Фаза 1/2 исследования CAN103 у субъектов с болезнью Гоше

Критерии включения:

• Субъекты имеют подтвержденный клинический, ферментативный и генетический диагноз болезни Гоше (тип 1 или тип 3);
• Фаза 1: субъекты с GD1 в возрасте ≥18 лет; Фаза 2: субъекты с GD1 или GD3 в возрасте ≥12 лет;
• Субъекты не получали заместительную ферментную терапию (ФЗТ) или заместительную субстратную терапию (ЗЗТ) в течение 3 месяцев до скрининга;

• Субъекты имеют анемию, связанную с БГ, и одно или несколько из следующих проявлений заболевания:

  1. Объем селезенки ≥2 МН по данным МРТ или
  2. Объем печени ≥1,5 МН по данным МРТ или
  3. Количество тромбоцитов ≥20×10^9/л и <100×10^9/л.

Критерий исключения:

• Субъекты получали или прекращали лечение другими исследуемыми препаратами или устройствами в течение 30 дней до скрининга или менее 5 периодов полувыведения, в зависимости от того, что дольше (только препараты);
• Во время скрининга у субъектов возникает анемия, вызванная другими причинами, включая алиментарную анемию. Субъекты, у которых алиментарная анемия выздоравливает при лечении железом, фолиевой кислотой или витамином B12, могут пройти повторный скрининг;
• Субъекты перенесли гепатэктомию или спленэктомию;
• У субъектов была аллергическая реакция на имиглюцеразу или другие ФЗТ и их компоненты;
• Субъекты получали лечение эритропоэтином, переливание цельной крови или эритроцитарной массы или длительные системные кортикостероиды в течение 3 месяцев до скрининга или получали переливание тромбоцитов в течение 1 месяца до скрининга.