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Um estudo para avaliar a eficácia e a segurança do Taldefgrobep Alfa em participantes com atrofia muscular espinhal (RESILIENT)

29 de maio de 2026 atualizado por: Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a eficácia e a segurança do Taldefgrobep alfa em participantes ambulatoriais e não ambulatoriais com atrofia muscular espinhal com extensão aberta

Este estudo estudará a eficácia e a segurança de taldefgrobep alfa como terapia adjuvante para participantes que já estão tomando uma dose estável de nusinersen ou risdiplam ou têm histórico de onasemnogene abeparvovec-xioi, em comparação com placebo.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A miostatina é um regulador negativo do crescimento muscular. Foi demonstrado que o bloqueio da atividade da miostatina aumenta o tamanho e a função muscular. Taldefgrobep alfa bloqueia diretamente a atividade da miostatina e foi bem tolerado em outros estudos clínicos. Em combinação com medicamentos que aumentam a quantidade de proteína SMN no corpo, taldefgrobep alfa tem o potencial de melhorar ainda mais a função motora e as medidas clínicas para pessoas que vivem com SMA.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

269

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Essen, Alemanha, 45147
        • University Hospital Essen (Public-Law Institution) - Dept. of Pediatrics I
      • Freiburg im Breisgau, Alemanha, 79106
        • University Hospital Freiburg, Center For Children and Adolescent Medicine, Dept. of Neuropediatrics and Muscle Disorders
      • Munich, Alemanha, 80337
        • Dr. Von Haunersches Children'S Hospital - Lmu Munich
  • Bélgica
      • Edegem, Bélgica, 02650
        • University Hospital Antwerp
      • Ghent, Bélgica, 09000
        • University Hospital Ghent
      • Leuven, Bélgica, 03000
        • University Hospital Leuven
  • Espanha
      • Donostia / San Sebastian, Espanha, 20014
        • Donostia University Hospital
      • Esplugues de Llobregat, Espanha, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Málaga, Espanha, 29011
        • Maternal-Child'S Hospital of Málaga, Regional University Hospital - Pediatric Neurology Unit
      • Valencia, Espanha, 46026
        • La Fe University and Polytechnic Hospital
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Children's
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
        • UCSD & Rady Children's
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • UCSF Benioff Children's Hospital, Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • UF Health, Shands Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Rare Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern University - Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University -Riley Research
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Estados Unidos, 66205
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital - Harvard
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • BSHS Office of Research
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Stony Brook, New York, Estados Unidos, 11794
        • Stony Brook University Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Duke University Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Penn State College of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • CHOP Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
        • UT Pediatric Neurosciences/Dell Children's Medical Center
      • Denton, Texas, Estados Unidos, 75208
        • Neurology Rare Disease Center
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
        • MultiCare Institute of Research and Innovation
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Holanda
      • Utrecht, Holanda, 3584 CX
        • University Medical Center Utrecht
  • Itália
      • Bologna, Itália, 40139
        • Irccs Institute of Neurological Sciences of Bologna - Bellaria Hospital
      • Gussago, Itália, 25064
        • Nemo-Brescia Clinical Center For Neuromuscular Diseases
      • Pavia, Itália, 27100
        • IRCCS NEUROLOGICAL INSTITUTE C. MONDINO CHILD and NEUROPSYCHIATRIC UNIT
      • Roma, Itália, 00165
        • Bambino Gesù Children'S Research Hospital Irccs - San Paolo Office Dept. of Neuroscience
  • Polônia
      • Gdansk, Polônia, 80-925
        • University Clinical Centre in Gdansk - Dept. of Developmental Neurology
      • Poznan, Polônia, 60-355
        • Heliodor Swiecicki Clinical Hospital At Medical University - Child and Adolescents Neurology Clinic
      • Warsaw, Polônia, 04-730
        • The Children'S Memorial Health Institute - Dept. of Neurology and Epileptology
      • Wroclaw, Polônia, 54-049
        • T. Marciniak Lower Silesian Specialist Hospital, Pediatric Neurology Dept.
  • Reino Unido
      • Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
    • Scotland
      • Glasgow, Scotland, Reino Unido, G51 4TF
        • Royal Hospital For Children
  • Tcheca
      • Brno, Tcheca, 625 00
        • University Hospital Brno - Dept. of Pediatric Neurology
      • Prague, Tcheca, 150 06
        • Motol University Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

4 anos a 21 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Atrofia Muscular Espinhal confirmada por diagnóstico genético de SMA autossômica recessiva 5q, bem como número de cópias SMN2
  • Ambulante ou Não Ambulante
  • Tratado com uma terapia modificadora da doença da SMA e previsto para permanecer no mesmo regime de tratamento e dose durante todo o estudo, incluindo nusinersen, risdiplam e/ou história de onasemnogene abeparvovec

Principais Critérios de Exclusão:

  • Não pode ter tomado anteriormente terapias anti-miostatina
  • Deve pesar no mínimo 15kg
  • Insuficiência respiratória, definida pela necessidade médica de ventilação invasiva ou não invasiva para tratamento diurno durante a vigília (uso noturno ou durante cochilos diurnos é aceitável)
  • Histórico de fusão espinhal dentro de 6 meses após a triagem. Ajustes não cirúrgicos da haste MAGEC são permitidos durante o estudo
  • Presença de um shunt implantado para a drenagem do LCR ou de um cateter implantado do sistema nervoso central (SNC)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: taldefgrobep alfa

taldefgrobep alfa - Fase de Dupla Oculta (DB): Os participantes recebem uma injeção subcutânea semanal de 35 mg/50 mg baseada no peso durante a fase de DB de 48 semanas.

taldefgrobep alfa/taldefgrobep alfa - Fase de Extensão: Os participantes recebem uma injeção subcutânea semanal de 35 mg/50 mg baseada no peso durante a fase de Extensão de Etiqueta Aberta (OLE).
Medicamento: taldefgrobep alfa
Fase DB: injeção subcutânea semanal de 35 mg/50 mg
Outros nomes:
  • BHV-2000
  • BMS-986089
Medicamento: taldefgrobep alfa
Fase de extensão: injeção subcutânea semanal de 35 mg/50 mg
Outros nomes:
  • BHV-2000
  • BMS-986089
Comparador de Placebo: Placebo

Placebo - Fase Duplamente-cega (DB): Os participantes recebem uma injeção subcutânea semanal de 35 mg/50 mg, com base no peso, durante a fase DB de 48 semanas.

Placebo/taldefgrobep alfa - Fase de Extensão: Os participantes que receberam placebo durante a fase DB recebem uma injeção subcutânea semanal de taldefgrobep alfa de 35 mg/50 mg, com base no peso, para a fase OLE.
Medicamento: Placebo
Fase DB: placebo correspondente 35 mg/50 mg injeção subcutânea semanal
Medicamento: taldefgrobep alfa
Fase DB: injeção subcutânea semanal de 35 mg/50 mg
Outros nomes:
  • BHV-2000
  • BMS-986089
Medicamento: taldefgrobep alfa
Fase de extensão: injeção subcutânea semanal de 35 mg/50 mg
Outros nomes:
  • BHV-2000
  • BMS-986089

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eficácia do taldefgrobep alfa em comparação com o placebo na mudança na medida total da função do motor de 32 itens (MFM-32)
Prazo: Linha de base para a semana 48
Mudança na pontuação total do MFM-32 da linha de base para a semana 48. As pontuações variam de 0 a 3 em cada item. As pontuações dos 32 itens são somadas e transformadas em uma escala de 0 a 100, com pontuações mais altas refletindo níveis mais altos de habilidades funcionais.
Linha de base para a semana 48

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eficácia do taldefgrobep alfa em comparação com o placebo na mudança no módulo de membro superior revisado (REGM)
Prazo: Linha de base para a semana 48
O REGM inclui 20 itens, classificados de 0 a 2, com uma pontuação máxima de 37. Pontuações mais altas indicam melhor função.
Linha de base para a semana 48
Eficácia do taldefgrobep alfa em comparação com o placebo na mudança na escala revisada de Hammersmith (RHS)
Prazo: Linha de base para a semana 48
O RHS tem uma pontuação máxima de 69 pontos (33 itens são pontuados de 0-2 e 3 itens pontuados por 0-1). Pontuações mais altas indicam melhor função.
Linha de base para a semana 48
Mudança da linha de base na massa corporal magra
Prazo: BASELE, semana 48
A massa corporal será medida como mudança em kg (maior mudança de mudança mais melhora)
BASELE, semana 48
Mudança da linha de base na densidade mineral óssea
Prazo: BASELE, semana 48
A densidade mineral óssea será medida pela mudança de escore z (pontuação mais alta indica melhora)
BASELE, semana 48
Mudança da linha de base no estadiamento de Tanner
Prazo: BASELE, semana 48
BASELE, semana 48
Avaliações de aceitabilidade da injeção
Prazo: Semana 48
Se as reações locais do local da injeção (como vermelhidão, coceira, inchaço, endurecimento ou hematomas) são experimentadas, a aceitabilidade é pontuada em uma escala de 1-5, sendo 1 totalmente aceitável e 5 não é aceitável se a dor for experimentada no local da injeção, a dor será marcada em uma escala de 1 a 5, com 1, sendo totalmente aceitável e 5 não é aceitável
Semana 48
Número de participantes com anormalidades de laboratório novas ou agravadas, eventos adversos (EAs), EAs graves (SAEs) e EAs que levam ao estudo da descontinuação de medicamentos na fase dupla-cega
Prazo: Até 48 semanas
Até 48 semanas
Trough Concentração plasmática
Prazo: Linha de base, semana 12, semana 24, semana 36, ​​semana 48
Linha de base, semana 12, semana 24, semana 36, ​​semana 48

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Lindsey Lair, MD, Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

6 de julho de 2022

Conclusão Primária (Real)

25 de setembro de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

14 de abril de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

14 de abril de 2022

Primeira postagem (Real)

20 de abril de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

1 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

29 de maio de 2026

Última verificação

1 de maio de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • BHV2000-301

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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