一项评估 Taldefgrobep Alfa 在脊髓性肌萎缩症参与者中的疗效和安全性的研究 (RESILIENT)
2026年5月29日 更新者：Biohaven Pharmaceuticals, Inc.
一项随机、双盲、安慰剂对照的研究，以评估 Taldefgrobep Alfa 在门诊和非门诊脊髓性肌萎缩症参与者中的疗效和安全性，并带有开放标签扩展
与安慰剂相比，该试验将研究 taldefgrobep alfa 作为辅助疗法对已经服用稳定剂量的 nusinersen 或 risdiplam 或有 onasemnogene abeparvovec-xioi 病史的参与者的疗效和安全性。
研究概览
详细说明
肌肉生长抑制素是肌肉生长的负调节剂。
阻断肌肉生长抑制素活性已被证明可以增加肌肉大小和功能。
Taldefgrobep alfa 直接阻断肌肉生长抑制素的活性，并且在其他临床研究中具有良好的耐受性。
taldefgrobep alfa 与增加体内 SMN 蛋白含量的药物相结合，有可能进一步改善 SMA 患者的运动功能和临床措施。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
269
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Essen、德国、45147
- University Hospital Essen (Public-Law Institution) - Dept. of Pediatrics I
-
Freiburg im Breisgau、德国、79106
- University Hospital Freiburg, Center For Children and Adolescent Medicine, Dept. of Neuropediatrics and Muscle Disorders
-
Munich、德国、80337
- Dr. Von Haunersches Children'S Hospital - Lmu Munich
-
-
-
-
-
Bologna、意大利、40139
- Irccs Institute of Neurological Sciences of Bologna - Bellaria Hospital
-
Gussago、意大利、25064
- Nemo-Brescia Clinical Center For Neuromuscular Diseases
-
Pavia、意大利、27100
- IRCCS NEUROLOGICAL INSTITUTE C. MONDINO CHILD and NEUROPSYCHIATRIC UNIT
-
Roma、意大利、00165
- Bambino Gesù Children'S Research Hospital Irccs - San Paolo Office Dept. of Neuroscience
-
-
-
-
-
Brno、捷克语、625 00
- University Hospital Brno - Dept. of Pediatric Neurology
-
Prague、捷克语、150 06
- Motol University Hospital
-
-
-
-
-
Edegem、比利时、02650
- University Hospital Antwerp
-
Ghent、比利时、09000
- University Hospital Ghent
-
Leuven、比利时、03000
- University Hospital Leuven
-
-
-
-
-
Gdansk、波兰、80-925
- University Clinical Centre in Gdansk - Dept. of Developmental Neurology
-
Poznan、波兰、60-355
- Heliodor Swiecicki Clinical Hospital At Medical University - Child and Adolescents Neurology Clinic
-
Warsaw、波兰、04-730
- The Children'S Memorial Health Institute - Dept. of Neurology and Epileptology
-
Wroclaw、波兰、54-049
- T. Marciniak Lower Silesian Specialist Hospital, Pediatric Neurology Dept.
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix、Arizona、美国、85016
- Phoenix Children's
-
-
California
-
La Jolla、California、美国、92037
- UCSD & Rady Children's
-
Los Angeles、California、美国、90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
San Francisco、California、美国、94158
- UCSF Benioff Children's Hospital, Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora、Colorado、美国、80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Florida
-
Gainesville、Florida、美国、32610
- UF Health, Shands Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、美国、30329
- Rare Disease Research
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、美国、60611
- Northwestern University - Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis、Indiana、美国、46202
- Indiana University -Riley Research
-
-
Iowa
-
Iowa City、Iowa、美国、52242
- University of Iowa
-
-
Kansas
-
Fairway、Kansas、美国、66205
- University of Kansas Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02115
- Boston Children's Hospital - Harvard
-
-
Michigan
-
Grand Rapids、Michigan、美国、49503
- BSHS Office of Research
-
-
Missouri
-
St Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University in St. Louis
-
-
New York
-
New York、New York、美国、10032
- Columbia University Medical Center
-
Stony Brook、New York、美国、11794
- Stony Brook University Hospital
-
-
North Carolina
-
Durham、North Carolina、美国、27705
- Duke University Medicine
-
-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Columbus、Ohio、美国、43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Hershey、Pennsylvania、美国、17033
- Penn State College of Medicine
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- CHOP Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Nashville、Tennessee、美国、37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Austin、Texas、美国、78723
- UT Pediatric Neurosciences/Dell Children's Medical Center
-
Denton、Texas、美国、75208
- Neurology Rare Disease Center
-
Fort Worth、Texas、美国、76104
- Cook Children's Hospital
-
-
Virginia
-
Charlottesville、Virginia、美国、22903
- University of Virginia Children's Hospital
-
Norfolk、Virginia、美国、23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
-
Washington
-
Tacoma、Washington、美国、98405
- MultiCare Institute of Research and Innovation
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
-
-
-
Oxford、英国、OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
-
-
Scotland
-
Glasgow、Scotland、英国、G51 4TF
- Royal Hospital for Children
-
-
-
-
-
Utrecht、荷兰、3584 CX
- University Medical Center Utrecht
-
-
-
-
-
Donostia / San Sebastian、西班牙、20014
- Donostia University Hospital
-
Esplugues de Llobregat、西班牙、08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Málaga、西班牙、29011
- Maternal-Child'S Hospital of Málaga, Regional University Hospital - Pediatric Neurology Unit
-
Valencia、西班牙、46026
- La Fe University and Polytechnic Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
4年 至 21年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
关键纳入标准：
- 通过 5q-常染色体隐性 SMA 基因诊断以及 SMN2 拷贝数确认脊髓性肌萎缩症
- 救护车或非救护车
- 接受 SMA 疾病改善疗法治疗，并预计在整个试验期间保持相同的治疗方案和剂量，包括 nusinersen、risdiplam 和/或 onasemnogene abeparvovec 病史
关键排除标准：
- 以前不能接受过抗肌生成抑制素治疗
- 体重必须至少 15 公斤
- 呼吸功能不全，定义为白天清醒时进行有创或无创通气治疗的医疗必要性（可以在夜间或白天小睡时使用）
- 筛选后 6 个月内有脊柱融合史。 研究期间允许对 MAGEC 杆进行非手术调整
- 存在用于 CSF 引流的植入式分流器或植入式中枢神经系统 (CNS) 导管
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：taldefgrobep alfa
taldefgrobep alfa - 双盲（DB）阶段：参与者接受基于体重的每周35毫克/50毫克皮下注射，持续48周的双盲阶段。 taldefgrobep alfa/taldefgrobep alfa - 延长阶段：参与者接受基于体重的每周35毫克/50毫克皮下注射，进入开放标签延长（OLE）阶段。 |
DB 期：每周皮下注射 35 mg/50 mg
其他名称：
扩展阶段：每周皮下注射 35 mg/50 mg
其他名称：
|
|
安慰剂比较：安慰剂
安慰剂 - 双盲（DB）阶段：参与者在48周的双盲阶段接受基于体重的每周35毫克/50毫克皮下注射。 安慰剂/taldefgrobep alfa - 扩展阶段：在双盲阶段接受安慰剂的参与者，在开放标签扩展（OLE）阶段接受基于体重的每周35毫克/50毫克taldefgrobep alfa皮下注射。 |
DB 阶段：匹配安慰剂 35 mg/50 mg 每周皮下注射
DB 期：每周皮下注射 35 mg/50 mg
其他名称：
扩展阶段：每周皮下注射 35 mg/50 mg
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
与安慰剂相比，Taldefgrobobep Alfa的功效与安慰剂的变化相比，32项运动功能度量（MFM-32）总分
大体时间：基线到第48周
|
MFM-32总分从基线到第48周的变化。
每个项目的分数范围从0-3。
将32个项目的分数求和到0-100个标准，得分较高，反映了较高的功能能力。
|
基线到第48周
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
与安慰剂相比，Taldefgrobobep Alfa的功效与修订后的上肢模块（RULM）分数的变化相比
大体时间：基线到第48周
|
规则包括20个项目，分级为0到2，最高分数为37。更高的分数表示功能更好。
|
基线到第48周
|
|
与安慰剂相比，Taldefgrobobep Alfa的功效在修订后的Hammersmith量表（RHS）的变化方面相比
大体时间：基线到第48周
|
RHS的最高得分为69分（33个项目得分为0-2，3个项目得分为0-1）。
更高的分数表明功能更好。
|
基线到第48周
|
|
从瘦体重的基线变化
大体时间：基线，第48周
|
体重将被衡量为KG的变化（更大的变化意味着更多改进）
|
基线，第48周
|
|
骨矿物质密度的基线变化
大体时间：基线，第48周
|
骨矿物质密度将通过Z分数变化来衡量（更高的分数表明改善）
|
基线，第48周
|
|
从坦纳（Tanner）舞台上的基线变化
大体时间：基线，第48周
|
基线，第48周
|
|
|
注射可接受性评估
大体时间：第48周
|
如果经历了局部注射部位反应（例如发红，发红，肿胀，硬化或瘀伤），则可接受性的评分是1-5的比例，其中1个完全可以接受，而5根本不可接受，如果注射部位在注射部位经历疼痛，则疼痛将在1-5的范围内得到1-5的评分，而1个完全不可接受，而1则是不可接受的。
|
第48周
|
|
具有新的或恶化的实验室异常，不良事件（AES），严重AES（SAE）和AES的参与者人数，导致在双盲阶段研究药物停用
大体时间：长达48周
|
长达48周
|
|
|
槽血浆浓度
大体时间：基线，第12周，第24周，第36周，第48周
|
基线，第12周，第24周，第36周，第48周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Lindsey Lair, MD、Biohaven Pharmaceuticals, Inc.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年7月6日
初级完成 (实际的)
2024年9月25日
研究完成 (估计的)
2027年12月1日
研究注册日期
首次提交
2022年4月14日
首先提交符合 QC 标准的
2022年4月14日
首次发布 (实际的)
2022年4月20日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年6月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年5月29日
最后验证
2026年5月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.