Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Un estudio para evaluar la eficacia y seguridad de Taldefgrobep Alfa en participantes con atrofia muscular espinal (RESILIENT)

29 de mayo de 2026 actualizado por: Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de taldefgrobep alfa en participantes ambulatorios y no ambulatorios con atrofia muscular espinal con extensión abierta

Este ensayo estudiará la eficacia y seguridad de taldefgrobep alfa como terapia adyuvante para participantes que ya están tomando una dosis estable de nusinersen o risdiplam o tienen antecedentes de onasemnogene abeparvovec-xioi, en comparación con placebo.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La miostatina es un regulador negativo del crecimiento muscular. Se ha demostrado que el bloqueo de la actividad de la miostatina aumenta el tamaño y la función muscular. Taldefgrobep alfa bloquea directamente la actividad de la miostatina y fue bien tolerado en otros estudios clínicos. En combinación con medicamentos que aumentan la cantidad de proteína SMN en el cuerpo, taldefgrobep alfa tiene el potencial de mejorar aún más la función motora y las medidas clínicas para las personas que viven con AME.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

269

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Essen, Alemania, 45147
        • University Hospital Essen (Public-Law Institution) - Dept. of Pediatrics I
      • Freiburg im Breisgau, Alemania, 79106
        • University Hospital Freiburg, Center For Children and Adolescent Medicine, Dept. of Neuropediatrics and Muscle Disorders
      • Munich, Alemania, 80337
        • Dr. Von Haunersches Children'S Hospital - Lmu Munich
  • Bélgica
      • Edegem, Bélgica, 02650
        • University Hospital Antwerp
      • Ghent, Bélgica, 09000
        • University Hospital Ghent
      • Leuven, Bélgica, 03000
        • University Hospital Leuven
  • Chequia
      • Brno, Chequia, 625 00
        • University Hospital Brno - Dept. of Pediatric Neurology
      • Prague, Chequia, 150 06
        • Motol University Hospital
  • España
      • Donostia / San Sebastian, España, 20014
        • Donostia University Hospital
      • Esplugues de Llobregat, España, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Málaga, España, 29011
        • Maternal-Child'S Hospital of Málaga, Regional University Hospital - Pediatric Neurology Unit
      • Valencia, España, 46026
        • La Fe University and Polytechnic Hospital
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Children's
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
        • UCSD & Rady Children's
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • UCSF Benioff Children's Hospital, Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • UF Health, Shands Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Rare Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern University - Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University -Riley Research
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Estados Unidos, 66205
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital - Harvard
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • BSHS Office of Research
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Stony Brook, New York, Estados Unidos, 11794
        • Stony Brook University Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Duke University Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Penn State College of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • CHOP Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
        • UT Pediatric Neurosciences/Dell Children's Medical Center
      • Denton, Texas, Estados Unidos, 75208
        • Neurology Rare Disease Center
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
        • MultiCare Institute of Research and Innovation
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40139
        • Irccs Institute of Neurological Sciences of Bologna - Bellaria Hospital
      • Gussago, Italia, 25064
        • Nemo-Brescia Clinical Center For Neuromuscular Diseases
      • Pavia, Italia, 27100
        • IRCCS NEUROLOGICAL INSTITUTE C. MONDINO CHILD and NEUROPSYCHIATRIC UNIT
      • Roma, Italia, 00165
        • Bambino Gesù Children'S Research Hospital Irccs - San Paolo Office Dept. of Neuroscience
  • Países Bajos
      • Utrecht, Países Bajos, 3584 CX
        • University Medical Center Utrecht
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-925
        • University Clinical Centre in Gdansk - Dept. of Developmental Neurology
      • Poznan, Polonia, 60-355
        • Heliodor Swiecicki Clinical Hospital At Medical University - Child and Adolescents Neurology Clinic
      • Warsaw, Polonia, 04-730
        • The Children'S Memorial Health Institute - Dept. of Neurology and Epileptology
      • Wroclaw, Polonia, 54-049
        • T. Marciniak Lower Silesian Specialist Hospital, Pediatric Neurology Dept.
  • Reino Unido
      • Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
    • Scotland
      • Glasgow, Scotland, Reino Unido, G51 4TF
        • Royal Hospital For Children

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

4 años a 21 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Atrofia muscular espinal confirmada por diagnóstico genético de SMA autosómico recesivo 5q, así como número de copias de SMN2
  • Ambulante o No Ambulante
  • Tratado con una terapia modificadora de la enfermedad de AME y se espera que permanezca en el mismo régimen de tratamiento y dosis durante todo el ensayo, incluidos nusinersen, risdiplam y/o antecedentes de onasemnogén abeparvovec

Criterios clave de exclusión:

  • No puede haber tomado previamente terapias anti-miostatina
  • Debe pesar al menos 15 kg.
  • Insuficiencia respiratoria, definida por la necesidad médica de ventilación invasiva o no invasiva para el tratamiento diurno mientras está despierto (se acepta el uso durante la noche o durante las siestas diurnas)
  • Antecedentes de fusión espinal dentro de los 6 meses anteriores a la selección. Se permiten ajustes no quirúrgicos de la barra MAGEC durante el estudio
  • Presencia de una derivación implantada para el drenaje de LCR o un catéter implantado en el sistema nervioso central (SNC)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: taldefgrobep alfa

taldefgrobep alfa - Fase de doble ciego (DB): Los participantes reciben una inyección subcutánea semanal de 35 mg/50 mg según su peso durante la fase de doble ciego de 48 semanas.

taldefgrobep alfa/taldefgrobep alfa - Fase de extensión: Los participantes reciben una inyección subcutánea semanal de 35 mg/50 mg según su peso durante la fase de extensión de etiqueta abierta (OLE).
Droga: taldefgrobep alfa
Fase DB: inyección subcutánea semanal de 35 mg/50 mg
Otros nombres:
  • BHV-2000
  • BMS-986089
Droga: taldefgrobep alfa
Fase de extensión: inyección subcutánea semanal de 35 mg/50 mg
Otros nombres:
  • BHV-2000
  • BMS-986089
Comparador de placebos: Placebo

Placebo - Fase doble ciego (DB): Los participantes reciben una inyección subcutánea semanal de 35 mg/50 mg basada en el peso durante la fase DB de 48 semanas.

Placebo/taldefgrobep alfa - Fase de extensión: Los participantes que recibieron placebo durante la fase DB, reciben una inyección subcutánea semanal de taldefgrobep alfa de 35 mg/50 mg basada en el peso para la fase OLE.
Droga: Placebo
Fase DB: placebo equivalente 35 mg/50 mg inyección subcutánea semanal
Droga: taldefgrobep alfa
Fase DB: inyección subcutánea semanal de 35 mg/50 mg
Otros nombres:
  • BHV-2000
  • BMS-986089
Droga: taldefgrobep alfa
Fase de extensión: inyección subcutánea semanal de 35 mg/50 mg
Otros nombres:
  • BHV-2000
  • BMS-986089

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eficacia de taldefgrobep alfa en comparación con el placebo en el cambio en el puntaje total de la función del motor de 32 elementos (MFM-32)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 48
Cambio en el puntaje total MFM-32 desde la base hasta la semana 48. Los puntajes varían de 0-3 en cada elemento. Los puntajes de los 32 ítems se suman y se transforman a una escala 0-100, con puntajes más altos que reflejan niveles más altos de habilidades funcionales.
Línea de base a la semana 48

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eficacia de taldefgrobep alfa en comparación con el placebo en el cambio en la puntuación revisada del módulo de las extremidades superiores (regla)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 48
La regla incluye 20 elementos, calificados de 0 a 2, con una puntuación máxima de 37. Los puntajes más altos indican una mejor función.
Línea de base a la semana 48
Eficacia de taldefgrobep alfa en comparación con el placebo en el cambio en la escala revisada de Hammersmith (RHS)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 48
El RHS tiene una puntuación máxima de 69 puntos (33 ítems se obtienen 0-2 y 3 elementos anotados 0-1). Los puntajes más altos indican una mejor función.
Línea de base a la semana 48
Cambiar desde la línea de base en la masa corporal magra
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 48
La masa corporal se medirá como cambio en KG (un mayor cambio que significa más mejora)
Línea de base, semana 48
Cambio desde la línea de base en la densidad mineral ósea
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 48
La densidad mineral ósea se medirá mediante un cambio de puntaje Z (una puntuación más alta indica una mejora)
Línea de base, semana 48
Cambio desde la línea de base en la puesta en escena de Tanner
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 48
Línea de base, semana 48
Evaluaciones de aceptabilidad de inyección
Periodo de tiempo: Semana 48
Si se experimentan reacciones del sitio de inyección local (como el enrojecimiento, la picazón, la hinchazón, el endurecimiento o los contusiones), la aceptabilidad se califica en una escala de 1-5 con 1 siendo totalmente aceptable totalmente aceptable y 5 no es aceptable que el dolor sea experimentado en el sitio de inyección
Semana 48
Número de participantes con anormalidades de laboratorio nuevas o empeoramiento, eventos adversos (EA), EA graves (SAE) y EA que conducen a estudiar la interrupción de los medicamentos en la fase doble ciego
Periodo de tiempo: Hasta 48 semanas
Hasta 48 semanas
Concentración de plasma mínimo
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 12, Semana 24, Semana 36, ​​Semana 48
Línea de base, Semana 12, Semana 24, Semana 36, ​​Semana 48

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Lindsey Lair, MD, Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

6 de julio de 2022

Finalización primaria (Actual)

25 de septiembre de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de abril de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de abril de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

20 de abril de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

1 de junio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de mayo de 2026

Última verificación

1 de mayo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • BHV2000-301

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Enfermedades Neuromusculares

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Czech Republic

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

Suscribir