Evaluar la dosificación óptima y la seguridad a largo plazo de D-galactosa en PGM1-CDG (AVTX-801)
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Tras la aleatorización, los sujetos serán asignados aleatoriamente a AVTX-801 1,5 g/kg/día (que no supere los 50 g/día) o retiro ciego durante 16 semanas. La eficacia se evaluará desde la visita inicial (día 1) hasta la visita del final del período doble ciego (día 112).
Los sujetos que no hayan recibido tratamiento previo con D-galactosa pueden ingresar a la parte aleatorizada y doble ciego del estudio después de completar al menos 6 semanas de dosis estables de AVTX-801 a 1,5 g/kg/día. La dosificación con AVTX-801 comenzará con 0,25 g/kg/día durante al menos 14 días. Las dosis pueden aumentarse cada 14 días con el siguiente programa: 0,5 g/kg/día, 1,0 g/kg/día y 1,5 g/kg/día. El aumento de la dosis se basará en la evaluación del investigador de la tolerabilidad individual del sujeto y la mejora en los parámetros clave de laboratorio clínico (ATIII, creatina quinasa [CK], ALT, AST y glucosa en sangre en ayunas). La dosis diaria máxima no debe exceder los 50 g/kg/día. Una vez que el investigador haya determinado una dosis segura, eficaz y bien tolerada, comenzará un período de preinclusión de 6 semanas con la dosis seleccionada. Una vez finalizado el período de preinclusión de 6 semanas, el sujeto se aleatorizará y procederá al estudio.
Durante la parte aleatoria del estudio, los sujetos serán monitoreados de cerca para detectar signos y síntomas clínicos relacionados o que se sospeche que estén relacionados con la suspensión de la terapia con D galactosa; específicamente, hipoglucemia recurrente o prolongada, elevación prolongada de ALT y disminución de ATIII.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Mary Freeman, MS, CGC
- Número de teléfono: 212-659-1434
- Correo electrónico: mary.freeman@mssm.edu
Ubicaciones de estudio
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic Rochester
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- El sujeto tiene entre 6 meses y 60 años.
- El sujeto tiene PGM1-CDG comprobado biológica y genéticamente.
- El sujeto tiene al menos una medición histórica de TPCRS antes del inicio de la terapia con galactosa D no regulada.
- El sujeto tiene valores de pruebas de laboratorio relevantes (hemograma completo [CBC], ATIII, tiempo de tromboplastina parcial activada [APTT], CK, panel metabólico completo [CMP], hormona estimulante de la tiroides [TSH], tiroxina libre [T4], factor de crecimiento similar a la insulina proteína de unión 3 [IGBP3], factor de crecimiento similar a la insulina 1 [IgF1] y análisis de glicanos por espectrometría de masas) antes de iniciar la terapia con D-galactosa no regulada.
- El sujeto/representante legalmente autorizado es capaz de comprender y dar su consentimiento informado por escrito y asentimiento (según corresponda) para participar en este estudio.
Mujeres en edad fértil (WOCBP) que cumplen los siguientes criterios:
- No está amamantando y tiene una prueba de embarazo negativa en la selección -Y-
- Utiliza un método anticonceptivo de doble barrera aceptable según lo determine el investigador o subinvestigador durante la duración del estudio y 30 días después de la última dosis del fármaco del estudio.
Los sujetos masculinos deben aceptar usar un método anticonceptivo de doble barrera aceptable con su pareja según lo determine el investigador o el subinvestigador durante la duración del estudio y 30 días después de la última dosis del fármaco del estudio.
Criterio de exclusión:
- El sujeto tiene deficiencia de aldolasa B, galactosemia, síndrome urémico hemolítico o anemia grave.
- En opinión del investigador, el sujeto tiene un historial de intolerancia a la galactosa que le impide participar en este estudio.
En opinión del Investigador, el sujeto ha experimentado previamente cualquiera de los siguientes AA severos de la galactosa oral:
- Diarrea severa
- Vómitos severos y recurrentes
- Galactosuria
- Estreñimiento
- Aumento del almacenamiento de glucógeno hepático.
- Uso de compuestos en investigación o suplementos de D-galactosa no regulados en curso o inscripción actual en otro ensayo que involucre compuestos en investigación.
- El sujeto está embarazada.
- El sujeto tiene insuficiencia hepática que requeriría un ajuste de dosis, definido por el investigador.
- En opinión del investigador, el sujeto no puede o no quiere cumplir con los requisitos del ensayo.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: AVTX-801, luego Placebo
Los participantes reciben AVTX-801 1,5 g/kg/día (en puré de manzana) durante el Período de tratamiento 1 y luego placebo (en puré de manzana) durante el Período de tratamiento 2.
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equivalente a placebo
Suplemento de D-galactosa de grado médico: 1,5 g/kg/día (sin exceder los 50 g/día)
Otros nombres:
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Experimental: Placebo, luego AVTX-801
Los participantes reciben placebo (en puré de manzana) durante el Período de tratamiento 1 y luego AVTX-801 1,5 g/kg/día (en puré de manzana) durante el Período de tratamiento 2.
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equivalente a placebo
Suplemento de D-galactosa de grado médico: 1,5 g/kg/día (sin exceder los 50 g/día)
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Proporción de participantes con al menos un evento relacionado con PGM1-CDG
Periodo de tiempo: después de cada período de tratamiento (los períodos de tratamiento son 18 semanas)
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Proporción de participantes en cada grupo de tratamiento que experimentan al menos un evento relacionado con PGM1-CDG (hipoglucemia recurrente o prolongada, elevación de ALT y/o disminución de ATIII) durante cada período de tratamiento.
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después de cada período de tratamiento (los períodos de tratamiento son 18 semanas)
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Eva Morava-Kozicz, MD, PhD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
Publicaciones y enlaces útiles
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
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Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- STUDY-24-00424
- 20-009499 (Otro identificador: CHOP)
- FCDGC 8402 (Otro identificador: Rare Diseases Clinical Research Network (RDCRN))
- AVTX-801-PGM1-201 (Otro identificador: other)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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