som betyder mer förbättring)
|
Baslinje, vecka 48
|
|
Ändra från baslinjen i benmineraltäthet
Tidsram: Baslinje, vecka 48
|
Benmineraldensitet mäts genom z-poängförändring (högre poäng indikerar förbättring)
|
Baslinje, vecka 48
|
|
Ändra från baslinjen i Tanner -iscensättning
Tidsram: Baslinje, vecka 48
|
Baslinje, vecka 48
|
|
|
Bedömningar av injektionsapparat
Tidsram: Vecka 48
|
If local injection site reactions (such as redness, itching, swelling, hardening or bruising) are experienced, the acceptability is scored on a scale of 1-5 with 1 being totally acceptable and 5 being not at all acceptable If pain is experienced at the injection site, pain will be scored on a scale of 1-5 with 1 being totally acceptable and 5 being not at all acceptable
|
Vecka 48
|
|
Antal deltagare med nya eller förvärrade laboratorieavvikelser, biverkningar (AES), allvarliga AE: er (SAE) och AE: er som leder till studiedrogavbrott i den dubbelblinda fasen
Tidsram: Upp till 48 veckor
|
Upp till 48 veckor
|
|
|
Trågplasmakoncentration
Tidsram: Baslinje, vecka 12, vecka 24, vecka 36, vecka 48
|
Baslinje, vecka 12, vecka 24, vecka 36, vecka 48
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Lindsey Lair, MD, Biohaven Pharmaceuticals, Inc.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
6 juli 2022
Primärt slutförande (Faktisk)
25 september 2024
Avslutad studie (Beräknad)
1 december 2027
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
14 april 2022
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
14 april 2022
Första postat (Faktisk)
20 april 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
1 juni 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
29 maj 2026
Senast verifierad
1 maj 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- BHV2000-301
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .