Tanulmány a Taldefgrobep Alfa hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére spinális izomsorvadásban szenvedő betegeknél (RESILIENT)
2026. május 29. frissítette: Biohaven Pharmaceuticals, Inc.
Véletlenszerű, kettős-vak, placebo-kontrollos vizsgálat a Taldefgrobep Alfa hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére ambuláns és nem ambuláns résztvevőknél spinális izomsorvadásban, nyílt kiterjesztéssel
Ez a vizsgálat a taldefgrobep alfa hatásosságát és biztonságosságát vizsgálja kiegészítő terápiaként olyan résztvevők esetében, akik már stabil dózisú nusinerszent vagy risdiplamot szednek, vagy akiknek anamnézisében onasemnogén abeparvovec-xioi szerepel a placebóval összehasonlítva.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A miosztatin az izomnövekedés negatív szabályozója.
Kimutatták, hogy a miosztatin aktivitás blokkolása növeli az izom méretét és működését.
A Taldefgrobep alfa közvetlenül blokkolja a miosztatin aktivitást, és más klinikai vizsgálatokban jól tolerálták.
A szervezetben az SMN fehérje mennyiségét növelő gyógyszerekkel kombinálva a taldefgrobep alfa képes tovább javítani a motoros funkciókat és a klinikai vizsgálatokat az SMA-ban szenvedő betegeknél.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
269
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Edegem, Belgium, 02650
- University Hospital Antwerp
-
Ghent, Belgium, 09000
- University Hospital Ghent
-
Leuven, Belgium, 03000
- University Hospital Leuven
-
-
-
-
-
Brno, Csehország, 625 00
- University Hospital Brno - Dept. of Pediatric Neurology
-
Prague, Csehország, 150 06
- Motol University Hospital
-
-
-
-
-
Oxford, Egyesült Királyság, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
-
-
Scotland
-
Glasgow, Scotland, Egyesült Királyság, G51 4TF
- Royal Hospital for Children
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85016
- Phoenix Children's
-
-
California
-
La Jolla, California, Egyesült Államok, 92037
- UCSD & Rady Children's
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
San Francisco, California, Egyesült Államok, 94158
- UCSF Benioff Children's Hospital, Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
- UF Health, Shands Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30329
- Rare Disease Research
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
- Northwestern University - Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
- Indiana University -Riley Research
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
- University of Iowa
-
-
Kansas
-
Fairway, Kansas, Egyesült Államok, 66205
- University of Kansas Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Boston Children's Hospital - Harvard
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Egyesült Államok, 49503
- BSHS Office of Research
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
- Washington University in St. Louis
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
- Columbia University Medical Center
-
Stony Brook, New York, Egyesült Államok, 11794
- Stony Brook University Hospital
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27705
- Duke University Medicine
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033
- Penn State College of Medicine
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- CHOP Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Egyesült Államok, 78723
- UT Pediatric Neurosciences/Dell Children's Medical Center
-
Denton, Texas, Egyesült Államok, 75208
- Neurology Rare Disease Center
-
Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76104
- Cook Children's Hospital
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Egyesült Államok, 22903
- University of Virginia Children's Hospital
-
Norfolk, Virginia, Egyesült Államok, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
-
Washington
-
Tacoma, Washington, Egyesült Államok, 98405
- MultiCare Institute of Research and Innovation
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
-
-
-
Utrecht, Hollandia, 3584 CX
- University Medical Center Utrecht
-
-
-
-
-
Gdansk, Lengyelország, 80-925
- University Clinical Centre in Gdansk - Dept. of Developmental Neurology
-
Poznan, Lengyelország, 60-355
- Heliodor Swiecicki Clinical Hospital At Medical University - Child and Adolescents Neurology Clinic
-
Warsaw, Lengyelország, 04-730
- The Children'S Memorial Health Institute - Dept. of Neurology and Epileptology
-
Wroclaw, Lengyelország, 54-049
- T. Marciniak Lower Silesian Specialist Hospital, Pediatric Neurology Dept.
-
-
-
-
-
Essen, Németország, 45147
- University Hospital Essen (Public-Law Institution) - Dept. of Pediatrics I
-
Freiburg im Breisgau, Németország, 79106
- University Hospital Freiburg, Center For Children and Adolescent Medicine, Dept. of Neuropediatrics and Muscle Disorders
-
Munich, Németország, 80337
- Dr. Von Haunersches Children'S Hospital - Lmu Munich
-
-
-
-
-
Bologna, Olaszország, 40139
- Irccs Institute of Neurological Sciences of Bologna - Bellaria Hospital
-
Gussago, Olaszország, 25064
- Nemo-Brescia Clinical Center For Neuromuscular Diseases
-
Pavia, Olaszország, 27100
- IRCCS NEUROLOGICAL INSTITUTE C. MONDINO CHILD and NEUROPSYCHIATRIC UNIT
-
Roma, Olaszország, 00165
- Bambino Gesù Children'S Research Hospital Irccs - San Paolo Office Dept. of Neuroscience
-
-
-
-
-
Donostia / San Sebastian, Spanyolország, 20014
- Donostia University Hospital
-
Esplugues de Llobregat, Spanyolország, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Málaga, Spanyolország, 29011
- Maternal-Child'S Hospital of Málaga, Regional University Hospital - Pediatric Neurology Unit
-
Valencia, Spanyolország, 46026
- La Fe University and Polytechnic Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
4 év (Gyermek, Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Főbb felvételi kritériumok:
- Az 5q-autoszomális recesszív SMA genetikai diagnózisa és az SMN2 kópiaszáma által megerősített spinális izomsorvadás
- Ambuláns vagy nem mentő
- SMA betegségmódosító terápiával kezelték, és várhatóan ugyanazt a kezelési rendet és dózist kell alkalmazni a vizsgálat során, beleértve a nusinersent, risdiplamot és/vagy a kórtörténetben szereplő onasemnogene abeparvovec
Főbb kizárási kritériumok:
- Korábban nem szedhetett anti-miosztatin terápiát
- Legalább 15 kg-nak kell lennie
- Légzési elégtelenség, amelyet az invazív vagy nem invazív lélegeztetés orvosi szükségessége határoz meg ébrenlét közbeni nappali kezeléshez (éjszakai vagy nappali szunyókálás közbeni használat elfogadható)
- A gerincfúzió története a szűrést követő 6 hónapon belül. A MAGEC rúd nem sebészeti beállítása megengedett a vizsgálat során
- A CSF elvezetésére szolgáló beültetett sönt vagy beültetett központi idegrendszeri (CNS) katéter jelenléte
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: taldefgrobep alfa
taldefgrobep alfa - Kettős vak (DB) fázis: A résztvevők testsúly alapján 35 mg/50 mg heti bőr alatti injekciót kapnak a 48 hetes DB fázis alatt. taldefgrobep alfa/taldefgrobep alfa - Kiterjesztési fázis: A résztvevők testsúly alapján 35 mg/50 mg heti bőr alatti injekciót kapnak a nyílt címkéjű kiterjesztés (OLE) fázis alatt. |
DB fázis: 35 mg/50 mg heti szubkután injekció
Más nevek:
Meghosszabbítási fázis: 35 mg/50 mg heti szubkután injekció
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: Placebo
Placebo – Kettős vak (DB) fázis: A résztvevők testsúly alapján 35 mg/50 mg heti alatti injekciót kapnak a 48 hetes DB fázis alatt. Placebo/taldefgrobep alfa – Hosszabbítási fázis: A résztvevők, akik a DB fázis alatt placebót kaptak, testsúly alapján 35 mg/50 mg heti alatti taldefgrobep alfa injekciót kapnak az OLE fázis alatt. |
DB fázis: megfelelő placebo 35 mg/50 mg heti szubkután injekció
DB fázis: 35 mg/50 mg heti szubkután injekció
Más nevek:
Meghosszabbítási fázis: 35 mg/50 mg heti szubkután injekció
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A Taldefgrobep alfa hatékonysága a placebóval összehasonlítva a 32 elem motoros funkciós mércé (MFM-32) teljes pontszámában.
Időkeret: A kiindulási érték a 48. hétig
|
Az MFM-32 teljes pontszámának változása a kiindulási pontról a 48. hétre.
A pontszámok minden elemnél 0-3-ig terjednek.
A 32 tételből származó pontszámokat összegezzük és 0-100 skálára alakítják, a magasabb pontszámok tükrözik a magasabb funkcionális képességeket.
|
A kiindulási érték a 48. hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A Taldefgrobep alfa hatékonysága a placebóval összehasonlítva a felülvizsgált felső végtag modul (RULM) pontszámának változásában
Időkeret: A kiindulási érték a 48. hétig
|
A Rulm 20 tételt tartalmaz, 0 -tól 2 -ig osztályozva, maximális pontszáma 37. A magasabb pontszámok jobb funkciót jelölnek.
|
A kiindulási érték a 48. hétig
|
|
A Taldefgrobep alfa hatékonysága a placebóval összehasonlítva a felülvizsgált Hammersmith skála (RHS) változásában.
Időkeret: A kiindulási érték a 48. hétig
|
Az RHS maximális pontszáma 69 pont (33 tételt 0-2-re, 3 elem pedig 0-1-et).
A magasabb pontszámok a jobb funkciót jelzik.
|
A kiindulási érték a 48. hétig
|
|
Váltás a kiindulási ponttól sovány testtömegben
Időkeret: Alapvonal, 48. hét
|
A testtömeget a kg változásának mérik (nagyobb változás, ami nagyobb javulást jelent)
|
Alapvonal, 48. hét
|
|
Váltás a kiindulási ponttól a csont ásványi sűrűségében
Időkeret: Alapvonal, 48. hét
|
A csontok ásványi sűrűségét a Z-pontos változással kell mérni (a magasabb pontszám javulást jelez)
|
Alapvonal, 48. hét
|
|
Váltás a kiindulási ponttól a Tanner színpadán
Időkeret: Alapvonal, 48. hét
|
Alapvonal, 48. hét
|
|
|
Injekciós elfogadhatósági értékelések
Időkeret: 48. hét
|
Ha a helyi befecskendezési hely reakcióit (például a bőrpír, a viszketés, a duzzanat, a keményedés vagy a véraláfutás) tapasztalják, akkor az elfogadhatóságot 1-5-es skálán pontozják, 1-mel teljesen elfogadható, és 5 egyáltalán nem elfogadható, ha a fájdalom az injekciós helyszínen tapasztalható, akkor a fájdalom 1-5-es skálán kerül.
|
48. hét
|
|
Az új vagy súlyosbodó laboratóriumi rendellenességekkel, mellékhatásokkal (AES), súlyos AES (SAE-k) és AE-kben részt vevő résztvevők száma, amelyek a gyógyszer abbahagyásához vezetnek a kettős-vak fázisban
Időkeret: Legfeljebb 48 hét
|
Legfeljebb 48 hét
|
|
|
Vályú plazmakoncentráció
Időkeret: Alapvonal, 12. hét, 24. hét, 36. hét, 48. hét
|
Alapvonal, 12. hét, 24. hét, 36. hét, 48. hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Lindsey Lair, MD, Biohaven Pharmaceuticals, Inc.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2022. július 6.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2024. szeptember 25.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2027. december 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2022. április 14.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. április 14.
Első közzététel (Tényleges)
2022. április 20.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. június 1.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. május 29.
Utolsó ellenőrzés
2026. május 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- BHV2000-301
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .