Evaluer optimal dosering og langsiktig sikkerhet for D-galaktose i PGM1-CDG (AVTX-801)
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Ved randomisering vil forsøkspersoner bli tilfeldig tildelt enten AVTX-801 1,5 g/kg/dag (ikke overstige 50 g/dag) eller blindet abstinens i 16 uker. Effekten vil bli vurdert fra baseline-besøket (dag 1) til slutten av dobbeltblindet periodebesøk (dag 112).
Pasienter som er D-galaktosebehandlingsnaive kan gå inn i den randomiserte, dobbeltblinde delen av studien etter å ha fullført minst 6 uker med stabile doser AVTX-801 på 1,5 g/kg/dag. Dosering med AVTX-801 vil begynne med 0,25 g/kg/dag i minst 14 dager. Doser kan økes hver 14. dag etter følgende tidsplan: 0,5 g/kg/dag, 1,0 g/kg/dag og 1,5 g/kg/dag. Doseeskalering vil være basert på etterforskerens vurdering av individets tolerabilitet og forbedring av de viktigste kliniske laboratorieparametrene (ATIII, kreatinkinase [CK], ALT, AST og fastende blodsukker). Maksimal daglig dose bør ikke overstige 50 g/kg/dag. Når etterforskeren har bestemt en sikker, effektiv og godt tolerert dose, starter en 6-ukers innkjøringsperiode med den valgte dosen. Etter fullføring av den 6 uker lange innkjøringsperioden, vil forsøkspersonen bli randomisert og fortsette i studien.
Under den randomiserte delen av studien vil forsøkspersonene bli nøye overvåket for kliniske tegn og symptomer relatert til eller mistenkt å være relatert til seponering av D-galaktosebehandling; spesifikt tilbakevendende eller forlenget hypoglykemi, forlenget økning av ALAT og reduksjon i ATIII.
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Mary Freeman, MS, CGC
- Telefonnummer: 212-659-1434
- E-post: mary.freeman@mssm.edu
Studiesteder
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
- Mayo Clinic Rochester
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Emnet er i alderen 6 måneder til 60 år.
- Personen har biologisk og genetisk bevist PGM1-CDG.
- Personen har minst én historisk måling av TPCRS før oppstart av uregulert D-galaktosebehandling.
- Forsøkspersonen har relevante laboratorietestverdier (fullstendig blodtelling [CBC], ATIII, aktivert partiell tromboplastintid [APTT], CK, omfattende metabolsk panel [CMP], thyroidstimulerende hormon [TSH], fritt tyroksin [T4], insulinlignende vekstfaktor bindende protein 3 [IGBP3], insulinlignende vekstfaktor 1 [IgF1] og glykananalyse ved massespektrometri) før oppstart av uregulert D-galaktosebehandling.
- Subjektet/lovlig autorisert representant er i stand til å forstå og gi skriftlig informert samtykke, og samtykke (som aktuelt) til å delta i denne studien.
Kvinner i fertil alder (WOCBP) som oppfyller kriteriene nedenfor:
- Ikke-ammende og har negativ graviditetstest ved screening -OG-
- Bruker en akseptabel dobbelbarriere-prevensjonsmetode som bestemt av etterforskeren eller underetterforskeren for varigheten av studien og 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet.
Mannlige forsøkspersoner må godta å bruke en akseptabel prevensjonsmetode med dobbel barriere sammen med partneren som bestemt av etterforskeren eller underforskeren i løpet av studien og 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet.
Ekskluderingskriterier:
- Personen har aldolase B-mangel, galaktosemi, hemolytisk uremisk syndrom eller alvorlig anemi.
- Etter etterforskerens mening har forsøkspersonen en historie med galaktoseintoleranse som utelukker forsøkspersonen fra å delta i denne studien.
Etter etterforskerens mening har forsøkspersonen tidligere opplevd noen av de følgende alvorlige bivirkningene fra oral galaktose:
- Alvorlig diaré
- Alvorlige, tilbakevendende oppkast
- Galaktosuria
- Forstoppelse
- Økt lagring av glykogen i leveren.
- Bruk av undersøkelsesforbindelser eller pågående uregulert D-galaktosetilskudd eller nåværende registrering i en annen studie som involverer undersøkelsesforbindelser.
- Personen er gravid.
- Pasienten har nedsatt leverfunksjon som vil kreve en dosejustering, definert av utrederen.
- Etter etterforskerens oppfatning er forsøkspersonen ikke i stand til eller villig til å overholde prøvekravene.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
- Masking: Trippel
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: AVTX-801, deretter Placebo
Deltakerne får AVTX-801 1,5 g/kg/dag (i eplemos) under behandlingsperiode 1 og deretter placebo (i eplemos) under behandlingsperiode 2.
|
placebo-ekvivalent
D-galaktosetilskudd av medisinsk kvalitet - 1,5 g/kg/dag (ikke overstige 50 g/dag)
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Placebo, deretter AVTX-801
Deltakerne får placebo (i eplemos) under behandlingsperiode 1 og deretter AVTX-801 1,5 g/kg/dag (i eplemos) under behandlingsperiode 2.
|
placebo-ekvivalent
D-galaktosetilskudd av medisinsk kvalitet - 1,5 g/kg/dag (ikke overstige 50 g/dag)
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Andel deltakere med minst én PGM1-CDG-relatert hendelse
Tidsramme: etter hver behandlingsperiode (behandlingsperioder er 18 uker)
|
Andel deltakere i hver behandlingsgruppe som opplever minst én PGM1-CDG-relatert hendelse (tilbakevendende eller forlenget hypoglykemi, forhøyet ALAT og/eller reduksjon i ATIII) i løpet av hver behandlingsperiode.
|
etter hver behandlingsperiode (behandlingsperioder er 18 uker)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Eva Morava-Kozicz, MD, PhD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
Publikasjoner og nyttige lenker
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- STUDY-24-00424
- 20-009499 (Annen identifikator: CHOP)
- FCDGC 8402 (Annen identifikator: Rare Diseases Clinical Research Network (RDCRN))
- AVTX-801-PGM1-201 (Annen identifikator: other)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .