Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus Taldefgrobep Alfan tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on spinaalinen lihasatrofia (RESILIENT)

perjantai 29. toukokuuta 2026 päivittänyt: Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus Taldefgrobep Alfan tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi ambulatorisilla ja ei-ambulatorisilla osallistujilla, joilla on spinaalinen lihasatrofia avoimen pidennyksen kanssa

Tässä tutkimuksessa tutkitaan taldefgrobep alfan tehoa ja turvallisuutta lisähoitona niille osallistujille, jotka ottavat jo vakaan annoksen nusinersenia tai risdiplamia tai joilla on aiemmin esiintynyt onasemnogeeni-abeparvovec-xioi-hoitoa lumelääkkeeseen verrattuna.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Myostatiini on lihaskasvun negatiivinen säätelijä. Myostatiinin aktiivisuuden eston on osoitettu lisäävän lihaksen kokoa ja toimintaa. Taldefgrobep alfa estää suoraan myostatiinin aktiivisuuden ja oli hyvin siedetty muissa kliinisissä tutkimuksissa. Yhdessä lääkkeiden kanssa, jotka lisäävät SMN-proteiinin määrää kehossa, taldefgrobep alfalla on potentiaalia parantaa motorisia toimintoja ja kliinisiä toimenpiteitä ihmisille, joilla on SMA.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

269

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Utrecht, Alankomaat, 3584 CX
        • University Medical Center Utrecht
  • Belgia
      • Edegem, Belgia, 02650
        • University Hospital Antwerp
      • Ghent, Belgia, 09000
        • University Hospital Ghent
      • Leuven, Belgia, 03000
        • University Hospital Leuven
  • Espanja
      • Donostia / San Sebastian, Espanja, 20014
        • Donostia University Hospital
      • Esplugues de Llobregat, Espanja, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Málaga, Espanja, 29011
        • Maternal-Child'S Hospital of Málaga, Regional University Hospital - Pediatric Neurology Unit
      • Valencia, Espanja, 46026
        • La Fe University and Polytechnic Hospital
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40139
        • Irccs Institute of Neurological Sciences of Bologna - Bellaria Hospital
      • Gussago, Italia, 25064
        • Nemo-Brescia Clinical Center For Neuromuscular Diseases
      • Pavia, Italia, 27100
        • IRCCS NEUROLOGICAL INSTITUTE C. MONDINO CHILD and NEUROPSYCHIATRIC UNIT
      • Roma, Italia, 00165
        • Bambino Gesù Children'S Research Hospital Irccs - San Paolo Office Dept. of Neuroscience
  • Puola
      • Gdansk, Puola, 80-925
        • University Clinical Centre in Gdansk - Dept. of Developmental Neurology
      • Poznan, Puola, 60-355
        • Heliodor Swiecicki Clinical Hospital At Medical University - Child and Adolescents Neurology Clinic
      • Warsaw, Puola, 04-730
        • The Children'S Memorial Health Institute - Dept. of Neurology and Epileptology
      • Wroclaw, Puola, 54-049
        • T. Marciniak Lower Silesian Specialist Hospital, Pediatric Neurology Dept.
  • Saksa
      • Essen, Saksa, 45147
        • University Hospital Essen (Public-Law Institution) - Dept. of Pediatrics I
      • Freiburg im Breisgau, Saksa, 79106
        • University Hospital Freiburg, Center For Children and Adolescent Medicine, Dept. of Neuropediatrics and Muscle Disorders
      • Munich, Saksa, 80337
        • Dr. Von Haunersches Children'S Hospital - Lmu Munich
  • Tšekki
      • Brno, Tšekki, 625 00
        • University Hospital Brno - Dept. of Pediatric Neurology
      • Prague, Tšekki, 150 06
        • Motol University Hospital
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
    • Scotland
      • Glasgow, Scotland, Yhdistynyt kuningaskunta, G51 4TF
        • Royal Hospital For Children
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
        • Phoenix Children's
    • California
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037
        • UCSD & Rady Children's
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
        • UCSF Benioff Children's Hospital, Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • UF Health, Shands Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Rare Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Northwestern University - Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Indiana University -Riley Research
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Yhdysvallat, 66205
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital - Harvard
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
        • BSHS Office of Research
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Stony Brook, New York, Yhdysvallat, 11794
        • Stony Brook University Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
        • Duke University Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
        • Penn State College of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • CHOP Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat, 78723
        • UT Pediatric Neurosciences/Dell Children's Medical Center
      • Denton, Texas, Yhdysvallat, 75208
        • Neurology Rare Disease Center
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
        • Cook Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital
      • Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Yhdysvallat, 98405
        • MultiCare Institute of Research and Innovation
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

4 vuotta - 21 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Spinaalinen lihasatrofia, joka on vahvistettu 5q-autosomaalisen resessiivisen SMA:n geneettisellä diagnoosilla sekä SMN2-kopionumerolla
  • Ambulantti tai ei-ambulantti
  • Hoidettu SMA-sairautta modifioivalla hoidolla ja sen odotetaan pysyvän samalla hoito-ohjelmalla ja annoksella koko tutkimuksen ajan, mukaan lukien nusinerseeni, risdiplaami ja/tai onasemnogeeni-abeparvovekki.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • En ole aiemmin saanut anti-myostatiinihoitoja
  • Painon tulee olla vähintään 15 kg
  • Hengitysvajaus, joka määritellään invasiivisen tai ei-invasiivisen ventilaation lääketieteellisen tarpeen perusteella päivähoidossa valveilla (käyttö yön yli tai päiväunien aikana on hyväksyttävää)
  • Selkärangan fuusion historia 6 kuukauden sisällä seulonnasta. MAGEC-sauvan ei-kirurgiset säädöt ovat sallittuja tutkimuksen aikana
  • Implantoitu shuntti CSF:n tyhjentämistä varten tai istutettu keskushermostokatetri

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: taldefgrobep alfa

taldefgrobep alfa - Kaksoissokkotutkimus (DB) -vaihe: Osallistujat saavat painoon perustuvan 35 mg/50 mg viikoittaisen ihonalaisen ruiskutuksen 48 viikon kaksoissokkotutkimusvaiheen ajan.

taldefgrobep alfa/taldefgrobep alfa - Jatkovaihe: Osallistujat saavat painoon perustuvan 35 mg/50 mg viikoittaisen ihonalaisen ruiskutuksen avoimen leiman jatkovaiheen (OLE) aikana.
Lääke: taldefgrobep alfa
DB-vaihe: 35 mg/50 mg viikoittainen ihonalainen injektio
Muut nimet:
  • BHV-2000
  • BMS-986089
Lääke: taldefgrobep alfa
Jatkovaihe: 35 mg/50 mg viikoittainen ihonalainen injektio
Muut nimet:
  • BHV-2000
  • BMS-986089
Placebo Comparator: Placebo

Placebo - Kaksoissokkotutkimus (DB) -vaihe: Osallistujat saavat 48 viikon DB-vaiheen ajan painoon perustuvan 35 mg/50 mg viikoittaisen ihonalaisen pistoksen.

Placebo/taldefgrobep alfa - Laajennusvaihe: Osallistujat, jotka saavat placeboa DB-vaiheen aikana, saavat OLE-vaiheen ajan painoon perustuvan 35 mg/50 mg viikoittaisen ihonalaisen taldefgrobep alfa -pistoksen.
Lääke: Plasebo
DB-vaihe: vastaava lumelääke 35 mg/50 mg viikoittainen ihonalainen injektio
Lääke: taldefgrobep alfa
DB-vaihe: 35 mg/50 mg viikoittainen ihonalainen injektio
Muut nimet:
  • BHV-2000
  • BMS-986089
Lääke: taldefgrobep alfa
Jatkovaihe: 35 mg/50 mg viikoittainen ihonalainen injektio
Muut nimet:
  • BHV-2000
  • BMS-986089

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Taldefgrobep Alfa: n tehokkuus verrattuna lumelääkkeeseen muutoksessa 32 esineen moottoritoimintomittauksessa (MFM-32) kokonaispistemäärä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 48
MFM-32: n muutos kokonaispistemäärässä lähtötasosta viikkoon 48. Pisteet vaihtelevat välillä 0-3 jokaisessa tuotteessa. 32 kohteen pisteet summataan ja muutetaan asteikkoon 0-100, ja korkeammat pisteet heijastavat korkeampaa funktionaalista kykyä.
Perustaso viikkoon 48

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Taldefgrobep Alfa: n tehokkuus verrattuna lumelääkkeeseen muutoksissa tarkistetun yläraajojen moduulin (RULM) pisteet
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 48
Rulm sisältää 20 tuotetta, jotka on luokiteltu välillä 0 - 2, enimmäispiste 37. Korkeammat pisteet osoittavat paremman toiminnan.
Perustaso viikkoon 48
Taldefgrobep Alfan tehokkuus lumelääkkeeseen verrattuna tarkistetun Hammersmith -asteikon (RHS) muutokseen
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 48
RHS: n enimmäispiste on 69 pistettä (33 tuotetta pisteytetään 0-2 ja 3 tuotetta 0-1). Korkeammat pisteet osoittavat paremman toiminnan.
Perustaso viikkoon 48
Vaihda lähtötasosta laihassa kehon massassa
Aikaikkuna: Baseline, viikko 48
Kehon massa mitataan muutoksena kg: ssä (suurempi muutos tarkoittaa enemmän parannusta)
Baseline, viikko 48
Vaihda lähtötasosta luun mineraalitiheydessä
Aikaikkuna: Baseline, viikko 48
Luun mineraalitiheys mitataan Z-pistemuutoksella (korkeampi pisteet osoittavat parannusta)
Baseline, viikko 48
Vaihda lähtötasosta Tanner -lavastuksessa
Aikaikkuna: Baseline, viikko 48
Baseline, viikko 48
Injektio hyväksyttävyysarvioinnit
Aikaikkuna: Viikko 48
Jos paikallisia injektiokohteiden reaktioita (kuten punoitusta, kutinaa, turvotusta, kovettumista tai mustelmia) on kokenut, hyväksyttävyys on arvon 1-5 asteikolla, kun yksi on täysin hyväksyttävä ja 5 ei ole lainkaan hyväksyttävää, jos injektiopaikalla koetaan kipua, kipu on 1-5, kun 1 on täysin hyväksyttäviä ja 5 ei ole ollenkaan hyväksyttävää asteikolla.
Viikko 48
Osallistujien lukumäärä, joilla on uusia tai pahenevia laboratorion poikkeavuuksia, haittavaikutuksia (AES), vakavia AES (SAE) ja AES: ää, mikä johtaa lääkkeiden lopettamiseen kaksoissokkotutkimuksessa
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa
Jopa 48 viikkoa
Plasmapitoisuus
Aikaikkuna: Baseline, viikko 12, viikko 24, viikko 36, viikko 48
Baseline, viikko 12, viikko 24, viikko 36, viikko 48

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Lindsey Lair, MD, Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 6. heinäkuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 25. syyskuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. joulukuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 14. huhtikuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 14. huhtikuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 20. huhtikuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 29. toukokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. toukokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BHV2000-301

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Pakistan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa