PGM1-CDG에서 D-갈락토스의 최적 용량 및 장기 안전성 평가 (AVTX-801)
연구 개요
상세 설명
무작위 배정 시 대상자는 AVTX-801 1.5g/kg/일(50g/일을 초과하지 않음) 또는 16주 동안 맹검 중단에 무작위로 배정됩니다. 효능은 기준선 방문(1일)부터 이중 맹검 기간 방문 종료(112일)까지 평가됩니다.
D-갈락토스 치료 경험이 없는 피험자는 1.5g/kg/일에서 AVTX-801의 안정적인 용량을 최소 6주 동안 완료한 후 연구의 무작위 이중 맹검 부분에 참여할 수 있습니다. AVTX-801 투여는 최소 14일 동안 0.25g/kg/일로 시작합니다. 용량은 다음 일정으로 14일마다 증량할 수 있습니다: 0.5g/kg/일, 1.0g/kg/일 및 1.5g/kg/일. 용량 증량은 주요 임상 실험실 매개변수(ATIII, 크레아틴 키나아제[CK], ALT, AST 및 공복 혈당)의 개별 대상 내약성 및 개선에 대한 조사자의 평가를 기반으로 합니다. 일일 최대 투여량은 50g/kg/일을 초과하지 않아야 합니다. 연구자가 안전하고 효과적이며 내약성이 좋은 용량을 결정하면 선택한 용량으로 6주의 준비 기간이 시작됩니다. 6주간의 준비 기간이 끝나면 대상자는 무작위로 선정되어 연구를 진행합니다.
연구의 무작위 부분 동안, 피험자는 D 갈락토오스 요법의 중단과 관련되거나 관련이 있다고 의심되는 임상 징후 및 증상에 대해 면밀히 모니터링될 것입니다. 특히 재발성 또는 지속성 저혈당증, ALT 상승 지속, ATIII 감소 등이 있습니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Mary Freeman, MS, CGC
- 전화번호: 212-659-1434
- 이메일: mary.freeman@mssm.edu
연구 장소
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Mayo Clinic Rochester
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 피험자는 6개월~60세입니다.
- 피험자는 생물학적 및 유전적으로 PGM1-CDG가 입증되었습니다.
- 피험자는 규제되지 않은 D 갈락토오스 요법을 시작하기 전에 적어도 한 번 TPCRS의 과거 측정치를 가지고 있습니다.
- 피험자는 관련 실험실 테스트 값(전체 혈구 수[CBC], ATIII, 활성화 부분 트롬보플라스틴 시간[APTT], CK, 종합 대사 패널[CMP], 갑상선 자극 호르몬[TSH], 유리 티록신[T4], 인슐린 유사 성장 인자를 가지고 있습니다. 결합 단백질 3[IGBP3], 인슐린 유사 성장 인자 1[IgF1] 및 질량 분광법에 의한 글리칸 분석)이 조절되지 않는 D-갈락토오스 요법을 시작하기 전.
- 피험자/법적 권한을 위임받은 대리인은 서면 동의서를 이해하고 제공할 수 있으며, 본 연구 참여에 대한 동의(해당되는 경우)를 합니다.
아래 기준을 충족하는 가임기 여성(WOCBP):
- 비수유자이고 스크리닝 시 임신 테스트 결과 음성 -그리고-
- 연구 기간 동안 및 연구 약물의 마지막 투여 후 30일 동안 조사자 또는 하위 조사자에 의해 결정된 허용 가능한 이중 장벽 피임 방법을 사용합니다.
남성 피험자는 연구 기간 동안 및 연구 약물의 마지막 투여 후 30일 동안 조사자 또는 하위 조사자가 결정한 대로 파트너와 함께 허용되는 이중 장벽 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
제외 기준:
- 피험자는 알돌라제 B 결핍, 갈락토스혈증, 용혈성 요독 증후군 또는 심한 빈혈이 있습니다.
- 연구자의 의견에 따르면, 대상은 이 연구에 참여하는 것을 방해하는 갈락토오스 불내성 병력이 있습니다.
연구자의 의견에 따르면, 피험자는 이전에 경구용 갈락토스로부터 다음과 같은 심각한 AE를 경험했습니다.
- 심한 설사
- 심하고 반복되는 구토
- 갈락토뇨증
- 변비
- 간 글리코겐 저장량 증가.
- 연구 화합물 또는 진행 중인 규제되지 않은 D-갈락토오스 보충제 사용 또는 연구 화합물과 관련된 다른 시험에 현재 등록.
- 피험자는 임신 중입니다.
- 피험자는 조사자가 정의한 용량 조정이 필요한 간 장애가 있습니다.
- 조사관의 의견으로는 피험자가 시험 요건을 따를 능력이 없거나 따를 의향이 없습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: AVTX-801, 이후 위약
참가자들은 치료 기간 1 동안 AVTX-801 1.5g/kg/일(사과 소스 내)을 투여받은 후 치료 기간 2 동안 위약(사과 소스 내)을 투여 받았습니다.
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위약 동등물
D-갈락토스 의료용 보충제 - 1.5g/kg/일(50g/일을 초과하지 않음)
다른 이름들:
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실험적: 위약, 이어서 AVTX-801
참가자들은 치료 기간 1 동안 위약(사과 소스)을 받은 후 치료 기간 2 동안 AVTX-801 1.5g/kg/일(사과 소스)을 받았습니다.
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위약 동등물
D-갈락토스 의료용 보충제 - 1.5g/kg/일(50g/일을 초과하지 않음)
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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PGM1-CDG 관련 이벤트를 하나 이상 경험한 참가자 비율
기간: 매 치료기간 후 (치료기간은 18주)
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각 치료 기간 동안 최소 한 번의 PGM1-CDG 관련 사건(재발성 또는 장기간의 저혈당증, ALT 상승 및/또는 ATIII 감소)을 경험한 각 치료군의 참가자 비율.
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매 치료기간 후 (치료기간은 18주)
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Eva Morava-Kozicz, MD, PhD, Icahn School Of Medicine At Mount Sinai
간행물 및 유용한 링크
유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- STUDY-24-00424
- 20-009499 (기타 식별자: CHOP)
- FCDGC 8402 (기타 식별자: Rare Diseases Clinical Research Network (RDCRN))
- AVTX-801-PGM1-201 (기타 식별자: other)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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