Een studie om de werkzaamheid en veiligheid van Taldefgrobep Alfa te evalueren bij deelnemers met spinale musculaire atrofie (RESILIENT)
29 mei 2026 bijgewerkt door: Biohaven Pharmaceuticals, Inc.
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van Taldefgrobep Alfa bij ambulante en niet-ambulante deelnemers met spinale musculaire atrofie met open-label extensie
Deze proef zal de werkzaamheid en veiligheid van taldefgrobep alfa als aanvullende therapie bestuderen voor deelnemers die al een stabiele dosis nusinersen of risdiplam gebruiken of die een voorgeschiedenis hebben van onasemnogene abeparvovec-xioi, in vergelijking met placebo.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Myostatin is een negatieve regulator van spiergroei.
Het is aangetoond dat het blokkeren van de activiteit van myostatine de spieromvang en -functie vergroot.
Taldefgrobep alfa blokkeert direct de activiteit van myostatine en werd goed verdragen in andere klinische onderzoeken.
In combinatie met medicijnen die de hoeveelheid SMN-eiwit in het lichaam verhogen, heeft taldefgrobep alfa het potentieel om de motorische functie en klinische maatregelen voor mensen met SMA verder te verbeteren.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
269
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Edegem, België, 02650
- University Hospital Antwerp
-
Ghent, België, 09000
- University Hospital Ghent
-
Leuven, België, 03000
- University Hospital Leuven
-
-
-
-
-
Essen, Duitsland, 45147
- University Hospital Essen (Public-Law Institution) - Dept. of Pediatrics I
-
Freiburg im Breisgau, Duitsland, 79106
- University Hospital Freiburg, Center For Children and Adolescent Medicine, Dept. of Neuropediatrics and Muscle Disorders
-
Munich, Duitsland, 80337
- Dr. Von Haunersches Children'S Hospital - Lmu Munich
-
-
-
-
-
Bologna, Italië, 40139
- Irccs Institute of Neurological Sciences of Bologna - Bellaria Hospital
-
Gussago, Italië, 25064
- Nemo-Brescia Clinical Center For Neuromuscular Diseases
-
Pavia, Italië, 27100
- IRCCS NEUROLOGICAL INSTITUTE C. MONDINO CHILD and NEUROPSYCHIATRIC UNIT
-
Roma, Italië, 00165
- Bambino Gesù Children'S Research Hospital Irccs - San Paolo Office Dept. of Neuroscience
-
-
-
-
-
Utrecht, Nederland, 3584 CX
- University Medical Center Utrecht
-
-
-
-
-
Gdansk, Polen, 80-925
- University Clinical Centre in Gdansk - Dept. of Developmental Neurology
-
Poznan, Polen, 60-355
- Heliodor Swiecicki Clinical Hospital At Medical University - Child and Adolescents Neurology Clinic
-
Warsaw, Polen, 04-730
- The Children'S Memorial Health Institute - Dept. of Neurology and Epileptology
-
Wroclaw, Polen, 54-049
- T. Marciniak Lower Silesian Specialist Hospital, Pediatric Neurology Dept.
-
-
-
-
-
Donostia / San Sebastian, Spanje, 20014
- Donostia University Hospital
-
Esplugues de Llobregat, Spanje, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Málaga, Spanje, 29011
- Maternal-Child'S Hospital of Málaga, Regional University Hospital - Pediatric Neurology Unit
-
Valencia, Spanje, 46026
- La Fe University and Polytechnic Hospital
-
-
-
-
-
Brno, Tsjechië, 625 00
- University Hospital Brno - Dept. of Pediatric Neurology
-
Prague, Tsjechië, 150 06
- Motol University Hospital
-
-
-
-
-
Oxford, Verenigd Koninkrijk, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
-
-
Scotland
-
Glasgow, Scotland, Verenigd Koninkrijk, G51 4TF
- Royal Hospital for Children
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
- Phoenix Children's
-
-
California
-
La Jolla, California, Verenigde Staten, 92037
- UCSD & Rady Children's
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
- UCSF Benioff Children's Hospital, Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
- UF Health, Shands Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
- Rare Disease Research
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
- Northwestern University - Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
- Indiana University -Riley Research
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
- University of Iowa
-
-
Kansas
-
Fairway, Kansas, Verenigde Staten, 66205
- University of Kansas Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Boston Children's Hospital - Harvard
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49503
- BSHS Office of Research
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
- Washington University in St. Louis
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10032
- Columbia University Medical Center
-
Stony Brook, New York, Verenigde Staten, 11794
- Stony Brook University Hospital
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
- Duke University Medicine
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
- Penn State College of Medicine
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- CHOP Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Verenigde Staten, 78723
- UT Pediatric Neurosciences/Dell Children's Medical Center
-
Denton, Texas, Verenigde Staten, 75208
- Neurology Rare Disease Center
-
Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
- Cook Children's Hospital
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22903
- University of Virginia Children's Hospital
-
Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
-
Washington
-
Tacoma, Washington, Verenigde Staten, 98405
- MultiCare Institute of Research and Innovation
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
4 jaar tot 21 jaar (Kind, Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- Spinale musculaire atrofie bevestigd door genetische diagnose van 5q-autosomaal recessieve SMA evenals aantal SMN2-kopieën
- Ambulant of niet-ambulant
- Behandeld met een ziektemodificerende SMA-therapie en naar verwachting hetzelfde behandelingsregime en dezelfde dosering gedurende de hele studie, waaronder nusinersen, risdiplam en/of een voorgeschiedenis van onasemnogene abeparvovec
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Kan niet eerder anti-myostatin-therapieën hebben gebruikt
- Moet minimaal 15 kg wegen
- Ademhalingsinsufficiëntie, gedefinieerd door de medische noodzaak van invasieve of niet-invasieve beademing voor behandeling overdag terwijl men wakker is (gebruik 's nachts of tijdens dutjes overdag is acceptabel)
- Geschiedenis van spinale fusie binnen 6 maanden na screening. Niet-chirurgische aanpassingen aan de MAGEC-staaf zijn toegestaan tijdens het onderzoek
- Aanwezigheid van een geïmplanteerde shunt voor de drainage van CSF of een geïmplanteerde katheter van het centrale zenuwstelsel (CZS).
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: taldefgrobep alfa
taldefgrobep alfa - Dubbelblinde (DB) fase: Deelnemers krijgen een wekelijkse subcutane injectie op basis van gewicht van 35 mg/50 mg gedurende de 48-weken durende DB-fase. taldefgrobep alfa/taldefgrobep alfa - Uitbreidingsfase: Deelnemers krijgen een wekelijkse subcutane injectie op basis van gewicht van 35 mg/50 mg voor de Open label Uitbreidingsfase (OLE). |
DB-fase: wekelijkse subcutane injectie van 35 mg/50 mg
Andere namen:
Verlengingsfase: wekelijkse subcutane injectie van 35 mg/50 mg
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo - Dubbelblinde (DB) fase: Deelnemers krijgen een wekelijkse subcutane injectie op basis van gewicht van 35 mg/50 mg gedurende de 48 weken durende DB-fase. Placebo/taldefgrobep alfa - Verlengingsfase: Deelnemers die placebo kregen tijdens de DB-fase, krijgen een wekelijkse subcutane taldefgrobep alfa-injectie op basis van gewicht van 35 mg/50 mg voor de OLE-fase. |
DB-fase: overeenkomende placebo 35 mg/50 mg wekelijkse subcutane injectie
DB-fase: wekelijkse subcutane injectie van 35 mg/50 mg
Andere namen:
Verlengingsfase: wekelijkse subcutane injectie van 35 mg/50 mg
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Werkzaamheid van TaldefGrobeP Alfa vergeleken met placebo in verandering in de 32 item Motor Functie Measure (MFM-32) Totale score
Tijdsspanne: Basislijn naar week 48
|
Verandering in MFM-32 Totale score van basislijn naar week 48.
Scores variëren van 0-3 op elk item.
De scores van de 32 items worden opgeteld en getransformeerd naar een schaal van 0-100, met hogere scores die hogere niveaus van functionele vaardigheden weerspiegelen.
|
Basislijn naar week 48
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Werkzaamheid van TaldefGrobep Alfa vergeleken met placebo in verandering in de herziene bovenste ledematenmodule (RulM) -score
Tijdsspanne: Basislijn naar week 48
|
De RulM bevat 20 items, grad van 0 tot 2, met een maximale score van 37. Hogere scores duiden op een betere functie.
|
Basislijn naar week 48
|
|
Werkzaamheid van TaldefGrobep Alfa vergeleken met placebo in verandering in de herziene Hammersmith Scale (RHS)
Tijdsspanne: Basislijn naar week 48
|
De RHS heeft een maximale score van 69 punten (33 items worden gescoord met 0-2 en 3 items gescoord met 0-1).
Hogere scores duiden op een betere functie.
|
Basislijn naar week 48
|
|
Verander van de basislijn in mager lichaamsmassa
Tijdsspanne: Basislijn, week 48
|
Lichaamsmassa zal worden gemeten als verandering in kg (grotere verandering betekent meer verbetering)
|
Basislijn, week 48
|
|
Verander van de uitgangswaarde in botmineraaldichtheid
Tijdsspanne: Basislijn, week 48
|
Botminerale dichtheid zal worden gemeten door z-score verandering (hogere score duidt op verbetering)
|
Basislijn, week 48
|
|
Verander van de basislijn in Tanner Staging
Tijdsspanne: Basislijn, week 48
|
Basislijn, week 48
|
|
|
Injectie -aanvaardbaarheid beoordelingen
Tijdsspanne: Week 48
|
Als de reacties van lokale injectielocaties (zoals roodheid, jeuk, zwelling, verharden of blauwe plekken) worden ervaren, wordt de aanvaardbaarheid gescoord op een schaal van 1-5, waarbij 1 volledig acceptabel is en 5 helemaal niet acceptabel is als pijn wordt ervaren op de injectieplaats, zal pijn worden gescoord op een schaal van 1-5 met 1 is helemaal acceptabel en 5 is helemaal niet acceptabel en 5 is helemaal niet acceptabel en 5 is helemaal niet acceptabel en 5
|
Week 48
|
|
Aantal deelnemers met nieuwe of verslechterende lab-afwijkingen, bijwerkingen (AE's), ernstige AES (SAES) en AE's die leiden tot stopzetting van geneesmiddelen in de dubbelblinde fase
Tijdsspanne: Tot 48 weken
|
Tot 48 weken
|
|
|
Trog plasmaconcentratie
Tijdsspanne: Baseline, week 12, week 24, week 36, week 48
|
Baseline, week 12, week 24, week 36, week 48
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Lindsey Lair, MD, Biohaven Pharmaceuticals, Inc.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
6 juli 2022
Primaire voltooiing (Werkelijk)
25 september 2024
Studie voltooiing (Geschat)
1 december 2027
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
14 april 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
14 april 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
20 april 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
1 juni 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
29 mei 2026
Laatst geverifieerd
1 mei 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- BHV2000-301
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .