Fase 1/2 studie van CAN103 bij proefpersonen met de ziekte van Gaucher

Inclusiecriteria:

• Proefpersonen hebben een bevestigde klinische, enzymatische en genetische diagnose van de ziekte van Gaucher (type 1 of type 3);
• Fase 1: Proefpersonen met GD1 van ≥18 jaar; Fase 2: Proefpersonen met GD1 of GD3 van ≥12 jaar;
• Proefpersonen hebben binnen 3 maanden voorafgaand aan de screening geen enzymvervangingstherapie (ERT) of substraatvervangingstherapie (SRT) gekregen;

• Proefpersonen hebben GD-gerelateerde bloedarmoede en een of meer van de volgende ziekteverschijnselen:

  1. Miltvolume ≥2 MN zoals gemeten met MRI, of
  2. Levervolume ≥1,5 MN zoals gemeten met MRI, of
  3. Aantal bloedplaatjes ≥20 × 10^9/L en <100×10^9/L.

Uitsluitingscriteria:

• Proefpersonen hebben een behandeling met andere geneesmiddelen of apparaten in onderzoek ondergaan of zijn hiermee gestopt binnen 30 dagen vóór de screening of minder dan 5 halfwaardetijden, afhankelijk van welke van de twee het langst is (alleen geneesmiddelen);
• Proefpersonen hebben bloedarmoede als gevolg van andere oorzaken tijdens de screening, waaronder bloedarmoede door voeding. Proefpersonen van wie de voedingsbloedarmoede herstelt met de behandeling van ijzer, foliumzuur of vitamine B12, kunnen opnieuw worden gescreend;
• Proefpersonen hebben hepatectomie of splenectomie ondergaan;
• Proefpersonen hebben een allergische reactie gehad op imiglucerase of andere ERT's en hun componenten;
• Proefpersonen zijn binnen 3 maanden vóór de screening behandeld met erytropoëtine, transfusies met volbloed of verpakte rode bloedcellen, of chronische systemische corticosteroïden, of hebben binnen 1 maand vóór de screening een bloedplaatjestransfusie gekregen.