Vyhodnoťte optimální dávkování a dlouhodobou bezpečnost D-galaktózy v PGM1-CDG (AVTX-801)
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Detailní popis
Po randomizaci budou subjekty náhodně přiřazeny buď k AVTX-801 1,5 g/kg/den (nepřekročit 50 g/den) nebo k zaslepenému vysazení po dobu 16 týdnů. Účinnost bude hodnocena od základní návštěvy (1. den) do konce dvojitě zaslepené návštěvy (112. den).
Subjekty, které dosud nebyly léčeny D-galaktózou, mohou vstoupit do randomizované, dvojitě zaslepené části studie po dokončení alespoň 6 týdnů stabilních dávek AVTX-801 v dávce 1,5 g/kg/den. Dávkování AVTX-801 bude zahájeno dávkou 0,25 g/kg/den po dobu nejméně 14 dnů. Dávky lze zvyšovat každých 14 dní podle následujícího schématu: 0,5 g/kg/den, 1,0 g/kg/den a 1,5 g/kg/den. Eskalace dávky bude vycházet z toho, jak zkoušející vyhodnotí individuální snášenlivost pacienta a zlepšení klíčových klinických laboratorních parametrů (ATIII, kreatinkináza [CK], ALT, AST a glykémie nalačno). Maximální denní dávka by neměla překročit 50 g/kg/den. Jakmile zkoušející určí bezpečnou, účinnou a dobře tolerovanou dávku, započne 6týdenní zaváděcí období se zvolenou dávkou. Po dokončení 6týdenního zaváděcího období bude subjekt randomizován a bude pokračovat ve studii.
Během randomizované části studie budou subjekty pečlivě monitorovány na klinické příznaky a symptomy související s vysazením terapie D galaktózou nebo u nichž existuje podezření, že souvisejí; konkrétně rekurentní nebo prodloužená hypoglykémie, prodloužené zvýšení ALT a snížení ATIII.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Mary Freeman, MS, CGC
- Telefonní číslo: 212-659-1434
- E-mail: mary.freeman@mssm.edu
Studijní místa
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
- Mayo Clinic Rochester
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Subjekt je ve věku od 6 měsíců do 60 let.
- Subjekt má biologicky a geneticky prokázaný PGM1-CDG.
- Subjekt má alespoň jedno historické měření TPCRS před zahájením terapie neregulovanou D galaktózou.
- Subjekt má relevantní laboratorní hodnoty testů (kompletní krevní obraz [CBC], ATIII, aktivovaný parciální tromboplastinový čas [APTT], CK, komplexní metabolický panel [CMP], hormon stimulující štítnou žlázu [TSH], volný tyroxin [T4], růstový faktor podobný insulinu vazebný protein 3 [IGBP3], inzulinu podobný růstový faktor 1 [IgF1] a analýza glykanu pomocí hmotnostní spektrometrie) před zahájením léčby neregulovanou D-galaktózou.
- Subjekt/zákonně oprávněný zástupce je schopen porozumět a poskytnout písemný informovaný souhlas a souhlas (podle potřeby) s účastí v této studii.
Ženy ve fertilním věku (WOCBP) splňující níže uvedená kritéria:
- Nelakující a má negativní těhotenský test při screeningu -A-
- Používá přijatelnou metodu antikoncepce s dvojitou bariérou, jak určil zkoušející nebo dílčí zkoušející po dobu trvání studie a 30 dní po poslední dávce studovaného léčiva.
Muži musí souhlasit s tím, že budou používat přijatelnou metodu antikoncepce s dvojitou bariérou se svou partnerkou, jak určí zkoušející nebo dílčí zkoušející po dobu trvání studie a 30 dnů po poslední dávce studovaného léku.
Kritéria vyloučení:
- Subjekt má deficit aldolázy B, galaktosémii, hemolyticko-uremický syndrom nebo těžkou anémii.
- Podle názoru vyšetřovatele má subjekt v anamnéze intoleranci galaktózy, což subjektu brání v účasti na této studii.
Podle názoru zkoušejícího subjekt již dříve prodělal některý z následujících závažných AE z orální galaktózy:
- Těžký průjem
- Těžké, opakující se zvracení
- Galaktosurie
- Zácpa
- Zvýšené ukládání jaterního glykogenu.
- Použití zkoumaných sloučenin nebo probíhající neregulované suplementace D-galaktózou nebo současné zařazení do jiné studie zahrnující zkoumané sloučeniny.
- Subjekt je těhotný.
- Subjekt má poruchu funkce jater, která by vyžadovala úpravu dávky, definovanou zkoušejícím.
- Podle názoru zkoušejícího subjekt není schopen nebo ochoten splnit požadavky zkoušky.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Crossover Assignment
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: AVTX-801, poté Placebo
Účastníci dostávají AVTX-801 1,5 g/kg/den (v jablečném pyré) během léčebného období 1 a poté placebo (v jablečném pyré) během léčebného období 2.
|
ekvivalent placeba
Lékařský doplněk D-galaktózy – 1,5 g/kg/den (nepřekročit 50 g/den)
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Placebo, pak AVTX-801
Účastníci dostávají placebo (v jablečném pyré) během léčebného období 1 a poté AVTX-801 1,5 g/kg/den (v jablečném pyré) během léčebného období 2.
|
ekvivalent placeba
Lékařský doplněk D-galaktózy – 1,5 g/kg/den (nepřekročit 50 g/den)
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Podíl účastníků s alespoň jednou událostí související s PGM1-CDG
Časové okno: po každém léčebném období (doby léčby jsou 18 týdnů)
|
Podíl účastníků v každé léčebné skupině, kteří prodělali alespoň jednu příhodu související s PGM1-CDG (rekurentní nebo prodloužená hypoglykémie, zvýšení ALT a/nebo snížení ATIII) během každého léčebného období.
|
po každém léčebném období (doby léčby jsou 18 týdnů)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Eva Morava-Kozicz, MD, PhD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
Publikace a užitečné odkazy
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- STUDY-24-00424
- 20-009499 (Jiný identifikátor: CHOP)
- FCDGC 8402 (Jiný identifikátor: Rare Diseases Clinical Research Network (RDCRN))
- AVTX-801-PGM1-201 (Jiný identifikátor: other)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .