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Bewertung der optimalen Dosierung und langfristigen Sicherheit von D-Galactose in PGM1-CDG (AVTX-801)

12. März 2026 aktualisiert von: Eva Morava-Kozicz
Dies ist eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde Entzugsstudie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von AVTX-801 bei Patienten mit PGM1-CDG.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Nach der Randomisierung werden die Probanden nach dem Zufallsprinzip entweder AVTX-801 1,5 g/kg/Tag (nicht mehr als 50 g/Tag) oder einem verblindeten Entzug für 16 Wochen zugeteilt. Die Wirksamkeit wird vom Ausgangsbesuch (Tag 1) bis zum Ende des Doppelblindzeitraum-Besuchs (Tag 112) bewertet.

Patienten, die nicht mit D-Galactose behandelt wurden, können an dem randomisierten, doppelblinden Teil der Studie teilnehmen, nachdem sie mindestens 6 Wochen stabile Dosen von AVTX-801 mit 1,5 g/kg/Tag abgeschlossen haben. Die Dosierung mit AVTX-801 beginnt mit 0,25 g/kg/Tag für mindestens 14 Tage. Die Dosen können alle 14 Tage nach folgendem Zeitplan erhöht werden: 0,5 g/kg/Tag, 1,0 g/kg/Tag und 1,5 g/kg/Tag. Die Dosiseskalation basiert auf der Beurteilung der Verträglichkeit durch den Prüfarzt und der Verbesserung der wichtigsten klinischen Laborparameter (ATIII, Kreatinkinase [CK], ALT, AST und Nüchternblutzucker). Die maximale Tagesdosis sollte 50 g/kg/Tag nicht überschreiten. Sobald der Prüfarzt eine sichere, wirksame und gut verträgliche Dosis bestimmt hat, beginnt eine 6-wöchige Einlaufphase mit der ausgewählten Dosis. Nach Abschluss der 6-wöchigen Einlaufphase wird der Proband randomisiert und nimmt an der Studie teil.

Während des randomisierten Teils der Studie werden die Probanden engmaschig auf klinische Anzeichen und Symptome überwacht, die mit dem Absetzen der D-Galactose-Therapie in Zusammenhang stehen oder vermutet werden; insbesondere wiederkehrende oder verlängerte Hypoglykämie, verlängerte Erhöhung von ALT und Abnahme von ATIII.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

8

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic Rochester

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 40 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Das Subjekt ist zwischen 6 Monaten und 60 Jahren alt.
  2. Das Subjekt hat biologisch und genetisch nachgewiesenes PGM1-CDG.
  3. Das Subjekt hat mindestens eine historische Messung von TPCRS vor Beginn der unregulierten D-Galactose-Therapie.
  4. Das Subjekt hat relevante Labortestwerte (komplettes Blutbild [CBC], ATIII, aktivierte partielle Thromboplastinzeit [APTT], CK, umfassendes metabolisches Panel [CMP], Schilddrüsen-stimulierendes Hormon [TSH], freies Thyroxin [T4], insulinähnlicher Wachstumsfaktor Bindungsprotein 3 [IGBP3], insulinähnlicher Wachstumsfaktor 1 [IgF1] und Glykananalyse durch Massenspektrometrie) vor Beginn einer unregulierten D-Galactose-Therapie.
  5. Der Proband/gesetzlich bevollmächtigte Vertreter ist in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung und Zustimmung (falls zutreffend) zur Teilnahme an dieser Studie zu verstehen und abzugeben.

  6. Frauen im gebärfähigen Alter (WOCBP), die die folgenden Kriterien erfüllen:

    1. Stillt nicht und hat beim Screening einen negativen Schwangerschaftstest -UND-
    2. Verwendet eine akzeptable Verhütungsmethode mit doppelter Barriere, wie vom Prüfer oder Unterprüfer für die Dauer der Studie und 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments festgelegt.

  7. Männliche Probanden müssen zustimmen, mit ihrem Partner eine akzeptable Verhütungsmethode mit doppelter Barriere anzuwenden, wie vom Prüfarzt oder Unterprüfarzt für die Dauer der Studie und 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments festgelegt.

    Ausschlusskriterien:

  8. Das Subjekt hat Aldolase-B-Mangel, Galaktosämie, hämolytisch-urämisches Syndrom oder schwere Anämie.
  9. Nach Meinung des Ermittlers hat das Subjekt eine Galactose-Intoleranz in der Vorgeschichte, die das Subjekt von der Teilnahme an dieser Studie ausschließt.

  10. Nach Ansicht des Ermittlers hat der Proband zuvor eines der folgenden schweren UE durch orale Galactose erlebt:

    1. Schwerer Durchfall
    2. Schweres, wiederkehrendes Erbrechen
    3. Galaktosurie
    4. Verstopfung
    5. Erhöhte Glykogenspeicherung in der Leber.
  11. Verwendung von Prüfpräparaten oder laufende unregulierte D-Galactose-Supplementierung oder aktuelle Teilnahme an einer anderen Studie mit Prüfpräparaten.
  12. Das Subjekt ist schwanger.
  13. Das Subjekt hat eine Leberfunktionsstörung, die eine vom Ermittler definierte Dosisanpassung erfordern würde.
  14. Nach Meinung des Ermittlers ist der Proband nicht in der Lage oder willens, die Studienanforderungen zu erfüllen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: AVTX-801, dann Placebo
Die Teilnehmer erhalten AVTX-801 1,5 g/kg/Tag (in Apfelmus) während der Behandlungsperiode 1 und dann Placebo (in Apfelmus) während der Behandlungsperiode 2.
Arzneimittel: Placebo
Placebo-Äquivalent
Arzneimittel: AVTX-801
D-Galactose-Nahrungsergänzungsmittel in medizinischer Qualität – 1,5 g/kg/Tag (nicht mehr als 50 g/Tag)
Andere Namen:
  • D-Galactose
Experimental: Placebo, dann AVTX-801
Die Teilnehmer erhalten während der Behandlungsperiode 1 ein Placebo (in Apfelmus) und dann während der Behandlungsperiode 2 AVTX-801 1,5 g/kg/Tag (in Apfelmus).
Arzneimittel: Placebo
Placebo-Äquivalent
Arzneimittel: AVTX-801
D-Galactose-Nahrungsergänzungsmittel in medizinischer Qualität – 1,5 g/kg/Tag (nicht mehr als 50 g/Tag)
Andere Namen:
  • D-Galactose

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der Teilnehmer mit mindestens einem PGM1-CDG-bezogenen Ereignis
Zeitfenster: nach jeder Behandlungsperiode (die Behandlungsperioden betragen 18 Wochen)
Anteil der Teilnehmer in jeder Behandlungsgruppe, bei denen während jedes Behandlungszeitraums mindestens ein PGM1-CDG-bezogenes Ereignis (wiederkehrende oder anhaltende Hypoglykämie, Anstieg von ALT und/oder Abfall von ATIII) auftritt.
nach jeder Behandlungsperiode (die Behandlungsperioden betragen 18 Wochen)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Eva Morava-Kozicz

Mitarbeiter

Children's Hospital of Philadelphia

Ermittler

  • Hauptermittler: Eva Morava-Kozicz, MD, PhD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. Oktober 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

2. März 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

2. März 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. Mai 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. Mai 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

2. Juni 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

16. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • STUDY-24-00424
  • 20-009499 (Andere Kennung: CHOP)
  • FCDGC 8402 (Andere Kennung: Rare Diseases Clinical Research Network (RDCRN))
  • AVTX-801-PGM1-201 (Andere Kennung: other)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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