Arvioi PGM1-CDG:n D-galaktoosin optimaalinen annostus ja pitkäaikaisturvallisuus (AVTX-801)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Satunnaistamisen yhteydessä koehenkilöt jaetaan satunnaisesti joko AVTX-801:lle 1,5 g/kg/vrk (ei yli 50 g/vrk) tai sokkoutettuun vieroitushoitoon 16 viikon ajaksi. Tehoa arvioidaan peruskäynnistä (päivä 1) kaksoissokkojakson käynnin loppuun (päivä 112).
Koehenkilöt, jotka eivät ole aiemmin saaneet D-galaktoosihoitoa, voivat osallistua tutkimuksen satunnaistettuun kaksoissokkoutettuun osuuteen, kun he ovat saaneet päätökseen vähintään 6 viikon vakaat AVTX-801-annokset 1,5 g/kg/vrk. AVTX-801:n annostelu aloitetaan annoksella 0,25 g/kg/vrk vähintään 14 päivän ajan. Annoksia voidaan suurentaa 14 päivän välein seuraavan aikataulun mukaisesti: 0,5 g/kg/vrk, 1,0 g/kg/vrk ja 1,5 g/kg/vrk. Annoksen nostaminen perustuu tutkijan arvioon yksittäisen koehenkilön siedettävyydestä ja tärkeimpien kliinisten laboratorioparametrien (ATIII, kreatiinikinaasi [CK], ALT, ASAT ja paastoverenglukoosi) parantumisesta. Päivittäinen enimmäisannos ei saa ylittää 50 g/kg/vrk. Kun tutkija on määrittänyt turvallisen, tehokkaan ja hyvin siedetyn annoksen, 6 viikon mittainen aloitusjakso alkaa valitulla annoksella. 6 viikon sisäänajojakson päätyttyä koehenkilö satunnaistetaan ja etenee tutkimukseen.
Tutkimuksen satunnaistetun osan aikana koehenkilöitä seurataan tarkasti D-galaktoosihoidon lopettamiseen liittyvien tai epäiltyjen kliinisten merkkien ja oireiden varalta; erityisesti toistuva tai pitkittynyt hypoglykemia, pitkittynyt ALAT-arvon nousu ja ATIII-arvon lasku.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Mary Freeman, MS, CGC
- Puhelinnumero: 212-659-1434
- Sähköposti: mary.freeman@mssm.edu
Opiskelupaikat
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Mayo Clinic Rochester
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kohde on iältään 6 kuukaudesta 60 vuoteen.
- Koehenkilöllä on biologisesti ja geneettisesti todistettu PGM1-CDG.
- Potilaalla on vähintään yksi historiallinen TPCRS-mittaus ennen säätelemättömän D-galaktoosihoidon aloittamista.
- Koehenkilöllä on asiaankuuluvat laboratorioarvot (täydellinen verenkuva [CBC], ATIII, aktivoitunut osittainen tromboplastiiniaika [APTT], CK, kattava metabolinen paneeli [CMP], kilpirauhasta stimuloiva hormoni [TSH], vapaa tyroksiini [T4], insuliinin kaltainen kasvutekijä sitova proteiini 3 [IGBP3], insuliinin kaltainen kasvutekijä 1 [IgF1] ja glykaanianalyysi massaspektrometrialla) ennen säätelemättömän D-galaktoosihoidon aloittamista.
- Tutkittava/laillisesti valtuutettu edustaja pystyy ymmärtämään ja antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen ja suostumuksen (tarvittaessa) osallistuakseen tähän tutkimukseen.
Hedelmällisessä iässä olevat naiset (WOCBP), jotka täyttävät seuraavat kriteerit:
- Ei-imettävä ja negatiivinen raskaustesti seulonnassa -JA-
- Käyttää hyväksyttävää kaksoisesteen ehkäisymenetelmää, jonka tutkija tai osatutkija on määrittänyt tutkimuksen ajan ja 30 päivää viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen.
Miesten on suostuttava käyttämään hyväksyttävää kaksoisesteen ehkäisymenetelmää kumppaninsa kanssa tutkijan tai osatutkijan määrittämänä tutkimuksen ajan ja 30 päivää viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaalla on aldolaasi B:n puutos, galaktosemia, hemolyyttinen ureeminen oireyhtymä tai vaikea anemia.
- Tutkijan mielestä koehenkilöllä on aiemmin esiintynyt galaktoosi-intoleranssia, mikä estää häntä osallistumasta tähän tutkimukseen.
Tutkijan mielestä tutkittavalla on aiemmin ollut jokin seuraavista vakavista suun galaktoosiin liittyvistä haittavaikutuksista:
- Vaikea ripuli
- Vaikea, toistuva oksentelu
- Galaktosuria
- Ummetus
- Lisääntynyt maksan glykogeenivarastointi.
- Tutkittavien yhdisteiden käyttö tai meneillään oleva sääntelemätön D-galaktoosilisä tai meneillään oleva ilmoittautuminen toiseen tutkimukseen, jossa on mukana tutkimusyhdisteitä.
- Kohde on raskaana.
- Potilaalla on maksan vajaatoiminta, joka vaatisi tutkijan määrittelemää annoksen muuttamista.
- Tutkijan näkemyksen mukaan tutkittava ei pysty tai halua noudattaa oikeudenkäyntivaatimuksia.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: AVTX-801, sitten Placebo
Osallistujat saavat AVTX-801:tä 1,5 g/kg/vrk (omenakastikkeessa) hoitojakson 1 aikana ja sitten lumelääkettä (omenakastikkeessa) hoitojakson 2 aikana.
|
plaseboa vastaava
D-galaktoosi lääketieteellisen luokan lisä - 1,5 g/kg/vrk (ei yli 50 g/vrk)
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Placebo, sitten AVTX-801
Osallistujat saavat lumelääkettä (omenasoseessa) hoitojakson 1 aikana ja sitten AVTX-801:tä 1,5 g/kg/vrk (omenakastikkeessa) hoitojakson 2 aikana.
|
plaseboa vastaava
D-galaktoosi lääketieteellisen luokan lisä - 1,5 g/kg/vrk (ei yli 50 g/vrk)
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien osuus, joilla on vähintään yksi PGM1-CDG-tapahtuma
Aikaikkuna: jokaisen hoitojakson jälkeen (hoitojaksot ovat 18 viikkoa)
|
Niiden osallistujien osuus kussakin hoitoryhmässä, joilla on vähintään yksi PGM1-CDG:hen liittyvä tapahtuma (toistuva tai pitkittynyt hypoglykemia, ALAT-arvon nousu ja/tai ATIII-arvon lasku) kunkin hoitojakson aikana.
|
jokaisen hoitojakson jälkeen (hoitojaksot ovat 18 viikkoa)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Eva Morava-Kozicz, MD, PhD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- STUDY-24-00424
- 20-009499 (Muu tunniste: CHOP)
- FCDGC 8402 (Muu tunniste: Rare Diseases Clinical Research Network (RDCRN))
- AVTX-801-PGM1-201 (Muu tunniste: other)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .