Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​Taldefgrobep Alfa hos deltagere med spinal muskelatrofi (RESILIENT)

6. november 2023 opdateret af: Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​Taldefgrobep Alfa hos ambulante og ikke-ambulatoriske deltagere med spinal muskelatrofi med open-label forlængelse

Dette forsøg vil undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​taldefgrobep alfa som en supplerende behandling til deltagere, der allerede tager en stabil dosis af nusinersen eller risdiplam eller har en historie med onasemnogen abeparvovec-xioi sammenlignet med placebo.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Myostatin er en negativ regulator af muskelvækst. Blokering af myostatinaktivitet har vist sig at øge muskelstørrelse og funktion. Taldefgrobep alfa blokerer direkte myostatinaktivitet og blev godt tolereret i andre kliniske undersøgelser. I kombination med medicin, der øger mængden af ​​SMN-protein i kroppen, har taldefgrobep alfa potentialet til yderligere at forbedre motorisk funktion og kliniske foranstaltninger for mennesker, der lever med SMA.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

269

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Belgien
      • Edegem, Belgien, 02650
        • University Hospital Antwerp
      • Ghent, Belgien, 09000
        • University Hospital Ghent
      • Leuven, Belgien, 03000
        • University Hospital Leuven
  • Det Forenede Kongerige
      • Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
    • Scotland
      • Glasgow, Scotland, Det Forenede Kongerige, G51 4TF
        • Royal Hospital for Children
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Phoenix Children's
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
        • UCSD & Rady Children's
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • UCSF Benioff Children's Hospital, Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • UF Health, Shands Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Rare Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern University - Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University -Riley Research
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Forenede Stater, 66205
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital - Harvard
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
        • BSHS Office of Research
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Stony Brook, New York, Forenede Stater, 11794
        • Stony Brook University Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Duke University Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Penn State College of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • CHOP Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78723
        • UT Pediatric Neurosciences/Dell Children's Medical Center
      • Denton, Texas, Forenede Stater, 75208
        • Neurology Rare Disease Center
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Forenede Stater, 98405
        • MultiCare Institute of Research and Innovation
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Holland
      • Utrecht, Holland, 3584 CX
        • University Medical Center Utrecht
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40139
        • Irccs Institute of Neurological Sciences of Bologna - Bellaria Hospital
      • Gussago, Italien, 25064
        • Nemo-Brescia Clinical Center For Neuromuscular Diseases
      • Pavia, Italien, 27100
        • IRCCS NEUROLOGICAL INSTITUTE C. MONDINO CHILD and NEUROPSYCHIATRIC UNIT
      • Roma, Italien, 00165
        • Bambino Gesù Children'S Research Hospital Irccs - San Paolo Office Dept. of Neuroscience
  • Polen
      • Gdańsk, Polen, 80-925
        • University Clinical Centre in Gdansk - Dept. of Developmental Neurology
      • Poznań, Polen, 60-355
        • Heliodor Swiecicki Clinical Hospital At Medical University - Child and Adolescents Neurology Clinic
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • The Children'S Memorial Health Institute - Dept. of Neurology and Epileptology
      • Wrocław, Polen, 54-049
        • T. Marciniak Lower Silesian Specialist Hospital, Pediatric Neurology Dept.
  • Spanien
      • Donostia, Spanien, 20014
        • Donostia University Hospital
      • Esplugues De Llobregat, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Málaga, Spanien, 29011
        • Maternal-Child'S Hospital of Málaga, Regional University Hospital - Pediatric Neurology Unit
      • Valencia, Spanien, 46026
        • La Fe University and Polytechnic Hospital
  • Tjekkiet
      • Brno, Tjekkiet, 625 00
        • University Hospital Brno - Dept. of Pediatric Neurology
      • Prague, Tjekkiet, 150 06
        • Motol University Hospital
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland, 45147
        • University Hospital Essen (Public-Law Institution) - Dept. of Pediatrics I
      • Freiburg, Tyskland, 79106
        • University Hospital Freiburg, Center For Children and Adolescent Medicine, Dept. of Neuropediatrics and Muscle Disorders
      • Munich, Tyskland, 80337
        • Dr. Von Haunersches Children'S Hospital - Lmu Munich

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 år til 21 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Spinal muskelatrofi bekræftet ved genetisk diagnose af 5q-autosomal recessiv SMA samt SMN2 kopinummer
  • Ambulant eller ikke-ambulant
  • Behandlet med en SMA sygdomsmodificerende behandling og forventes at forblive på samme behandlingsregime og dosis under hele forsøget, inklusive nusinersen, risdiplam og/eller en historie med onasemnogen abeparvovec

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Kan ikke tidligere have taget anti-myostatinbehandlinger
  • Skal veje mindst 15 kg
  • Respiratorisk insufficiens, defineret ved den medicinske nødvendighed af invasiv eller ikke-invasiv ventilation til dagbehandling, mens du er vågen (brug natten over eller i dagtimerne er acceptabelt)
  • Anamnese med spinal fusion inden for 6 måneder efter screening. Ikke-kirurgiske justeringer af MAGEC-stangen er tilladt under undersøgelsen
  • Tilstedeværelse af en implanteret shunt til dræning af CSF eller et implanteret centralnervesystem (CNS) kateter

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: taldefgrobep alfa

taldefgrobep alfa - Dobbeltblind (DB) fase: Deltagerne modtager vægtbaseret 35 mg/50 mg ugentlig subkutan injektion i 48-ugers DB fase.

taldefgrobep alfa/taldefgrobep alfa - forlængelsesfase: Deltagerne modtager vægtbaseret 35 mg/50 mg ugentlig subkutan injektion i 48 ugers åben forlængelsesfase (OLE).
Medicin: taldefgrobep alfa
DB-fase: 35 mg/50 mg ugentlig subkutan injektion
Andre navne:
  • BHV-2000
  • BMS-986089
Medicin: taldefgrobep alfa
Udvidelsesfase: 35 mg/50 mg ugentlig subkutan injektion
Andre navne:
  • BHV-2000
  • BMS-986089
Placebo komparator: Placebo

Placebo - Dobbeltblind (DB) fase: Deltagerne modtager vægtbaseret 35 mg/50 mg ugentlig subkutan injektion i 48 ugers DB fase.

Placebo/taldefgrobep alfa - forlængelsesfase: Deltagere, der får placebo i DB-fasen, modtager vægtbaseret 35 mg/50 mg ugentlig subkutan taldefgrobep alfa-injektion i 48-ugers OLE-fase.
Medicin: Placebo
DB-fase: matchende placebo 35 mg/50 mg ugentlig subkutan injektion
Medicin: taldefgrobep alfa
DB-fase: 35 mg/50 mg ugentlig subkutan injektion
Andre navne:
  • BHV-2000
  • BMS-986089
Medicin: taldefgrobep alfa
Udvidelsesfase: 35 mg/50 mg ugentlig subkutan injektion
Andre navne:
  • BHV-2000
  • BMS-986089

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effekten af ​​taldefgrobep alfa sammenlignet med placebo i ændring i 32 punkters motorfunktionsmål (MFM-32) totalscore
Tidsramme: Baseline til uge 48
Ændring i MFM-32 totalscore fra baseline til uge 48. Score varierer fra 0-3 på hver vare. Jo højere score, indikerer højere funktion.
Baseline til uge 48

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Lindsey Lair, MD, Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

6. juli 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. januar 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. januar 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. april 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. april 2022

Først opslået (Faktiske)

20. april 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

7. november 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. november 2023

Sidst verificeret

1. november 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BHV2000-301

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Myanmar

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner