Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Értékelje a D-galaktóz optimális adagolását és hosszú távú biztonságosságát a PGM1-CDG-ben (AVTX-801)

2023. december 15. frissítette: Eva Morava-Kozicz
Ez egy többközpontú, randomizált, kettős vak, megvonásos vizsgálat, amely az AVTX-801 hatékonyságát, biztonságosságát és tolerálhatóságát értékeli PGM1-CDG-ben szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Még nincs toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A véletlen besorolás során az alanyokat véletlenszerűen besorolják az AVTX-801 1,5 g/ttkg/nap (nem haladhatja meg az 50 g/nap dózist), vagy a vak megvonást 16 hétig. A hatékonyságot a kiindulási vizittől (1. nap) a kettős vak periódusos látogatás végéig (112. nap) értékelik.

Azok az alanyok, akik még nem részesültek D-galaktóz kezelésben, az AVTX-801 legalább 6 hetes stabil, 1,5 g/ttkg/nap dózisú adagolása után kerülhetnek be a vizsgálat randomizált, kettős vak részébe. Az AVTX-801 adagolása 0,25 g/kg/nap adaggal kezdődik, legalább 14 napig. Az adagok 14 naponta emelhetők a következő ütemezés szerint: 0,5 g/ttkg/nap, 1,0 g/ttkg/nap és 1,5 g/ttkg/nap. A dózisemelés a vizsgáló személy egyéni tolerálhatóságának és a legfontosabb klinikai laboratóriumi paraméterek (ATIII, kreatin-kináz [CK], ALT, AST és éhomi vércukorszint) javulásának értékelésén alapul. A maximális napi adag nem haladhatja meg az 50 g/ttkg/nap értéket. Miután a vizsgáló megállapította a biztonságos, hatékony és jól tolerálható dózist, egy 6 hetes befutási időszak kezdődik a kiválasztott adaggal. A 6 hetes bejáratási periódus befejeztével az alanyokat randomizálják, és folytatják a vizsgálatot.

A vizsgálat randomizált része alatt az alanyokat szorosan figyelemmel kísérik a D-galaktóz-terápia megszakításával kapcsolatos vagy feltételezhetően azzal kapcsolatos klinikai jelek és tünetek tekintetében; konkrétan visszatérő vagy elhúzódó hipoglikémia, hosszan tartó ALT emelkedés és ATIII csökkenés.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

9

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
        • Mayo Clinic Rochester

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 40 év (Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Az alany 6 hónapos és 60 éves kor közötti.
  2. Az alany biológiailag és genetikailag bizonyított PGM1-CDG-vel rendelkezik.
  3. Az alanynak legalább egy korábbi TPCRS-mérése van a szabályozatlan D-galaktóz terápia megkezdése előtt.
  4. Az alany megfelelő laboratóriumi vizsgálati eredményekkel rendelkezik (teljes vérkép [CBC], ATIII, aktivált parciális tromboplasztin idő [APTT], CK, átfogó metabolikus panel [CMP], pajzsmirigy-stimuláló hormon [TSH], szabad tiroxin [T4], inzulinszerű növekedési faktor kötőfehérje 3 [IGBP3], inzulinszerű növekedési faktor 1 [IgF1] és glikán analízis tömegspektrometriával) a szabályozatlan D-galaktóz terápia megkezdése előtt.
  5. Az alany/törvényesen felhatalmazott képviselő képes megérteni és megadni írásos, tájékozott beleegyezését és hozzájárulását (adott esetben) a tanulmányban való részvételhez.

  6. Fogamzóképes nők (WOCBP), amelyek megfelelnek az alábbi kritériumoknak:

    1. Nem szoptató, negatív terhességi teszttel rendelkezik a szűréskor - ÉS-
    2. A vizsgálat időtartama alatt és a vizsgált gyógyszer utolsó adagját követő 30 napon belül a vizsgáló vagy a vizsgálati alcsoport által meghatározott, elfogadható kettős korlátos fogamzásgátló módszert alkalmaz.

  7. A férfi alanyoknak meg kell állapodniuk abban, hogy a vizsgálat időtartama alatt és a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 30 napig a vizsgáló vagy a vizsgálati alcsoport által meghatározott, elfogadható kettős korlátos fogamzásgátlási módszert alkalmaznak partnerükkel.

    Kizárási kritériumok:

  8. Az alany aldoláz B-hiányban, galaktoszémiában, hemolitikus urémiás szindrómában vagy súlyos vérszegénységben szenved.
  9. A vizsgáló véleménye szerint az alany kórtörténetében galaktóz intolerancia szerepel, ami kizárja az alany részvételét ebben a vizsgálatban.

  10. A vizsgáló véleménye szerint az alany korábban az alábbi súlyos mellékhatások bármelyikét tapasztalta orális galaktóz miatt:

    1. Súlyos hasmenés
    2. Súlyos, visszatérő hányás
    3. Galactosuria
    4. Székrekedés
    5. Megnövekedett máj glikogén raktározás.
  11. Vizsgálati vegyületek alkalmazása vagy folyamatban lévő szabályozatlan D-galaktóz-kiegészítés, vagy jelenlegi beiratkozás egy másik vizsgálatba, amely vizsgálati vegyületeket is magában foglal.
  12. Az alany terhes.
  13. Az alanynak olyan májkárosodása van, amely a vizsgáló által meghatározott dózismódosítást igényel.
  14. A vizsgáló álláspontja szerint az alany nem képes vagy nem akar megfelelni a tárgyalási követelményeknek.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: AVTX-801
1,5 g/kg/nap AVTX-801
Drog: AVTX-801
D-galaktóz orvosi minőségű kiegészítő
Más nevek:
  • D-galaktóz

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelés randomizálástól való megmentésének ideje (nap).
Időkeret: 16 hét
Az elhúzódó karban lévő betegnek mennyi időbe telik, amíg mentőgyógyszerre van szüksége
16 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Eva Morava-Kozicz

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Eva Morava-Kozicz, MD, PhD, Mayo Clinic

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Becsült)

2024. február 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. március 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. március 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. május 28.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. május 28.

Első közzététel (Tényleges)

2022. június 2.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. december 18.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. december 15.

Utolsó ellenőrzés

2023. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 20-009499

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a AVTX-801

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Ghana

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel