Utvärdera optimal dosering och långsiktig säkerhet för D-galaktos i PGM1-CDG (AVTX-801)
Studieöversikt
Status
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Vid randomisering kommer försökspersonerna att slumpmässigt tilldelas antingen AVTX-801 1,5 g/kg/dag (inte överstiga 50 g/dag) eller blindad abstinens i 16 veckor. Effekten kommer att bedömas från baslinjebesöket (dag 1) till slutet av besöket med dubbelblindperiod (dag 112).
Försökspersoner som inte är D-galaktosbehandlingsnaiva kan gå in i den randomiserade, dubbelblinda delen av studien efter att ha avslutat minst 6 veckors stabila doser av AVTX-801 på 1,5 g/kg/dag. Dosering med AVTX-801 börjar med 0,25 g/kg/dag i minst 14 dagar. Doserna kan ökas var 14:e dag enligt följande schema: 0,5 g/kg/dag, 1,0 g/kg/dag och 1,5 g/kg/dag. Dosökning kommer att baseras på utredarens bedömning av individens tolerabilitet och förbättring av de viktigaste kliniska laboratorieparametrarna (ATIII, kreatinkinas [CK], ALT, ASAT och fastande blodsocker). Maximal dygnsdos bör inte överstiga 50 g/kg/dag. När utredaren har bestämt en säker, effektiv och väl tolererad dos, börjar en 6-veckors inkörningsperiod med den valda dosen. När den 6 veckor långa inkörningsperioden är slut, kommer försökspersonen att randomiseras och fortsätta med studien.
Under den randomiserade delen av studien kommer försökspersoner att övervakas noggrant med avseende på kliniska tecken och symtom som är relaterade till eller misstänks vara relaterade till utsättande av D-galaktosbehandling; specifikt återkommande eller förlängd hypoglykemi, förlängd höjning av ALAT och minskning av ATIII.
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Mary Freeman, MS, CGC
- Telefonnummer: 212-659-1434
- E-post: mary.freeman@mssm.edu
Studieorter
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
- Mayo Clinic Rochester
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ämnet är i åldern 6 månader till 60 år.
- Försökspersonen har biologiskt och genetiskt bevisat PGM1-CDG.
- Försökspersonen har minst en historisk mätning av TPCRS innan initiering av oreglerad D-galaktosterapi.
- Försökspersonen har relevanta laboratorietestvärden (fullständigt blodvärde [CBC], ATIII, aktiverad partiell tromboplastintid [APTT], CK, omfattande metabolisk panel [CMP], sköldkörtelstimulerande hormon [TSH], fritt tyroxin [T4], insulinliknande tillväxtfaktor bindande protein 3 [IGBP3], insulinliknande tillväxtfaktor 1 [IgF1] och glykananalys genom masspektrometri) innan oreglerad D-galaktosbehandling påbörjas.
- Försöksperson/lagligt auktoriserad representant kan förstå och ge skriftligt informerat samtycke och samtycke (i förekommande fall) för att delta i denna studie.
Kvinnor i fertil ålder (WOCBP) som uppfyller kriterierna nedan:
- Icke ammande och har ett negativt graviditetstest vid screening -OCH-
- Använder en acceptabel preventivmetod med dubbla barriärer som bestämts av utredaren eller underutredaren under hela studien och 30 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet.
Manliga försökspersoner måste gå med på att använda en acceptabel preventivmetod med dubbla barriärer tillsammans med sin partner som bestämts av utredaren eller undersökaren under hela studien och 30 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet.
Exklusions kriterier:
- Personen har aldolas B-brist, galaktosemi, hemolytiskt uremiskt syndrom eller svår anemi.
- Enligt utredarens åsikt har försökspersonen en historia av galaktosintolerans som utesluter försökspersonen från att delta i denna studie.
Enligt utredarens åsikt har försökspersonen tidigare upplevt någon av följande allvarliga biverkningar från oral galaktos:
- Svår diarré
- Allvarliga, återkommande kräkningar
- Galactosuria
- Förstoppning
- Ökad lagring av glykogen i levern.
- Användning av undersökningssubstanser eller pågående oreglerat D-galaktostillskott eller aktuell registrering i en annan studie som involverar prövningssubstanser.
- Ämnet är gravid.
- Patienten har nedsatt leverfunktion som skulle kräva en dosjustering, definierad av utredaren.
- Enligt utredarens uppfattning kan eller vill försökspersonen inte uppfylla prövningskraven.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Crossover tilldelning
- Maskning: Trippel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: AVTX-801, sedan Placebo
Deltagarna får AVTX-801 1,5 g/kg/dag (i äppelmos) under behandlingsperiod 1 och sedan placebo (i äppelmos) under behandlingsperiod 2.
|
placebomotsvarighet
D-galaktos tillskott av medicinsk kvalitet - 1,5 g/kg/dag (får inte överstiga 50 g/dag)
Andra namn:
|
|
Experimentell: Placebo, sedan AVTX-801
Deltagarna får placebo (i äppelmos) under behandlingsperiod 1 och sedan AVTX-801 1,5 g/kg/dag (i äppelmos) under behandlingsperiod 2.
|
placebomotsvarighet
D-galaktos tillskott av medicinsk kvalitet - 1,5 g/kg/dag (får inte överstiga 50 g/dag)
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andel deltagare med minst en PGM1-CDG-relaterad händelse
Tidsram: efter varje behandlingsperiod (behandlingsperioderna är 18 veckor)
|
Andel deltagare i varje behandlingsgrupp som upplever minst en PGM1-CDG-relaterad händelse (återkommande eller förlängd hypoglykemi, höjning av ALAT och/eller minskning av ATIII) under varje behandlingsperiod.
|
efter varje behandlingsperiod (behandlingsperioderna är 18 veckor)
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Eva Morava-Kozicz, MD, PhD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
Publikationer och användbara länkar
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Beräknad)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- STUDY-24-00424
- 20-009499 (Annan identifierare: CHOP)
- FCDGC 8402 (Annan identifierare: Rare Diseases Clinical Research Network (RDCRN))
- AVTX-801-PGM1-201 (Annan identifierare: other)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .