Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Evaluer optimal dosering og langsiktig sikkerhet for D-galaktose i PGM1-CDG (AVTX-801)

15. desember 2023 oppdatert av: Eva Morava-Kozicz
Dette er en multisenter, randomisert, dobbeltblind, abstinensstudie som vurderer effektiviteten, sikkerheten og toleransen til AVTX-801 hos personer med PGM1-CDG.

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Ved randomisering vil forsøkspersoner bli tilfeldig tildelt enten AVTX-801 1,5 g/kg/dag (ikke overstige 50 g/dag) eller blindet abstinens i 16 uker. Effekten vil bli vurdert fra baseline-besøket (dag 1) til slutten av dobbeltblindet periodebesøk (dag 112).

Pasienter som er D-galaktosebehandlingsnaive kan gå inn i den randomiserte, dobbeltblinde delen av studien etter å ha fullført minst 6 uker med stabile doser AVTX-801 på 1,5 g/kg/dag. Dosering med AVTX-801 vil begynne med 0,25 g/kg/dag i minst 14 dager. Doser kan økes hver 14. dag etter følgende tidsplan: 0,5 g/kg/dag, 1,0 g/kg/dag og 1,5 g/kg/dag. Doseeskalering vil være basert på etterforskerens vurdering av individets tolerabilitet og forbedring av de viktigste kliniske laboratorieparametrene (ATIII, kreatinkinase [CK], ALT, AST og fastende blodsukker). Maksimal daglig dose bør ikke overstige 50 g/kg/dag. Når etterforskeren har bestemt en sikker, effektiv og godt tolerert dose, starter en 6-ukers innkjøringsperiode med den valgte dosen. Etter fullføring av den 6 uker lange innkjøringsperioden, vil forsøkspersonen bli randomisert og fortsette i studien.

Under den randomiserte delen av studien vil forsøkspersonene bli nøye overvåket for kliniske tegn og symptomer relatert til eller mistenkt å være relatert til seponering av D-galaktosebehandling; spesifikt tilbakevendende eller forlenget hypoglykemi, forlenget økning av ALAT og reduksjon i ATIII.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

9

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic Rochester

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 40 år (Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Emnet er i alderen 6 måneder til 60 år.
  2. Personen har biologisk og genetisk bevist PGM1-CDG.
  3. Personen har minst én historisk måling av TPCRS før oppstart av uregulert D-galaktosebehandling.
  4. Forsøkspersonen har relevante laboratorietestverdier (fullstendig blodtelling [CBC], ATIII, aktivert partiell tromboplastintid [APTT], CK, omfattende metabolsk panel [CMP], thyroidstimulerende hormon [TSH], fritt tyroksin [T4], insulinlignende vekstfaktor bindende protein 3 [IGBP3], insulinlignende vekstfaktor 1 [IgF1] og glykananalyse ved massespektrometri) før oppstart av uregulert D-galaktosebehandling.
  5. Subjektet/lovlig autorisert representant er i stand til å forstå og gi skriftlig informert samtykke, og samtykke (som aktuelt) til å delta i denne studien.

  6. Kvinner i fertil alder (WOCBP) som oppfyller kriteriene nedenfor:

    1. Ikke-ammende og har negativ graviditetstest ved screening -OG-
    2. Bruker en akseptabel dobbelbarriere-prevensjonsmetode som bestemt av etterforskeren eller underetterforskeren for varigheten av studien og 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet.

  7. Mannlige forsøkspersoner må godta å bruke en akseptabel prevensjonsmetode med dobbel barriere sammen med partneren som bestemt av etterforskeren eller underforskeren i løpet av studien og 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet.

    Ekskluderingskriterier:

  8. Personen har aldolase B-mangel, galaktosemi, hemolytisk uremisk syndrom eller alvorlig anemi.
  9. Etter etterforskerens mening har forsøkspersonen en historie med galaktoseintoleranse som utelukker forsøkspersonen fra å delta i denne studien.

  10. Etter etterforskerens mening har forsøkspersonen tidligere opplevd noen av de følgende alvorlige bivirkningene fra oral galaktose:

    1. Alvorlig diaré
    2. Alvorlige, tilbakevendende oppkast
    3. Galaktosuria
    4. Forstoppelse
    5. Økt lagring av glykogen i leveren.
  11. Bruk av undersøkelsesforbindelser eller pågående uregulert D-galaktosetilskudd eller nåværende registrering i en annen studie som involverer undersøkelsesforbindelser.
  12. Personen er gravid.
  13. Pasienten har nedsatt leverfunksjon som vil kreve en dosejustering, definert av utrederen.
  14. Etter etterforskerens oppfatning er forsøkspersonen ikke i stand til eller villig til å overholde prøvekravene.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: AVTX-801
1,5 g/kg/dag AVTX-801
Legemiddel: AVTX-801
D-galaktosetilskudd av medisinsk karakter
Andre navn:
  • D-galaktose

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid (dager) for å redde behandling fra randomisering
Tidsramme: 16 uker
Hvor lang tid det tar før en pasient på abstinensarmen trenger redningsmedisin
16 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Eva Morava-Kozicz

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Eva Morava-Kozicz, MD, PhD, Mayo Clinic

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. februar 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. mars 2025

Studiet fullført (Antatt)

1. mars 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. mai 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

28. mai 2022

Først lagt ut (Faktiske)

2. juni 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. desember 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. desember 2023

Sist bekreftet

1. desember 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 20-009499

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på AVTX-801

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere