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Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Taldefgrobep Alfa bei Teilnehmern mit spinaler Muskelatrophie (RESILIENT)

29. Mai 2026 aktualisiert von: Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Taldefgrobep Alfa bei ambulanten und nicht-gehfähigen Teilnehmern mit spinaler Muskelatrophie mit offener Verlängerung

Diese Studie wird die Wirksamkeit und Sicherheit von Taldefgrobep alfa als Zusatztherapie für Teilnehmer untersuchen, die bereits eine stabile Dosis von Nusinersen oder Risdiplam einnehmen oder eine Vorgeschichte von Onasemnogen Abeparvovec-xioi im Vergleich zu Placebo haben.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Myostatin ist ein negativer Regulator des Muskelwachstums. Es hat sich gezeigt, dass die Blockierung der Myostatin-Aktivität die Muskelgröße und -funktion erhöht. Taldefgrobep alfa blockiert direkt die Myostatinaktivität und wurde in anderen klinischen Studien gut vertragen. In Kombination mit Medikamenten, die die Menge an SMN-Protein im Körper erhöhen, hat Taldefgrobep alfa das Potenzial, die motorischen Funktionen und klinische Maßnahmen für Menschen mit SMA weiter zu verbessern.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

269

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Edegem, Belgien, 02650
        • University Hospital Antwerp
      • Ghent, Belgien, 09000
        • University Hospital Ghent
      • Leuven, Belgien, 03000
        • University Hospital Leuven
  • Deutschland
      • Essen, Deutschland, 45147
        • University Hospital Essen (Public-Law Institution) - Dept. of Pediatrics I
      • Freiburg im Breisgau, Deutschland, 79106
        • University Hospital Freiburg, Center For Children and Adolescent Medicine, Dept. of Neuropediatrics and Muscle Disorders
      • Munich, Deutschland, 80337
        • Dr. Von Haunersches Children'S Hospital - Lmu Munich
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40139
        • Irccs Institute of Neurological Sciences of Bologna - Bellaria Hospital
      • Gussago, Italien, 25064
        • Nemo-Brescia Clinical Center For Neuromuscular Diseases
      • Pavia, Italien, 27100
        • IRCCS NEUROLOGICAL INSTITUTE C. MONDINO CHILD and NEUROPSYCHIATRIC UNIT
      • Roma, Italien, 00165
        • Bambino Gesù Children'S Research Hospital Irccs - San Paolo Office Dept. of Neuroscience
  • Niederlande
      • Utrecht, Niederlande, 3584 CX
        • University Medical Center Utrecht
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-925
        • University Clinical Centre in Gdansk - Dept. of Developmental Neurology
      • Poznan, Polen, 60-355
        • Heliodor Swiecicki Clinical Hospital At Medical University - Child and Adolescents Neurology Clinic
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • The Children'S Memorial Health Institute - Dept. of Neurology and Epileptology
      • Wroclaw, Polen, 54-049
        • T. Marciniak Lower Silesian Specialist Hospital, Pediatric Neurology Dept.
  • Spanien
      • Donostia / San Sebastian, Spanien, 20014
        • Donostia University Hospital
      • Esplugues de Llobregat, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Málaga, Spanien, 29011
        • Maternal-Child'S Hospital of Málaga, Regional University Hospital - Pediatric Neurology Unit
      • Valencia, Spanien, 46026
        • La Fe University and Polytechnic Hospital
  • Tschechien
      • Brno, Tschechien, 625 00
        • University Hospital Brno - Dept. of Pediatric Neurology
      • Prague, Tschechien, 150 06
        • Motol University Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Phoenix Children's
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92037
        • UCSD & Rady Children's
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • UCSF Benioff Children's Hospital, Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • UF Health, Shands Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Rare Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Northwestern University - Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Indiana University -Riley Research
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Vereinigte Staaten, 66205
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital - Harvard
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49503
        • BSHS Office of Research
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Stony Brook, New York, Vereinigte Staaten, 11794
        • Stony Brook University Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Duke University Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Penn State College of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • CHOP Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78723
        • UT Pediatric Neurosciences/Dell Children's Medical Center
      • Denton, Texas, Vereinigte Staaten, 75208
        • Neurology Rare Disease Center
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Cook Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Vereinigte Staaten, 98405
        • MultiCare Institute of Research and Innovation
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Vereinigtes Königreich
      • Oxford, Vereinigtes Königreich, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
    • Scotland
      • Glasgow, Scotland, Vereinigtes Königreich, G51 4TF
        • Royal Hospital For Children

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Jahre bis 21 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Spinale Muskelatrophie bestätigt durch genetische Diagnose von 5q-autosomal-rezessiver SMA sowie SMN2-Kopienzahl
  • Ambulant oder nicht ambulant
  • Behandelt mit einer krankheitsmodifizierenden SMA-Therapie und voraussichtlicher Beibehaltung des gleichen Behandlungsschemas und der gleichen Dosis während der gesamten Studie, einschließlich Nusinersen, Risdiplam und/oder einer Vorgeschichte von Onasemnogen-Abeparvovec

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Kann zuvor keine Anti-Myostatin-Therapien erhalten haben
  • Muss mindestens 15 kg wiegen
  • Respiratorische Insuffizienz, definiert durch die medizinische Notwendigkeit einer invasiven oder nicht-invasiven Beatmung zur Tagesbehandlung im Wachzustand (Einsatz über Nacht oder während eines Mittagsschlafs ist akzeptabel)
  • Geschichte der Wirbelsäulenfusion innerhalb von 6 Monaten nach dem Screening. Nicht-chirurgische Anpassungen des MAGEC-Stabs sind während der Studie erlaubt
  • Vorhandensein eines implantierten Shunts zur Liquordrainage oder eines implantierten Zentralnervensystem (ZNS)-Katheters

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: taldefgrobep alfa

taldefgrobep alfa - Doppelblindphase (DB-Phase): Die Teilnehmer erhalten für die 48-wöchige DB-Phase eine wöchentliche subkutane Injektion mit einer gewichtsabhängigen Dosis von 35 mg/50 mg.

taldefgrobep alfa/taldefgrobep alfa - Verlängerungsphase: Die Teilnehmer erhalten für die Open-label-Verlängerungsphase (OLE-Phase) eine wöchentliche subkutane Injektion mit einer gewichtsabhängigen Dosis von 35 mg/50 mg.
Arzneimittel: taldefgrobep alfa
DB-Phase: 35 mg/50 mg wöchentliche subkutane Injektion
Andere Namen:
  • BHV-2000
  • BMS-986089
Arzneimittel: taldefgrobep alfa
Verlängerungsphase: 35 mg/50 mg wöchentliche subkutane Injektion
Andere Namen:
  • BHV-2000
  • BMS-986089
Placebo-Komparator: Placebo

Placebo - Doppelblindphase (DB): Die Teilnehmer erhalten 48 Wochen lang wöchentlich eine gewichtsbasierte subkutane Injektion von 35 mg/50 mg während der DB-Phase.

Placebo/Taldefgrobep Alfa - Verlängerungsphase: Teilnehmer, die während der DB-Phase Placebo erhalten haben, erhalten in der OLE-Phase eine gewichtsbasierte wöchentliche subkutane Injektion von Taldefgrobep Alfa in einer Dosis von 35 mg/50 mg.
Arzneimittel: Placebo
DB-Phase: passendes Placebo 35 mg/50 mg wöchentliche subkutane Injektion
Arzneimittel: taldefgrobep alfa
DB-Phase: 35 mg/50 mg wöchentliche subkutane Injektion
Andere Namen:
  • BHV-2000
  • BMS-986089
Arzneimittel: taldefgrobep alfa
Verlängerungsphase: 35 mg/50 mg wöchentliche subkutane Injektion
Andere Namen:
  • BHV-2000
  • BMS-986089

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wirksamkeit von TaldefGrobep ALFA im Vergleich zu Placebo in der Änderung der 32-Item-Motor-Funktionsmessung (MFM-32) Gesamtpunktzahl
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 48
Änderung der MFM-32-Gesamtpunktzahl von Grundlinie zu Woche 48. Die Bewertungen reichen von 0-3 für jeden Artikel. Die Bewertungen aus den 32 Elementen werden summiert und in eine Skala von 0 bis 100 umgewandelt, wobei höhere Werte höhere Funktionswerte widerspiegeln.
Grundlinie bis Woche 48

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wirksamkeit von TaldefGrobep ALFA im Vergleich zu Placebo in der Veränderung des überarbeiteten oberen Gliedmoduls (Rulm) Score
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 48
Die RELM enthält 20 Elemente, die von 0 bis 2 bewertet wurden, mit einer maximalen Punktzahl von 37. Höhere Werte weisen auf eine bessere Funktion hin.
Grundlinie bis Woche 48
Wirksamkeit von TaldefGrobep ALFA im Vergleich zu Placebo in der Änderung der überarbeiteten Hammersmith -Skala (RHS)
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 48
Der RHS hat eine maximale Punktzahl von 69 Punkten (33 Artikel werden 0-2 und 3 Punkte mit 0: 1 bewertet). Höhere Werte weisen auf eine bessere Funktion hin.
Grundlinie bis Woche 48
Änderung von der Ausgangswert in magerer Körpermasse
Zeitfenster: Baseline, Woche 48
Die Körpermasse wird als Veränderung der kg gemessen (größere Veränderung bedeutet mehr Verbesserung)
Baseline, Woche 48
Änderung von der Ausgangswert in der Knochenmineraldichte
Zeitfenster: Baseline, Woche 48
Die Knochenmineraldichte wird durch Z-Score-Veränderung gemessen (höhere Punktzahl zeigt eine Verbesserung an)
Baseline, Woche 48
Wechseln Sie von der Ausgangswert in Tanner -Staging
Zeitfenster: Baseline, Woche 48
Baseline, Woche 48
Injektionsannahmegestellungen
Zeitfenster: Woche 48
Wenn lokale Reaktionen auf dem Injektionsort (wie Rötung, Juckreiz, Schwellung, Härtung oder Blutergüsse) erlebt werden, wird die Akzeptanz auf einer Skala von 1 bis 5 bewertet, wobei 1 völlig akzeptabel ist und 5 überhaupt nicht akzeptabel sind, wenn Schmerzen an der Injektionsstelle auftreten, und zwar auf einer Skala von 1-5, 1 bis 5, und 5 ist überhaupt nicht akzeptabel, und 5 sind überhaupt nicht akzeptabel.
Woche 48
Anzahl der Teilnehmer mit neuen oder verschlechterenden Laboranomalien, unerwünschten Ereignissen (AES), schwerwiegenden AES (SAES) und AES, die zum Absetzen des Arzneimittels in der doppelblinden Phase führen,
Zeitfenster: Bis zu 48 Wochen
Bis zu 48 Wochen
Trog Plasma -Konzentration
Zeitfenster: Baseline, Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 48
Baseline, Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 48

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Lindsey Lair, MD, Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

6. Juli 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

25. September 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. April 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. April 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

20. April 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BHV2000-301

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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