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Étude de phase 1/2 de CAN103 chez des sujets atteints de la maladie de Gaucher

25 juillet 2022 mis à jour par: CANbridge (Suzhou) Bio-pharma Co., Ltd.

Une étude ouverte de phase 1/2 avec escalade de dose suivie d'une étude multicentrique, randomisée, en double aveugle, de comparaison de doses pour évaluer l'efficacité, l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique de CAN103 dans la maladie de Gaucher nouvellement traitée

La maladie de Gaucher est un trouble rare du stockage lysosomal causé par une activité déficiente de l'enzyme β-glucosidase acide, provoquant l'accumulation de glucosylcéramide dans les macrophages et entraînant une hépatosplénomégalie, une anémie, une thrombocytopénie et une maladie osseuse. Dans la forme non neuropathique (type 1), les manifestations de la maladie sont principalement systémiques, alors que dans les formes neuropathiques, le glucosylcéramide s'accumule également dans le système nerveux central et entraîne une neurodégénérescence aiguë (type 2) ou chronique (type 3). Le but de cette première étude de phase 1/2 chez l'homme est d'évaluer initialement l'innocuité et la tolérabilité de deux doses de CAN103, puis, en l'absence de tout problème d'innocuité, d'évaluer l'efficacité et l'innocuité des deux doses administrées par voie intraveineuse toutes les deux semaines. chez les sujets naïfs de traitement atteints de la maladie de Gaucher de type 1 ou de type 3.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Phase 1 : 4 sujets nouvellement traités atteints de la maladie de Gaucher de type I (GD1). Phase 2 : 36 sujets nouvellement traités atteints de GD1 ou de la maladie de Gaucher de type III (GD3)

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

40

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Chine
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Chine, 100730
        • Recrutement
        • Peking Union Medical College Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Les sujets ont un diagnostic clinique, enzymatique et génétique confirmé de la maladie de Gaucher (type 1 ou type 3);
  • Phase 1 : sujets avec GD1 âgés de ≥ 18 ans ; Phase 2 : sujets avec GD1 ou GD3 âgés de ≥ 12 ans ;
  • Les sujets n'ont pas reçu d'enzymothérapie de remplacement (ERT) ou de thérapie de remplacement de substrat (SRT) dans les 3 mois précédant le dépistage ;

  • Les sujets ont une anémie liée à la GD et une ou plusieurs des manifestations suivantes de la maladie :

    1. Volume de la rate ≥2 MN tel que mesuré par IRM, ou
    2. Volume hépatique ≥ 1,5 MN tel que mesuré par IRM, ou
    3. Numération plaquettaire ≥20 × 10^9/L et <100×10^9/L.

Critère d'exclusion:

  • - Les sujets ont reçu ou arrêté un traitement avec d'autres médicaments ou dispositifs expérimentaux dans les 30 jours précédant le dépistage ou moins de 5 demi-vies, selon la plus longue (médicaments uniquement) ;
  • Les sujets ont une anémie due à d'autres causes lors du dépistage, y compris l'anémie nutritionnelle. Les sujets dont l'anémie nutritionnelle se rétablit avec le traitement au fer, à l'acide folique ou à la vitamine B12 peuvent faire l'objet d'un nouveau dépistage ;
  • Les sujets ont subi une hépatectomie ou une splénectomie ;
  • Les sujets ont eu une réaction allergique à l'imiglucérase ou à d'autres ERT et à leurs composants ;
  • - Les sujets ont reçu un traitement avec de l'érythropoïétine, des transfusions de sang total ou de concentré de globules rouges, ou des corticostéroïdes systémiques chroniques dans les 3 mois précédant le dépistage, ou ont reçu une transfusion de plaquettes dans le mois précédant le dépistage.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: SÉQUENTIEL
  • Masquage: QUADRUPLE

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: CAN103 à faible dose
Perfusion intraveineuse à faible dose de CAN103 toutes les deux semaines pendant 37 semaines
Médicament: CAN103 à faible dose

La phase 1 est une étude d'escalade de dose intra-sujet visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique de deux doses de CAN103 chez des sujets nouvellement traités atteints de GD1.

La phase 2 est une étude randomisée, en double aveugle, en groupes parallèles, de comparaison de doses visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité de deux doses de CAN103 administrées par voie intraveineuse toutes les deux semaines pendant 37 semaines chez des sujets GD1 ou GD3 nouvellement traités présentant des manifestations cliniques non neurologiques significatives.
EXPÉRIMENTAL: CAN103 à haute dose
Perfusion intraveineuse à forte dose de CAN103 toutes les deux semaines pendant 37 semaines
Médicament: CAN103 à haute dose

La phase 1 est une étude d'escalade de dose intra-sujet visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique de deux doses de CAN103 chez des sujets nouvellement traités atteints de GD1.

La phase 2 est une étude randomisée, en double aveugle, en groupes parallèles, de comparaison de doses visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité de deux doses de CAN103 administrées par voie intraveineuse toutes les deux semaines pendant 37 semaines chez des sujets GD1 ou GD3 nouvellement traités présentant des manifestations cliniques non neurologiques significatives.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement moyen du taux d'hémoglobine entre le départ et la semaine 39 dans le groupe à dose élevée
Délai: De la référence à la semaine 39
L'hémoglobine est mesurée dans un laboratoire central. Une augmentation par rapport à la ligne de base indique une réponse thérapeutique.
De la référence à la semaine 39

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement moyen en pourcentage du nombre de plaquettes entre le départ et la semaine 39 dans les groupes à faible dose et à forte dose.
Délai: De la référence à la semaine 39
La numération plaquettaire est mesurée dans un laboratoire central. Une augmentation du nombre de plaquettes indique une réponse thérapeutique.
De la référence à la semaine 39
Changement moyen en pourcentage du volume hépatique (multiples de la normale, MN) mesuré par imagerie par résonance magnétique (IRM) de la ligne de base à la semaine 39 dans les groupes à faible dose et à forte dose.
Délai: De la référence à la semaine 39
Le volume quantitatif du foie est calculé de manière centralisée par des radiologues en aveugle. Le volume normal du foie est défini comme 2,5 % du poids corporel. Une diminution par rapport à la ligne de base indique une réponse thérapeutique.
De la référence à la semaine 39
Changement moyen en pourcentage du volume de la rate (MN) mesuré par IRM entre le départ et la semaine 39 dans les groupes à faible dose et à forte dose.
Délai: De la référence à la semaine 39
Le volume quantitatif de la rate est calculé de manière centralisée par des radiologues en aveugle. Le volume normal de la rate est défini à 0,2 % du poids corporel. Une diminution du volume de la rate indique une réponse thérapeutique.
De la référence à la semaine 39
Changement moyen du taux d'hémoglobine entre le départ et la semaine 39 dans le groupe à faible dose.
Délai: Ligne de base et semaine 39
L'hémoglobine est mesurée par un laboratoire central. Une augmentation par rapport à la ligne de base indique une réponse thérapeutique.
Ligne de base et semaine 39

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

CANbridge (Suzhou) Bio-pharma Co., Ltd.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

11 juillet 2022

Achèvement primaire (ANTICIPÉ)

30 novembre 2024

Achèvement de l'étude (ANTICIPÉ)

30 décembre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 juillet 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

1 juillet 2022

Première publication (RÉEL)

7 juillet 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

27 juillet 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

25 juillet 2022

Dernière vérification

1 juillet 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CAN103-GD-201
  • CTR20220507 (ENREGISTREMENT: Center For Drug Evaluation, NMPA, China)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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