CAN103 在戈谢病患者中的 1/2 期研究

纳入标准：

• 受试者已确诊戈谢病（1 型或 3 型）的临床、酶学和基因诊断；
• 第一阶段：GD1年龄≥18岁的受试者；第 2 阶段：GD1 或 GD3 年龄≥12 岁的受试者；
• 受试者在筛选前3个月内未接受过酶替代疗法（ERT）或底物替代疗法（SRT）；

• 受试者患有 GD 相关性贫血和以下一种或多种疾病表现：

  1. MRI 测量的脾脏体积≥2 MN，或
  2. 通过 MRI 测量的肝脏体积≥1.5 MN，或
  3. 血小板计数≥20×10^9/L且<100×10^9/L。

排除标准：

• 受试者在筛选前 30 天内或少于 5 个半衰期（以较长者为准）接受或停止使用其他研究药物或设备进行治疗（仅限药物）；
• 受试者在筛选期间由于其他原因导致贫血，包括营养性贫血。 营养性贫血通过铁、叶酸或维生素 B12 治疗恢复的受试者可能需要重新筛查；
• 受试者已接受肝切除术或脾切除术；
• 受试者对伊米苷酶或其他 ERT 及其成分有过过敏反应；
• 受试者在筛选前 3 个月内接受过促红细胞生成素、全血或浓缩红细胞输注或慢性全身性皮质类固醇治疗，或在筛选前 1 个月内接受过血小板输注。