Fas 1/2-studie av CAN103 i försökspersoner med Gauchers sjukdom

Inklusionskriterier:

• Försökspersoner har en bekräftad klinisk, enzymatisk och genetisk diagnos av Gauchers sjukdom (typ 1 eller typ 3);
• Fas 1: Försökspersoner med GD1 i åldern ≥18 år; Fas 2: Försökspersoner med GD1 eller GD3 i åldern ≥12 år;
• Försökspersoner har inte fått enzymersättningsterapi (ERT) eller substratersättningsterapi (SRT) inom 3 månader före screening;

• Försökspersoner har GD-relaterad anemi och en eller flera av följande sjukdomsmanifestationer:

  1. Mjältvolym ≥2 MN mätt med MRT, eller
  2. Levervolym ≥1,5 MN mätt med MRT, eller
  3. Trombocytantal ≥20 × 10^9/L och <100 × 10^9/L.

Exklusions kriterier:

• Försökspersoner har fått eller avbrutit behandling med andra prövningsläkemedel eller utrustning inom 30 dagar före screening eller mindre än 5 halveringstider, beroende på vilket som är längre (endast läkemedel);
• Försökspersoner har anemi på grund av andra orsaker under screening, inklusive näringsanemi. Försökspersoner vars näringsanemi återhämtar sig med behandling av järn, folsyra eller vitamin B12 kan screenas på nytt;
• Försökspersoner har fått hepatektomi eller splenektomi;
• Försökspersoner har haft en allergisk reaktion mot imiglukeras eller andra ERT och deras komponenter;
• Försökspersoner har fått behandling med erytropoietin, helblod eller transfusioner av packade röda blodkroppar, eller kroniska systemiska kortikosteroider inom 3 månader före screening, eller har fått en blodplättstransfusion inom 1 månad före screening.