ゴーシェ病患者を対象としたCAN103の第1/2相試験

包含基準:

• -被験者は、ゴーシェ病（1型または3型）の臨床的、酵素的、および遺伝子的診断が確認されています。
• 第 1 相：18 歳以上の GD1 患者。フェーズ 2: 12 歳以上の GD1 または GD3 の被験者。
• -被験者は、スクリーニング前の3か月以内に酵素補充療法（ERT）または基質補充療法（SRT）を受けていません。

• 被験者は、GD関連の貧血と、次の疾患の症状の1つ以上を持っています:

  1. -MRIで測定した脾臓容積が2 MN以上、または
  2. -MRIで測定した肝臓容積が1.5 MN以上、または
  3. 血小板数が20×10^9/L以上かつ100×10^9/L未満。

除外基準:

• 被験者は、スクリーニング前の30日以内に他の治験薬またはデバイスによる治療を受けたか中止したか、または半減期が5未満のいずれか長い方（薬物のみ）;
• -被験者は、栄養性貧血を含む、スクリーニング中に他の原因による貧血を患っています。 鉄、葉酸、またはビタミン B12 の治療により栄養性貧血が回復した被験者は、再スクリーニングすることができます。
• 被験者は肝切除または脾臓摘出術を受けています。
• 被験者は、イミグルセラーゼまたは他のERTとその成分に対してアレルギー反応を起こしたことがある;
• -被験者は、スクリーニング前3か月以内にエリスロポエチン、全血またはパック赤血球輸血、または慢性全身性コルチコステロイドによる治療を受けたか、スクリーニング前1か月以内に血小板輸血を受けました。