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一项评估 Taldefgrobep Alfa 在脊髓性肌萎缩症参与者中的疗效和安全性的研究 (RESILIENT)

2023年11月6日 更新者：Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

一项随机、双盲、安慰剂对照的研究，以评估 Taldefgrobep Alfa 在门诊和非门诊脊髓性肌萎缩症参与者中的疗效和安全性，并带有开放标签扩展

与安慰剂相比，该试验将研究 taldefgrobep alfa 作为辅助疗法对已经服用稳定剂量的 nusinersen 或 risdiplam 或有 onasemnogene abeparvovec-xioi 病史的参与者的疗效和安全性。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

详细说明

肌肉生长抑制素是肌肉生长的负调节剂。 阻断肌肉生长抑制素活性已被证明可以增加肌肉大小和功能。 Taldefgrobep alfa 直接阻断肌肉生长抑制素的活性，并且在其他临床研究中具有良好的耐受性。 taldefgrobep alfa 与增加体内 SMN 蛋白含量的药物相结合，有可能进一步改善 SMA 患者的运动功能和临床措施。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

269

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 德国
      • Essen、德国、45147
        • University Hospital Essen (Public-Law Institution) - Dept. of Pediatrics I
      • Freiburg、德国、79106
        • University Hospital Freiburg, Center For Children and Adolescent Medicine, Dept. of Neuropediatrics and Muscle Disorders
      • Munich、德国、80337
        • Dr. Von Haunersches Children'S Hospital - Lmu Munich
  • 意大利
      • Bologna、意大利、40139
        • Irccs Institute of Neurological Sciences of Bologna - Bellaria Hospital
      • Gussago、意大利、25064
        • Nemo-Brescia Clinical Center For Neuromuscular Diseases
      • Pavia、意大利、27100
        • IRCCS NEUROLOGICAL INSTITUTE C. MONDINO CHILD and NEUROPSYCHIATRIC UNIT
      • Roma、意大利、00165
        • Bambino Gesù Children'S Research Hospital Irccs - San Paolo Office Dept. of Neuroscience
  • 捷克语
      • Brno、捷克语、625 00
        • University Hospital Brno - Dept. of Pediatric Neurology
      • Prague、捷克语、150 06
        • Motol University Hospital
  • 比利时
      • Edegem、比利时、02650
        • University Hospital Antwerp
      • Ghent、比利时、09000
        • University Hospital Ghent
      • Leuven、比利时、03000
        • University Hospital Leuven
  • 波兰
      • Gdańsk、波兰、80-925
        • University Clinical Centre in Gdansk - Dept. of Developmental Neurology
      • Poznań、波兰、60-355
        • Heliodor Swiecicki Clinical Hospital At Medical University - Child and Adolescents Neurology Clinic
      • Warsaw、波兰、04-730
        • The Children'S Memorial Health Institute - Dept. of Neurology and Epileptology
      • Wrocław、波兰、54-049
        • T. Marciniak Lower Silesian Specialist Hospital, Pediatric Neurology Dept.
  • 美国
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85016
        • Phoenix Children's
    • California
      • La Jolla、California、美国、92037
        • UCSD & Rady Children's
      • Los Angeles、California、美国、90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • San Francisco、California、美国、94158
        • UCSF Benioff Children's Hospital, Medical Center
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32610
        • UF Health, Shands Hospital
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30329
        • Rare Disease Research
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • Northwestern University - Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46202
        • Indiana University -Riley Research
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Fairway、Kansas、美国、66205
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Boston Children's Hospital - Harvard
    • Michigan
      • Grand Rapids、Michigan、美国、49503
        • BSHS Office of Research
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110
        • Washington University in St. Louis
    • New York
      • New York、New York、美国、10032
        • Columbia University Medical Center
      • Stony Brook、New York、美国、11794
        • Stony Brook University Hospital
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27705
        • Duke University Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus、Ohio、美国、43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、美国、17033
        • Penn State College of Medicine
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • CHOP Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Austin、Texas、美国、78723
        • UT Pediatric Neurosciences/Dell Children's Medical Center
      • Denton、Texas、美国、75208
        • Neurology Rare Disease Center
      • Fort Worth、Texas、美国、76104
        • Cook Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、美国、22903
        • University of Virginia Children's Hospital
      • Norfolk、Virginia、美国、23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Tacoma、Washington、美国、98405
        • MultiCare Institute of Research and Innovation
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
        • Medical College of Wisconsin
  • 英国
      • Oxford、英国、OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
    • Scotland
      • Glasgow、Scotland、英国、G51 4TF
        • Royal Hospital for Children
  • 荷兰
      • Utrecht、荷兰、3584 CX
        • University Medical Center Utrecht
  • 西班牙
      • Donostia、西班牙、20014
        • Donostia University Hospital
      • Esplugues De Llobregat、西班牙、08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Málaga、西班牙、29011
        • Maternal-Child'S Hospital of Málaga, Regional University Hospital - Pediatric Neurology Unit
      • Valencia、西班牙、46026
        • La Fe University and Polytechnic Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

4年 至 21年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

描述

关键纳入标准：

  • 通过 5q-常染色体隐性 SMA 基因诊断以及 SMN2 拷贝数确认脊髓性肌萎缩症
  • 救护车或非救护车
  • 接受 SMA 疾病改善疗法治疗，并预计在整个试验期间保持相同的治疗方案和剂量，包括 nusinersen、risdiplam 和/或 onasemnogene abeparvovec 病史

关键排除标准：

  • 以前不能接受过抗肌生成抑制素治疗
  • 体重必须至少 15 公斤
  • 呼吸功能不全，定义为白天清醒时进行有创或无创通气治疗的医疗必要性（可以在夜间或白天小睡时使用）
  • 筛选后 6 个月内有脊柱融合史。 研究期间允许对 MAGEC 杆进行非手术调整
  • 存在用于 CSF 引流的植入式分流器或植入式中枢神经系统 (CNS) 导管

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：taldefgrobep阿尔法

taldefgrobep alfa - 双盲 (DB) 阶段：参与者在 48 周的 DB 阶段接受基于体重的 35 mg/50 mg 每周皮下注射。

taldefgrobep alfa/taldefgrobep alfa - 扩展阶段：参与者在为期 48 周的开放标签扩展 (OLE) 阶段接受基于体重的 35 mg/50 mg 每周皮下注射。
药品：taldefgrobep阿尔法
DB 期：每周皮下注射 35 mg/50 mg
其他名称：
  • BHV-2000
  • BMS-986089
药品：taldefgrobep阿尔法
扩展阶段：每周皮下注射 35 mg/50 mg
其他名称：
  • BHV-2000
  • BMS-986089
安慰剂比较：安慰剂

安慰剂-双盲 (DB) 阶段：参与者在为期 48 周的 DB 阶段接受基于体重的 35 mg/50 mg 每周皮下注射。

安慰剂/taldefgrobep alfa - 扩展阶段：在 DB 阶段接受安慰剂的参与者，在 48 周的 OLE 阶段接受基于体重的 35 mg/50 mg 每周皮下 taldefgrobep alfa 注射。
药品：安慰剂
DB 阶段：匹配安慰剂 35 mg/50 mg 每周皮下注射
药品：taldefgrobep阿尔法
DB 期：每周皮下注射 35 mg/50 mg
其他名称：
  • BHV-2000
  • BMS-986089
药品：taldefgrobep阿尔法
扩展阶段：每周皮下注射 35 mg/50 mg
其他名称：
  • BHV-2000
  • BMS-986089

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
Taldefgrobep alfa 与安慰剂相比在 32 项运动功能测量 (MFM-32) 总分变化方面的疗效
大体时间：第 48 周的基线
MFM-32 总分从基线到第 48 周的变化。 每个项目的分数范围为 0-3。 分数越高，表示功能越好。
第 48 周的基线

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

调查人员

  • 研究主任：Lindsey Lair, MD、Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年7月6日

初级完成 (估计的)

2025年1月1日

研究完成 (估计的)

2025年1月1日

研究注册日期

首次提交

2022年4月14日

首先提交符合 QC 标准的

2022年4月14日

首次发布 (实际的)

2022年4月20日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年11月7日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年11月6日

最后验证

2023年11月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • BHV2000-301

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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