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Phase-1/2-Studie zu CAN103 bei Patienten mit Gaucher-Krankheit

25. Juli 2022 aktualisiert von: CANbridge (Suzhou) Bio-pharma Co., Ltd.

Eine offene Dosiseskalationsstudie der Phase 1/2, gefolgt von einer multizentrischen, randomisierten, doppelblinden Dosisvergleichsstudie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von CAN103 bei neu behandelter Gaucher-Krankheit

Die Gaucher-Krankheit ist eine seltene lysosomale Speicherkrankheit, die durch eine mangelhafte Aktivität des Enzyms saure β-Glucosidase verursacht wird, wodurch sich Glucosylceramid in Makrophagen ansammelt und zu Hepatosplenomegalie, Anämie, Thrombozytopenie und Knochenerkrankungen führt. Bei der nicht-neuronpathischen Form (Typ 1) sind die Krankheitserscheinungen meist systemisch, während bei den neuronopathischen Formen Glucosylceramid auch im Zentralnervensystem akkumuliert und zu einer akuten (Typ 2) oder chronischen (Typ 3) Neurodegeneration führt. Der Zweck dieser Phase-1/2-First-in-Human-Studie besteht darin, zunächst die Sicherheit und Verträglichkeit von zwei Dosen von CAN103 zu bewerten und dann, abgesehen von Sicherheitsbedenken, die Wirksamkeit und Sicherheit der zwei Dosen, die alle zwei Wochen intravenös verabreicht werden, zu bewerten bei behandlungsnaiven Probanden mit Gaucher-Krankheit Typ 1 oder Typ 3.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Phase 1: 4 neu behandelte Probanden mit Typ-I-Gaucher-Krankheit (GD1). Phase 2: 36 neu behandelte Probanden mit GD1 oder Typ-III-Gaucher-Krankheit (GD3)

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

40

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100730
        • Rekrutierung
        • Peking Union Medical College Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Die Probanden haben eine bestätigte klinische, enzymatische und genetische Diagnose der Gaucher-Krankheit (Typ 1 oder Typ 3);
  • Phase 1: Probanden mit GD1 im Alter von ≥ 18 Jahren; Phase 2: Probanden mit GD1 oder GD3 im Alter von ≥ 12 Jahren;
  • Die Probanden haben innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening keine Enzymersatztherapie (ERT) oder Substratersatztherapie (SRT) erhalten;

  • Die Probanden haben eine GD-bedingte Anämie und eine oder mehrere der folgenden Krankheitsmanifestationen:

    1. Milzvolumen ≥2 MN, gemessen durch MRT, oder
    2. Lebervolumen ≥ 1,5 MN, gemessen durch MRT, oder
    3. Thrombozytenzahl ≥20 × 10^9/L und <100×10^9/L.

Ausschlusskriterien:

  • Die Probanden haben innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening oder weniger als 5 Halbwertszeiten, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, eine Behandlung mit anderen Prüfmedikamenten oder -geräten erhalten oder abgebrochen (nur Medikamente);
  • Die Probanden haben während des Screenings aufgrund anderer Ursachen eine Anämie, einschließlich Ernährungsanämie. Patienten, deren Ernährungsanämie sich durch die Behandlung mit Eisen, Folsäure oder Vitamin B12 erholt, können erneut untersucht werden;
  • Die Probanden haben eine Hepatektomie oder Splenektomie erhalten;
  • Die Probanden hatten eine allergische Reaktion auf Imiglucerase oder andere ERTs und ihre Bestandteile;
  • Die Probanden wurden innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening mit Erythropoetin, Vollblut oder Transfusionen von Erythrozytenkonzentraten oder chronischen systemischen Kortikosteroiden behandelt oder erhielten innerhalb von 1 Monat vor dem Screening eine Thrombozytentransfusion.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: SEQUENTIELL
  • Maskierung: VERVIERFACHEN

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Niedrig dosiertes CAN103
Niedrig dosierte intravenöse Infusion von CAN103 jede zweite Woche für 37 Wochen
Arzneimittel: Niedrig dosiertes CAN103

Phase 1 ist eine intraindividuelle Dosiseskalationsstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von zwei Dosen von CAN103 bei neu behandelten Patienten mit GD1.

Phase 2 ist eine randomisierte, doppelblinde Parallelgruppen-Dosisvergleichsstudie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von zwei Dosen von CAN103, die 37 Wochen lang alle zwei Wochen intravenös an neu behandelte GD1- oder GD3-Patienten mit signifikanten nicht-neurologischen klinischen Manifestationen verabreicht werden.
EXPERIMENTAL: Hochdosiertes CAN103
Hochdosierte intravenöse Infusion von CAN103 jede zweite Woche für 37 Wochen
Arzneimittel: Hochdosiertes CAN103

Phase 1 ist eine intraindividuelle Dosiseskalationsstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von zwei Dosen von CAN103 bei neu behandelten Patienten mit GD1.

Phase 2 ist eine randomisierte, doppelblinde Parallelgruppen-Dosisvergleichsstudie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von zwei Dosen von CAN103, die 37 Wochen lang alle zwei Wochen intravenös an neu behandelte GD1- oder GD3-Patienten mit signifikanten nicht-neurologischen klinischen Manifestationen verabreicht werden.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Mittlere Veränderung des Hämoglobinspiegels von Baseline bis Woche 39 in der Hochdosisgruppe
Zeitfenster: Baseline bis Woche 39
Hämoglobin wird in einem Zentrallabor gemessen. Ein Anstieg gegenüber dem Ausgangswert weist auf ein therapeutisches Ansprechen hin.
Baseline bis Woche 39

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Mittlere prozentuale Veränderung der Thrombozytenzahl von Baseline bis Woche 39 in den Gruppen mit niedriger und hoher Dosis.
Zeitfenster: Baseline bis Woche 39
Die Thrombozytenzahl wird in einem Zentrallabor gemessen. Ein Anstieg der Thrombozytenzahl zeigt ein therapeutisches Ansprechen an.
Baseline bis Woche 39
Mittlere prozentuale Veränderung des Lebervolumens (Vielfaches des Normalwerts, MN), gemessen durch Magnetresonanztomographie (MRT) von Baseline bis Woche 39 in der Niedrigdosis- und Hochdosisgruppe.
Zeitfenster: Baseline bis Woche 39
Das quantitative Lebervolumen wird zentral von verblindeten Radiologen berechnet. Das normale Lebervolumen ist definiert als 2,5 % des Körpergewichts. Eine Abnahme gegenüber dem Ausgangswert weist auf ein therapeutisches Ansprechen hin.
Baseline bis Woche 39
Mittlere prozentuale Veränderung des Milzvolumens (MN), gemessen mittels MRT von Baseline bis Woche 39 in den Gruppen mit niedriger und hoher Dosis.
Zeitfenster: Baseline bis Woche 39
Das quantitative Milzvolumen wird zentral von verblindeten Radiologen berechnet. Das normale Milzvolumen ist mit 0,2 % des Körpergewichts definiert. Eine Abnahme des Milzvolumens zeigt eine therapeutische Reaktion an.
Baseline bis Woche 39
Mittlere Veränderung des Hämoglobinspiegels von Baseline bis Woche 39 in der Niedrigdosisgruppe.
Zeitfenster: Baseline und Woche 39
Hämoglobin wird von einem Zentrallabor gemessen. Ein Anstieg gegenüber dem Ausgangswert weist auf ein therapeutisches Ansprechen hin.
Baseline und Woche 39

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

CANbridge (Suzhou) Bio-pharma Co., Ltd.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

11. Juli 2022

Primärer Abschluss (ERWARTET)

30. November 2024

Studienabschluss (ERWARTET)

30. Dezember 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. Juli 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. Juli 2022

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

7. Juli 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

27. Juli 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. Juli 2022

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CAN103-GD-201
  • CTR20220507 (REGISTRIERUNG: Center For Drug Evaluation, NMPA, China)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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