Valutare il dosaggio ottimale e la sicurezza a lungo termine del D-galattosio in PGM1-CDG (AVTX-801)
Panoramica dello studio
Stato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Dopo la randomizzazione, i soggetti verranno assegnati in modo casuale a AVTX-801 1,5 g/kg/giorno (non superare i 50 g/giorno) o all'astinenza in cieco per 16 settimane. L'efficacia sarà valutata dalla visita di riferimento (giorno 1) alla visita di fine periodo in doppio cieco (giorno 112).
I soggetti naïve al trattamento con D-galattosio possono entrare nella parte randomizzata, in doppio cieco dello studio dopo aver completato almeno 6 settimane di dosi stabili di AVTX-801 a 1,5 g/kg/giorno. La somministrazione di AVTX-801 inizierà con 0,25 g/kg/giorno per almeno 14 giorni. Le dosi possono essere aumentate ogni 14 giorni secondo il seguente programma: 0,5 g/kg/die, 1,0 g/kg/die e 1,5 g/kg/die. L'aumento della dose si baserà sulla valutazione da parte dello sperimentatore della tollerabilità individuale del soggetto e del miglioramento dei principali parametri clinici di laboratorio (ATIII, creatina chinasi [CK], ALT, AST e glicemia a digiuno). La dose massima giornaliera non deve superare i 50 g/kg/die. Una volta che lo sperimentatore ha determinato una dose sicura, efficace e ben tollerata, inizierà un periodo di rodaggio di 6 settimane con la dose selezionata. Al termine del periodo di run-in di 6 settimane, il soggetto verrà randomizzato e procederà allo studio.
Durante la parte randomizzata dello studio, i soggetti saranno attentamente monitorati per segni e sintomi clinici correlati o sospettati di essere correlati alla sospensione della terapia con D-galattosio; in particolare, ipoglicemia ricorrente o prolungata, aumento prolungato dell'ALT e diminuzione dell'ATIII.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Mary Freeman, MS, CGC
- Numero di telefono: 212-659-1434
- Email: mary.freeman@mssm.edu
Luoghi di studio
-
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Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
- Mayo Clinic Rochester
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-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Il soggetto ha un'età compresa tra 6 mesi e 60 anni.
- Il soggetto ha PGM1-CDG biologicamente e geneticamente provato.
- - Il soggetto ha almeno una misurazione storica di TPCRS prima dell'inizio della terapia D-galattosio non regolamentata.
- Il soggetto ha valori di test di laboratorio rilevanti (emocromo completo [CBC], ATIII, tempo di tromboplastina parziale attivata [APTT], CK, pannello metabolico completo [CMP], ormone stimolante la tiroide [TSH], tiroxina libera [T4], fattore di crescita simile all'insulina proteina legante 3 [IGBP3], fattore di crescita insulino-simile 1 [IgF1] e analisi dei glicani mediante spettrometria di massa) prima dell'inizio della terapia con D-galattosio non regolamentato.
- Il soggetto/rappresentante legalmente autorizzato è in grado di comprendere e fornire il consenso informato scritto e il consenso (se applicabile) a partecipare a questo studio.
Donne in età fertile (WOCBP) che soddisfano i seguenti criteri:
- Non in allattamento e ha un test di gravidanza negativo allo screening -E-
- Utilizza un metodo contraccettivo a doppia barriera accettabile, come determinato dallo sperimentatore o dal sub-ricercatore per la durata dello studio e 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
I soggetti di sesso maschile devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo a doppia barriera accettabile con il proprio partner, come determinato dallo sperimentatore o dal subinvestigatore per la durata dello studio e 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
Criteri di esclusione:
- Il soggetto ha carenza di aldolasi B, galattosemia, sindrome emolitico-uremica o grave anemia.
- Secondo l'investigatore, il soggetto ha una storia di intolleranza al galattosio che preclude al soggetto la partecipazione a questo studio.
Secondo l'investigatore, il soggetto ha precedentemente sperimentato uno dei seguenti eventi avversi gravi da galattosio orale:
- Diarrea grave
- Vomito grave e ricorrente
- Galattosuria
- Stipsi
- Aumento del deposito di glicogeno nel fegato.
- Uso di composti sperimentali o supplementazione di D-galattosio non regolamentata in corso o arruolamento in corso in un altro studio che coinvolge composti sperimentali.
- Il soggetto è incinta.
- Il soggetto ha una compromissione epatica che richiederebbe un aggiustamento della dose, definito dallo sperimentatore.
- Secondo l'Investigatore, il soggetto non è in grado o disposto a soddisfare i requisiti del processo.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione incrociata
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: AVTX-801, poi Placebo
I partecipanti ricevono AVTX-801 1,5 g/kg/giorno (in salsa di mele) durante il Periodo di trattamento 1 e poi placebo (in salsa di mele) durante il Periodo di trattamento 2.
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equivalente al placebo
Integratore di D-Galattosio per uso medico - 1,5 g/kg/giorno (non superare i 50 g/giorno)
Altri nomi:
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Sperimentale: Placebo, poi AVTX-801
I partecipanti ricevono placebo (in salsa di mele) durante il Periodo di trattamento 1 e poi AVTX-801 1,5 g/kg/giorno (in salsa di mele) durante il Periodo di trattamento 2.
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equivalente al placebo
Integratore di D-Galattosio per uso medico - 1,5 g/kg/giorno (non superare i 50 g/giorno)
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Proporzione di partecipanti con almeno un evento correlato a PGM1-CDG
Lasso di tempo: dopo ogni periodo di trattamento (i periodi di trattamento sono 18 settimane)
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Proporzione di partecipanti in ciascun gruppo di trattamento che hanno manifestato almeno un evento correlato a PGM1-CDG (ipoglicemia ricorrente o prolungata, aumento di ALT e/o diminuzione di ATIII) durante ciascun periodo di trattamento.
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dopo ogni periodo di trattamento (i periodi di trattamento sono 18 settimane)
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Eva Morava-Kozicz, MD, PhD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
Pubblicazioni e link utili
Collegamenti utili
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Inizio studio (Stimato)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- STUDY-24-00424
- 20-009499 (Altro identificatore: CHOP)
- FCDGC 8402 (Altro identificatore: Rare Diseases Clinical Research Network (RDCRN))
- AVTX-801-PGM1-201 (Altro identificatore: other)
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