Badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa Taldefgrobep Alfa u uczestników z rdzeniowym zanikiem mięśni (RESILIENT)
29 maja 2026 zaktualizowane przez: Biohaven Pharmaceuticals, Inc.
Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa Taldefgrobep Alfa u pacjentów ambulatoryjnych i niechodzących z rdzeniowym zanikiem mięśni z rozszerzeniem otwartym
To badanie będzie badać skuteczność i bezpieczeństwo taldefgrobepu alfa jako terapii wspomagającej dla uczestników, którzy już przyjmują stabilną dawkę nusinersenu lub risdiplamu lub mają historię onasemnogenu abeparvovec-xioi, w porównaniu z placebo.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Miostatyna jest negatywnym regulatorem wzrostu mięśni.
Wykazano, że blokowanie aktywności miostatyny zwiększa rozmiar i funkcję mięśni.
Taldefgrobep alfa bezpośrednio blokuje aktywność miostatyny i był dobrze tolerowany w innych badaniach klinicznych.
W połączeniu z lekami zwiększającymi ilość białka SMN w organizmie, taldefgrobep alfa może jeszcze bardziej poprawić funkcje motoryczne i środki kliniczne u osób z SMA.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
269
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Edegem, Belgia, 02650
- University Hospital Antwerp
-
Ghent, Belgia, 09000
- University Hospital Ghent
-
Leuven, Belgia, 03000
- University Hospital Leuven
-
-
-
-
-
Brno, Czechy, 625 00
- University Hospital Brno - Dept. of Pediatric Neurology
-
Prague, Czechy, 150 06
- Motol University Hospital
-
-
-
-
-
Donostia / San Sebastian, Hiszpania, 20014
- Donostia University Hospital
-
Esplugues de Llobregat, Hiszpania, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Málaga, Hiszpania, 29011
- Maternal-Child'S Hospital of Málaga, Regional University Hospital - Pediatric Neurology Unit
-
Valencia, Hiszpania, 46026
- La Fe University and Polytechnic Hospital
-
-
-
-
-
Utrecht, Holandia, 3584 CX
- University Medical Center Utrecht
-
-
-
-
-
Essen, Niemcy, 45147
- University Hospital Essen (Public-Law Institution) - Dept. of Pediatrics I
-
Freiburg im Breisgau, Niemcy, 79106
- University Hospital Freiburg, Center For Children and Adolescent Medicine, Dept. of Neuropediatrics and Muscle Disorders
-
Munich, Niemcy, 80337
- Dr. Von Haunersches Children'S Hospital - Lmu Munich
-
-
-
-
-
Gdansk, Polska, 80-925
- University Clinical Centre in Gdansk - Dept. of Developmental Neurology
-
Poznan, Polska, 60-355
- Heliodor Swiecicki Clinical Hospital At Medical University - Child and Adolescents Neurology Clinic
-
Warsaw, Polska, 04-730
- The Children'S Memorial Health Institute - Dept. of Neurology and Epileptology
-
Wroclaw, Polska, 54-049
- T. Marciniak Lower Silesian Specialist Hospital, Pediatric Neurology Dept.
