Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке эффективности и безопасности талдефгробепа альфа у участников со спинальной мышечной атрофией (RESILIENT)

6 ноября 2023 г. обновлено: Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование по оценке эффективности и безопасности талдефгробепа альфа у амбулаторных и неамбулаторных участников со спинальной мышечной атрофией с открытым расширением

В этом испытании будет изучаться эффективность и безопасность талдефгробепа альфа в качестве дополнительной терапии для участников, которые уже принимают стабильную дозу нусинерсена или рисдиплама или имеют историю приема онасемногена абепарвовек-ксиои, по сравнению с плацебо.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Миостатин является негативным регулятором мышечного роста. Было показано, что блокирование активности миостатина увеличивает размер и функцию мышц. Талдефгробеп альфа непосредственно блокирует активность миостатина и хорошо переносился в других клинических исследованиях. В сочетании с лекарствами, которые увеличивают количество белка SMN в организме, талдефгробеп альфа может еще больше улучшить двигательную функцию и клинические показатели у людей, живущих со СМА.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

269

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Бельгия
      • Edegem, Бельгия, 02650
        • University Hospital Antwerp
      • Ghent, Бельгия, 09000
        • University Hospital Ghent
      • Leuven, Бельгия, 03000
        • University Hospital Leuven
  • Германия
      • Essen, Германия, 45147
        • University Hospital Essen (Public-Law Institution) - Dept. of Pediatrics I
      • Freiburg, Германия, 79106
        • University Hospital Freiburg, Center For Children and Adolescent Medicine, Dept. of Neuropediatrics and Muscle Disorders
      • Munich, Германия, 80337
        • Dr. Von Haunersches Children'S Hospital - Lmu Munich
  • Испания
      • Donostia, Испания, 20014
        • Donostia University Hospital
      • Esplugues De Llobregat, Испания, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Málaga, Испания, 29011
        • Maternal-Child'S Hospital of Málaga, Regional University Hospital - Pediatric Neurology Unit
      • Valencia, Испания, 46026
        • La Fe University and Polytechnic Hospital
  • Италия
      • Bologna, Италия, 40139
        • Irccs Institute of Neurological Sciences of Bologna - Bellaria Hospital
      • Gussago, Италия, 25064
        • Nemo-Brescia Clinical Center For Neuromuscular Diseases
      • Pavia, Италия, 27100
        • IRCCS NEUROLOGICAL INSTITUTE C. MONDINO CHILD and NEUROPSYCHIATRIC UNIT
      • Roma, Италия, 00165
        • Bambino Gesù Children'S Research Hospital Irccs - San Paolo Office Dept. of Neuroscience
  • Нидерланды
      • Utrecht, Нидерланды, 3584 CX
        • University Medical Center Utrecht
  • Польша
      • Gdańsk, Польша, 80-925
        • University Clinical Centre in Gdansk - Dept. of Developmental Neurology
      • Poznań, Польша, 60-355
        • Heliodor Swiecicki Clinical Hospital At Medical University - Child and Adolescents Neurology Clinic
      • Warsaw, Польша, 04-730
        • The Children'S Memorial Health Institute - Dept. of Neurology and Epileptology
      • Wrocław, Польша, 54-049
        • T. Marciniak Lower Silesian Specialist Hospital, Pediatric Neurology Dept.
  • Соединенное Королевство
      • Oxford, Соединенное Королевство, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
    • Scotland
      • Glasgow, Scotland, Соединенное Королевство, G51 4TF
        • Royal Hospital for Children
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
        • Phoenix Children's
    • California
      • La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92037
        • UCSD & Rady Children's
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94158
        • UCSF Benioff Children's Hospital, Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
        • UF Health, Shands Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
        • Rare Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Northwestern University - Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Indiana University -Riley Research
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Соединенные Штаты, 66205
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital - Harvard
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49503
        • BSHS Office of Research
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Stony Brook, New York, Соединенные Штаты, 11794
        • Stony Brook University Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27705
        • Duke University Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
        • Penn State College of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • CHOP Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78723
        • UT Pediatric Neurosciences/Dell Children's Medical Center
      • Denton, Texas, Соединенные Штаты, 75208
        • Neurology Rare Disease Center
      • Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
        • Cook Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital
      • Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Соединенные Штаты, 98405
        • MultiCare Institute of Research and Innovation
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Чехия
      • Brno, Чехия, 625 00
        • University Hospital Brno - Dept. of Pediatric Neurology
      • Prague, Чехия, 150 06
        • Motol University Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 4 года до 21 год (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Спинальная мышечная атрофия, подтвержденная генетическим диагнозом 5q-аутосомно-рецессивной СМА, а также числом копий SMN2
  • Амбулаторный или неамбулаторный
  • Лечение с помощью терапии, модифицирующей заболевание СМА, и предполагается, что на протяжении всего исследования будет применяться тот же режим лечения и дозы, включая нусинерсен, рисдиплам и/или онасемноген абепарвовек в анамнезе.

Ключевые критерии исключения:

  • Нельзя ранее принимать антимиостатиновую терапию
  • Должен весить не менее 15 кг
  • Дыхательная недостаточность, определяемая медицинской необходимостью инвазивной или неинвазивной вентиляции для дневного лечения во время бодрствования (приемлемо использование в ночное время или во время дневного сна)
  • История спондилодеза в течение 6 месяцев после скрининга. Во время исследования разрешены нехирургические корректировки стержня MAGEC.
  • Наличие имплантированного шунта для дренирования спинномозговой жидкости или имплантированного катетера центральной нервной системы (ЦНС)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: талдефгробэп альфа

taldefgrobep alfa - Двойная слепая (DB) фаза: Участники получают еженедельную подкожную инъекцию 35 мг/50 мг в зависимости от веса в течение 48-недельной фазы DB.

taldefgrobep alfa/taldefgrobep alfa - Фаза расширения: участники получают еженедельную подкожную инъекцию 35 мг/50 мг в зависимости от веса в течение 48-недельной фазы открытого расширения (OLE).
Лекарство: талдефгробэп альфа
Фаза DB: 35 мг/50 мг еженедельно подкожно
Другие имена:
  • БХВ-2000
  • БМС-986089
Лекарство: талдефгробэп альфа
Расширенная фаза: 35 мг/50 мг еженедельно подкожно.
Другие имена:
  • БХВ-2000
  • БМС-986089
Плацебо Компаратор: Плацебо

Плацебо - Двойная слепая (DB) фаза: Участники получают еженедельную подкожную инъекцию 35 мг/50 мг в зависимости от веса в течение 48-недельной фазы DB.

Плацебо/талдефгробеп альфа — Фаза продления: участники, получавшие плацебо во время фазы DB, получают 35 мг/50 мг еженедельной подкожной инъекции талдефгробепа альфа в течение 48-недельной фазы OLE.
Лекарство: Плацебо
Фаза DB: соответствующее плацебо 35 мг/50 мг еженедельно подкожно
Лекарство: талдефгробэп альфа
Фаза DB: 35 мг/50 мг еженедельно подкожно
Другие имена:
  • БХВ-2000
  • БМС-986089
Лекарство: талдефгробэп альфа
Расширенная фаза: 35 мг/50 мг еженедельно подкожно.
Другие имена:
  • БХВ-2000
  • БМС-986089

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Эффективность талдефгробепа альфа по сравнению с плацебо в изменении общего балла оценки двигательной функции из 32 пунктов (MFM-32)
Временное ограничение: Исходный уровень до 48 недели
Изменение общего балла MFM-32 по сравнению с исходным уровнем до 48-й недели. Оценки варьируются от 0 до 3 по каждому пункту. Чем выше балл, тем выше функционирование.
Исходный уровень до 48 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Lindsey Lair, MD, Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

6 июля 2022 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 января 2025 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 января 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

14 апреля 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

14 апреля 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

20 апреля 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

7 ноября 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

6 ноября 2023 г.

Последняя проверка

1 ноября 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • BHV2000-301

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Плацебо

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Belgium

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться