Ocena optymalnego dawkowania i długoterminowego bezpieczeństwa D-galaktozy w PGM1-CDG (AVTX-801)
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Po randomizacji, pacjenci zostaną losowo przydzieleni do AVTX-801 w dawce 1,5 g/kg/dzień (nie przekraczającej 50 g/dzień) lub ślepego odstawienia przez 16 tygodni. Skuteczność będzie oceniana od wizyty początkowej (dzień 1) do końca wizyty w okresie podwójnie ślepej próby (dzień 112).
Pacjenci, którzy nie byli wcześniej leczeni D-galaktozą, mogą przystąpić do randomizowanej, podwójnie ślepej części badania po ukończeniu co najmniej 6 tygodni stabilnych dawek AVTX-801 wynoszących 1,5 g/kg mc./dobę. Dawkowanie AVTX-801 rozpocznie się od 0,25 g/kg/dzień przez co najmniej 14 dni. Dawki można zwiększać co 14 dni według następującego schematu: 0,5 g/kg mc./dobę, 1,0 g/kg mc./dobę i 1,5 g/kg mc./dobę. Zwiększanie dawki będzie oparte na ocenie przez badacza indywidualnej tolerancji pacjenta i poprawie kluczowych klinicznych parametrów laboratoryjnych (ATIII, kinaza kreatynowa [CK], ALT, AST i stężenie glukozy we krwi na czczo). Maksymalna dawka dobowa nie powinna przekraczać 50 g/kg mc./dobę. Po określeniu przez badacza bezpiecznej, skutecznej i dobrze tolerowanej dawki, rozpocznie się 6-tygodniowy okres próbny z wybraną dawką. Po zakończeniu 6-tygodniowego okresu wstępnego, pacjent zostanie przydzielony losowo i przejdzie do badania.
Podczas randomizowanej części badania, uczestnicy będą ściśle monitorowani pod kątem klinicznych objawów przedmiotowych i podmiotowych związanych lub podejrzewanych o związek z odstawieniem terapii D-galaktozą; w szczególności nawracająca lub przedłużająca się hipoglikemia, przedłużony wzrost aktywności AlAT i spadek ATIII.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Mary Freeman, MS, CGC
- Numer telefonu: 212-659-1434
- E-mail: mary.freeman@mssm.edu
Lokalizacje studiów
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
- Mayo Clinic Rochester
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Podmiot jest w wieku od 6 miesięcy do 60 lat.
- Podmiot ma biologicznie i genetycznie udowodnione PGM1-CDG.
- Pacjent ma co najmniej jeden historyczny pomiar TPCRS przed rozpoczęciem nieuregulowanej terapii D-galaktozą.
- Podmiot ma odpowiednie wartości badań laboratoryjnych (morfologia krwi [CBC], ATIII, czas częściowej tromboplastyny po aktywacji [APTT], CK, kompleksowy panel metaboliczny [CMP], hormon tyreotropowy [TSH], wolna tyroksyna [T4], insulinopodobny czynnik wzrostu białko wiążące 3 [IGBP3], insulinopodobny czynnik wzrostu 1 [IgF1] i analiza glikanów metodą spektrometrii mas) przed rozpoczęciem leczenia nieregulowaną D-galaktozą.
- Uczestnik/prawnie upoważniony przedstawiciel jest w stanie zrozumieć i udzielić pisemnej świadomej zgody oraz zgody (w stosownych przypadkach) na udział w tym badaniu.
Kobiety w wieku rozrodczym (WOCBP) spełniające poniższe kryteria:
- Nie karmi piersią i ma negatywny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego -ORAZ-
- Stosuje akceptowalną metodę antykoncepcji z podwójną barierą określoną przez badacza lub badacza podrzędnego w czasie trwania badania i 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
Uczestnicy płci męskiej muszą wyrazić zgodę na stosowanie akceptowalnej metody antykoncepcji podwójnej bariery ze swoim partnerem, zgodnie z ustaleniami badacza lub badacza podrzędnego, na czas trwania badania i 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
Kryteria wyłączenia:
- Podmiot ma niedobór aldolazy B, galaktozemię, zespół hemolityczno-mocznicowy lub ciężką anemię.
- W opinii Badacza pacjent ma historię nietolerancji galaktozy, która wyklucza go z udziału w tym badaniu.
W opinii badacza podmiot doświadczył wcześniej któregokolwiek z następujących ciężkich zdarzeń niepożądanych związanych z doustną galaktozą:
- Ciężka biegunka
- Ciężkie, nawracające wymioty
- Galaktozuria
- Zaparcie
- Zwiększone magazynowanie glikogenu w wątrobie.
- Stosowanie badanych związków lub trwająca nieuregulowana suplementacja D-galaktozą lub bieżąca rejestracja do innego badania z udziałem badanych związków.
- Obiekt jest w ciąży.
- Pacjent ma zaburzenia czynności wątroby, które wymagają dostosowania dawki, określonej przez Badacza.
- W opinii Badacza podmiot nie jest w stanie lub nie chce spełnić wymagań próby.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
- Maskowanie: Potroić
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: AVTX-801, następnie Placebo
Uczestnicy otrzymują AVTX-801 w dawce 1,5 g/kg/dzień (w musie jabłkowym) podczas 1. okresu leczenia, a następnie placebo (w musie jabłkowym) podczas 2. okresu leczenia.
|
odpowiednik placebo
Suplement klasy medycznej D-galaktozy – 1,5 g/kg/dzień (nie więcej niż 50 g/dzień)
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Placebo, następnie AVTX-801
Uczestnicy otrzymują placebo (w musie jabłkowym) podczas 1. okresu leczenia, a następnie AVTX-801 w dawce 1,5 g/kg/dzień (w musie jabłkowym) podczas 2. okresu leczenia.
|
odpowiednik placebo
Suplement klasy medycznej D-galaktozy – 1,5 g/kg/dzień (nie więcej niż 50 g/dzień)
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Proporcja uczestników z co najmniej jednym zdarzeniem związanym z PGM1-CDG
Ramy czasowe: po każdym okresie leczenia (okresy leczenia wynoszą 18 tygodni)
|
Odsetek uczestników w każdej grupie leczenia, u których podczas każdego okresu leczenia wystąpiło co najmniej jedno zdarzenie związane z PGM1-CDG (nawracająca lub długotrwała hipoglikemia, podwyższenie aktywności AlAT i/lub zmniejszenie aktywności ATIII).
|
po każdym okresie leczenia (okresy leczenia wynoszą 18 tygodni)
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Eva Morava-Kozicz, MD, PhD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
Publikacje i pomocne linki
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Szacowany)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- STUDY-24-00424
- 20-009499 (Inny identyfikator: CHOP)
- FCDGC 8402 (Inny identyfikator: Rare Diseases Clinical Research Network (RDCRN))
- AVTX-801-PGM1-201 (Inny identyfikator: other)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .