Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Arvioi PGM1-CDG:n D-galaktoosin optimaalinen annostus ja pitkäaikaisturvallisuus (AVTX-801)

perjantai 15. joulukuuta 2023 päivittänyt: Eva Morava-Kozicz
Tämä on monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, vieroitustutkimus, jossa arvioidaan AVTX-801:n tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla, joilla on PGM1-CDG.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Satunnaistamisen yhteydessä koehenkilöt jaetaan satunnaisesti joko AVTX-801:lle 1,5 g/kg/vrk (ei yli 50 g/vrk) tai sokkoutettuun vieroitushoitoon 16 viikon ajaksi. Tehoa arvioidaan peruskäynnistä (päivä 1) kaksoissokkojakson käynnin loppuun (päivä 112).

Koehenkilöt, jotka eivät ole aiemmin saaneet D-galaktoosihoitoa, voivat osallistua tutkimuksen satunnaistettuun kaksoissokkoutettuun osuuteen, kun he ovat saaneet päätökseen vähintään 6 viikon vakaat AVTX-801-annokset 1,5 g/kg/vrk. AVTX-801:n annostelu aloitetaan annoksella 0,25 g/kg/vrk vähintään 14 päivän ajan. Annoksia voidaan suurentaa 14 päivän välein seuraavan aikataulun mukaisesti: 0,5 g/kg/vrk, 1,0 g/kg/vrk ja 1,5 g/kg/vrk. Annoksen nostaminen perustuu tutkijan arvioon yksittäisen koehenkilön siedettävyydestä ja tärkeimpien kliinisten laboratorioparametrien (ATIII, kreatiinikinaasi [CK], ALT, ASAT ja paastoverenglukoosi) parantumisesta. Päivittäinen enimmäisannos ei saa ylittää 50 g/kg/vrk. Kun tutkija on määrittänyt turvallisen, tehokkaan ja hyvin siedetyn annoksen, 6 viikon mittainen aloitusjakso alkaa valitulla annoksella. 6 viikon sisäänajojakson päätyttyä koehenkilö satunnaistetaan ja etenee tutkimukseen.

Tutkimuksen satunnaistetun osan aikana koehenkilöitä seurataan tarkasti D-galaktoosihoidon lopettamiseen liittyvien tai epäiltyjen kliinisten merkkien ja oireiden varalta; erityisesti toistuva tai pitkittynyt hypoglykemia, pitkittynyt ALAT-arvon nousu ja ATIII-arvon lasku.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

9

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Mayo Clinic Rochester

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 40 vuotta (Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Kohde on iältään 6 kuukaudesta 60 vuoteen.
  2. Koehenkilöllä on biologisesti ja geneettisesti todistettu PGM1-CDG.
  3. Potilaalla on vähintään yksi historiallinen TPCRS-mittaus ennen säätelemättömän D-galaktoosihoidon aloittamista.
  4. Koehenkilöllä on asiaankuuluvat laboratorioarvot (täydellinen verenkuva [CBC], ATIII, aktivoitunut osittainen tromboplastiiniaika [APTT], CK, kattava metabolinen paneeli [CMP], kilpirauhasta stimuloiva hormoni [TSH], vapaa tyroksiini [T4], insuliinin kaltainen kasvutekijä sitova proteiini 3 [IGBP3], insuliinin kaltainen kasvutekijä 1 [IgF1] ja glykaanianalyysi massaspektrometrialla) ennen säätelemättömän D-galaktoosihoidon aloittamista.
  5. Tutkittava/laillisesti valtuutettu edustaja pystyy ymmärtämään ja antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen ja suostumuksen (tarvittaessa) osallistuakseen tähän tutkimukseen.

  6. Hedelmällisessä iässä olevat naiset (WOCBP), jotka täyttävät seuraavat kriteerit:

    1. Ei-imettävä ja negatiivinen raskaustesti seulonnassa -JA-
    2. Käyttää hyväksyttävää kaksoisesteen ehkäisymenetelmää, jonka tutkija tai osatutkija on määrittänyt tutkimuksen ajan ja 30 päivää viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen.

  7. Miesten on suostuttava käyttämään hyväksyttävää kaksoisesteen ehkäisymenetelmää kumppaninsa kanssa tutkijan tai osatutkijan määrittämänä tutkimuksen ajan ja 30 päivää viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen.

    Poissulkemiskriteerit:

  8. Potilaalla on aldolaasi B:n puutos, galaktosemia, hemolyyttinen ureeminen oireyhtymä tai vaikea anemia.
  9. Tutkijan mielestä koehenkilöllä on aiemmin esiintynyt galaktoosi-intoleranssia, mikä estää häntä osallistumasta tähän tutkimukseen.

  10. Tutkijan mielestä tutkittavalla on aiemmin ollut jokin seuraavista vakavista suun galaktoosiin liittyvistä haittavaikutuksista:

    1. Vaikea ripuli
    2. Vaikea, toistuva oksentelu
    3. Galaktosuria
    4. Ummetus
    5. Lisääntynyt maksan glykogeenivarastointi.
  11. Tutkittavien yhdisteiden käyttö tai meneillään oleva sääntelemätön D-galaktoosilisä tai meneillään oleva ilmoittautuminen toiseen tutkimukseen, jossa on mukana tutkimusyhdisteitä.
  12. Kohde on raskaana.
  13. Potilaalla on maksan vajaatoiminta, joka vaatisi tutkijan määrittelemää annoksen muuttamista.
  14. Tutkijan näkemyksen mukaan tutkittava ei pysty tai halua noudattaa oikeudenkäyntivaatimuksia.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: AVTX-801
1,5 g/kg/vrk AVTX-801
Lääke: AVTX-801
D-galaktoosi lääketieteellisen luokan lisä
Muut nimet:
  • D-galaktoosi

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aika (päiviä) hoidon pelastamiseen satunnaistamisesta
Aikaikkuna: 16 viikkoa
Kuinka kauan vetäytymiskäsivarressa oleva potilas tarvitsee pelastuslääkitystä
16 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Eva Morava-Kozicz

Tutkijat

  • Päätutkija: Eva Morava-Kozicz, MD, PhD, Mayo Clinic

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Torstai 1. helmikuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. maaliskuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. maaliskuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Lauantai 28. toukokuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Lauantai 28. toukokuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 2. kesäkuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 18. joulukuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 15. joulukuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. joulukuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 20-009499

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset AVTX-801

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Malawi

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa