Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa Taldefgrobep Alfa u uczestników z rdzeniowym zanikiem mięśni (RESILIENT)

6 listopada 2023 zaktualizowane przez: Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa Taldefgrobep Alfa u pacjentów ambulatoryjnych i niechodzących z rdzeniowym zanikiem mięśni z rozszerzeniem otwartym

To badanie będzie badać skuteczność i bezpieczeństwo taldefgrobepu alfa jako terapii wspomagającej dla uczestników, którzy już przyjmują stabilną dawkę nusinersenu lub risdiplamu lub mają historię onasemnogenu abeparvovec-xioi, w porównaniu z placebo.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Miostatyna jest negatywnym regulatorem wzrostu mięśni. Wykazano, że blokowanie aktywności miostatyny zwiększa rozmiar i funkcję mięśni. Taldefgrobep alfa bezpośrednio blokuje aktywność miostatyny i był dobrze tolerowany w innych badaniach klinicznych. W połączeniu z lekami zwiększającymi ilość białka SMN w organizmie, taldefgrobep alfa może jeszcze bardziej poprawić funkcje motoryczne i środki kliniczne u osób z SMA.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

269

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Edegem, Belgia, 02650
        • University Hospital Antwerp
      • Ghent, Belgia, 09000
        • University Hospital Ghent
      • Leuven, Belgia, 03000
        • University Hospital Leuven
  • Czechy
      • Brno, Czechy, 625 00
        • University Hospital Brno - Dept. of Pediatric Neurology
      • Prague, Czechy, 150 06
        • Motol University Hospital
  • Hiszpania
      • Donostia, Hiszpania, 20014
        • Donostia University Hospital
      • Esplugues De Llobregat, Hiszpania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Málaga, Hiszpania, 29011
        • Maternal-Child'S Hospital of Málaga, Regional University Hospital - Pediatric Neurology Unit
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • La Fe University and Polytechnic Hospital
  • Holandia
      • Utrecht, Holandia, 3584 CX
        • University Medical Center Utrecht
  • Niemcy
      • Essen, Niemcy, 45147
        • University Hospital Essen (Public-Law Institution) - Dept. of Pediatrics I
      • Freiburg, Niemcy, 79106
        • University Hospital Freiburg, Center For Children and Adolescent Medicine, Dept. of Neuropediatrics and Muscle Disorders
      • Munich, Niemcy, 80337
        • Dr. Von Haunersches Children'S Hospital - Lmu Munich
  • Polska
      • Gdańsk, Polska, 80-925
        • University Clinical Centre in Gdansk - Dept. of Developmental Neurology
      • Poznań, Polska, 60-355
        • Heliodor Swiecicki Clinical Hospital At Medical University - Child and Adolescents Neurology Clinic
      • Warsaw, Polska, 04-730
        • The Children'S Memorial Health Institute - Dept. of Neurology and Epileptology
      • Wrocław, Polska, 54-049
        • T. Marciniak Lower Silesian Specialist Hospital, Pediatric Neurology Dept.
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Phoenix Children's
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
        • UCSD & Rady Children's
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • UCSF Benioff Children's Hospital, Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • UF Health, Shands Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Rare Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Northwestern University - Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Indiana University -Riley Research
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Stany Zjednoczone, 66205
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital - Harvard
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
        • BSHS Office of Research
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Stony Brook, New York, Stany Zjednoczone, 11794
        • Stony Brook University Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
        • Duke University Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Penn State College of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • CHOP Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78723
        • UT Pediatric Neurosciences/Dell Children's Medical Center
      • Denton, Texas, Stany Zjednoczone, 75208
        • Neurology Rare Disease Center
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98405
        • MultiCare Institute of Research and Innovation
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Włochy
      • Bologna, Włochy, 40139
        • Irccs Institute of Neurological Sciences of Bologna - Bellaria Hospital
      • Gussago, Włochy, 25064
        • Nemo-Brescia Clinical Center For Neuromuscular Diseases
      • Pavia, Włochy, 27100
        • IRCCS NEUROLOGICAL INSTITUTE C. MONDINO CHILD and NEUROPSYCHIATRIC UNIT
      • Roma, Włochy, 00165
        • Bambino Gesù Children'S Research Hospital Irccs - San Paolo Office Dept. of Neuroscience
  • Zjednoczone Królestwo
      • Oxford, Zjednoczone Królestwo, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
    • Scotland
      • Glasgow, Scotland, Zjednoczone Królestwo, G51 4TF
        • Royal Hospital for Children

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata do 21 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Rdzeniowy zanik mięśni potwierdzony rozpoznaniem genetycznym 5q-autosomalnego recesywnego SMA oraz liczby kopii SMN2
  • Ambulatoryjne lub nieambulatoryjne
  • Leczony za pomocą terapii modyfikującej przebieg choroby SMA i przewiduje się, że pozostanie na tym samym schemacie leczenia i tej samej dawce przez cały okres badania, w tym nusinersen, risdiplam i/lub onasemnogen abeparwowek w wywiadzie

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Nie można wcześniej stosować terapii antymiostatynowych
  • Musi ważyć co najmniej 15 kg
  • Niewydolność oddechowa, zdefiniowana jako konieczność medyczna inwazyjnej lub nieinwazyjnej wentylacji w ciągu dnia, gdy nie śpisz (dopuszczalne jest stosowanie w nocy lub podczas drzemek w ciągu dnia)
  • Historia zespolenia kręgosłupa w ciągu 6 miesięcy od badania przesiewowego. Podczas badania dozwolone są niechirurgiczne regulacje pręta MAGEC
  • Obecność wszczepionej zastawki do drenażu płynu mózgowo-rdzeniowego lub wszczepionego cewnika do ośrodkowego układu nerwowego (OUN)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: taldefgrobep alfa

taldefgrobep alfa - Faza podwójnie ślepej próby (DB): Uczestnicy otrzymują cotygodniowe wstrzyknięcie podskórne 35 mg/50 mg w oparciu o masę ciała przez 48-tygodniową fazę DB.

taldefgrobep alfa/taldefgrobep alfa - faza przedłużenia: uczestnicy otrzymują cotygodniowe wstrzyknięcie podskórne 35 mg/50 mg w zależności od masy ciała przez 48 tygodni otwartej fazy przedłużenia (OLE).
Lek: taldefgrobep alfa
Faza DB: cotygodniowe wstrzyknięcie podskórne 35 mg/50 mg
Inne nazwy:
  • BHV-2000
  • BMS-986089
Lek: taldefgrobep alfa
Faza przedłużenia: 35 mg/50 mg cotygodniowe wstrzyknięcie podskórne
Inne nazwy:
  • BHV-2000
  • BMS-986089
Komparator placebo: Placebo

Placebo — faza podwójnie ślepej próby (DB): Uczestnicy otrzymują cotygodniowe wstrzyknięcie podskórne 35 mg/50 mg w oparciu o masę ciała przez 48-tygodniową fazę DB.

Placebo/taldefgrobep alfa — faza przedłużenia: Uczestnicy, którzy otrzymują placebo podczas fazy DB, otrzymują 35 mg/50 mg cotygodniowego podskórnego wstrzyknięcia taldefgrobepu alfa przez 48-tygodniową fazę OLE.
Lek: Placebo
Faza DB: dopasowanie placebo 35 mg/50 mg cotygodniowe wstrzyknięcie podskórne
Lek: taldefgrobep alfa
Faza DB: cotygodniowe wstrzyknięcie podskórne 35 mg/50 mg
Inne nazwy:
  • BHV-2000
  • BMS-986089
Lek: taldefgrobep alfa
Faza przedłużenia: 35 mg/50 mg cotygodniowe wstrzyknięcie podskórne
Inne nazwy:
  • BHV-2000
  • BMS-986089

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność taldefgrobepu alfa w porównaniu z placebo pod względem zmiany całkowitego wyniku w 32-punktowej skali pomiaru funkcji motorycznych (MFM-32)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 48
Zmiana całkowitego wyniku MFM-32 od wartości początkowej do tygodnia 48. Punktacja waha się od 0 do 3 punktów za każdy element. Im wyższy wynik, tym wyższy poziom funkcjonowania.
Wartość wyjściowa do tygodnia 48

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Lindsey Lair, MD, Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

6 lipca 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 stycznia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 stycznia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 kwietnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 kwietnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 kwietnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 listopada 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 listopada 2023

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BHV2000-301

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Guatemala

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj