Fase 1/2-studie av CAN103 hos personer med Gauchers sykdom

Inklusjonskriterier:

• Forsøkspersonene har en bekreftet klinisk, enzymatisk og genetisk diagnose av Gauchers sykdom (type 1 eller type 3);
• Fase 1: Personer med GD1 i alderen ≥18 år; Fase 2: Personer med GD1 eller GD3 i alderen ≥12 år;
• Personer har ikke mottatt enzymerstatningsterapi (ERT) eller substraterstatningsterapi (SRT) innen 3 måneder før screening;

• Personer har GD-relatert anemi og en eller flere av følgende sykdomsmanifestasjoner:

  1. Miltvolum ≥2 MN målt ved MR, eller
  2. Levervolum ≥1,5 MN målt ved MR, eller
  3. Blodplateantall ≥20 × 10^9/L og <100 × 10^9/L.

Ekskluderingskriterier:

• Pasienter har mottatt eller stoppet behandling med andre undersøkelsesmedisiner eller utstyr innen 30 dager før screening eller mindre enn 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst (kun legemidler);
• Forsøkspersoner har anemi på grunn av andre årsaker under screening, inkludert ernæringsmessig anemi. Personer hvis ernæringsmessige anemi kommer seg etter behandling av jern, folsyre eller vitamin B12, kan screenes på nytt;
• Forsøkspersoner har fått hepatektomi eller splenektomi;
• Personer har hatt en allergisk reaksjon på imiglukerase eller andre ERT-er og deres komponenter;
• Pasienter har fått behandling med erytropoietin, fullblod eller pakkede røde blodlegemer, eller kroniske systemiske kortikosteroider innen 3 måneder før screening, eller har fått blodplatetransfusjon innen 1 måned før screening.