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
- Phoenix Children's
-
-
California
-
La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
- UCSD & Rady Children's
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
- UCSF Benioff Children's Hospital, Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
- UF Health, Shands Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
- Rare Disease Research
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Northwestern University - Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
- Indiana University -Riley Research
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
- University of Iowa
-
-
Kansas
-
Fairway, Kansas, Stany Zjednoczone, 66205
- University of Kansas Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Boston Children's Hospital - Harvard
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
- BSHS Office of Research
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Washington University in St. Louis
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
- Columbia University Medical Center
-
Stony Brook, New York, Stany Zjednoczone, 11794
- Stony Brook University Hospital
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
- Duke University Medicine
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
- Penn State College of Medicine
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- CHOP Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78723
- UT Pediatric Neurosciences/Dell Children's Medical Center
-
Denton, Texas, Stany Zjednoczone, 75208
- Neurology Rare Disease Center
-
Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
- Cook Children's Hospital
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22903
- University of Virginia Children's Hospital
-
Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
-
Washington
-
Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98405
- MultiCare Institute of Research and Innovation
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
-
-
-
Bologna, Włochy, 40139
- Irccs Institute of Neurological Sciences of Bologna - Bellaria Hospital
-
Gussago, Włochy, 25064
- Nemo-Brescia Clinical Center For Neuromuscular Diseases
-
Pavia, Włochy, 27100
- IRCCS NEUROLOGICAL INSTITUTE C. MONDINO CHILD and NEUROPSYCHIATRIC UNIT
-
Roma, Włochy, 00165
- Bambino Gesù Children'S Research Hospital Irccs - San Paolo Office Dept. of Neuroscience
-
-
-
-
-
Oxford, Zjednoczone Królestwo, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
-
-
Scotland
-
Glasgow, Scotland, Zjednoczone Królestwo, G51 4TF
- Royal Hospital For Children
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
4 lata do 21 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Rdzeniowy zanik mięśni potwierdzony rozpoznaniem genetycznym 5q-autosomalnego recesywnego SMA oraz liczby kopii SMN2
- Ambulatoryjne lub nieambulatoryjne
- Leczony za pomocą terapii modyfikującej przebieg choroby SMA i przewiduje się, że pozostanie na tym samym schemacie leczenia i tej samej dawce przez cały okres badania, w tym nusinersen, risdiplam i/lub onasemnogen abeparwowek w wywiadzie
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Nie można wcześniej stosować terapii antymiostatynowych
- Musi ważyć co najmniej 15 kg
- Niewydolność oddechowa, zdefiniowana jako konieczność medyczna inwazyjnej lub nieinwazyjnej wentylacji w ciągu dnia, gdy nie śpisz (dopuszczalne jest stosowanie w nocy lub podczas drzemek w ciągu dnia)
- Historia zespolenia kręgosłupa w ciągu 6 miesięcy od badania przesiewowego. Podczas badania dozwolone są niechirurgiczne regulacje pręta MAGEC
- Obecność wszczepionej zastawki do drenażu płynu mózgowo-rdzeniowego lub wszczepionego cewnika do ośrodkowego układu nerwowego (OUN)
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: taldefgrobep alfa
taldefgrobep alfa - Faza podwójnie ślepej próby (DB): Uczestnicy otrzymują cotygodniową podskórną iniekcję w dawce 35 mg/50 mg dostosowaną do masy ciała przez 48-tygodniową fazę DB. taldefgrobep alfa/taldefgrobep alfa - Faza przedłużająca: Uczestnicy otrzymują cotygodniową podskórną iniekcję w dawce 35 mg/50 mg dostosowaną do masy ciała podczas fazy przedłużenia otwartego (OLE). |
Faza DB: cotygodniowe wstrzyknięcie podskórne 35 mg/50 mg
Inne nazwy:
Faza przedłużenia: 35 mg/50 mg cotygodniowe wstrzyknięcie podskórne
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Placebo
Placebo – faza podwójnie ślepej próby (DB): Uczestnicy otrzymują tygodniową podskórną iniekcję w dawce 35 mg/50 mg dostosowaną do masy ciała przez 48-tygodniową fazę DB. Placebo/taldefgrobep alfa – faza przedłużenia: Uczestnicy, którzy otrzymywali placebo podczas fazy DB, otrzymują tygodniową podskórną iniekcję taldefgrobep alfa w dawce 35 mg/50 mg dostosowaną do masy ciała podczas fazy OLE. |
Faza DB: dopasowanie placebo 35 mg/50 mg cotygodniowe wstrzyknięcie podskórne
Faza DB: cotygodniowe wstrzyknięcie podskórne 35 mg/50 mg
Inne nazwy:
Faza przedłużenia: 35 mg/50 mg cotygodniowe wstrzyknięcie podskórne
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Skuteczność TalDefGrobep Alfa w porównaniu do placebo zmiany w 32 pozycji miary funkcji silnika (MFM-32)
Ramy czasowe: Baza od 48 tygodnia
|
Zmiana całkowitego wyniku MFM-32 od wartości wyjściowej na 48 tygodnia.
Wyniki wahają się od 0-3 na każdy element.
Wyniki z 32 pozycji są sumowane i przekształcane w skalę 0-100, przy czym wyższe wyniki odzwierciedlają wyższe poziomy zdolności funkcjonalnych.
|
Baza od 48 tygodnia
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Skuteczność TaldefGrobep Alfa w porównaniu do placebo zmiany w zmienionym wyniku modułu kończyny górnej (RULM)
Ramy czasowe: Baza od 48 tygodnia
|
RELM zawiera 20 pozycji, ocenianych od 0 do 2, z maksymalnym wynikiem 37. Wyższe wyniki wskazują na lepszą funkcję.
|
Baza od 48 tygodnia
|
|
Skuteczność TaldefGrobep Alfa w porównaniu do placebo zmiany w skorygowanej skali Hammersmith (RHS)
Ramy czasowe: Baza od 48 tygodnia
|
RHS ma maksymalny wynik 69 punktów (33 pozycje są oceniane 0-2, a 3 pozycje oceniane 0-1).
Wyższe wyniki wskazują na lepszą funkcję.
|
Baza od 48 tygodnia
|
|
Zmień się od wartości wyjściowej w chudej masie ciała
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 48
|
Masa ciała będzie mierzona jako zmiana kg (większa zmiana oznacza większą poprawę)
|
Linia bazowa, tydzień 48
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w gęstości mineralnej kości
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 48
|
Gęstość minerałów kości będzie mierzona za pomocą zmiany S-Score (wyższy wynik wskazuje na poprawę)
|
Linia bazowa, tydzień 48
|
|
Zmiana od linii bazowej w inscenizacji Tanner
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 48
|
Linia bazowa, tydzień 48
|
|
|
Oceny akceptowalności wtrysku
Ramy czasowe: Tydzień 48
|
Jeśli doświadczono reakcji lokalnego miejsca wstrzyknięcia (takie jak zaczerwienienie, swędzenie, obrzęk, stwardnienie lub siniak), akceptowalność jest oceniana w skali 1-5, przy czym 1 jest całkowicie akceptowalne, a 5 nie jest akceptowalne, jeśli ból zostanie odczuwany w miejscu wstrzyknięcia, ból zostanie oceniony w skali 1-5, a 1 jest całkowicie akceptowalny, a 5 nie jest akceptowalne.
|
Tydzień 48
|
|
Liczba uczestników z nowymi lub pogarszającymi się nieprawidłowościami laboratoryjnymi, zdarzeniami niepożądanymi (AES), poważnymi AES (SAE) i AE prowadzących do badania leku w fazie podwójnie ślepej
Ramy czasowe: Do 48 tygodni
|
Do 48 tygodni
|
|
|
Stężenie w osoczu do koryta
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 36, tydzień 48
|
Linia bazowa, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 36, tydzień 48
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Lindsey Lair, MD, Biohaven Pharmaceuticals, Inc.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
6 lipca 2022
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
25 września 2024
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 grudnia 2027
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
14 kwietnia 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
14 kwietnia 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
20 kwietnia 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
1 czerwca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
29 maja 2026
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- BHV2000-301
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Placebo
-
SamA Pharmaceutical Co., LtdNieznanyOstre zapalenie oskrzeli | Ostra infekcja górnych dróg oddechowychRepublika Korei
-
National Institute on Drug Abuse (NIDA)ZakończonyUżywanie konopi indyjskichStany Zjednoczone
-
AstraZenecaParexel; Spandauer Damm 130; 14050; Berlin, GermanyZakończonyMężczyźni z cukrzycą typu II (T2DM)Niemcy
-
AkesoJeszcze nie rekrutacjaAtopowe zapalenie skóryChiny
-
Heptares Therapeutics LimitedZakończonyFarmakokinetyka | Problemy z bezpieczeństwemZjednoczone Królestwo
-
CellmedisMedical Network Sp. z o.o.Jeszcze nie rekrutacja
-
Soroka University Medical CenterZakończony
-
Regado Biosciences, Inc.ZakończonyZdrowy ochotnikStany Zjednoczone
-
West Penn Allegheny Health SystemZakończonyAstma | Alergiczny nieżyt nosaStany Zjednoczone