Оцените оптимальную дозировку и долгосрочную безопасность D-галактозы в PGM1-CDG (AVTX-801)
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Подробное описание
После рандомизации субъектам будет случайным образом назначено либо AVTX-801 в дозе 1,5 г/кг/день (не более 50 г/день), либо слепая отмена на 16 недель. Эффективность будет оцениваться от исходного визита (день 1) до конца двойного слепого посещения периода (день 112).
Субъекты, ранее не получавшие лечения D-галактозой, могут участвовать в рандомизированной двойной слепой части исследования после завершения не менее 6 недель приема стабильных доз AVTX-801 в дозе 1,5 г/кг/день. Дозирование AVTX-801 начинается с 0,25 г/кг/день в течение не менее 14 дней. Дозы можно увеличивать каждые 14 дней по следующему графику: 0,5 г/кг/сут, 1,0 г/кг/сут и 1,5 г/кг/сут. Повышение дозы будет основываться на оценке исследователем индивидуальной переносимости препарата и улучшения ключевых клинических лабораторных параметров (ATIII, креатинкиназа [CK], ALT, AST и уровень глюкозы в крови натощак). Максимальная суточная доза не должна превышать 50 г/кг/сут. После того, как исследователь определил безопасную, эффективную и хорошо переносимую дозу, начнется 6-недельный пробный период с выбранной дозой. По завершении 6-недельного вводного периода субъект будет рандомизирован и включен в исследование.
Во время рандомизированной части исследования субъекты будут тщательно контролироваться на предмет клинических признаков и симптомов, связанных или подозреваемых в связи с отменой терапии D-галактозой; в частности, рецидивирующая или длительная гипогликемия, длительное повышение уровня АЛТ и снижение уровня ATIII.
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Mary Freeman, MS, CGC
- Номер телефона: 212-659-1434
- Электронная почта: mary.freeman@mssm.edu
Места учебы
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
- Mayo Clinic Rochester
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Субъект в возрасте от 6 месяцев до 60 лет.
- Субъект имеет биологически и генетически подтвержденный PGM1-CDG.
- Субъект имеет по крайней мере одно измерение TPCRS в анамнезе до начала нерегулируемой терапии D-галактозой.
- У субъекта есть соответствующие значения лабораторных тестов (общий анализ крови [CBC], ATIII, активированное частичное тромбопластиновое время [APTT], CK, комплексная метаболическая панель [CMP], тиреотропный гормон [TSH], свободный тироксин [T4], инсулиноподобный фактор роста связывающий белок 3 [IGBP3], инсулиноподобный фактор роста 1 [IgF1] и анализ гликанов с помощью масс-спектрометрии) до начала нерегулируемой терапии D-галактозой.
- Субъект/законно уполномоченный представитель может понять и предоставить письменное информированное согласие, а также согласие (если применимо) на участие в этом исследовании.
Женщины детородного возраста (WOCBP), отвечающие следующим критериям:
- Не кормит грудью и имеет отрицательный тест на беременность при скрининге -И-
- Использует приемлемый метод двойного барьера контрацепции, определенный исследователем или вспомогательным исследователем, на время исследования и в течение 30 дней после последней дозы исследуемого препарата.
Субъекты мужского пола должны дать согласие на использование приемлемого метода двойного барьера контрацепции со своим партнером, как это определено исследователем или вспомогательным исследователем, в течение всего периода исследования и в течение 30 дней после последней дозы исследуемого препарата.
Критерий исключения:
- У субъекта дефицит альдолазы В, галактоземия, гемолитико-уремический синдром или тяжелая анемия.
- По мнению исследователя, у субъекта в анамнезе непереносимость галактозы, что исключает его участие в этом исследовании.
По мнению исследователя, у субъекта ранее наблюдались какие-либо из следующих тяжелых НЯ при пероральном приеме галактозы:
- Тяжелая диарея
- Сильная, повторяющаяся рвота
- галактозурия
- Запор
- Увеличение запасов гликогена в печени.
- Использование исследуемых соединений или продолжающийся нерегулируемый прием добавок D-галактозы или текущая регистрация в другом испытании, включающем исследуемые соединения.
- Субъект беременна.
- Субъект имеет печеночную недостаточность, которая требует корректировки дозы, определяемой исследователем.
- По мнению Исследователя, субъект не может или не желает соблюдать требования испытания.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Назначение кроссовера
- Маскировка: Тройной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: AVTX-801, затем Плацебо
Участники получают AVTX-801 1,5 г/кг/день (в яблочном пюре) во время периода лечения 1, а затем плацебо (в яблочном пюре) во время периода лечения 2.
|
эквивалент плацебо
Добавка медицинского назначения D-галактоза - 1,5 г/кг/день (не более 50 г/день)
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Плацебо, затем AVTX-801
Участники получают плацебо (в яблочном пюре) во время периода лечения 1, а затем AVTX-801 1,5 г/кг/день (в яблочном пюре) во время периода лечения 2.
|
эквивалент плацебо
Добавка медицинского назначения D-галактоза - 1,5 г/кг/день (не более 50 г/день)
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Доля участников, по крайней мере, с одним событием, связанным с PGM1-CDG
Временное ограничение: после каждого периода лечения (период лечения составляет 18 недель)
|
Доля участников в каждой группе лечения, у которых наблюдалось хотя бы одно событие, связанное с PGM1-CDG (рецидивирующая или длительная гипогликемия, повышение уровня АЛТ и/или снижение ATIII) в течение каждого периода лечения.
|
после каждого периода лечения (период лечения составляет 18 недель)
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Eva Morava-Kozicz, MD, PhD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
Публикации и полезные ссылки
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- STUDY-24-00424
- 20-009499 (Другой идентификатор: CHOP)
- FCDGC 8402 (Другой идентификатор: Rare Diseases Clinical Research Network (RDCRN))
- AVTX-801-PGM1-201 (Другой идентификатор: other)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .