Uno studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di Taldefgrobep Alfa nei partecipanti con atrofia muscolare spinale (RESILIENT)
29 maggio 2026 aggiornato da: Biohaven Pharmaceuticals, Inc.
Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, per valutare l'efficacia e la sicurezza di Taldefgrobep Alfa in partecipanti ambulatoriali e non ambulatoriali con atrofia muscolare spinale con estensione in aperto
Questo studio studierà l'efficacia e la sicurezza di taldefgrobep alfa come terapia aggiuntiva per i partecipanti che stanno già assumendo una dose stabile di nusinersen o risdiplam o hanno una storia di onasemnogene abeparvovec-xioi, rispetto al placebo.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La miostatina è un regolatore negativo della crescita muscolare.
È stato dimostrato che il blocco dell'attività della miostatina aumenta le dimensioni e la funzione dei muscoli.
Taldefgrobep alfa blocca direttamente l'attività della miostatina ed è stato ben tollerato in altri studi clinici.
In combinazione con farmaci che aumentano la quantità di proteina SMN nel corpo, taldefgrobep alfa ha il potenziale per migliorare ulteriormente la funzione motoria e le misure cliniche per le persone che vivono con la SMA.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
269
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Edegem, Belgio, 02650
- University Hospital Antwerp
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Ghent, Belgio, 09000
- University Hospital Ghent
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Leuven, Belgio, 03000
- University Hospital Leuven
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Brno, Cechia, 625 00
- University Hospital Brno - Dept. of Pediatric Neurology
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Prague, Cechia, 150 06
- Motol University Hospital
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Essen, Germania, 45147
- University Hospital Essen (Public-Law Institution) - Dept. of Pediatrics I
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Freiburg im Breisgau, Germania, 79106
- University Hospital Freiburg, Center For Children and Adolescent Medicine, Dept. of Neuropediatrics and Muscle Disorders
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Munich, Germania, 80337
- Dr. Von Haunersches Children'S Hospital - Lmu Munich
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Bologna, Italia, 40139
- Irccs Institute of Neurological Sciences of Bologna - Bellaria Hospital
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Gussago, Italia, 25064
- Nemo-Brescia Clinical Center For Neuromuscular Diseases
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Pavia, Italia, 27100
- IRCCS NEUROLOGICAL INSTITUTE C. MONDINO CHILD and NEUROPSYCHIATRIC UNIT
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Roma, Italia, 00165
- Bambino Gesù Children'S Research Hospital Irccs - San Paolo Office Dept. of Neuroscience
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Utrecht, Olanda, 3584 CX
- University Medical Center Utrecht
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Gdansk, Polonia, 80-925
- University Clinical Centre in Gdansk - Dept. of Developmental Neurology
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Poznan, Polonia, 60-355
- Heliodor Swiecicki Clinical Hospital At Medical University - Child and Adolescents Neurology Clinic
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Warsaw, Polonia, 04-730
- The Children'S Memorial Health Institute - Dept. of Neurology and Epileptology
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Wroclaw, Polonia, 54-049
- T. Marciniak Lower Silesian Specialist Hospital, Pediatric Neurology Dept.
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Oxford, Regno Unito, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
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Scotland
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Glasgow, Scotland, Regno Unito, G51 4TF
- Royal Hospital For Children
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Donostia / San Sebastian, Spagna, 20014
- Donostia University Hospital
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Esplugues de Llobregat, Spagna, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Málaga, Spagna, 29011
- Maternal-Child'S Hospital of Málaga, Regional University Hospital - Pediatric Neurology Unit
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Valencia, Spagna, 46026
- La Fe University and Polytechnic Hospital
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
- Phoenix Children's
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California
-
La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
- UCSD & Rady Children's
-
Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
- UCSF Benioff Children's Hospital, Medical Center
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-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- Children's Hospital Colorado
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-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
- UF Health, Shands Hospital
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Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
- Rare Disease Research
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Illinois
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Northwestern University - Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
- Indiana University -Riley Research
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
- University of Iowa
-
-
Kansas
-
Fairway, Kansas, Stati Uniti, 66205
- University of Kansas Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Boston Children's Hospital - Harvard
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Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
- BSHS Office of Research
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
- Washington University in St. Louis
-
-
New York
-
New York, New York, Stati Uniti, 10032
- Columbia University Medical Center
-
Stony Brook, New York, Stati Uniti, 11794
- Stony Brook University Hospital
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-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
- Duke University Medicine
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Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
- Penn State College of Medicine
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- CHOP Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Stati Uniti, 78723
- UT Pediatric Neurosciences/Dell Children's Medical Center
-
Denton, Texas, Stati Uniti, 75208
- Neurology Rare Disease Center
-
Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
- Cook Children's Hospital
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22903
- University of Virginia Children's Hospital
-
Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
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Washington
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Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98405
- MultiCare Institute of Research and Innovation
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
- Medical College of Wisconsin
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 4 anni a 21 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Atrofia muscolare spinale confermata dalla diagnosi genetica di SMA 5q-autosomica recessiva e dal numero di copie SMN2
- Ambulante o non ambulante
- Trattati con una terapia modificante la malattia per la SMA e si prevede che manterranno lo stesso regime di trattamento e la stessa dose per tutta la durata dello studio, inclusi nusinersen, risdiplam e/o una storia di onasemnogene abeparvovec
Criteri chiave di esclusione:
- Non può aver assunto in precedenza terapie anti-miostatina
- Deve pesare almeno 15 kg
- Insufficienza respiratoria, definita dalla necessità medica di ventilazione invasiva o non invasiva per il trattamento diurno durante la veglia (l'uso durante la notte o durante i sonnellini diurni è accettabile)
- Storia di fusione spinale entro 6 mesi dallo screening. Durante lo studio sono consentiti aggiustamenti non chirurgici dell'asta MAGEC
- Presenza di uno shunt impiantato per il drenaggio del liquido cerebrospinale o di un catetere impiantato nel sistema nervoso centrale (SNC)
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: taldefgrobep alfa
taldefgrobep alfa - Fase in doppio cieco (DB): I partecipanti ricevono un'iniezione sottocutanea settimanale di 35 mg/50 mg in base al peso corporeo per la fase DB di 48 settimane. taldefgrobep alfa/taldefgrobep alfa - Fase di estensione: I partecipanti ricevono un'iniezione sottocutanea settimanale di 35 mg/50 mg in base al peso corporeo per la fase di estensione in aperto (OLE). |
Fase DB: iniezione sottocutanea settimanale da 35 mg/50 mg
Altri nomi:
Fase di estensione: iniezione sottocutanea settimanale di 35 mg/50 mg
Altri nomi:
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Comparatore placebo: Placebo
Placebo - Fase in doppio cieco (DB): I partecipanti ricevono un'iniezione sottocutanea settimanale di 35 mg/50 mg in base al peso per la fase DB di 48 settimane. Placebo/taldefgrobep alfa - Fase di estensione: I partecipanti che hanno ricevuto placebo durante la fase DB ricevono un'iniezione sottocutanea settimanale di taldefgrobep alfa di 35 mg/50 mg in base al peso per la fase OLE. |
Fase DB: iniezione sottocutanea settimanale corrispondente al placebo 35 mg/50 mg
Fase DB: iniezione sottocutanea settimanale da 35 mg/50 mg
Altri nomi:
Fase di estensione: iniezione sottocutanea settimanale di 35 mg/50 mg
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Efficacia di Taldefgrobep Alfa rispetto al placebo nella variazione della misurazione della funzione motoria 32 (MFM-32)
Lasso di tempo: Basale alla settimana 48
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Modifica nel punteggio totale MFM-32 dalla base alla settimana 48.
I punteggi vanno da 0-3 su ogni articolo.
I punteggi dei 32 articoli vengono sommati e trasformati su una scala 0-100, con punteggi più alti che riflettono livelli più elevati di capacità funzionali.
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Basale alla settimana 48
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Efficacia di Taldefgrobep Alfa rispetto al placebo nel cambiamento nel punteggio del modulo degli arti superiori rivisti (RULM)
Lasso di tempo: Basale alla settimana 48
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Il RULM include 20 articoli, classificati da 0 a 2, con un punteggio massimo di 37. I punteggi più alti indicano una funzione migliore.
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Basale alla settimana 48
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Efficacia di Taldefgrobep Alfa rispetto al placebo nel cambiamento nella scala Hammersmith (RHS)
Lasso di tempo: Basale alla settimana 48
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L'RHS ha un punteggio massimo di 69 punti (33 elementi vengono valutati 0-2 e 3 elementi segnati 0-1).
I punteggi più alti indicano una migliore funzione.
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Basale alla settimana 48
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Cambia dal basale nella massa del corpo magro
Lasso di tempo: Baseline, settimana 48
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La massa corporea verrà misurata come cambiamento in kg (maggiore cambiamento che significa più miglioramento)
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Baseline, settimana 48
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Cambia dal basale nella densità minerale ossea
Lasso di tempo: Baseline, settimana 48
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La densità minerale ossea sarà misurata mediante il cambiamento di punteggio z (punteggio più alto indica un miglioramento)
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Baseline, settimana 48
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Cambia dal basale nella messa in scena Tanner
Lasso di tempo: Baseline, settimana 48
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Baseline, settimana 48
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Valutazioni di accettabilità iniezione
Lasso di tempo: Settimana 48
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Se si verificano reazioni del sito di iniezione locale (come arrossamento, prurito, gonfiore, indurimento o lividi), l'accettabilità è valutata su una scala di 1-5 con 1 essendo totalmente accettabile e 5 non è affatto accettabile nel sito di iniezione, il dolore sarà valutato su una scala di 1-5 con 1 totalmente accettabile e 5 non essendo affatto accettabile
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Settimana 48
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Numero di partecipanti con anomalie di laboratorio nuove o peggiorate, eventi avversi (eventi avversi), eventi avversi gravi (SAE) e eventi avversi che portano a studiare la sospensione dei farmaci in fase in doppio cieco
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane
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Fino a 48 settimane
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Concentrazione plasmatica
Lasso di tempo: Baseline, settimana 12, settimana 24, settimana 36, settimana 48
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Baseline, settimana 12, settimana 24, settimana 36, settimana 48
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Lindsey Lair, MD, Biohaven Pharmaceuticals, Inc.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
6 luglio 2022
Completamento primario (Effettivo)
25 settembre 2024
Completamento dello studio (Stimato)
1 dicembre 2027
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
14 aprile 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
14 aprile 2022
Primo Inserito (Effettivo)
20 aprile 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
1 giugno 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
29 maggio 2026
Ultimo verificato
1 maggio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- BHV2000-301
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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