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Duchenne 근이영양증(DMD) 환자에서 EN001의 안전성 및 용량 결정

2024년 8월 28일 업데이트: ENCell

Duchenne 근이영양증(DMD) 환자에서 EN001의 안전성 및 용량을 결정하기 위한 공개, 용량 증량, 1상 임상 시험

Duchenne 근이영양증(DMD) 환자에서 EN001의 안전성 및 용량을 결정하기 위한 공개, 용량 증량, 1상 임상 시험

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

Duchenne 근이영양증 치료에서 EN001(동종 탯줄 유래 중간엽 줄기세포)의 안전성과 내약성을 평가하고 최대 내약 용량(MTD)을 결정하는 인간(FIH), 3+3 디자인 임상 시험 중 처음입니다. (디엠디).

연구 유형

중재적

등록 (실제)

7

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 만 2세 이상 만 18세 이하
  2. 남성
  3. 유전자 검사로 확인된 디스트로핀 유전자의 변이로 인해 DMD로 진단된 자

  4. DMD의 표현형 증거

    • 임상 징후 또는 증상(근위부 쇠약, 뒤뚱거리는 걸음걸이, Gowers 기동)
    • 혈청 크레아틴 키나아제 수치 상승
  5. 스크리닝 전 24주 동안 안정적인 용량의 전신 코르티코스테로이드를 사용하고 있으며 연구 기간 내내 일정한 용량을 유지할 것으로 예상되는 자
  6. 임상 시험의 단기 추적 기간까지 효과적인 피임법을 사용하는 데 동의하는 자. 또한 파트너도 같은 기간 동안 의학적으로 허용되는 피임 방법(즉, 여성의 경우 경구 피임약)을 사용해야 합니다.
  7. ICF에 동의하고 부모 또는 대리인이 임상 시험 참여에 대해 서면 동의를 제공할 의향이 있는 자

제외 기준:

  1. 스크리닝 시 심초음파에서 LVEF <50%로 정의되는 심근병증의 임상 징후 또는 증상이 있는 자
  2. 낮에 인공호흡이 필요하거나 기관절개술을 통한 침습적 기계환기를 사용하는 경우(야간에 양압환기 등 비침습적 인공호흡 허용)
  3. B형 간염 핵심 항체와 C형 간염 항체가 양성인 경우
  4. 12주 이내 대수술의 병력이 있거나 연구기간 중 예정인 경우
  5. 스크리닝 후 24주 이내에 유전자 치료 또는 게놈 편집에 노출된 적이 있는 자
  6. 줄기세포치료 경험이 있으신 분
  7. 스크리닝 후 24주 이내에 Translarna 과립제(Ataluren)를 투여받은 자
  8. 스크리닝 전 12주 이내에 근력이나 기능에 영향을 미칠 수 있는 치료(부신피질호르몬제 외)를 받고 있는 자

  9. 선별검사 시 검사실 검사값이 비정상적인 경우

    • 헤모글로빈 <10g/dL
    • 혈청 알부민 <2.5g/dL
    • 혈소판 수 <50,000/ml
    • 비정상적인 GGT 또는 총 빌리루빈(>검사실의 정상 상한)
    • 비정상 신기능(혈청 크레아티닌 > 정상 상한치의 1.5배)"
  10. DMD 이외의 중요한 신경근 또는 유전 질환이 있는 자
  11. 심장, 폐, 간, 신장, 혈액학적, 면역학적, 행동학적 질환 또는 악성 종양을 포함하여 기타 임상적으로 유의한 질환이 있는 자
  12. 시험자의 판단에 따라 피험자의 안전에 악영향을 미치거나 치료 완료를 어렵게 하거나 임상시험 결과 평가에 영향을 미칠 수 있는 과거 또는 현재의 의학적 상태가 있는 자
  13. 시험자의 판단에 따라 임상시험 절차를 따를 의지나 능력이 없는 자

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 용량군 A(저용량)
참가자는 1일차에 EN001 정맥 주사(IV)를 받습니다. EN001 투여 30분 전에 전투약(솔루코르테프 1-2mg/kg + 로라제팜 0.1mg/kg(최대 2mg) + 온단세트론(5mg/m^2) + 클로르페니라민(1mg for 2~6 EN001을 냉동 상태로 해동하는 과정에서 면역거부반응 등의 문제로부터 참여자의 안전을 확보하기 위해 6~12세 2 mg, 12세 이상 4 mg)+아세트아미노펜) 투여
의약품: EN001

뒤시엔 근이영양증(DMD) 치료에 EN001 정맥주사(IV) 각 군별 투여량은 다음과 같다.

용량군 A(저용량): 5.0x10^5 cells/kg

다른 이름들:
  • EN001(동종 조기 계대 와튼 젤리 유래 중간엽 줄기세포)
의약품: EN001

뒤시엔 근이영양증(DMD) 치료에 EN001 정맥주사(IV) 각 군별 투여량은 다음과 같다.

용량군 B(고용량): 2.5x10^6 cells/kg

다른 이름들:
  • EN001(동종 조기 계대 와튼 젤리 유래 중간엽 줄기세포)
실험적: 용량군 B(고용량)
참가자는 1일차에 EN001 정맥 주사(IV)를 받습니다. EN001 투여 30분 전에 전투약(솔루코르테프 1-2mg/kg + 로라제팜 0.1mg/kg(최대 2mg) + 온단세트론(5mg/m^2) + 클로르페니라민(1mg for 2~6 EN001을 냉동 상태로 해동하는 과정에서 면역거부반응 등의 문제로부터 참여자의 안전을 확보하기 위해 6~12세 2 mg, 12세 이상 4 mg)+아세트아미노펜) 투여
의약품: EN001

뒤시엔 근이영양증(DMD) 치료에 EN001 정맥주사(IV) 각 군별 투여량은 다음과 같다.

용량군 A(저용량): 5.0x10^5 cells/kg

다른 이름들:
  • EN001(동종 조기 계대 와튼 젤리 유래 중간엽 줄기세포)
의약품: EN001

뒤시엔 근이영양증(DMD) 치료에 EN001 정맥주사(IV) 각 군별 투여량은 다음과 같다.

용량군 B(고용량): 2.5x10^6 cells/kg

다른 이름들:
  • EN001(동종 조기 계대 와튼 젤리 유래 중간엽 줄기세포)

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용(AE)/심각한 부작용(SAE) 관련 연구 제품의 참가자 수
기간: 치료 후 12주차
CTCAE v5.0으로 평가한 치료 관련 부작용이 있는 참가자 수
치료 후 12주차
EN001의 용량 제한 독성(DLT) 수준 결정
기간: 0일차 투여 후 2주차까지
시험약 투여 후 2주 동안 발생한 이상반응 중 CTCAE 5.0에 따른 3등급 이상의 이상반응
0일차 투여 후 2주차까지
EN001의 최대 허용 용량(MTD) 수준 결정
기간: 0일차 투여 후 2주차까지
시험약 투여 후 2주 동안 발생한 이상반응 중 CTCAE 5.0에 따른 3등급 이상의 이상반응 최대내약용량은 대상자 6명 중 2명 이상이 용량제한독성(DLT ) 복용량 수준 미만. 참가자 6명 중 2명이 DLT를 경험하는 용량 수준이 최대 내약 용량이 됩니다.
0일차 투여 후 2주차까지
활력 징후 이상이 있는 참가자 수
기간: 12주차 스크리닝 후

활력 징후에는 혈압(mmHg), 맥박(회/분), 호흡수(회/분) 및 체온(℃)이 포함되며 EN001의 안전성 및 내약성을 평가하기 위해 CTCAE v 5.0으로 평가됩니다.

적어도 하나의 잠재적으로 임상적으로 유의미한 비정상적인 바이탈 사인 발견을 가진 참가자의 수는 치료 응급 부작용(TEAE)으로 보고되었습니다.
12주차 스크리닝 후
신체 검사에서 임상적으로 유의미한 이상이 있는 참여자 수
기간: 스크리닝부터 12주차까지

신체 검사에는 일반적인 외모, 머리, 귀/눈/코/목, 심혈관, 호흡기, 복부, 피부, 림프절, 사지, 근골격 및 신경학적 검사가 포함되며 EN001의 안전성과 내약성을 평가하기 위해 CTCAE v 5.0으로 평가됩니다.

신체 검사에서 잠재적으로 임상적으로 유의미한 이상이 있는 참가자의 수는 TEAE로 보고되었습니다.
스크리닝부터 12주차까지
검사실 매개변수에 이상이 있는 참가자 수
기간: 스크리닝부터 12주차까지

실험실 매개 변수에는 혈액학, 화학 실험실 테스트, 소변 검사, 응고 테스트 및 혈장 바이러스 부하 테스트가 포함되며 EN001의 안전성과 내약성을 평가하기 위해 CTCAE 5.0에 의해 평가됩니다.

잠재적으로 임상적으로 유의미한 비정상 소견이 하나 이상 있는 참가자의 수는 TEAE로 보고되었습니다.
스크리닝부터 12주차까지
12-유도 심전도(ECG) 이상이 있는 참가자 수
기간: 스크리닝부터 0일 기준선까지(투여 전부터 주입 종료까지 및 주입 완료 후 90분까지)

범주 요약 ECG 기준은 다음과 같습니다.

  1. QT 간격, QTcB, QTcF 및 QTcP: 기준선에서 >30밀리초[ms] 또는 60ms 증가; 절대값 > 450ms, >480ms 및 > 500ms;
  2. 심박수(HR): 기준선에서 분당 ≥20회[bpm]의 변화 및 절대값≤50bpm 또는 ≥120bpm;
  3. PR 간격: 절대값 ≥220ms 및 기준선에서 증가 ≥20ms;
  4. QRS: ≥120ms.
스크리닝부터 0일 기준선까지(투여 전부터 주입 종료까지 및 주입 완료 후 90분까지)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
유해 사례(AE)의 발생률
기간: 스크리닝부터 치료 종료/중단 방문까지(피험자당 최대 약 5년)
이상반응의 발생, 새로운 혈전 발생, 종양, 면역 반응(예: 자가면역 반응) 및 사망 및/또는 연구 제품과 관련된 심각한 이상반응은 각각 실제 치료 그룹별로 요약됩니다.
스크리닝부터 치료 종료/중단 방문까지(피험자당 최대 약 5년)
활력 징후, 신체 소견 및 실험실 매개 변수의 이상이 있는 참가자 수
기간: 스크리닝부터 치료 종료/중단 방문까지(피험자당 최대 약 5년)
바이탈 사인의 이상, 신체 소견 및 실험실 매개변수(위에서 설명한 대로)를 수집 및 분석한 다음 EN001의 장기 안전성을 평가하기 위해 CTCAE 5.0으로 평가합니다.
스크리닝부터 치료 종료/중단 방문까지(피험자당 최대 약 5년)
CK 수준에서 기준선(백분율[%])과 비교한 방문 시점의 변화율
기간: 검진부터 지원 종료까지(1회 방문 시 피험자당 최대 약 5년)

크레아티닌 키나제(CK) 수준을 수집하고 분석하여 EN001의 탐색적 효능을 평가합니다.

- CK 수준(%) = (투약 후 CK 수준 - 베이스라인의 CK 수준)/(베이스라인의 CK 수준)*100
검진부터 지원 종료까지(1회 방문 시 피험자당 최대 약 5년)
기능 테스트의 기준선에서 변경
기간: -1일째 스크리닝 및 기준선(12주 후 피험자당 최대 약 5년)

NSAA(North Star Ambulatory Assessment), 6분 걷기 테스트(6MWT), 근측정법으로 측정한 기능 테스트. EN001의 탐색적 효능을 평가하기 위해 폐활량(5세 미만에서는 K-교차운동기능 측정(K-Cross Motor Function Measure, K-Cross Motor Function Measure, K-Cross Motor Function Measure)만 수행함)을 수집 및 분석합니다.

- 기능 테스트 = 방문 가치 - 기준 가치
-1일째 스크리닝 및 기준선(12주 후 피험자당 최대 약 5년)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

ENCell

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 1월 18일

기본 완료 (실제)

2022년 12월 28일

연구 완료 (실제)

2022년 12월 28일

연구 등록 날짜

최초 제출

2022년 1월 6일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2022년 4월 18일

처음 게시됨 (실제)

2022년 4월 20일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 8월 30일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 8월 28일

마지막으로 확인됨

2024년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ENCell_2020_01

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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